파브리병의 위장관 소견 평가
2023년 2월 27일 업데이트: Braden Kuo, Massachusetts General Hospital
환자는 증상 표적 치료를 개선하기 위해 운동 이상을 통해 파브리병 징후에 대한 추가적인 이해를 얻기 위해 SmartPill 테스트를 받게 됩니다.
추가적인 내시경적 점막 절제술은 추가 적격 환자에게 수행될 수 있습니다.
이 생검의 조직 분석에는 각 환자에 대한 위장관 불만과 상관 관계가 있는 세포 구조 및 형태의 이상 평가 및 연령 일치 비 파브리 환자 조직과의 비교가 포함됩니다.
가설은 파브리병 환자가 설문지에 기록된 바와 같이 환자의 증상 및 삶의 질과 상관관계가 있는 비정상적인 운동성을 가질 것이라는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
배경: 복통, 설사 및 메스꺼움과 같은 위장 증상이 현저하며 일반적으로 생명을 위협하지는 않지만 파브리병 환자에게 심각한 이환율과 부담을 자주 유발할 수 있습니다. 증상에 대한 보다 구체적인 평가를 개발하고 이러한 환자의 치료를 발전시키기 위해서는 파브리병의 위장관 증상의 병태생리학에 대한 추가 심층 이해가 절실히 필요합니다.
가설: 위장관(GI) 증상이 있는 환자는 SmartPill 연구에서 지연된 운동성, 점막 절제술에서 비정상적인 조직학적 소견 및 비정상적인 조직학적 및 SmartPill 소견과 관련된 증상을 가질 것입니다. 증상의 특성과 운동 장애와의 관계에 대한 추가 통찰력을 얻음으로써 환자를 위한 개선되고 집중된 보조 요법을 기대합니다.
방법: 이 연구는 연구에 등록된 모든 피험자에 대한 스크리닝 방문, SmartPill 테스트 절차 방문 및 후속 방문으로 구성됩니다. 임상적으로 구불결장경 검사가 필요한 이들 환자 중 15명은 연구의 다른 측면 외에도 내시경 점막 절제술(EMR) 방문을 완료하도록 요청받을 것입니다. 따라서, 각 피험자는 최소 3회 방문 및 최대 4회 방문에 대해 연구 사이트에 보고할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
48
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 남성의 효소 검사 또는 여성의 효소 및/또는 유전적으로 확인된 돌연변이를 통해 파브리병을 진단한 18~70세의 성인.
- 지난 1년 이내에 위장 장애가 있었던 성인 파브리병.
- 내시경적 점막 절제술만 해당 - 효소 대체 요법(ERT) 경험이 없거나 치료 기간이 6개월 미만인 구불창자경 검사가 필요한 증상이 있는 피험자.
제외 기준:
다른 동반 위장관 진단을 동반한 파브리병(예:
염증성 장질환, 셀리악병)
- 임신
내시경 점막 절제 제외:
- 의식 진정에 대한 금기 사항,
- 내시경 검사에 대한 금기 사항,
- 치료되지 않거나 다루기 힘든 응고병증,
- 혈소판 감소증(<50).
- 6개월 이상 ERT를 받는 환자.
SmartPill의 제외 사항:
- 위석의 이전 역사.
- 담낭 절제술, 충수 절제술 또는 Nissen fundoplication을 제외한 이전의 GI 수술.
- 지난 3개월 이내에 모든 복부 수술
- 게실염, 게실 협착 및 기타 장 협착의 병력
- 캡슐 섭취 전 8시간 이내 및 0일 또는 섭취 방문의 초기 8시간 기록 동안 담배 사용.
- 캡슐 섭취 전 8시간 이내 및 전체 모니터링 기간(5일) 동안 알코올 사용.
- BMI > 38
- SmartBar 구성 요소에 대한 알레르기
- 심박 조율기, 주입 펌프 또는 인슐린 펌프와 같은 의료 기기 사용.
- 헤모글로빈 A1C가 10보다 큰 조절되지 않는 당뇨병.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 특수 증상
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 스마트필 테스트
모든 피험자는 SmartPill 테스트를 완료해야 합니다.
SmartPill 캡슐은 알약 모양이며 길이 약 1인치, 너비 ½인치 또는 대략 비타민 알약 크기입니다.
수신 장치는 페이퍼백 책 크기 정도입니다.
수신기는 캡슐에서 신호를 받아 컴퓨터 칩에 신호를 저장합니다.
캡슐은 위와 장의 산도, 온도 및 압력 수준을 감지하고 전파 신호로 정보를 수신기로 보냅니다.
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SmartPill 테스트는 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받아 위장관 통과 시간을 측정합니다.
이 절차는 SmartPill 캡슐, 수신기 및 컴퓨터 소프트웨어를 사용합니다.
