Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование естественного течения у субъектов с наследственными заболеваниями сетчатки, вызванными мутациями в RPE65 или LRAT

28 апреля 2016 г. обновлено: QLT Inc.

Ретроспективное, неконтролируемое, многоцентровое исследование истории болезни для определения естественного течения зрительной функции у субъектов с наследственным заболеванием сетчатки (IRD), вызванным наследственной мутацией пигментного эпителиального белка 65 сетчатки (RPE65) или лецитин: ретинол-ацилтрансферазы (LRAT)

Оценить естественное течение зрительной функции у субъектов с ИРЗ, фенотипически диагностированных как врожденный амавроз Лебера (LCA) или пигментный ретинит (RP), вызванный мутациями гена RPE65 или LRAT.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это ретроспективное, неконтролируемое, многоцентровое исследование истории болезни для определения естественного течения зрительной функции у пациентов с ИРЗ, фенотипически диагностированным как LCA или RP, вызванным аутосомно-рецессивной мутацией в RPE65 или LRAT.

В этом исследовании примут участие до 60 человек примерно в 12 учебных центрах в Канаде, США и Европе.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

59

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Tübingen, Германия, 72076
        • STZ Eyetrial at the Department of Ophthalmology - University of Tübingen
  • Дания
    • Copenhagen
      • Glostrup, Copenhagen, Дания
        • Glostrup Hospital and National Eye Clinic at the Kennedy Center
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children, Ophthalmology and Vision Sciences
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H4A 3J1
        • Montreal Children's hospital, Mcgill University Health Centre
  • Нидерланды
      • Rotterdam, Нидерланды, 3011 BH
        • Rotterdam Ophthalmic Institute
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital - Research and Treatment Centre
  • Соединенные Штаты
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Wilmer Eye Institute - Johns Hopkins Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239-4197
        • Casey Eye Institute - Marquam Hill
  • Швейцария
      • Lausanne, Швейцария, CH-1004
        • Jules Gonin Eye Hospital - Oculogenetic Unit

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

8 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Субъекты с IRD, фенотипически диагностированные как LCA или RP, вызванные аутосомно-рецессивной мутацией в RPE65 или LRAT.

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты мужского или женского пола в возрасте 8 лет и старше с IRD (LCA или RP), вызванным унаследованной аутосомно-рецессивной мутацией либо в RPE65, либо в LRAT.
  • Субъекты, у которых есть по крайней мере 2 задокументированные оценки кинетического поля зрения одной и той же изоптеры по крайней мере в одном глазу, выполненные с интервалом не менее 2 лет на одном и том же типе оборудования, когда субъект был в возрасте от 6 до 65 лет.
  • Если применимо, субъекты, которые дают информированное согласие на исследование (требование информированного согласия может быть применимо ко всем центрам или может быть отменено IRB и/или местным законодательством). Родитель или опекун должен подписать утвержденную форму информированного согласия на исследование субъектов младше совершеннолетия.

Критерий исключения:

  • Субъекты, которые, по мнению исследователя, имеют какое-либо тяжелое острое или хроническое заболевание, психическое заболевание, данные медицинского осмотра или лабораторные отклонения, которые могут помешать интерпретации данных их зрительной функции.
  • Субъекты с сопутствующими двусторонними глазными заболеваниями, которые могут повлиять на остроту зрения или поля зрения (например, прогрессирующая глаукома, неврит зрительного нерва, передняя ишемическая оптическая нейропатия, запущенная катаракта, внутриглазная хирургия).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Субъекты с ИРД
IRD фенотипически диагностируется как врожденный амавроз Лебера (LCA) или пигментный ретинит (RP), вызванный мутациями гена RPE65 или LRAT.
Другой: Без лечения: ретроспективный обзор карты

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Поле зрения
Временное ограничение: Изменение поля зрения с течением времени. Предыдущие оценки проводились, когда субъекту было от 6 до 65 лет.
Изменение поля зрения с течением времени. Предыдущие оценки проводились, когда субъекту было от 6 до 65 лет.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Острота зрения
Временное ограничение: Изменение остроты зрения с течением времени. Предыдущие оценки проводились, когда субъекту было от 6 до 65 лет.
Изменение остроты зрения с течением времени. Предыдущие оценки проводились, когда субъекту было от 6 до 65 лет.

Другие показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Оптическая когерентная томография, если имеется
Временное ограничение: Предыдущие оценки проводились, когда субъекту было от 6 до 65 лет.
Предыдущие оценки проводились, когда субъекту было от 6 до 65 лет.
Электроретинограмма, если имеется
Временное ограничение: Предыдущие оценки проводились, когда субъекту было от 6 до 65 лет.
Предыдущие оценки проводились, когда субъекту было от 6 до 65 лет.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

QLT Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: David Saperstein, MD, QLT Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 декабря 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 марта 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 марта 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 октября 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 октября 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

14 октября 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

29 апреля 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 апреля 2016 г.

Последняя проверка

1 апреля 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RET NAT 01

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться