Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка желудочно-кишечных проявлений болезни Фабри

27 февраля 2023 г. обновлено: Braden Kuo, Massachusetts General Hospital
Пациенты будут проходить тест SmartPill, чтобы получить дополнительное представление о проявлении болезни Фабри через нарушения моторики, чтобы улучшить таргетную терапию симптомов. Дополнительная эндоскопическая резекция слизистой оболочки может быть выполнена у других пациентов. Анализ ткани из этой биопсии будет включать оценку аномалий клеточной структуры и морфологии с корреляцией с желудочно-кишечными жалобами для каждого пациента и сравнение с тканями пациента, не относящимися к Фабри, соответствующего возраста. Гипотеза состоит в том, что пациенты с болезнью Фабри будут иметь аномальную подвижность, которая будет коррелировать с симптомами и качеством жизни пациентов, как указано в анкетах.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Актуальность: желудочно-кишечные проявления, такие как боль в животе, диарея и тошнота, являются выраженными и, хотя обычно не опасны для жизни, часто могут вызывать серьезные осложнения и бремя у пациента с болезнью Фабри. Дополнительное глубокое понимание патофизиологии желудочно-кишечных симптомов при болезни Фабри остро необходимо для разработки более конкретной оценки симптомов и улучшения лечения этих пациентов.

Гипотеза: пациенты с желудочно-кишечными (ЖКТ) симптомами будут иметь задержку моторики в исследовании SmartPill, аномальные гистологические данные при резекции слизистой оболочки и симптомы, которые коррелируют с аномальными гистологическими данными и результатами SmartPill. Получив дополнительное представление о характеристиках симптомов и связи с нарушением моторики, мы ожидаем улучшенных и более целенаправленных дополнительных методов лечения пациентов.

Методы: это исследование будет состоять из визита для скрининга, посещения процедуры тестирования SmartPill и последующего визита для всех субъектов, включенных в исследование. Пятнадцати из этих пациентов, которым клинически оправдана ректороманоскопия, будет предложено также пройти эндоскопическую резекцию слизистой оболочки (EMR) в дополнение к другим аспектам исследования. Таким образом, каждый испытуемый будет отчитываться о месте исследования не менее чем за 3 посещения и до 4 посещений.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

48

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Взрослые в возрасте от 18 до 70 лет, у которых болезнь Фабри диагностирована либо с помощью ферментного тестирования у мужчин, либо с помощью ферментативной и/или генетически подтвержденной мутации у женщин.
  • Взрослые с болезнью Фабри, имеющие какие-либо желудочно-кишечные жалобы в течение последнего года.
  • ТОЛЬКО эндоскопическая резекция слизистой оболочки — субъекты с симптомами, требующие ректороманоскопии, которые ранее не получали заместительной ферментной терапии (ФЗТ) ИЛИ получали лечение менее 6 месяцев.

Критерий исключения:

  1. Болезнь Фабри с другим сопутствующим желудочно-кишечным диагнозом (пример:

    Воспалительные заболевания кишечника, целиакия)

  2. Беременность

  3. Исключения эндоскопической резекции слизистой оболочки:

    1. Любые противопоказания к сознательной седации,
    2. Противопоказания к эндоскопии,
    3. Нелеченая или неуправляемая коагулопатия,
    4. Тромбоцитопения (<50).
    5. Пациент на ФЗТ более 6 мес.

  4. Исключения для SmartPill:

