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hATG+CsA vs hATG+CsA+Eltrombopag para SAA (RACE)

21 de abril de 2026 atualizado por: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Um estudo multicêntrico randomizado prospectivo comparando globulina antitimócito de cavalo (hATG) + ciclosporina A (CsA) com ou sem eltrombopag como terapia de primeira linha para pacientes com anemia aplástica grave.

A hipótese nula de nenhuma diferença em CR% em 3 meses entre os braços será testada contra a alternativa de uma diferença em CR% em um nível alfa de 0,05, avaliando a razão de chances para braço produzida por este modelo.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de superioridade com o objetivo de aumentar a taxa de resposta completa em 3 meses. O tamanho da amostra é calculado com base na hipótese de que o tratamento experimental aumentará a taxa de resposta de 3 meses em até 21% (em 3 vezes, com base nos 7% relatados em Scheinberg et al [17]). Sob essas suposições, o tamanho da amostra para rejeitar a hipótese nula é n = 96 pacientes para cada braço de tratamento, aumentado em 4% para pacientes possivelmente não avaliáveis ​​(número total de 200 pacientes, 100 em cada braço de tratamento). Desenho estatístico para cálculo do tamanho da amostra: aumento de 7% (braço de controle) para 21% (braço de investigação) na taxa de resposta completa em 3 meses (teste binomial bilateral); erro alfa 0,05; poder 0,8.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

202

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Espanha
      • Badalona, Espanha
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, Espanha
        • Institut Català d'Oncologia - Hospital Duran i Reynals
      • Donostia / San Sebastian, Espanha
        • Donostia Hospital
      • Valencia, Espanha
        • Hospital La Fe
  • França
      • Besançon, França
        • Hôpital Jean Minjoz
      • Bordeaux, França
        • Hôpital Haut-Lévêque
      • Lille, França
        • Hôpital Huriez
      • Lyon, França
        • Centre Hospitalier Lyon-Sud
      • Paris, França
        • St. Louis Hospital
      • Rennes, França
        • Pontchaillou Hospital
      • Toulouse, França
        • Hopital Purpan
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda
        • AMC
      • Groningen, Holanda
        • UMCG
      • Leiden, Holanda
        • Leiden University Medical Center
      • Utrecht, Holanda
        • UMCU
  • Itália
      • Bergamo, Itália
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Genova, Itália
        • San Martino Hospital
      • Genova, Itália
        • Istituto G. Gaslini children's Hospital
      • Milan, Itália
        • Fondazione IRCCS ca Granda Ospedale
      • Naples, Itália
        • 'Federico II' Medical School
      • Rome, Itália
        • La Sapienza University Hospital
      • Turin, Itália
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido
        • St. James Hospital
      • London, Reino Unido
        • King's College Hospital
      • London, Reino Unido
        • St. Bartholomew's Hospital
      • Nottingham, Reino Unido
        • City Hospital
  • Suíça
      • Basel, Suíça
        • University Hospital Basel
      • Bern, Suíça
        • University Hospital Bern
      • Zurich, Suíça
        • University Hospital Zürich

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

15 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnóstico de anemia aplástica grave ou muito grave, definida por [29]:

    • Pelo menos dois dos seguintes:

      • Contagens absolutas de neutrófilos <0,5 x 109/L (grave) ou <0,2 x 109/L (muito grave)
      • Contagens de plaquetas <20 x 109/L
      • Contagens de reticulócitos <60 x 109/L
    • Medula óssea hipocelular (<30% de celularidade), sem evidências de fibrose ou células malignas
  2. Idade masculina ou feminina > 14 anos;
  3. Consentimento informado por escrito
  4. Disposto e capaz de cumprir todos os requisitos e visitas no protocolo
  5. Compreende que eles podem ser randomizados para qualquer braço de tratamento
  6. Teste de gravidez negativo para mulheres em idade reprodutiva
  7. Aceitação por escrito para usar contracepção (método hormonal ou de barreira de controle de natalidade; abstinência) durante toda a duração da participação no estudo.

