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Bewertung der gastrointestinalen Manifestation von Morbus Fabry

27. Februar 2023 aktualisiert von: Braden Kuo, Massachusetts General Hospital
Die Patienten werden einem SmartPill-Test unterzogen, um ein zusätzliches Verständnis der Manifestation der Fabry-Krankheit durch Motilitätsanomalien zu erlangen, um die symptomorientierte Therapie zu verbessern. Bei weiter qualifizierten Patienten kann eine zusätzliche endoskopische Schleimhautresektion durchgeführt werden. Die Gewebeanalyse aus dieser Biopsie umfasst die Bewertung von Anomalien der Zellstruktur und -morphologie mit Korrelation zu Magen-Darm-Beschwerden für jeden Patienten und den Vergleich mit altersangepasstem Gewebe von Nicht-Fabry-Patienten. Die Hypothese ist, dass Patienten mit Morbus Fabry eine abnorme Beweglichkeit aufweisen, die mit den Symptomen und der Lebensqualität des Patienten korreliert, wie in den Fragebögen angegeben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hintergrund: Gastrointestinale Manifestationen wie Bauchschmerzen, Durchfall und Übelkeit sind prominent und können, obwohl sie typischerweise nicht lebensbedrohlich sind, bei einem Patienten mit Morbus Fabry häufig eine erhebliche Morbidität und Belastung verursachen. Ein zusätzliches tiefgreifendes Verständnis der Pathophysiologie der Magen-Darm-Symptome bei Morbus Fabry ist dringend erforderlich, um eine spezifischere Bewertung der Symptome zu entwickeln und die Behandlung dieser Patienten voranzutreiben.

Hypothese: Patienten mit gastrointestinalen (GI) Symptomen haben in der SmartPill-Studie eine verzögerte Motilität, abnormale histologische Befunde bei der Schleimhautresektion und Symptome, die mit abnormalen histologischen und SmartPill-Befunden korrelieren. Durch den Gewinn zusätzlicher Einblicke in die Charakterisierung von Symptomen und die Beziehung zu Dysmotilität erwarten wir verbesserte und gezieltere Zusatztherapien für die Patienten.

Methoden: Diese Studie besteht aus einem Screening-Besuch, einem Besuch des SmartPill-Testverfahrens und einem Folgebesuch für alle an der Studie teilnehmenden Probanden. Fünfzehn dieser Patienten, die klinisch eine Sigmoidoskopie rechtfertigten, werden gebeten, zusätzlich zu den anderen Aspekten der Studie auch eine endoskopische Schleimhautresektion (EMR) durchzuführen. Somit meldet sich jeder Proband für mindestens 3 Besuche und bis zu 4 Besuche am Studienort.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

48

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 70 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erwachsene im Alter von 18 bis 70 Jahren, bei denen Morbus Fabry entweder durch Enzymtests bei Männern oder durch Enzym- und/oder genetisch bestätigte Mutationen bei Frauen diagnostiziert wurde.
  • Erwachsene mit Morbus Fabry, die innerhalb des letzten Jahres Magen-Darm-Beschwerden hatten.
  • NUR endoskopische Mukosaresektion – symptomatische Patienten, die eine Sigmoidoskopie benötigen, die mit einer Enzymersatztherapie (ERT) naiv sind ODER weniger als 6 Monate behandelt wurden.

Ausschlusskriterien:

  1. Morbus Fabry mit anderer gastrointestinaler Begleitdiagnose (Beispiel:

    entzündliche Darmerkrankungen, Zöliakie)

  2. Schwangerschaft

  3. Ausschlüsse für die endoskopische Schleimhautresektion:

    1. Jede Kontraindikation für eine bewusste Sedierung,
    2. Kontraindikation für Endoskopie,
    3. Unbehandelte oder nicht beherrschbare Koagulopathie,
    4. Thrombozytopenie (<50).
    5. Patient auf ERT für mehr als 6 Monate.

