Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по характеристике сердечного фенотипа лиц с атаксией Фридрейха (исследование CARFA)

7 декабря 2018 г. обновлено: Adverum Biotechnologies, Inc.

Атаксия Фридрейха (ФА) является аутосомно-рецессивным заболеванием с частотой 1/50 000 в европеоидной популяции. Основными проявлениями ФА являются прогрессирующая сенсорная и мозжечковая атаксия и кардиомиопатия (КМ). Это наиболее распространенная форма наследственной атаксии. Тяжелая ВМ поражает около 60% пациентов с ФА, в основном молодых людей, и приводит к сердечной недостаточности, а затем к смерти. В настоящее время никакая терапия не может изменить течение этой тяжелой кардиомиопатии.

Это исследование предназначено для характеристики сердечных проявлений FA с использованием сердечного магнитного резонанса (CMR), эхокардиографии, сывороточных сердечных биомаркеров и оценки тяжести усталости в контексте неврологического заболевания.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

40

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Paris, Франция, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, AP-HP

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения (атаксия Фридрейха):

  • Самцы и самки;
  • ≥ 18 лет;
  • желание и возможность дать информированное согласие;
  • Окончательный диагноз ФА на основании клинического фенотипа и генотипа;
  • С гипертрофической кардиомиопатией;
  • Умение выставлять оценки за учебу.

Критерии исключения (атаксия Фридрейха):

  • Симптомы сердечной недостаточности;
  • Умеренные и тяжелые предсердные или желудочковые аритмии;
  • История стенокардии;
  • невозможность пройти МРТ сердца;
  • История болезни или признаки диабета;
  • Нарушение функции почек;
  • Женщины, которые беременны или кормят грудью;
  • Получение исследуемого препарата в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения или активное участие в исследовании исследуемого препарата или устройства;
  • невозможность сидеть с опорой на спину;
  • Невозможность пройти нагрузочный тест;
  • невозможность выполнить все требования к учебе;
  • Не связан с какой-либо французской медицинской страховкой или ее эквивалентом.

Критерии включения (здоровые добровольцы):

  • Здоровые самцы и самки;
  • ≥ 18 лет;
  • желание и возможность дать информированное согласие;
  • Возраст и пол соответствовали группе атаксии Фридрейха;
  • Умение выставлять оценки за учебу.

Критерии исключения (здоровые добровольцы):

  • невозможность пройти МРТ сердца;
  • История болезни или признаки диабета;
  • Нарушение функции почек;
  • Женщины, которые беременны или кормят грудью;
  • Получение исследуемого препарата в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения или активное участие в исследовании исследуемого препарата или устройства;
  • Невозможность пройти нагрузочный тест;
  • невозможность выполнить все требования к учебе;
  • Не связан с какой-либо французской медицинской страховкой или ее эквивалентом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Диагностика
  • Интервенционная модель: Факторное присвоение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Атаксия Фридрейха
Процедура: Магнитно-резонансная томография сердца (CMR)
Процедура: Физическая нагрузка
Процедура: Эхокардиография (ЭХО)
Процедура: Исследования крови, связанные с сердцем
Другой: Здоровые добровольцы (контрольная группа)
Процедура: Магнитно-резонансная томография сердца (CMR)
Процедура: Физическая нагрузка
Процедура: Эхокардиография (ЭХО)
Процедура: Исследования крови, связанные с сердцем

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Физическая нагрузка
Временное ограничение: 2 часа
2 часа
Магнитно-резонансная томография сердца (CMR)
Временное ограничение: 2 часа
2 часа
Эхокардиограмма
Временное ограничение: 2 часа
2 часа
Уровень сердечных биомаркеров в сыворотке
Временное ограничение: 30 минут
30 минут
Шкала тяжести усталости
Временное ограничение: 30 минут
30 минут

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Adverum Biotechnologies, Inc.

Соавторы

Adverum Biotechnologies SAS, a wholly owned subsidiary of Adverum Biotechnologies, Inc.

Следователи

  • Главный следователь: Alexandra Durr, MD, PhD, Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière, APHP

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 июля 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июня 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 сентября 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 июля 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 июля 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

21 июля 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 декабря 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 декабря 2018 г.

Последняя проверка

1 декабря 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CM-FA-101

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться