Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

hATG+CsA vs. hATG+CsA+Eltrombopag SAA:lle (RACE)

tiistai 21. huhtikuuta 2026 päivittänyt: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Tuleva satunnaistettu monikeskustutkimus, jossa verrataan hevosen antitymosyyttiglobuliinia (hATG) + syklosporiini A (CsA) eltrombopagin kanssa tai ilman sitä etulinjan hoitona vaikean aplastisen anemiapotilaille.

Nollahypoteesi, jonka mukaan haarojen välillä ei ole eroa CR %:ssa 3 kuukauden kuluttua, testataan vaihtoehtoa CR %:n eroa vastaan ​​alfa-tasolla 0,05 arvioimalla tämän mallin tuottaman haaran todennäköisyyssuhde.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on paremmuuskoe, jonka tavoitteena on lisätä kolmen kuukauden täydellistä vastausprosenttia. Otoskoko on laskettu sillä oletuksella, että kokeellinen hoito lisää kolmen kuukauden vasteprosenttia jopa 21 %:iin (3-kertaiseksi Scheinbergin ym. raportoimaan 7 %:iin [17]). Näillä olettamuksilla otoskoko nollahypoteesin hylkäämiseksi on n = 96 potilasta kussakin hoitohaarassa, lisätty 4 % potilailla, joita ei mahdollisesti voida arvioida (kokonaismäärä 200 potilasta, 100 kummassakin hoitohaarassa). Otoskoon laskennan tilastollinen suunnittelu: lisäys 7 prosentista (kontrolliryhmä) 21 prosenttiin (tutkimusryhmä) kolmen kuukauden täydellisessä vastesuhteessa (kaksipuolinen binomiaalinen testi); alfa-virhe 0,05; teho 0.8.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

202

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
        • AMC
      • Groningen, Alankomaat
        • UMCG
      • Leiden, Alankomaat
        • Leiden University Medical Center
      • Utrecht, Alankomaat
        • UMCU
  • Espanja
      • Badalona, Espanja
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, Espanja
        • Institut Català d'Oncologia - Hospital Duran i Reynals
      • Donostia / San Sebastian, Espanja
        • Donostia Hospital
      • Valencia, Espanja
        • Hospital La Fe
  • Italia
      • Bergamo, Italia
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Genova, Italia
        • San Martino Hospital
      • Genova, Italia
        • Istituto G. Gaslini children's Hospital
      • Milan, Italia
        • Fondazione IRCCS ca Granda Ospedale
      • Naples, Italia
        • 'Federico II' Medical School
      • Rome, Italia
        • La Sapienza University Hospital
      • Turin, Italia
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Ranska
      • Besançon, Ranska
        • Hôpital Jean Minjoz
      • Bordeaux, Ranska
        • Hôpital Haut-Lévêque
      • Lille, Ranska
        • Hôpital Huriez
      • Lyon, Ranska
        • Centre Hospitalier Lyon-Sud
      • Paris, Ranska
        • St. Louis Hospital
      • Rennes, Ranska
        • Pontchaillou Hospital
      • Toulouse, Ranska
        • Hopital Purpan
  • Sveitsi
      • Basel, Sveitsi
        • University Hospital Basel
      • Bern, Sveitsi
        • University Hospital Bern
      • Zurich, Sveitsi
        • University Hospital Zürich
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
        • St. James Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • King's College Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • St. Bartholomew's Hospital
      • Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • City Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

15 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Vaikean tai erittäin vaikean aplastisen anemian diagnoosi, jonka määrittelee [29]:

    • Vähintään kaksi seuraavista:

      • Absoluuttinen neutrofiilien määrä <0,5 x 109/l (vaikea) tai <0,2 x 109/l (erittäin vaikea)
      • Verihiutaleiden määrä <20 x 109/l
      • Retikulosyyttien määrä <60 x 109/l
    • Hyposellulaarinen luuydin (<30 % sellulaarisuus), ilman merkkejä fibroosista tai pahanlaatuisista soluista
  2. miehen tai naisen ikä > 14 vuotta;
  3. Kirjallinen tietoinen suostumus
  4. Halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia pöytäkirjan vaatimuksia ja käyntejä
  5. Ymmärtää, että heidät voidaan satunnaistaa kumpaan tahansa hoitoryhmään
  6. Negatiivinen raskaustesti hedelmällisessä iässä oleville naisille
  7. Kirjallinen hyväksyntä ehkäisyn käyttöön (hormonaalinen tai estemenetelmä; raittius) koko tutkimukseen osallistumisen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aiempi immunosuppressiivinen hoito ATG:llä (hevonen kaniinilla) tai millä tahansa muulla lymfosyyttejä tuhoavalla aineella (eli alemtutsumabilla)
  2. Kelpoisuus sisaruksen allogeeniseen kantasolusiirtoon
  3. Todisteet myelodysplastisesta oireyhtymästä, joka määritellään myelodysplastisten piirteiden, ylimääräisten blastien tai MDS:lle tyypillisten karyotyyppisten poikkeavuuksien (tarkistettujen WHO 2008 -kriteerien mukaan) [30] sekä muiden primitiivisten luuydinsairauksien perusteella. Potilaat, joilla on diagnosoitu AA ja sytogeneettisiä poikkeavuuksia, jotka toistuvat MDS:ssä (tarkistettujen WHO 2008 -kriteerien mukaan) [30], tulisi sisällyttää tähän luokkaan, eivätkä he ole kelvollisia tutkimukseen. potilaat, joilla on del(20q), +8 ja -Y, eivät sisälly tähän luokkaan, joten he ovat kelvollisia tähän tutkimukseen. Luettelo karyotyyppisistä poikkeavuuksista, jotka täyttävät MDS-diagnoosin, on lueteltu liitteessä.
  4. Aiempia tai kliinisiä epäilyjä perustuslaillisesta aplastisesta anemiasta (esim. Fanconi-anemia, jossa on positiivinen DEB/MMC-testi tai dyskeratosis congenita)
  5. Pahanlaatuiset kasvaimet, joilla on aktiivinen sairaus 5 vuoden sisällä ilmoittautumisesta ja/tai aikaisempi kemosädehoito
  6. Aiempi kantasolusiirron historia

  7. Hoito siklosporiini A:lla, ellei

    • <4 viikkoa siklosporiini A -hoitoa ennen ilmoittautumista ja
    • pesuaika 2 viikkoa ennen ilmoittautumista
  8. CMV-viremia positiivisella PCR- tai pp65-testillä määriteltynä
  9. WHO:n suorituskykytila ​​≥3
  10. Raskaana olevat tai imettävät potilaat
  11. Potilaat, joilla on maksan, munuaisten tai sydämen vajaatoiminta tai jokin muu henkeä uhkaava samanaikainen sairaus
  12. Potilaat, joilla on HIV-infektio
  13. Potilaat ilman sosiaalihuoltoa
  14. Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen kuukauden sisällä ennen tämän tutkimuksen alkamista
  15. Miespotilaiden potilaat ja/tai naispuoliset kumppanit, jotka eivät käytä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää eli kohdunsisäistä laitetta (IUD), hormonaalista (oraalipillerit, injektio, implantit), munanjohtimien ligaatiota tai kumppanin vasektomiaa
  16. henkilöt, joiden tiedetään olevan yliherkkiä jollekin lääkkeen aineosista

Paroksismaalisen yöllisen hemoglobinuriakloonin läsnäolo ei ole poissulkemiskriteeri.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: hATG + CsA
Kontrolliryhmä
Lääke: hATG
Muut nimet:
  • ATGAM
Lääke: CsA
Kokeellinen: hATG + syklosporiini A + eltrombopagi
Kokeellinen
Lääke: Eltrombopag
Lääke: hATG
Muut nimet:
  • ATGAM
Lääke: CsA

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
CR korko
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on tutkia, lisääkö eltrombopaagi, joka on lisätty tavanomaiseen immunosuppressiiviseen hoitoon, varhaisen (kolmen kuukauden kuluttua) täydellisen vasteen määrää hoitamattomalla AA-potilaalla.
3 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 2 vuosi
2 vuosi
Aika saada paras hematologinen vaste
Aikaikkuna: 2 vuosi
2 vuosi
Heamatologinen vaste 6, 12, 18 ja 24 kuukauden iässä
Aikaikkuna: 2 vuosi
2 vuosi
Vasteen kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 2 vuosi
2 vuosi
Tapahtumaton selviytyminen
Aikaikkuna: 2 vuosi
2 vuosi
Relapsien kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 2 vuosi
2 vuosi
Klonaalisen evoluution kumulatiiviset esiintyvuudet
Aikaikkuna: 2 vuosi
2 vuosi
PNH-populaatioesiintymisen ja kliinisen hemolyyttisen PNH-esiintymisen kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 2 vuosi
2 vuosi
Immunosuppressiivisen hoidon keskeyttämisen kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 2 vuosi
2 vuosi
CsA:sta riippumattoman hematologisen vasteen määrä 24 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 2 vuosi
2 vuosi
Transfuusioiden tarve ja hoidon edellyttämien verensiirtojen lukumäärä
Aikaikkuna: 2 vuosi
2 vuosi
Kaiken tukihoidon tarve
Aikaikkuna: 2 vuosi
2 vuosi
SAE-tapausten lukumäärän vertailu kahden haaran välillä
Aikaikkuna: 2 vuosi
Tarkkaile tutkimushoidon turvallisuutta ja siedettävyyttä
2 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Yhteistyökumppanit

Novartis
Pfizer

Tutkijat

  • Päätutkija: Antonio Risitano, MD, PhD, Federico II Medical School, Haematology Division, Napels
  • Päätutkija: Regis Peffault de Latour, MD, PhD, St. Louis Hospital, Haematology Division, Paris

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. joulukuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. joulukuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 6. maaliskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. maaliskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Maanantai 31. maaliskuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 24. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EBMT-RACE
  • 2014-000363-40 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Vaikea aplastinen anemia

Kliiniset tutkimukset Eltrombopag

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Jamaica

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa