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Eine Studie zur Charakterisierung des kardialen Phänotyps von Personen mit Friedreich-Ataxie (CARFA-Studie)

7. Dezember 2018 aktualisiert von: Adverum Biotechnologies, Inc.

Die Friedreich-Ataxie (FA) ist eine autosomal-rezessive Erkrankung mit einer Inzidenz von 1/50.000 in der kaukasischen Bevölkerung. Die Hauptmanifestationen von FA sind progressive sensorische und zerebelläre Ataxie und Kardiomyopathie (CM). Es ist die häufigste Form der erblichen Ataxie. Eine schwere CM betrifft etwa 60 % der FA-Patienten, meist junge Erwachsene, und führt zu Herzversagen und dann zum Tod. Derzeit kann keine Therapie den Verlauf dieser schweren Kardiomyopathie ändern.

Diese Studie soll die kardialen Manifestationen von FA unter Verwendung von kardialer Magnetresonanz (CMR), Echokardiographie, kardialen Biomarkern im Serum und Bewertung der Schwere der Müdigkeit im Zusammenhang mit der neurologischen Erkrankung charakterisieren.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

40

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, AP-HP

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien (Friedreich-Ataxie):

  • Männer und Frauen;
  • ≥ 18 Jahre alt;
  • Bereit und in der Lage, eine Einverständniserklärung abzugeben;
  • Definitive Diagnose von FA, basierend auf klinischem Phänotyp und Genotyp;
  • Mit einer hypertrophen Kardiomyopathie;
  • Fähigkeit, Studienbewertungen abzuschließen.

Ausschlusskriterien (Friedreich-Ataxie):

  • Symptome einer Herzinsuffizienz;
  • Mittelschwere bis schwere atriale oder ventrikuläre Arrhythmien;
  • Vorgeschichte von Angina pectoris;
  • Unfähigkeit, sich einer kardialen MRT zu unterziehen;
  • Klinische Vorgeschichte oder Anzeichen von Diabetes;
  • Abnormale Nierenfunktion;
  • Frauen, die schwanger sind oder stillen;
  • Erhalt eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten oder aktive Teilnahme an einer Prüfpräparat- oder Gerätestudie;
  • Unfähigkeit, mit Rückenstütze zu sitzen;
  • Unfähigkeit, sich einem Belastungstest zu unterziehen;
  • Unfähigkeit, alle Studienanforderungen zu erfüllen;
  • Keine Verbindung zu einer französischen Krankenversicherung oder einer gleichwertigen Versicherung.

Einschlusskriterien (gesunde Freiwillige):

  • Gesunde Männer und Frauen;
  • ≥ 18 Jahre alt;
  • Bereit und in der Lage, eine Einverständniserklärung abzugeben;
  • Alter und Geschlecht passend zur Friedreich-Ataxie-Gruppe;
  • Fähigkeit, Studienbewertungen abzuschließen.

Ausschlusskriterien (gesunde Freiwillige):

  • Unfähigkeit, sich einer kardialen MRT zu unterziehen;
  • Klinische Vorgeschichte oder Anzeichen von Diabetes;
  • Abnormale Nierenfunktion;
  • Frauen, die schwanger sind oder stillen;
  • Erhalt eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten oder aktive Teilnahme an einer Prüfpräparat- oder Gerätestudie;
  • Unfähigkeit, sich einem Belastungstest zu unterziehen;
  • Unfähigkeit, alle Studienanforderungen zu erfüllen;
  • Keine Verbindung zu einer französischen Krankenversicherung oder einer gleichwertigen Versicherung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Diagnose
  • Interventionsmodell: Fakultätszuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Friedreichs Ataxie
Verfahren: Kardiale Magnetresonanztomographie (CMR)
Verfahren: Belastungstest
Verfahren: Echokardiographie (ECHO)
Verfahren: Herzbezogene Blutuntersuchungen
Sonstiges: Gesunde Freiwillige (Kontrollen)
Verfahren: Kardiale Magnetresonanztomographie (CMR)
Verfahren: Belastungstest
Verfahren: Echokardiographie (ECHO)
Verfahren: Herzbezogene Blutuntersuchungen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Belastungstest
Zeitfenster: 2 Stunden
2 Stunden
Kardiale Magnetresonanztomographie (CMR)
Zeitfenster: 2 Stunden
2 Stunden
Echokardiogramm
Zeitfenster: 2 Stunden
2 Stunden
Spiegel kardialer Biomarker im Serum
Zeitfenster: 30 Minuten
30 Minuten
Ermüdungsschwere-Skala
Zeitfenster: 30 Minuten
30 Minuten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Adverum Biotechnologies, Inc.

Mitarbeiter

Adverum Biotechnologies SAS, a wholly owned subsidiary of Adverum Biotechnologies, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Alexandra Durr, MD, PhD, Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière, APHP

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juli 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Juli 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Juli 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

21. Juli 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Dezember 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Dezember 2018

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CM-FA-101

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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