Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

МЕТАБОЛИЗМ БЕТАИНА У БОЛЬНЫХ ГОМОЦИСТИНУРИЕЙ (HCTBETAINE)

1 марта 2018 г. обновлено: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Пероральное лечение бетаином обычно используется для пациентов с наследственной гомоцистинурией.

Эти состояния включают первую группу пациентов с дефицитом цистатионин-β-синтазы (CBS) и вторую группу пациентов с дефектами реметилирования.

Целью бетаиновой терапии является снижение уровня общего гомоцистеина в плазме. Суточные дозы и ритм введения, предлагаемые в литературе, варьируют от 100 до 250 мг/кг/сутки в 2-4 приема. Эти дозировки не основаны на проверенных данных, и в нескольких публикациях упоминаются гораздо более высокие дозировки, особенно когда общий гомоцистеин не контролируется. Эти методы могут быть ненужными или даже вредными, учитывая тот факт, что высокие дозы бетаина могут, например, привести к вторичному дефициту фолиевой кислоты.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Пероральное лечение бетаином обычно используется для пациентов с наследственной гомоцистинурией.

Эти состояния включают первую группу пациентов с дефицитом цистатионин-β-синтазы (CBS) и вторую группу пациентов с дефектами реметилирования.

Целью бетаиновой терапии является снижение уровня общего гомоцистеина в плазме. Суточные дозы и ритм введения, предлагаемые в литературе, варьируют от 100 до 250 мг/кг/сутки в 2-4 приема. Эти дозировки не основаны на проверенных данных, и в нескольких публикациях упоминаются гораздо более высокие дозировки, особенно когда общий гомоцистеин не контролируется. Эти методы могут быть ненужными или даже вредными, учитывая тот факт, что высокие дозы бетаина могут, например, привести к вторичному дефициту фолиевой кислоты.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

12

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Paris, Франция, 75019
        • Assistance Publique - Hopitaux de Paris

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 14 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • ≥1 года и дети <18 лет,

  • гомоцистинурию, подтвержденную ферментативно или молекулярно, делят на 2 группы:

    • Дефекты реметилирования дефицита CBS (дефект CbIC и дефицит MTHFR)
  • Диагноз гомоцистинурии более 1 года
  • Непрерывное лечение гипергомоцистеинемии в течение последних 12 месяцев

Критерий исключения:

  • Дефицит цистатионин бета-синтазы B6-чувствительный
  • беременность
  • кормление грудью
  • Молодые девушки половозрелого возраста, не использующие эффективные средства контрацепции

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 100 мг/кг бетаина
Доза 1: 100 мг/кг бетаина
Лекарство: Бетаин
Экспериментальный: 250 мг/кг бетаина
Доза 2: 250 мг/кг бетаина.
Лекарство: Бетаин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Уровень общего гомоцистеина в плазме при пероральном лечении бетаином 100 мг/кг/сут по сравнению с 250 мг/кг/сут у того же человека.
Временное ограничение: 10 недель - по окончании диспансерного наблюдения каждого пациента
Используемый метод анализа – MS/MS, утвержденный в соответствии со стандартом ISO 1589. Образцы будут заморожены и проанализированы в конце последующего наблюдения за исследованием. Замораживание не влияет на валидность используемой методики.
10 недель - по окончании диспансерного наблюдения каждого пациента

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Измерение уровня диметилглицина в плазме после нагрузочной дозы бетаина 100 мг/кг по сравнению с тем же человеком при дозе 250 мг/кг.
Временное ограничение: 10 недель - по окончании диспансерного наблюдения каждого пациента
10 недель - по окончании диспансерного наблюдения каждого пациента
Измерение уровня саркозина в плазме после нагрузочной дозы бетаина 100 мг/кг по сравнению с тем же человеком при дозе 250 мг/кг.
Временное ограничение: 10 недель - по окончании диспансерного наблюдения каждого пациента
10 недель - по окончании диспансерного наблюдения каждого пациента

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 июля 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 февраля 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 марта 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 марта 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

31 марта 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 марта 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 марта 2018 г.

Последняя проверка

1 февраля 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • P130908

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Бетаин

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Algeria

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться