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Friedreich 운동 실조증이 있는 개인의 심장 표현형을 특성화하기 위한 연구(CARFA 연구)

2018년 12월 7일 업데이트: Adverum Biotechnologies, Inc.

프리드라이히 운동실조증(Friedreich's ataxia, FA)은 백인 인구에서 1/50,000의 발병률을 가진 상염색체 열성 질병입니다. FA의 주요 증상은 진행성 감각 및 소뇌 운동실조 및 심근병증(CM)입니다. 유전성 운동 실조증의 가장 흔한 형태입니다. 중증 CM은 판코니빈혈 환자의 ~60%, 주로 젊은 성인에게 영향을 미치며 심부전으로 이어지고 사망에 이릅니다. 현재 어떤 치료법도 이 중증 심근병증의 경과를 바꿀 수 없습니다.

이 연구는 신경 질환과 관련하여 심장 자기 공명(CMR), 심초음파, 혈청 심장 바이오마커 및 피로 중증도 평가를 사용하여 FA의 심장 징후를 특성화하도록 설계되었습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

40

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, AP-HP

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준(Friedreich 운동 실조증):

  • 수컷과 암컷;
  • ≥ 18세;
  • 정보에 입각한 동의를 제공할 의지와 능력
  • 임상 표현형 및 유전자형에 기초한 판코니빈혈의 확정 진단;
  • 비대성 심근병증;
  • 학습 평가를 완료할 수 있는 능력.

제외 기준(Friedreich 운동 실조증):

  • 심부전의 증상;
  • 중등도에서 중증의 심방 또는 심실 부정맥;
  • 협심증의 병력;
  • 심장 MRI를 받을 수 없음;
  • 임상 병력 또는 당뇨병의 증거;
  • 비정상적인 신장 기능;
  • 임신 또는 수유 중인 여성;
  • 30일 또는 5 반감기 이내에 시험용 의약품을 받거나 시험용 의약품 또는 장치 연구에 적극적으로 등록
  • 등받이로 앉을 수 없음;
  • 운동 테스트를 받을 수 없음;
  • 모든 연구 요건을 준수할 수 없음;
  • 프랑스 건강 보험 또는 이에 상응하는 보험에 가입되어 있지 않습니다.

포함 기준(건강한 자원봉사자):

  • 건강한 남성과 여성;
  • ≥ 18세;
  • 정보에 입각한 동의를 제공할 의지와 능력
  • Friedreich의 운동 실조증 그룹과 일치하는 연령 및 성별;
  • 학습 평가를 완료할 수 있는 능력.

제외 기준(건강한 자원봉사자):

  • 심장 MRI를 받을 수 없음;
  • 임상 병력 또는 당뇨병의 증거;
  • 비정상적인 신장 기능;
  • 임신 또는 수유 중인 여성;
  • 30일 또는 5 반감기 이내에 시험용 의약품을 받거나 시험용 의약품 또는 장치 연구에 적극적으로 등록
  • 운동 테스트를 받을 수 없음;
  • 모든 연구 요건을 준수할 수 없음;
  • 프랑스 건강 보험 또는 이에 상응하는 보험에 가입되어 있지 않습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 특수 증상
  • 중재 모델: 요인 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
다른: 프리드라이히 운동실조증
절차: 심장 자기공명영상(CMR)
절차: 운동 스트레스 테스트
절차: 심장초음파(ECHO)
절차: 심장 관련 혈액 검사
다른: 건강한 지원자(대조군)
절차: 심장 자기공명영상(CMR)
절차: 운동 스트레스 테스트
절차: 심장초음파(ECHO)
절차: 심장 관련 혈액 검사

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
운동 스트레스 테스트
기간: 2시간
2시간
심장 자기공명영상(CMR)
기간: 2시간
2시간
심초음파
기간: 2시간
2시간
혈청 내 심장 바이오마커 수준
기간: 30 분
30 분
피로 심각도 척도
기간: 30 분
30 분

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Adverum Biotechnologies, Inc.

협력자

Adverum Biotechnologies SAS, a wholly owned subsidiary of Adverum Biotechnologies, Inc.

수사관

  • 수석 연구원: Alexandra Durr, MD, PhD, Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière, APHP

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 7월 1일

기본 완료 (실제)

2018년 6월 1일

연구 완료 (실제)

2018년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 7월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 7월 19일

처음 게시됨 (추정)

2016년 7월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 12월 10일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 12월 7일

마지막으로 확인됨

2018년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CM-FA-101

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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