Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

hATG+CsA vs hATG+CsA+Eltrombopag pro SAA (RACE)

21. dubna 2026 aktualizováno: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Prospektivní randomizovaná multicentrická studie srovnávající koňský antithymocytový globulin (hATG) + cyklosporin A (CsA) s nebo bez eltrombopagu jako léčba první linie u pacientů s těžkou aplastickou anémií.

Nulová hypotéza o žádném rozdílu v CR% po 3 měsících mezi rameny bude testována proti alternativě rozdílu v CR% na hladině alfa 0,05 posouzením poměru šancí pro rameno získané tímto modelem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je zkouška nadřazenosti, jejímž cílem je zvýšit míru kompletní odpovědi po 3 měsících. Velikost vzorku je vypočítána na základě hypotézy, že experimentální léčba zvýší míru odezvy po 3 měsících až o 21 % (3krát, na základě 7 % uvedených v Scheinberg et al [17]). Za těchto předpokladů je velikost vzorku pro zamítnutí nulové hypotézy n = 96 pacientů pro každé léčebné rameno, zvýšená o 4 % pro pacienty, které nelze hodnotit (celkový počet 200 pacientů, 100 každé léčebné rameno). Statistický návrh pro výpočet velikosti vzorku: zvýšení ze 7 % (kontrolní rameno) na 21 % (vyšetřovací rameno) za 3 měsíce úplné odezvy (dvoustranný binomický test); alfa-chyba 0,05; výkon 0,8.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

202

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Besançon, Francie
        • Hôpital Jean Minjoz
      • Bordeaux, Francie
        • Hôpital Haut-Lévêque
      • Lille, Francie
        • Hôpital Huriez
      • Lyon, Francie
        • Centre Hospitalier Lyon-Sud
      • Paris, Francie
        • St. Louis Hospital
      • Rennes, Francie
        • Pontchaillou Hospital
      • Toulouse, Francie
        • Hopital Purpan
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • AMC
      • Groningen, Holandsko
        • UMCG
      • Leiden, Holandsko
        • Leiden University Medical Center
      • Utrecht, Holandsko
        • UMCU
  • Itálie
      • Bergamo, Itálie
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Genova, Itálie
        • San Martino Hospital
      • Genova, Itálie
        • Istituto G. Gaslini children's Hospital
      • Milan, Itálie
        • Fondazione IRCCS ca Granda Ospedale
      • Naples, Itálie
        • 'Federico II' Medical School
      • Rome, Itálie
        • La Sapienza University Hospital
      • Turin, Itálie
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Spojené království
      • Leeds, Spojené království
        • St. James Hospital
      • London, Spojené království
        • King's College Hospital
      • London, Spojené království
        • St. Bartholomew's Hospital
      • Nottingham, Spojené království
        • City Hospital
  • Španělsko
      • Badalona, Španělsko
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, Španělsko
        • Institut Català d'Oncologia - Hospital Duran i Reynals
      • Donostia / San Sebastian, Španělsko
        • Donostia Hospital
      • Valencia, Španělsko
        • Hospital La Fe
  • Švýcarsko
      • Basel, Švýcarsko
        • University Hospital Basel
      • Bern, Švýcarsko
        • University Hospital Bern
      • Zurich, Švýcarsko
        • University Hospital Zürich

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

15 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza těžké nebo velmi těžké aplastické anémie, definovaná [29]:

    • Alespoň dva z následujících:

      • Absolutní počet neutrofilů <0,5 x 109/l (závažná) nebo <0,2 x 109/l (velmi závažná)
      • Počet krevních destiček <20 x 109/l
      • Počet retikulocytů <60 x 109/l
    • Hypocelulární kostní dřeň (<30% celularita), bez známek fibrózy nebo maligních buněk
  2. Věk muže nebo ženy > 14 let;
  3. Písemný informovaný souhlas
  4. Ochota a schopnost dodržet všechny požadavky a návštěvy v protokolu
  5. Chápe, že mohou být randomizováni do obou léčebných ramen
  6. Negativní těhotenský test pro ženy v plodném věku
  7. Písemný souhlas s užíváním antikoncepce (hormonální nebo bariérová antikoncepce; abstinence) po celou dobu účasti ve studii.

