Исследование по оценке безопасности и эффективности декспрамипексола (KNS-760704) у субъектов с гиперэозинофильным синдромом

• КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ:

Субъект будет иметь право на участие в исследовании, только если выполняются все следующие критерии:

1. Субъект - мужчина или женщина, возраст больше или равен 18 годам

2. Субъект имеет задокументированный анамнез ГЭК, требующий более или равного 10 мг преднизолона (или эквивалента) для поддержания контроля над заболеванием.

   ГЭК определяется как 1) эозинофилия периферической крови (>1500 эозинофилов/мкл) по крайней мере в двух случаях, 2) признаки и симптомы поражения систем органов, связанные с эозинофилией, и 3) исключение вторичных причин эозинофилии, таких как паразитарные гельминты. инфекции, лекарственная гиперчувствительность и новообразования, при которых соответствующая терапия направлена ​​на устранение основной причины

3. Симптомы ГЭК стабильны при текущей дозе кортикостероидов.
4. Субъект соглашается на хранение образцов для изучения.
5. Женщины имеют право на это исследование, если они:

(1) недетородного возраста (т. е. женщины, перенесшие гистерэктомию или перевязку маточных труб или находящиеся в постменопаузе, что определяется отсутствием менструаций в течение 1 года); ИЛИ ЖЕ

(2) способные к деторождению, но готовые практиковать эффективную контрацепцию или воздержание во время введения исследуемого препарата и в течение 3 месяцев после введения исследуемого препарата (декспрамипексол).

Участие женщин:

Контрацепция: доклинические данные на животных продемонстрировали некоторый риск для плода, предполагая, что может быть риск для репродуктивной системы человека. Субъекты должны согласиться не беременеть. Женщины детородного возраста должны пройти тест на беременность перед введением первой дозы декспрамипексола. Из-за связанного с этим риска субъекты и их партнеры должны использовать два метода контроля над рождаемостью. Они должны продолжать использовать оба метода в течение 3 месяцев после прекращения приема исследуемого препарата. Из приведенного ниже списка можно выбрать два метода контроля над рождаемостью:

• Гормональная контрацепция
• Мужские или женские презервативы со спермицидом или без него
• Диафрагма или цервикальный колпачок со спермицидом
• Внутриматочная спираль (ВМС)

Если подозревается или должна произойти беременность, субъекты должны немедленно уведомить исследовательский персонал.

КРИТЕРИЙ ИСКЛЮЧЕНИЯ:

Субъект не будет допущен к участию в исследовании, если на момент регистрации выполнено любое из следующих условий:

1. Опасный для жизни ГЭК или другое состояние, которое, по мнению исследователя, подвергает субъекта неоправданному риску при участии в исследовании.
2. Беременные или кормящие грудью
3. Злокачественные новообразования в анамнезе, включая солидные опухоли и гематологические злокачественные новообразования (за исключением базально-клеточного и плоскоклеточного рака кожи, которые были полностью иссечены и вылечены)
4. ВИЧ-инфекция или любой другой известный иммунодефицит.
5. Подтвержденный биопсией эозинофильный гранулематоз с полиангиитом
6. Положительный тест на ген слияния FIP1L1/PDGFRA
7. Абсолютное количество нейтрофилов
8. Почечная дисфункция, определяемая как расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) менее или равная 80 мг/дл при скрининге (оценка клиренса креатинина с использованием формулы MDRD).

9. Сердечная аномалия определяется как:

   1. Снижение сердечной функции от умеренного до сильного (фракция выброса левого желудочка (ФВЛЖ) < 20% или ФВ ЛЖ в анамнезе)
   2. История стенокардии или острого инфаркта миокарда в течение последних 6 месяцев
   3. История или синдром удлиненного интервала QT или аритмия.
   4. Удлинение интервала QT/QTc (например, повторная демонстрация интервала QT/QTc > 450 мс перед введением исследуемого препарата) при скрининге, госпитализации или перед введением дозы в 1-й день.
   5. Любые клинически важные отклонения на ЭКГ покоя, которые могут помешать интерпретации изменений интервала QTc при скрининге, поступлении или до введения дозы в 1-й день.

   Сюда входят предметы с любым из следующего:

   я. интервал PR >210 мс;

   II. QRS >110 мс;

   III. ЧСС 100 ударов в минуту (среднее из 3 оценок).

10. Недавний анамнез или подозрение на злоупотребление наркотиками или алкоголем в предшествующие 6 месяцев
11. Лечение исследуемым препаратом в предшествующие 30 дней