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실험적: 내시경 점막절제술
내시경 점막 절제술(장벽의 가장 바깥쪽 층에서 소량의 조직 제거)이 진행되는 동안 추가로 소그룹의 피험자에게 S상 결장경 검사(대장 하부를 평가하는 데 사용되는 검사)를 완료하도록 요청합니다. 완료됩니다.
내시경 점막 절제술(EMR) 절차에서는 직장에서 조직 샘플을 채취하기 위해 내시경(조명이 있는 유연한 튜브)이라는 기구를 사용합니다.
이것은 일상적인 대장 내시경 검사에서 사용되는 동일한 유형의 기구입니다.
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SmartPill 테스트는 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받아 위장관 통과 시간을 측정합니다.
이 절차는 SmartPill 캡슐, 수신기 및 컴퓨터 소프트웨어를 사용합니다.
S상 결장경 검사는 내시경 점막 절제술(장벽의 가장 바깥쪽 층에서 소량의 조직 제거)이 완료되는 동안 대장의 하부를 평가하는 데 사용되는 검사입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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SmartPill 연구를 통해 측정된 위 배출 통과 시간
기간: 최대 5시간
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운동 장애의 주요 결과는 SmartPill 연구를 통한 위 배출 통과 시간 측정입니다.
지연된 GET은 5시간 이상으로 정의됩니다.
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최대 5시간
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SmartPill 연구를 통해 측정된 소장 통과 시간
기간: 최대 6시간
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운동 장애의 주요 결과는 SmartPill 연구를 통한 소장 이동 시간 측정입니다.
지연된 SBTT는 6시간 이상으로 정의됩니다.
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최대 6시간
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SmartPill 연구를 통해 측정된 결장 이동 시간
기간: 최대 67시간
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운동 장애의 주요 결과는 SmartPill 연구를 통한 결장 통과 시간 측정입니다.
지연된 CTT는 59시간 이상으로 정의됩니다.
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최대 67시간
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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설문지를 통한 위장관 증상 평가 및 삶의 질, 업무 및 생산성
기간: 최대 4주
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참가자는 위장 증상(하부 및 상부 GI)에 관한 연구 참여 중에 여러 설문지를 작성합니다.
이러한 결과는 전반적인 위장관 침범을 결정하는 데 사용될 것이며 통과 시간 및 조직학적 소견과 상관관계가 있을 것입니다.
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최대 4주
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증상 시작 연령
기간: 최대 4주
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최대 4주
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SmartPill 연구를 통해 측정된 위 배출 지연
기간: 최대 5시간
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운동 장애의 2차 결과는 SmartPill 연구를 통해 측정된 위 배출 지연의 측정이 될 것입니다.
지연된 GET은 5시간 이상으로 정의됩니다.
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최대 5시간
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SmartPill 연구를 통해 측정된 지연된 소장 이동
기간: 최대 6시간
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운동 장애의 2차 결과는 SmartPill 연구를 통해 지연된 배변 시간을 측정하는 것입니다.
지연된 SBTT는 6시간 이상으로 정의됩니다.
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최대 6시간
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SmartPill 연구를 통해 측정된 지연된 결장 이동
기간: 최대 67시간
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운동 장애의 이차 결과는 SmartPill 연구를 통해 지연된 결장 이동 시간을 측정하는 것입니다.
지연된 CTT는 59시간 이상으로 정의됩니다.
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최대 67시간
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증상 심각도 지수
기간: 67시간에서 지난 4주 동안 보고된 데이터
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환자는 지난 4주 동안 특정 증상의 중증도를 0에서 10까지의 척도로 보고했습니다(팽만감, 복부 불편감, 불완전 배변, 긴장 및 급박함).
점수가 높을수록 더 나쁜(더 많은 증상) 결과를 의미합니다.
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67시간에서 지난 4주 동안 보고된 데이터
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증상 빈도 평가(SFA)
기간: 67시간에서 지난 7일 동안 보고된 데이터
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환자는 지난 주 동안 있었던 완전한 BM의 수를 보고했습니다(최소값은 0이 될 수 있고 최대값은 0보다 큰 숫자가 될 수 있음).
더 높거나 낮은 점수는 더 좋거나 더 나쁜 결과일 수 있습니다(예: 일주일 내내 배변 횟수가 0인 경우 더 나쁜 결과가 나올 수 있지만 배변 횟수가 10회 이상인 경우도 더 나쁠 수 있음), 정도에 따라 다릅니다.
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67시간에서 지난 7일 동안 보고된 데이터
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해밀턴 불안 등급 척도(HAM-A)
기간: 4주에
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이 척도는 일련의 증상으로 정의되는 14개 항목으로 구성되어 있으며 정신적 불안(정신적 동요 및 심리적 고통)과 신체적 불안(불안과 관련된 신체적 불만)을 모두 측정합니다.
각 항목은 0(존재하지 않음)에서 4(심각함)까지의 척도로 점수가 매겨지며 총 점수 범위는 0-56이며 <7은 심각하지 않거나 최소한의 심각성을 나타내고, 8-14는 경미한 불안을, 15-23은 중등도를 나타냅니다. 불안하고 24 이상은 심각한 불안 5입니다. 중등도-심한 불안은 점수가 15 이상으로 정의되었습니다.
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4주에
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Beck의 우울증 목록(BDI)
기간: 4주에
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Beck's Depression Inventory(BDI): 정신 장애 진단 및 통계 편람 제4판(DSM-IV; 1994)에 정의된 대로 우울증 증상의 존재와 심각도를 평가하는 21개 항목 도구입니다.
항목은 우울증의 증상에 해당하며 0에서 3까지의 각 항목에 대한 4점 척도입니다. 이를 합산하여 0-63 사이의 단일 BDI 점수를 제공합니다(결과가 높을수록 더 심각한 우울증을 나타냄).
1-10: 정상, 11-16: 경미한 기분 장애, 17-20: 임상적 경계선 우울증, 21-30: 중등도 우울증, 31-40: 중증 우울증, >40 극심한 우울증 6. 중등도-중증 우울증 21점 이상의 점수로 정의됩니다.
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4주에
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업무 생산성 및 활동 장애(WPAI)
기간: 7일째
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작업 생산성 및 활동 장애(WPAI): 작업 시간 손실 및 생산성 손실에 대한 GI 증상의 영향을 검사합니다.
환자는 실직 여부를 표시했습니다.
고용된 환자의 경우 점수는 지난 주 동안 손실된 시간의 백분율로 표시됩니다(환자가 일했어야 하는 시간 중 GI 증상으로 인해 손실된 시간, 연구 참여로 인해 손실된 시간 제외).
비율이 높을수록 손상이 더 크다는 것을 나타냅니다.
작업 결근 비율, 생산성 감소 비율 및 작업 생산성 손상 비율(2개 점수 합산)이 계산됩니다. 7. 작업/생산성 손상은 실직 상태이거나 작업 시간 또는 생산성이 40% 이상 손실된 것으로 정의했습니다.
고용된 환자의 경우 점수는 지난 주 동안 손실된 시간의 백분율로 표시됩니다(환자가 일했어야 하는 시간 중 GI 증상으로 인해 손실된 시간, 연구 참여로 인해 손실된 시간 제외).
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7일째
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IBS 삶의 질(IBS QoL) 및 하위 점수
기간: 4주에
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과민성 대장 증후군 삶의 질(IBS-QOL): 장 특정 QOL을 평가합니다.
5점 리커트 척도 34문항으로 구성되어 있습니다.
총점을 합산한 다음 0-100 척도로 변환합니다. 여기서 0은 낮은 QoL이고 100은 최상의 QoL입니다.
다른 IBS-QOL 항목은 또한 8개의 하위 척도 점수(불쾌감, 활동 방해, 신체 이미지, 건강 걱정, 음식 회피, 사회적 반응, 성적, 관계)로 분류될 수 있습니다.
IBS-QOL은 QOL의 다양한 측면에 대한 "장 문제"의 영향을 조사하므로 환자의 QOL에 대한 장 증상의 영향을 평가하는 데 사용되었습니다.
점수가 높을수록 더 나은 결과입니다.
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4주에
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브리스톨 스툴 스케일
기간: 7일째
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브리스톨 대변 척도: 환자는 지난 7일 동안의 대변 일관성을 1-7 시각적 척도로 표시합니다.
Bristol 대변 척도는 결장 통과 시간과 관련이 있습니다.
더 높은 점수는 더 좋거나 더 나쁜 결과를 나타내지 않습니다.
시각적 척도입니다.
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7일째
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2016년 5월 1일
기본 완료 (실제)
2021년 11월 10일
연구 완료 (실제)
2022년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 6월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 6월 8일
처음 게시됨 (추정)
2016년 6월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 3월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 2월 27일
마지막으로 확인됨
2023년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2015P000097
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파브리병에 대한 임상 시험
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L2 Bio, LLCFDAMap; Akan Biosciences, Inc.아직 모집하지 않음Crohn & amp;#39; s | Crohn & amp;#39; s Disease (CD)
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UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterFogarty International Center of the National Institute of Health모집하지 않고 적극적으로
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Vanderbilt University Medical CenterTakeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.모집하지 않고 적극적으로염증성 장질환(IBD) | 궤양성 대장염(UC) | Crohn & amp;#39; s Disease (CD)미국
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Kaohsiung Medical University아직 모집하지 않음폐 선암종 | 폐암(진단) | Condition/Disease
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