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hATG+CsA vs. hATG+CsA+Eltrombopag für SAA (RACE)

21. April 2026 aktualisiert von: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Eine prospektive, randomisierte, multizentrische Studie zum Vergleich von Pferde-Antithymozyten-Globulin (hATG) + Cyclosporin A (CsA) mit oder ohne Eltrombopag als Erstlinientherapie für Patienten mit schwerer aplastischer Anämie.

Die Nullhypothese, dass kein Unterschied in CR% nach 3 Monaten zwischen den Armen besteht, wird gegen die Alternative eines Unterschieds in CR% auf einem Alpha-Niveau von 0,05 getestet, indem das Odds Ratio für Arm bewertet wird, das sich aus diesem Modell ergibt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Überlegenheitsstudie, die darauf abzielt, die Rate des vollständigen Ansprechens nach 3 Monaten zu erhöhen. Die Stichprobengröße wird auf der Grundlage der Hypothese berechnet, dass die experimentelle Behandlung die 3-Monats-Ansprechrate um bis zu 21 % erhöht (um das Dreifache, basierend auf den 7 %, die in Scheinberg et al. [17] berichtet wurden). Unter diesen Annahmen beträgt die Stichprobengröße zum Verwerfen der Nullhypothese n=96 Patienten pro Behandlungsarm, erhöht um 4 % für möglicherweise nicht auswertbare Patienten (Gesamtzahl von 200 Patienten, 100 pro Behandlungsarm). Statistisches Design zur Berechnung des Stichprobenumfangs: Anstieg von 7 % (Kontrollarm) auf 21 % (Untersuchungsarm) in 3-monatiger vollständiger Ansprechrate (zweiseitiger Binomialtest); Alpha-Fehler 0,05; Leistung 0,8.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

202

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Besançon, Frankreich
        • Hôpital Jean Minjoz
      • Bordeaux, Frankreich
        • Hôpital Haut-Lévêque
      • Lille, Frankreich
        • Hôpital Huriez
      • Lyon, Frankreich
        • Centre Hospitalier Lyon-Sud
      • Paris, Frankreich
        • St. Louis Hospital
      • Rennes, Frankreich
        • Pontchaillou Hospital
      • Toulouse, Frankreich
        • Hopital Purpan
  • Italien
      • Bergamo, Italien
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Genova, Italien
        • San Martino Hospital
      • Genova, Italien
        • Istituto G. Gaslini children's Hospital
      • Milan, Italien
        • Fondazione IRCCS ca Granda Ospedale
      • Naples, Italien
        • 'Federico II' Medical School
      • Rome, Italien
        • La Sapienza University Hospital
      • Turin, Italien
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
        • AMC
      • Groningen, Niederlande
        • UMCG
      • Leiden, Niederlande
        • Leiden University Medical Center
      • Utrecht, Niederlande
        • UMCU
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz
        • University Hospital Basel
      • Bern, Schweiz
        • University Hospital Bern
      • Zurich, Schweiz
        • University Hospital Zürich
  • Spanien
      • Badalona, Spanien
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, Spanien
        • Institut Català d'Oncologia - Hospital Duran i Reynals
      • Donostia / San Sebastian, Spanien
        • Donostia Hospital
      • Valencia, Spanien
        • Hospital La Fe
  • Vereinigtes Königreich
      • Leeds, Vereinigtes Königreich
        • St. James Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • King's College Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • St. Bartholomew's Hospital
      • Nottingham, Vereinigtes Königreich
        • City Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

15 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose einer schweren oder sehr schweren aplastischen Anämie, definiert nach [29]:

    • Mindestens zwei der folgenden:

      • Absolute Neutrophilenzahl <0,5 x 109/l (schwer) oder <0,2 x 109/l (sehr schwer)
      • Thrombozytenzahl <20 x 109/l
      • Retikulozytenzahlen <60 x 109/L
    • Hypozelluläres Knochenmark (<30 % Zellularität), ohne Anzeichen von Fibrose oder bösartigen Zellen
  2. Männliches oder weibliches Alter > 14 Jahre;
  3. Schriftliche Einverständniserklärung
  4. Bereit und in der Lage, alle Anforderungen und Besuche im Protokoll zu erfüllen
  5. Versteht, dass sie zu beiden Behandlungsarmen randomisiert werden können
  6. Negativer Schwangerschaftstest für Frauen im gebärfähigen Alter
  7. Schriftliche Zustimmung zur Verhütung (hormonelle oder Barrieremethode zur Empfängnisverhütung; Abstinenz) für die gesamte Dauer der Studienteilnahme.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorherige immunsuppressive Therapie mit ATG (Pferd oder Kaninchen) oder einem anderen Lymphozytendepletionsmittel (z. B. Alemtuzumab)
  2. Anspruch auf eine allogene Stammzelltransplantation bei Geschwistern
  3. Nachweis eines myelodysplastischen Syndroms, definiert durch das Vorhandensein von myelodysplastischen Merkmalen, exzessiven Blasten oder karyotypischen Anomalien, die typisch für MDS sind (gemäß den überarbeiteten Kriterien der WHO 2008) [30], sowie anderer primitiver Markerkrankungen. Patienten mit der Diagnose AA mit zytogenetischen Anomalien, die bei MDS wiederkehren (gemäß den überarbeiteten Kriterien der WHO 2008) [30], sollten in diese Kategorie aufgenommen werden und sind nicht für die Studie geeignet; Patienten mit del(20q), +8 und -Y sind nicht in dieser Kategorie enthalten und daher für diese Studie geeignet. Die Liste der karyotypischen Anomalien, die für die Diagnose von MDS in Frage kommen, ist im Anhang aufgeführt.
  4. Vorgeschichte oder klinischer Verdacht auf konstitutionelle aplastische Anämie (d. h. Fanconi-Anämie mit positivem DEB/MMC-Test oder Dyskeratosis Congenita)
  5. Vorgeschichte bösartiger Tumore mit aktiver Erkrankung innerhalb von 5 Jahren nach der Einschreibung und / oder vorheriger Chemo-Radiotherapie
  6. Vorgeschichte der Stammzelltransplantation

  7. Behandlung mit Cyclosporin A, es sei denn

    • <4 Wochen Cyclosporin A-Behandlung vor der Einschreibung und
    • Auswaschfrist von 2 Wochen vor Einschreibung
  8. CMV-Virämie, definiert durch positive PCR oder pp65-Test
  9. WHO-Leistungsstatus ≥3
  10. Schwangere oder stillende Patienten
  11. Patienten mit Leber-, Nieren- oder Herzinsuffizienz oder einer anderen lebensbedrohlichen Begleiterkrankung
  12. Patienten mit HIV-Infektion
  13. Patienten ohne Sozialhilfe
  14. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie innerhalb von 1 Monat vor Beginn dieser Studie
  15. Patienten und/oder Partnerinnen von männlichen Patienten, die keine hochwirksame Methode der Empfängnisverhütung anwenden, d. h. Intrauterinpessar (IUP), Hormontherapie (Pille zum Einnehmen, Injektion, Implantate), Tubenligatur oder Vasektomie des Partners
  16. Probanden mit bekannter Überempfindlichkeit gegenüber einem der Wirkstoffe

Das Vorhandensein eines Klons der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie ist kein Ausschlusskriterium.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: hATG + CsA
Kontrollarm
Arzneimittel: hATG
Andere Namen:
  • ATGAM
Arzneimittel: CsA
Experimental: hATG + CsA + Eltrombopag
Experimental
Arzneimittel: Eltrombopag
Arzneimittel: hATG
Andere Namen:
  • ATGAM
Arzneimittel: CsA

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
CR-Rate
Zeitfenster: 3 Monate
Das primäre Ziel dieser Studie ist die Untersuchung, ob Eltrombopag als Zusatz zu einer immunsuppressiven Standardbehandlung die Rate des frühen (nach drei Monaten) vollständigen Ansprechens bei unbehandelten AA-Patienten erhöht.
3 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Zeit bis zum besten hämatologischen Ansprechen
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Hämatologisches Ansprechen nach 6, 12, 18 und 24 Monaten
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Kumulative Inzidenz des Ansprechens
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Ereignisfreies Überleben
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Kumulative Inzidenz der Rückfallrate
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Kumulative Inzidenzen klonaler Evolution
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Kumulative Inzidenz des Auftretens von PNH in der Population und des Auftretens von klinischer hämolytischer PNH
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Kumulierte Inzidenz des Absetzens einer immunsuppressiven Therapie
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Rate des CsA-unabhängigen hämatologischen Ansprechens nach 24 Monaten
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Transfusionsbedarf und Anzahl der für die Behandlung erforderlichen Transfusionen
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Bedarf an unterstützender Pflege
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Vergleich der Anzahl der SUE zwischen den beiden Armen
Zeitfenster: 2 Jahre
Um die Sicherheit und Verträglichkeit der Prüfbehandlung zu prüfen
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Mitarbeiter

Novartis
Pfizer

Ermittler

  • Hauptermittler: Antonio Risitano, MD, PhD, Federico II Medical School, Haematology Division, Napels
  • Hauptermittler: Regis Peffault de Latour, MD, PhD, St. Louis Hospital, Haematology Division, Paris

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juli 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. März 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. März 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

31. März 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EBMT-RACE
  • 2014-000363-40 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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