    1. Предыдущая история безоаров.
    2. Предшествующие операции на желудочно-кишечном тракте, за исключением холецистэктомии, аппендэктомии или фундопликации по Ниссену.
    3. Любые абдоминальные операции в течение последних 3 месяцев
    4. Наличие в анамнезе дивертикулита, дивертикулярной стриктуры и других кишечных стриктур.
    5. Употребление табака в течение восьми часов до проглатывания капсулы и во время первоначальной 8-часовой записи в день 0 или во время визита с проглатыванием.
    6. Употребление алкоголя в течение восьми часов до приема капсулы и в течение всего периода наблюдения (5 дней).
    7. ИМТ > 38
    8. Аллергия на компоненты SmartBar
    9. Использование медицинских устройств, таких как кардиостимуляторы, инфузионные насосы или инсулиновые помпы.
    10. Неконтролируемый диабет с гемоглобином A1C выше 10.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Диагностика
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Тест SmartPill
Всем субъектам будет предложено пройти тест SmartPill. Капсула SmartPill имеет форму таблетки, около дюйма в длину и ½ дюйма в ширину, или размером с витаминную таблетку. Приемник размером с книгу в мягкой обложке. Приемник получает сигналы от капсулы и сохраняет их на компьютерном чипе. Капсула определяет уровень кислотности, температуру и давление в желудке и кишечнике и отправляет информацию радиоволновыми сигналами на приемник.
Устройство: Умная таблетка
Тест SmartPill одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для измерения времени прохождения в желудочно-кишечном тракте. В этой процедуре используются капсула SmartPill, приемник и компьютерное программное обеспечение.
Экспериментальный: Эндоскопическая резекция слизистой оболочки
Дополнительной небольшой группе субъектов также будет предложено пройти сигмоидоскопию (обследование, используемое для оценки нижней части толстой кишки), во время которой будет выполнена эндоскопическая резекция слизистой оболочки (удаление небольшого количества ткани из самого наружного слоя стенки кишки). будет завершена. В процедуре эндоскопической резекции слизистой оболочки (EMR) мы будем использовать инструмент, называемый эндоскопом (освещенная гибкая трубка), чтобы взять образец ткани из прямой кишки. Это тот же тип инструмента, который используется при обычной колоноскопии.
Устройство: Умная таблетка
Тест SmartPill одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для измерения времени прохождения в желудочно-кишечном тракте. В этой процедуре используются капсула SmartPill, приемник и компьютерное программное обеспечение.
Процедура: Эндоскопическая резекция слизистой оболочки
a Ректороманоскопия — это обследование, используемое для оценки нижней части толстой кишки), во время которого будет выполнена эндоскопическая резекция слизистой оболочки (удаление небольшого количества ткани из наружного слоя стенки кишки).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время транзита опорожнения желудка, измеренное с помощью исследования SmartPill
Временное ограничение: До 5 часов
Первичным результатом нарушения моторики будет измерение времени транзита опорожнения желудка с помощью исследования SmartPill. Задержка GET определяется как длительность более 5 часов.
До 5 часов
Время транзита по тонкой кишке, измеренное с помощью исследования SmartPill
Временное ограничение: До 6 часов
Первичным результатом нарушения моторики будет измерение времени прохождения по тонкой кишке с помощью исследования SmartPill. Отсроченная SBTT определяется как длительность более 6 часов.
До 6 часов
Время транзита через толстую кишку, измеренное с помощью исследования SmartPill
Временное ограничение: До 67 часов
Первичным результатом нарушения моторики будет измерение времени транзита через толстую кишку с помощью исследования SmartPill. Отсроченная КТТ определяется как длительность более 59 часов.
До 67 часов

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка желудочно-кишечных симптомов и качества жизни, работы и продуктивности с помощью анкет
Временное ограничение: До 4 недель
Во время участия в исследовании участники заполнят несколько анкет относительно желудочно-кишечных симптомов (нижний и верхний отделы желудочно-кишечного тракта). Эти результаты будут использоваться для определения общего поражения желудочно-кишечного тракта и будут коррелировать со временем транзита и гистологическими данными.
До 4 недель
Возраст начала симптомов
Временное ограничение: До 4 недель
До 4 недель
Задержка опорожнения желудка, измеренная с помощью исследования SmartPill
Временное ограничение: До 5 часов
Вторичным результатом нарушения моторики будет измерение замедленного опорожнения желудка, измеренное с помощью исследования SmartPill. Задержка GET определяется как длительность более 5 часов.
До 5 часов
Задержка транзита по тонкой кишке, измеренная с помощью исследования SmartPill
Временное ограничение: До 6 часов
Вторичным результатом нарушения моторики будет измерение задержки прохождения кишечника через исследование SmartPill. Отсроченная SBTT определяется как длительность более 6 часов.
До 6 часов
Задержка толстокишечного транзита, измеренная с помощью исследования SmartPill
Временное ограничение: До 67 часов
Вторичным результатом нарушения моторики будет измерение задержки прохождения через толстую кишку с помощью исследования SmartPill. Отсроченная КТТ определяется как длительность более 59 часов.
До 67 часов
Индекс серьезности симптомов
Временное ограничение: В 67 часов представлены данные за последние 4 недели.
Пациент сообщил о тяжести определенных симптомов за последние 4 недели по шкале от 0 до 10 (вздутие живота, дискомфорт в животе, неполное опорожнение, напряжение и императивные позывы). Более высокий балл будет означать худший (больше симптомов) результат.
В 67 часов представлены данные за последние 4 недели.
Оценка частоты симптомов (SFA)
Временное ограничение: В 67 часов – данные за последние 7 дней.
Пациенты сообщали о количестве полных БМ, которые у них были в течение последней недели (минимум может быть равен 0, а максимум может быть любым числом больше 0). Более высокие/низкие баллы могут быть лучшим или худшим результатом (например, 0 испражнений в течение всей недели будет худшим результатом, но более 10 испражнений также будут хуже), это просто зависит от степени.
В 67 часов – данные за последние 7 дней.
Шкала оценки тревожности Гамильтона (HAM-A)
Временное ограничение: В 4 недели
Шкала состоит из 14 пунктов, каждый из которых определяется серией симптомов, и измеряет как психическую тревогу (психическое возбуждение и психологический дистресс), так и соматическую тревогу (физические жалобы, связанные с тревогой). Каждый пункт оценивается по шкале от 0 (отсутствует) до 4 (тяжелая), с общим диапазоном баллов от 0 до 56, где <7 указывает на отсутствие или минимальную серьезность, 8-14 — легкую тревогу, 15-23 — умеренную тревогу. тревожность и 24 и хуже – тяжелая тревожность 5. Умеренно-сильная тревожность определялась как 15 баллов и выше.
В 4 недели
Опросник депрессии Бека (BDI)
Временное ограничение: В 4 недели
Опросник депрессии Бека (BDI): представляет собой инструмент из 21 пункта для оценки наличия и тяжести симптомов депрессии, как это определено в четвертом издании Диагностического и статистического руководства по психическим расстройствам (DSM-IV; 1994). Пункты соответствуют симптомам депрессии и представляют собой четырехбалльную шкалу для каждого пункта в диапазоне от 0 до 3. Они суммируются, чтобы дать единый балл BDI от 0 до 63 (где более высокие результаты отражают более тяжелую депрессию). Степени 1–10: нормальное, 11–16: легкое расстройство настроения, 17–20: пограничная клиническая депрессия, 21–30: умеренная депрессия, 31–40: тяжелая депрессия и >40 крайняя депрессия. определяется как 21 балл и выше.
В 4 недели
Нарушение производительности труда и активности (WPAI)
Временное ограничение: Через 7 дней
Производительность труда и ухудшение активности (WPAI): исследует влияние симптомов желудочно-кишечного тракта на потерю рабочего времени и снижение производительности. Пациенты указали, являются ли они безработными. Для работающих пациентов баллы представлены в виде процента потерянного времени за последнюю неделю (количество часов, потерянных из-за желудочно-кишечных симптомов, из часов, которые пациент должен был отработать, исключая время, потерянное при участии в исследовании). Более высокие проценты указывают на большее ухудшение. Рассчитывается процент пропущенной работы, процент снижения производительности и процент снижения производительности труда (объединение 2 баллов). Для работающих пациентов баллы представлены в виде процента потерянного времени за последнюю неделю (количество часов, потерянных из-за желудочно-кишечных симптомов, из часов, которые пациент должен был отработать, исключая время, потерянное при участии в исследовании).
Через 7 дней
Качество жизни СРК (СРК КЖ) и дополнительные баллы
Временное ограничение: В 4 недели
Качество жизни при синдроме раздраженного кишечника (IBS-QOL): оценивает конкретное качество жизни кишечника. Он состоит из 34 пунктов 5-балльной шкалы Лайкерта. Общий балл суммируется, а затем преобразуется в шкалу от 0 до 100, где 0 — низкое качество жизни, а 100 — лучшее качество жизни. Различные элементы IBS-QOL также можно разделить на восемь подшкал (дисфория, нарушение активности, образ тела, беспокойство о здоровье, отказ от еды, социальная реакция, сексуальность, отношения). Следует отметить, что IBS-QOL исследует влияние «проблем с кишечником» на различные аспекты качества жизни, и поэтому он использовался для оценки влияния кишечных симптомов на качество жизни пациентов. Чем выше балл, тем лучше результат.
В 4 недели
Бристольские весы для стула
Временное ограничение: Через 7 дней
Бристольская шкала стула: пациенты указывают консистенцию стула за последние 7 дней по визуальной шкале 1-7. Бристольская шкала стула коррелирует со временем транзита через толстую кишку. Более высокие баллы не указывают на лучшие или худшие результаты. Это визуальная шкала.
Через 7 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Massachusetts General Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 мая 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

10 ноября 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 ноября 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 июня 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 июня 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

14 июня 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 марта 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 февраля 2023 г.

Последняя проверка

1 февраля 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2015P000097

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться