Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

hATG+CsA vs hATG+CsA+Eltrombopag for SAA (RACE)

21. april 2026 opdateret af: European Society for Blood and Marrow Transplantation

En prospektiv randomiseret multicenterundersøgelse, der sammenligner heste-antithymocytglobulin (hATG) + cyklosporin A (CsA) med eller uden eltrombopag som frontlinjeterapi til patienter med svær aplastisk anæmi.

Nulhypotesen om ingen forskel i CR% efter 3 måneder mellem armene vil blive testet mod alternativet med en forskel i CR% på et alfa-niveau på 0,05 ved at vurdere oddsratioen for arm, som denne model giver.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en overlegenhedsprøve, der sigter mod at øge den 3-måneders komplette svarprocent. Prøvestørrelsen er beregnet ud fra den hypotese, at den eksperimentelle behandling vil øge 3-måneders responsraten op til 21 % (3 gange baseret på de 7 % rapporteret i Scheinberg et al [17]). Under disse antagelser er stikprøvestørrelsen for at afvise nulhypotesen n=96 patienter for hver behandlingsarm, øget med 4 % for muligvis ikke evaluerbare patienter (samlet antal på 200 patienter, 100 hver behandlingsarm). Statistisk design til beregning af prøvestørrelse: stigning fra 7 % (kontrolarm) til 21 % (undersøgelsesarm) i 3 måneders komplet responsrate (tosidet binomial test); alfa-fejl 0,05; effekt 0,8.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

202

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • St. James Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • King's College Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • St. Bartholomew's Hospital
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige
        • City Hospital
  • Frankrig
      • Besançon, Frankrig
        • Hôpital Jean Minjoz
      • Bordeaux, Frankrig
        • Hôpital Haut-Lévêque
      • Lille, Frankrig
        • Hôpital Huriez
      • Lyon, Frankrig
        • Centre Hospitalier Lyon-Sud
      • Paris, Frankrig
        • St. Louis Hospital
      • Rennes, Frankrig
        • Pontchaillou Hospital
      • Toulouse, Frankrig
        • Hopital Purpan
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • AMC
      • Groningen, Holland
        • UMCG
      • Leiden, Holland
        • Leiden University Medical Center
      • Utrecht, Holland
        • UMCU
  • Italien
      • Bergamo, Italien
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Genova, Italien
        • San Martino Hospital
      • Genova, Italien
        • Istituto G. Gaslini children's Hospital
      • Milan, Italien
        • Fondazione IRCCS ca Granda Ospedale
      • Naples, Italien
        • 'Federico II' Medical School
      • Rome, Italien
        • La Sapienza University Hospital
      • Turin, Italien
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz
        • University Hospital Basel
      • Bern, Schweiz
        • University Hospital Bern
      • Zurich, Schweiz
        • University Hospital Zürich
  • Spanien
      • Badalona, Spanien
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, Spanien
        • Institut Català d'Oncologia - Hospital Duran i Reynals
      • Donostia / San Sebastian, Spanien
        • Donostia Hospital
      • Valencia, Spanien
        • Hospital La Fe

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

15 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af svær eller meget alvorlig aplastisk anæmi, defineret ved [29]:

    • Mindst to af følgende:

      • Absolutte neutrofiltal <0,5 x 109/L (alvorlig) eller <0,2 x 109/L (meget alvorlig)
      • Blodpladetal <20 x 109/L
      • Retikulocyttal <60 x 109/L
    • Hypocellulær knoglemarv (<30 % cellularitet), uden tegn på fibrose eller maligne celler
  2. Mand eller kvinde alder > 14 år;
  3. Skriftligt informeret samtykke
  4. Villig og i stand til at overholde alle krav og besøg i protokollen
  5. Forstår, at de kan randomiseres til begge behandlingsarme
  6. Negativ graviditetstest for kvinder i den fødedygtige alder
  7. Skriftlig accept af at bruge prævention (hormonel eller barriere præventionsmetode; abstinens) i hele varigheden af ​​studiedeltagelsen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere immunsuppressiv behandling med ATG (kaninhest) eller ethvert andet lymfocytdepleterende middel (dvs. alemtuzumab)
  2. Berettigelse til en allogen søskendestamcelletransplantation
  3. Bevis på et myelodysplastisk syndrom, defineret ved tilstedeværelsen af ​​myelodysplastiske træk, overskydende blaster eller karyotypiske abnormiteter, der er typiske for MDS (i henhold til reviderede WHO 2008-kriterier) [30], såvel som anden primitiv marvsygdom. Patienter med diagnosen AA med cytogenetiske abnormiteter, som er tilbagevendende i MDS (i henhold til reviderede WHO 2008-kriterier) [30] bør inkluderes i denne kategori og er ikke kvalificerede til undersøgelsen; patienter med del(20q), +8 og -Y er ikke inkluderet i denne kategori, og er derfor kvalificerede til denne undersøgelse. Listen over karyotypiske abnormiteter, der kvalificerer til diagnosticering af MDS, er anført i appendiks.
  4. Anamnese eller klinisk mistanke om konstitutionel aplastisk anæmi (dvs. Fanconi Anæmi med positiv DEB/MMC-test eller Dyseratosis Congenita)
  5. Anamnese med maligne tumorer med aktiv sygdom inden for 5 år fra indskrivning og/eller tidligere kemo-strålebehandling
  6. Tidligere stamcelletransplantation

  7. Behandling med ciclosporin A medmindre

    • <4 ugers ciclosporin A-behandling før tilmelding og
    • udvaskningsperiode på 2 uger før tilmelding
  8. CMV-viræmi, som defineret ved positiv PCR- eller pp65-test
  9. WHO præstationsstatus ≥3
  10. Gravide eller ammende patienter
  11. Patienter med lever-, nyre- eller hjertesvigt eller enhver anden livstruende samtidig sygdom
  12. Patienter med HIV-infektion
  13. Patienter uden social sundhedshjælp
  14. Deltagelse i et andet klinisk forsøg inden for 1 måned før starten af ​​dette forsøg
  15. Patienter og/eller kvindelige partnere til mandlige patienter, der ikke bruger højeffektiv præventionsmetode, dvs. intrauterin enhed (IUD), hormonel (oral pille, injektion, implantater), tubal ligering eller partners vasektomi
  16. personer med kendt overfølsomhed over for nogen af ​​de indgående lægemidler

Tilstedeværelsen af ​​en paroksysmal natlig hæmoglobinuri-klon er ikke et udelukkelseskriterium.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: hATG + CsA
Kontrolarm
Medicin: hATG
Andre navne:
  • ATGAM
Medicin: CsA
Eksperimentel: hATG + CsA + Eltrombopag
Eksperimentel
Medicin: Eltrombopag
Medicin: hATG
Andre navne:
  • ATGAM
Medicin: CsA

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
CR rate
Tidsramme: 3 måneder
Det primære formål med dette forsøg er at undersøge, om Eltrombopag tilføjet til standard immunsuppressiv behandling øger frekvensen af ​​tidlig (efter tre måneder) fuldstændig respons hos ubehandlede AA-patienter.
3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: 2 år
2 år
Tid til bedste hæmatologiske respons
Tidsramme: 2 år
2 år
Heamatologisk respons efter 6, 12, 18 og 24 måneder
Tidsramme: 2 år
2 år
Kumulativ forekomst af respons
Tidsramme: 2 år
2 år
Begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: 2 år
2 år
Kumulativ forekomst af tilbagefaldsfrekvens
Tidsramme: 2 år
2 år
Kumulative forekomster af klonal evolution
Tidsramme: 2 år
2 år
Kumulativ forekomst af PNH-populationsforekomst og klinisk hæmolytisk PNH-forekomst
Tidsramme: 2 år
2 år
Kumulativ forekomst af seponering af immunsuppressiv behandling
Tidsramme: 2 år
2 år
Rate af CsA-uafhængig hæmatologisk respons efter 24 måneder
Tidsramme: 2 år
2 år
Behov for transfusioner og antal transfusioner, der kræves fra behandlingen
Tidsramme: 2 år
2 år
Behov for enhver støttende pleje
Tidsramme: 2 år
2 år
Sammenligning af antallet af SAE'er mellem de to arme
Tidsramme: 2 år
At se efter sikkerheden og tolerabiliteten af ​​undersøgelsesbehandlingen
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Samarbejdspartnere

Novartis
Pfizer

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Antonio Risitano, MD, PhD, Federico II Medical School, Haematology Division, Napels
  • Ledende efterforsker: Regis Peffault de Latour, MD, PhD, St. Louis Hospital, Haematology Division, Paris

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2020

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. marts 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. marts 2014

Først opslået (Anslået)

31. marts 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EBMT-RACE
  • 2014-000363-40 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alvorlig aplastisk anæmi

Kliniske forsøg med Eltrombopag

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner