hATG+CsA vs hATG+CsA+Eltrombopag för SAA (RACE)

Inklusionskriterier:

1. Diagnos av svår eller mycket svår aplastisk anemi, definierad av [29]:

   • Minst två av följande:

     • Absolut antal neutrofiler <0,5 x 109/L (allvarlig) eller <0,2 x 109/L (mycket allvarlig)
     • Trombocytantal <20 x 109/L
     • Retikulocytantal <60 x 109/L
   • Hypocellulär benmärg (<30 % cellularitet), utan tecken på fibros eller maligna celler
2. Manlig eller kvinnlig ålder > 14 år;
3. Skriftligt informerat samtycke
4. Vill och kan följa alla krav och besök i protokollet
5. Förstår att de kan randomiseras till båda behandlingsarmarna
6. Negativt graviditetstest för kvinnor i fertil ålder
7. Skriftligt godkännande att använda preventivmedel (hormonell eller barriärmetod för preventivmedel; abstinens) under hela studiedeltagandet.

Exklusions kriterier:

1. Tidigare immunsuppressiv behandling med ATG (kaninhäst) eller något annat lymfocytutarmande medel (d.v.s. alemtuzumab)
2. Behörighet till allogen stamcellstransplantation av syskon
3. Bevis på ett myelodysplastiskt syndrom, definierat av förekomsten av myelodysplastiska egenskaper, överskott av blaster eller karyotypa abnormiteter som är typiska för MDS (enligt reviderade WHO 2008-kriterier) [30], såväl som annan primitiv märgsjukdom. Patienter med diagnosen AA med cytogenetiska avvikelser som är återkommande i MDS (enligt reviderade WHO 2008 kriterier) [30] bör inkluderas i denna kategori och är inte berättigade till studien; patienter med del(20q), +8 och -Y ingår inte i denna kategori, och är därför berättigade till denna studie. Listan över karyotypa abnormiteter som kvalificerar sig för diagnosen MDS finns i bilagan.
4. Historik eller klinisk misstanke om konstitutionell aplastisk anemi (dvs. Fanconi-anemi med positivt DEB/MMC-test eller Dyseratosis Congenita)
5. Historik av maligna tumörer med aktiv sjukdom inom 5 år från inskrivningen och/eller tidigare kemoradioterapi
6. Tidigare stamcellstransplantation

7. Behandling med ciklosporin A om inte

   • <4 veckors ciklosporin A-behandling före inskrivning och
   • urtvättningsperiod på 2 veckor före inskrivning
8. CMV-viremi, enligt definition av positiv PCR eller pp65-test
9. WHO prestationsstatus ≥3
10. Gravida eller ammande patienter
11. Patienter med lever-, njur- eller hjärtsvikt eller någon annan livshotande samtidig sjukdom
12. Patienter med HIV-infektion
13. Patienter utan socialvårdsbistånd
14. Deltagande i ytterligare en klinisk prövning inom 1 månad före start av denna prövning
15. Patienter och/eller kvinnliga partners till manliga patienter som inte använder en mycket effektiv preventivmetod, t.ex. intrauterin enhet (IUD), hormonell (oralt piller, injektion, implantat), tubal ligering eller partners vasektomi
16. personer med känd överkänslighet mot någon av de ingående läkemedlen

Närvaron av en paroxysmal nattlig hemoglobinuriklon är inte ett uteslutningskriterium.