Critério de exclusão:

  1. Terapia imunossupressora prévia com ATG (cavalo de coelho) ou qualquer outro agente depletor de linfócitos (isto é, alemtuzumabe)
  2. Elegibilidade para um transplante alogênico de células-tronco entre irmãos
  3. Evidência de uma síndrome mielodisplásica, definida pela presença de características mielodisplásicas, excesso de blastos ou anormalidades cariotípicas típicas de SMD (de acordo com os critérios revisados ​​da OMS de 2008) [30], bem como outras doenças primitivas da medula. Pacientes com diagnóstico de AA com anormalidades citogenéticas recorrentes na SMD (de acordo com os critérios revisados ​​da OMS de 2008) [30] devem ser incluídos nesta categoria e não são elegíveis para o estudo; pacientes com del(20q), +8 e -Y não estão incluídos nesta categoria e, portanto, são elegíveis para este estudo. A lista de anormalidades cariotípicas que qualificam para o diagnóstico de SMD está listada no Apêndice.
  4. Histórico ou suspeita clínica de anemia aplástica constitucional (i.e. Anemia de Fanconi com teste DEB/MMC positivo ou Disqueratose Congênita)
  5. História de tumores malignos com doença ativa dentro de 5 anos a partir da inscrição e/ou quimiorradioterapia anterior
  6. História prévia de transplante de células-tronco

  7. Tratamento com ciclosporina A, a menos que

    • <4 semanas de tratamento com ciclosporina A antes da inscrição e
    • período de lavagem de 2 semanas antes da inscrição
  8. Viremia por CMV, conforme definido por PCR positivo ou teste pp65
  9. Estado de desempenho da OMS ≥3
  10. Pacientes grávidas ou amamentando
  11. Pacientes com insuficiência hepática, renal ou cardíaca, ou qualquer outra doença concomitante com risco de vida
  12. Pacientes com infecção pelo HIV
  13. Pacientes sem assistência social de saúde
  14. Participação em outro estudo clínico dentro de 1 mês antes do início deste estudo
  15. Pacientes e/ou parceiras de pacientes do sexo masculino que não usam métodos anticoncepcionais altamente eficazes, como dispositivo intrauterino (DIU), hormonal (pílula oral, injeção, implantes), laqueadura tubária ou vasectomia da parceira
  16. indivíduos com hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos medicamentos componentes

A presença de um clone de Hemoglobinúria Paroxística Noturna não é um critério de exclusão.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: hATG + CsA
Braço de Controlo
Medicamento: hATG
Outros nomes:
  • ATGAM
Medicamento: CsA
Experimental: hATG + CsA + Eltrombopag
Experimental
Medicamento: Eltrombopague
Medicamento: hATG
Outros nomes:
  • ATGAM
Medicamento: CsA

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa CR
Prazo: 3 meses
O objetivo principal deste estudo é investigar se o eltrombopag adicionado ao tratamento imunossupressor padrão aumenta a taxa de resposta completa precoce (aos três meses) em pacientes com AA não tratados.
3 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevida geral
Prazo: 2 anos
2 anos
Tempo para melhor resposta hematológica
Prazo: 2 anos
2 anos
Resposta hematológica aos 6, 12, 18 e 24 meses
Prazo: 2 anos
2 anos
Incidência cumulativa de resposta
Prazo: 2 anos
2 anos
Sobrevivência livre de eventos
Prazo: 2 anos
2 anos
Incidência cumulativa da taxa de recaída
Prazo: 2 anos
2 anos
Incidências cumulativas de evolução clonal
Prazo: 2 anos
2 anos
Incidência cumulativa de ocorrência de população de HPN e ocorrência de HPN hemolítica clínica
Prazo: 2 anos
2 anos
Incidência cumulativa de descontinuação da terapia imunossupressora
Prazo: 2 anos
2 anos
Taxa de resposta hematológica independente de CsA em 24 meses
Prazo: 2 anos
2 anos
Necessidade de transfusões e número de transfusões necessárias para o tratamento
Prazo: 2 anos
2 anos
Necessidade de qualquer cuidado de suporte
Prazo: 2 anos
2 anos
Comparação do número de SAEs entre os dois braços
Prazo: 2 anos
Buscar a segurança e tolerabilidade do tratamento experimental
2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Colaboradores

Novartis
Pfizer

Investigadores

  • Investigador principal: Antonio Risitano, MD, PhD, Federico II Medical School, Haematology Division, Napels
  • Investigador principal: Regis Peffault de Latour, MD, PhD, St. Louis Hospital, Haematology Division, Paris

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de julho de 2015

Conclusão Primária (Real)

1 de dezembro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

1 de dezembro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de março de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de março de 2014

Primeira postagem (Estimado)

31 de março de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • EBMT-RACE
  • 2014-000363-40 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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