SAA용 hATG+CsA 대 hATG+CsA+Eltrombopag (RACE)
2020년 12월 21일 업데이트: European Society for Blood and Marrow Transplantation
중증 재생불량성 빈혈 환자를 위한 일선 요법으로 Eltrombopag 유무에 관계없이 말 항흉선세포 글로불린(hATG) + 사이클로스포린 A(CsA)를 비교하는 전향적 무작위 다기관 연구.
이 모델에 의해 산출된 아암에 대한 승산비를 평가함으로써 아암 사이의 3개월에 CR% 차이가 없다는 귀무 가설을 알파 수준 0.05에서 CR% 차이의 대안에 대해 테스트할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이는 3개월 완전관해율을 높이는 것을 목표로 하는 우월성 임상시험이다.
샘플 크기는 실험적 치료가 3개월 반응률을 21%까지 증가시킬 것이라는 가설에 따라 계산됩니다(Scheinberg et al [17]에서 보고된 7%를 기준으로 3배).
이러한 가정 하에서 귀무가설을 기각하기 위한 표본 크기는 각 치료군에 대해 n=96명의 환자이며, 평가할 수 없는 환자의 경우 4% 증가했습니다(총 환자 수 200명, 각 치료군 100명).
표본 크기 계산을 위한 통계 설계: 3개월 완전 반응률(양면 이항 검정)에서 7%(대조군)에서 21%(조사군)로 증가; 알파 오류 0.05; 힘 0.8.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
202
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드
- AMC
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Groningen, 네덜란드
- UMCG
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Leiden, 네덜란드
- Leiden University Medical Center
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Utrecht, 네덜란드
- UMCU
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Basel, 스위스
- University Hospital Basel
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Bern, 스위스
- University Hospital Bern
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Zürich, 스위스
- University Hospital Zürich
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Badalona, 스페인
- Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
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Barcelona, 스페인
- Institut Català d'Oncologia - Hospital Duran i Reynals
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San Sebastian, 스페인
- Donostia Hospital
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Valencia, 스페인
- Hospital La Fe
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Leeds, 영국
- St. James Hospital
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London, 영국
- King's College Hospital
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London, 영국
- St. Bartholomew's Hospital
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Nottingham, 영국
- City Hospital
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Bergamo, 이탈리아
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
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Genova, 이탈리아
- San Martino Hospital
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Genova, 이탈리아
- Istituto G. Gaslini children's Hospital
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Milan, 이탈리아
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale
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Naples, 이탈리아
- 'Federico II' Medical School
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Rome, 이탈리아
- La Sapienza University Hospital
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Turin, 이탈리아
- AOU Citta della Salute e della Scienza di Torino
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Besancon, 프랑스
- Hopital Jean Minjoz
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Bordeaux, 프랑스
- Hôpital Haut-Lévèque
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Lille, 프랑스
- Hopital Huriez
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Lyon, 프랑스
- Centre hospitalier Lyon-Sud
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Paris, 프랑스
- St. Louis Hospital
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Rennes, 프랑스
- Pontchaillou Hospital
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Toulouse, 프랑스
- Hôpital Purpan
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
15년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
[29]에 의해 정의된 중증 또는 중증 재생불량성 빈혈의 진단:
다음 중 두 가지 이상:
- 절대 호중구 수 <0.5 x 109/L(중증) 또는 <0.2 x 109/L(매우 중증)
- 혈소판 수 <20 x 109/L
- 망상 적혈구 수 <60 x 109/L
- 섬유화 또는 악성 세포의 증거가 없는 저세포성 골수(<30% 세포질)
- 남성 또는 여성 연령 > 14세;
- 서면 동의서
- 프로토콜의 모든 요구 사항 및 방문을 준수할 의지와 능력
- 치료 부문 중 하나에 무작위 배정될 수 있음을 이해합니다.
- 가임기 여성에 대한 음성 임신 검사
- 전체 연구 참여 기간 동안 피임법(호르몬 또는 장벽 피임 방법, 금욕) 사용에 대한 서면 승인.
제외 기준:
- ATG(토끼의 말) 또는 기타 림프구 고갈제(즉, alemtuzumab)를 사용한 사전 면역억제 요법
- 형제 동종 줄기 세포 이식에 대한 적격성
- 골수이형성 증후군의 증거는 골수이형성 특징, 과도한 모세포 또는 MDS의 전형적인 핵형 이상(개정된 WHO 2008 기준에 따름)[30] 및 기타 원시 골수 질환의 존재로 정의됩니다. MDS에서 재발하는 세포 유전학적 이상이 있는 AA 진단을 받은 환자(개정된 WHO 2008 기준에 따름)[30]는 이 범주에 포함되어야 하며 연구에 적합하지 않습니다. del(20q), +8 및 -Y인 환자는 이 범주에 포함되지 않으므로 이 연구에 적합합니다. MDS 진단에 적합한 핵형 이상 목록은 부록에 나열되어 있습니다.
- 체질 재생 불량성 빈혈의 병력 또는 임상적 의심(즉, DEB/MMC 검사 양성인 Fanconi 빈혈 또는 선천성 각화이상증)
- 등록 후 5년 이내에 활동성 질환이 있는 악성 종양의 병력 및/또는 이전 화학 방사선 요법
- 줄기 세포 이식의 이전 역사
다음이 아닌 한 사이클로스포린 A로 치료
- 등록 전 4주 미만의 사이클로스포린 A 치료 및
- 등록 전 2주 휴약 기간
- 양성 PCR 또는 pp65 테스트로 정의된 CMV 바이러스혈증
- WHO 수행 상태 ≥3
- 임신 또는 수유 중인 환자
- 간, 신부전, 심부전 또는 기타 생명을 위협하는 동반 질환이 있는 환자
- HIV 감염 환자
- 사회 건강 관리 지원이 없는 환자
- 본 임상시험 시작 전 1개월 이내에 다른 임상시험에 참여
- 매우 효과적인 피임 방법, 즉 자궁 내 장치(IUD), 호르몬(경구 알약, 주사, 임플란트), 난관 결찰 또는 파트너의 정관 절제술을 사용하지 않는 환자 및/또는 남성 환자의 여성 파트너
- 구성 약물에 알려진 과민증이 있는 피험자
발작성 야간 혈색소뇨증 클론의 존재는 배제 기준이 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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ACTIVE_COMPARATOR: hATG + CSA
컨트롤 암
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다른 이름들:
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실험적: hATG + CsA + 엘트롬보팍
실험적
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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CR 비율
기간: 3 개월
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이 시험의 1차 목적은 표준 면역억제제에 추가된 Eltrombopag가 치료받지 않은 AA 환자에서 초기(3개월 시점) 완전 반응률을 증가시키는지 여부를 조사하는 것입니다.
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3 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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전반적인 생존
기간: 2 년
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2 년
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최고의 혈액학적 반응에 도달하는 시간
기간: 2 년
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2 년
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6, 12, 18 및 24개월의 혈액학적 반응
기간: 2 년
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2 년
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반응의 누적 빈도
기간: 2 년
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2 년
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사건 없는 생존
기간: 2 년
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2 년
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재발률의 누적 발생률
기간: 2 년
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2 년
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클론 진화의 누적 발생률
기간: 2 년
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2 년
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PNH 인구 발생 및 임상 용혈성 PNH 발생의 누적 발생률
기간: 2 년
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2 년
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면역억제 요법 중단의 누적 발생률
기간: 2 년
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2 년
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24개월째 CsA 독립적인 혈액학적 반응률
기간: 2 년
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2 년
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수혈의 필요성 및 치료에 필요한 수혈 횟수
기간: 2 년
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2 년
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지원 치료가 필요합니다.
기간: 2 년
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2 년
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두 팔 사이의 SAE 수 비교
기간: 2 년
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연구 치료의 안전성과 내약성을 찾기 위해
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2 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Antonio Risitano, MD, PhD, Federico II Medical School, Haematology Division, Napels
- 수석 연구원: Regis Peffault de Latour, MD, PhD, St. Louis Hospital, Haematology Division, Paris
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2020년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2020년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 3월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 3월 26일
처음 게시됨 (추정)
2014년 3월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 12월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 12월 21일
마지막으로 확인됨
2020년 12월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
엘트롬보팍에 대한 임상 시험
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University Children's Hospital BaselNovartis Pharmaceuticals; Stiftung zur Förderung medizinischer und biologischer Forschung; University of Erlangen-Nürnberg, Department of Biology모집하지 않고 적극적으로
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The First Affiliated Hospital of Soochow University모병