  4. Ausschlüsse für SmartPill:

    1. Vorgeschichte der Bezoare.
    2. Vorherige gastrointestinale Operation, außer Cholezystektomie, Appendektomie oder Nissen-Fundoplikatio.
    3. Jede Bauchoperation innerhalb der letzten 3 Monate
    4. Vorgeschichte von Divertikulitis, Divertikelstriktur und anderen Darmstrikturen
    5. Tabakkonsum innerhalb von acht Stunden vor der Kapseleinnahme und während der anfänglichen 8-stündigen Aufzeichnung an Tag 0 oder dem Einnahmebesuch.
    6. Alkoholkonsum innerhalb von acht Stunden vor der Kapseleinnahme und während des gesamten Überwachungszeitraums (5 Tage).
    7. BMI > 38
    8. Allergien gegen Bestandteile des SmartBar
    9. Verwendung medizinischer Geräte wie Herzschrittmacher, Infusionspumpen oder Insulinpumpen.
    10. Unkontrollierter Diabetes mit einem Hämoglobin-A1C-Wert von über 10.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Diagnose
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: SmartPill-Test
Alle Probanden werden gebeten, einen SmartPill-Test zu absolvieren. Die SmartPill-Kapsel ist pillenförmig und etwa 2,5 cm lang und 1,27 cm breit oder etwa so groß wie eine Vitaminpille. Die Empfangseinheit hat etwa die Größe eines Taschenbuchs. Der Empfänger empfängt Signale von der Kapsel und speichert die Signale auf einem Computerchip. Die Kapsel erkennt den Säuregehalt, die Temperatur und den Druck in Ihrem Magen und Darm und sendet die Informationen per Funkwellensignal an den Empfänger.
Gerät: Smartpille
Der SmartPill-Test ist von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zur Messung der Transitzeit im Magen-Darm-Trakt zugelassen. Dieses Verfahren verwendet die SmartPill-Kapsel, einen Empfänger und Computersoftware.
Experimental: Endoskopische Schleimhautresektion
Eine zusätzliche kleine Gruppe von Probanden wird auch gebeten, eine Sigmoidoskopie (eine Untersuchung zur Beurteilung des unteren Teils des Dickdarms) durchzuführen, während der eine endoskopische Mukosaresektion (Entfernung einer kleinen Menge Gewebe von der äußersten Schicht der Darmwand) durchgeführt wird. wird abgeschlossen. Bei der endoskopischen Schleimhautresektion (EMR) verwenden wir ein Instrument namens Endoskop (ein beleuchteter, flexibler Schlauch), um eine Gewebeprobe aus dem Rektum zu entnehmen. Dies ist derselbe Instrumententyp, der bei einer routinemäßigen Koloskopie verwendet wird
Gerät: Smartpille
Der SmartPill-Test ist von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zur Messung der Transitzeit im Magen-Darm-Trakt zugelassen. Dieses Verfahren verwendet die SmartPill-Kapsel, einen Empfänger und Computersoftware.
Verfahren: Endoskopische Schleimhautresektion
a Sigmoidoskopie ist eine Untersuchung zur Beurteilung des unteren Teils des Dickdarms), bei der eine endoskopische Schleimhautresektion (Entfernung einer kleinen Menge Gewebe aus der äußersten Schicht der Darmwand) durchgeführt wird.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Durch die SmartPill-Studie gemessene Transitzeit zur Magenentleerung
Zeitfenster: Bis zu 5 Stunden
Das primäre Ergebnis der Dysmotilität wird die Messung der Transitzeit der Magenentleerung über eine SmartPill-Studie sein. Verzögerte GET sind definiert als länger als 5 Stunden.
Bis zu 5 Stunden
Durch SmartPill-Studie gemessene Dünndarmpassagezeit
Zeitfenster: Bis zu 6 Stunden
Das primäre Ergebnis der Dysmotilität wird die Messung der Dünndarmpassagezeit über eine SmartPill-Studie sein. Verzögerte SBTT sind definiert als länger als 6 Stunden.
Bis zu 6 Stunden
Durch SmartPill-Studie gemessene Kolontransitzeit
Zeitfenster: Bis zu 67 Stunden
Das primäre Ergebnis der Dysmotilität wird die Messung der Kolontransitzeit über eine SmartPill-Studie sein. Verzögerte CTT ist definiert als länger als 59 Stunden.
Bis zu 67 Stunden

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beurteilung von Magen-Darm-Symptomen und Lebensqualität, Arbeit und Produktivität über Fragebögen
Zeitfenster: Bis zu 4 Wochen
Die Teilnehmer werden während der Studienteilnahme mehrere Fragebögen zu gastrointestinalen Symptomen (unterer und oberer GI) ausfüllen. Diese Ergebnisse werden zur Bestimmung der gesamten gastrointestinalen Beteiligung verwendet und mit der Transitzeit und den histologischen Befunden korreliert
Bis zu 4 Wochen
Alter des Symptombeginns
Zeitfenster: Bis zu 4 Wochen
Bis zu 4 Wochen
Verzögerte Magenentleerung, gemessen in der SmartPill-Studie
Zeitfenster: Bis zu 5 Stunden
Das sekundäre Ergebnis der Dysmotilität wird die Messung der verzögerten Magenentleerung sein, die über eine SmartPill-Studie gemessen wird. Verzögerte GET sind definiert als länger als 5 Stunden.
Bis zu 5 Stunden
Verzögerter Dünndarmpass, gemessen in der SmartPill-Studie
Zeitfenster: Bis zu 6 Stunden
Das sekundäre Ergebnis der Dysmotilität wird die Messung der verzögerten Darmpassagezeit über eine SmartPill-Studie sein. Verzögerte SBTT sind definiert als länger als 6 Stunden.
Bis zu 6 Stunden
Verzögerter Dickdarmtransit, gemessen in der SmartPill-Studie
Zeitfenster: Bis zu 67 Stunden
Das sekundäre Ergebnis der Dysmotilität wird die Messung der verzögerten Kolonpassagezeit über eine SmartPill-Studie sein. Verzögerte CTT ist definiert als länger als 59 Stunden.
Bis zu 67 Stunden
Symptomschwereindex
Zeitfenster: Bei 67 Stunden, Daten der letzten 4 Wochen
Der Patient berichtete über die Schwere bestimmter Symptome in den letzten 4 Wochen auf einer Skala von 0 bis 10 (Blähungen, Bauchbeschwerden, unvollständige Entleerung, Anstrengung und Dringlichkeit). Eine höhere Punktzahl würde ein schlechteres Ergebnis (mehr Symptome) bedeuten.
Bei 67 Stunden, Daten der letzten 4 Wochen
Bewertung der Symptomhäufigkeit (SFA)
Zeitfenster: Bei 67 Stunden, Daten der letzten 7 Tage
Die Patienten gaben die Anzahl der vollständigen BMs an, die sie während der letzten Woche hatten (das Minimum könnte 0 sein und das Maximum könnte eine beliebige Zahl größer als 0 sein). Höhere/niedrigere Werte können das bessere oder schlechtere Ergebnis sein (z. B. 0 Stuhlgänge die ganze Woche wären ein schlechteres Ergebnis, aber mehr als 10 Stuhlgänge wären auch schlechter), es hängt nur vom Ausmaß ab.
Bei 67 Stunden, Daten der letzten 7 Tage
Hamilton-Angstbewertungsskala (HAM-A)
Zeitfenster: Mit 4 Wochen
Die Skala besteht aus 14 Items, die jeweils durch eine Reihe von Symptomen definiert sind, und misst sowohl psychische Angst (geistige Erregung und psychische Belastung) als auch somatische Angst (körperliche Beschwerden im Zusammenhang mit Angst). Jedes Item wird auf einer Skala von 0 (nicht vorhanden) bis 4 (schwer) bewertet, mit einem Gesamtpunktzahlbereich von 0–56, wobei <7 keinen oder minimalen Schweregrad anzeigt, 8–14 leichte Angst ist, 15–23 mäßig ist Ängstlichkeit und 24 und schlimmer ist schwere Ängstlichkeit.
Mit 4 Wochen
Becks Depressionsinventar (BDI)
Zeitfenster: Mit 4 Wochen
Beck's Depression Inventory (BDI): ist ein 21-Punkte umfassendes Instrument zur Beurteilung des Vorhandenseins und der Schwere von Depressionssymptomen, wie im Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders Fourth Edition (DSM-IV; 1994) definiert. Die Items entsprechen Depressionssymptomen und sind eine Vier-Punkte-Skala für jedes Item, die von 0 bis 3 reicht. Sie werden summiert, um einen einzigen BDI-Wert zwischen 0-63 zu ergeben (wobei höhere Ergebnisse eine schwerere Depression widerspiegeln). Die Grade sind 1–10: normal, 11–16: leichte Stimmungsstörung, 17–20: grenzwertige klinische Depression, 21–30: mittelschwere Depression, 31–40: schwere Depression und >40 extreme Depression 6. mittelschwere bis schwere Depression war definiert als eine Punktzahl von 21 und höher.
Mit 4 Wochen
Beeinträchtigung der Arbeitsproduktivität und Aktivität (WPAI)
Zeitfenster: Bei 7 Tagen
Work Productivity and Activity Impairment (WPAI): untersucht die Wirkung von GI-Symptomen auf Arbeitszeitverlust und Produktivitätsverlust. Patienten angegeben, wenn sie arbeitslos sind. Für berufstätige Patienten werden die Werte als Prozentsatz der während der letzten Woche verlorenen Zeit dargestellt (Stunden, die aufgrund von gastrointestinalen Symptomen von den Stunden, die der Patient hätte arbeiten sollen, verloren gegangen sind, ohne die Zeit, die durch die Teilnahme an der Studie verloren wurde). Höhere Prozentsätze weisen auf eine stärkere Beeinträchtigung hin. Der Prozentsatz der versäumten Arbeit, der Prozentsatz der verminderten Produktivität und der Prozentsatz der Beeinträchtigung der Arbeitsproduktivität (Kombination der beiden Werte) werden berechnet. Für berufstätige Patienten werden die Werte als Prozentsatz der während der letzten Woche verlorenen Zeit dargestellt (Stunden, die aufgrund von gastrointestinalen Symptomen von den Stunden, die der Patient hätte arbeiten sollen, verloren gegangen sind, ohne die Zeit, die durch die Teilnahme an der Studie verloren wurde).
Bei 7 Tagen
IBS Lebensqualität (IBS QoL) und Subscores
Zeitfenster: Mit 4 Wochen
Reizdarmsyndrom Lebensqualität (IBS-QOL): Bewertet darmspezifische QOL. Es besteht aus 34 Items einer 5-Punkte-Likert-Skala. Die Gesamtpunktzahl wird summiert und dann auf eine Skala von 0 bis 100 transformiert, wobei 0 eine niedrige QoL und 100 die beste QoL ist. Verschiedene IBS-QOL-Items können auch in acht Subskalenwerte kategorisiert werden (Dysphorie, Störung der Aktivität, Körperbild, Gesundheitssorgen, Nahrungsvermeidung, soziale Reaktion, Sexualität, Beziehungen). Es sei darauf hingewiesen, dass der IBS-QOL die Wirkung von "Darmproblemen" auf verschiedene Aspekte der QOL untersucht und daher verwendet wurde, um die Wirkung von Darmsymptomen auf die QOL der Patienten zu bewerten. Höhere Werte sind ein besseres Ergebnis.
Mit 4 Wochen
Bristol Hockerwaage
Zeitfenster: Bei 7 Tagen
Bristol Stool Scale: Patienten geben ihre Stuhlkonsistenz der letzten 7 Tage auf einer visuellen Skala von 1-7 an. Die Stuhlskala nach Bristol korreliert mit der Transitzeit des Dickdarms. Höhere Werte bedeuten keine besseren oder schlechteren Ergebnisse. Es ist eine visuelle Skala.
Bei 7 Tagen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

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Massachusetts General Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. November 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Juni 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Juni 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

14. Juni 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. März 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Februar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2015P000097

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