Kritéria vyloučení:

  1. Předchozí imunosupresivní léčba ATG (králičí kůň) nebo jakákoli jiná látka snižující lymfocyty (tj. alemtuzumab)
  2. Způsobilost k sourozenecké alogenní transplantaci kmenových buněk
  3. Důkazy o myelodysplastickém syndromu, definovaném přítomností myelodysplastických rysů, nadbytkem blastů nebo karyotypickými abnormalitami typickými pro MDS (podle revidovaných kritérií WHO 2008) [30], stejně jako další primitivní onemocnění kostní dřeně. Do této kategorie by měli být zařazeni pacienti s diagnózou AA s cytogenetickými abnormalitami, které se opakují u MDS (podle revidovaných kritérií WHO 2008) [30] a nejsou způsobilí pro studii; pacienti s del(20q), +8 a -Y nejsou zahrnuti do této kategorie, a proto jsou způsobilí pro tuto studii. Seznam karyotypických abnormalit, které se kvalifikují pro diagnózu MDS, je uveden v příloze.
  4. Anamnéza nebo klinické podezření na konstituční aplastickou anémii (tj. Fanconiho anémie s pozitivním testem DEB/MMC nebo Dyskeratosis Congenita)
  5. Anamnéza maligních nádorů s aktivním onemocněním do 5 let od zařazení a/nebo předchozí chemo-radioterapie
  6. Předchozí historie transplantace kmenových buněk

  7. Léčba cyklosporinem A, pokud

    • <4 týdny léčby cyklosporinem A před zařazením a
    • vymývací období 2 týdny před zápisem
  8. CMV virémie, jak je definována pozitivním testem PCR nebo pp65
  9. Stav výkonnosti podle WHO ≥3
  10. Těhotné nebo kojící pacientky
  11. Pacienti s jaterním, renálním nebo srdečním selháním nebo jiným život ohrožujícím souběžným onemocněním
  12. Pacienti s infekcí HIV
  13. Pacienti bez sociální pomoci
  14. Účast v další klinické studii do 1 měsíce před zahájením této studie
  15. Pacientky a/nebo partnerky mužských pacientů, kteří nepoužívají vysoce účinnou metodu antikoncepce, tj. nitroděložní tělísko (IUD), hormonální (perorální pilulky, injekce, implantáty), podvázání vejcovodů nebo partnerskou vasektomii
  16. subjekty se známou přecitlivělostí na kteroukoli složku léčiva

Přítomnost klonu paroxysmální noční hemoglobinurie není vylučovacím kritériem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: hATG + CsA
Kontrolní rameno
Lék: hATG
Ostatní jména:
  • ATGAM
Lék: ČsA
Experimentální: hATG + CsA + Eltrombopag
Experimentální
Lék: Eltrombopag
Lék: hATG
Ostatní jména:
  • ATGAM
Lék: ČsA

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sazba CR
Časové okno: 3 měsíce
Primárním cílem této studie je zjistit, zda eltrombopag přidaný ke standardní imunosupresivní léčbě zvyšuje míru časné (po třech měsících) kompletní odpovědi u neléčeného pacienta s AA.
3 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové přežití
Časové okno: 2 roky
2 roky
Čas k nejlepší hematologické odpovědi
Časové okno: 2 roky
2 roky
Hematologická odpověď v 6., 12., 18. a 24. měsíci
Časové okno: 2 roky
2 roky
Kumulativní výskyt odpovědi
Časové okno: 2 roky
2 roky
Přežití bez událostí
Časové okno: 2 roky
2 roky
Kumulativní výskyt recidivy
Časové okno: 2 roky
2 roky
Kumulativní výskyty klonální evoluce
Časové okno: 2 roky
2 roky
Kumulativní výskyt populačního výskytu PNH a klinický výskyt hemolytického PNH
Časové okno: 2 roky
2 roky
Kumulativní výskyt přerušení imunosupresivní léčby
Časové okno: 2 roky
2 roky
Míra hematologické odpovědi nezávislé na CsA po 24 měsících
Časové okno: 2 roky
2 roky
Potřeba transfuzí a počet transfuzí potřebných k léčbě
Časové okno: 2 roky
2 roky
Potřeba jakékoli podpůrné péče
Časové okno: 2 roky
2 roky
Porovnání počtu SAE mezi dvěma rameny
Časové okno: 2 roky
Hledat bezpečnost a snášenlivost zkoumané léčby
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Spolupracovníci

Novartis
Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Antonio Risitano, MD, PhD, Federico II Medical School, Haematology Division, Napels
  • Vrchní vyšetřovatel: Regis Peffault de Latour, MD, PhD, St. Louis Hospital, Haematology Division, Paris

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. července 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2020

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. března 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. března 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

31. března 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EBMT-RACE
  • 2014-000363-40 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Eltrombopag

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Taiwan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit