Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Добавка оксида азота на нейрокогнитивные функции у пациентов с ASLD

24 февраля 2023 г. обновлено: Sandesh Chakravarthy Sreenath Nagamani, Baylor College of Medicine

Влияние добавок оксида азота (NO) на нейрокогнитивные показатели при дефиците аргининосукцинатлиазы (ASLD)

Это исследование с участием пищевой добавки. Пациенты с дефицитом аргининосукцинатлиазы (ASLD) будут случайным образом распределены для получения либо пищевой добавки с оксидом азота, либо плацебо в течение 24 недель, а затем переведены на другое лечение в течение 24 недель. Исследователи оценят влияние добавки в областях общего познания, памяти, исполнительных функций и мелкой моторики у людей с ASLD.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Дефицит аргининосукцинатлиазы (ASLD; также известный как аргининосукцинатная ацидурия) является вторым наиболее распространенным нарушением цикла мочевины (UCD) и составляет 15-20% всех нарушений уреагенеза. Люди с ASLD могут иметь уникальные клинические и физиологические характеристики по сравнению с другими UCD. Предыдущая работа членов UCDC показала, что, несмотря на меньшее количество эпизодов гипераммониемии по сравнению с пациентами с проксимальной блокадой цикла мочевины, у людей с ASLD могут развиться умственные способности и трудности с обучением. Нейрокогнитивный дефицит наблюдался даже у лиц без какой-либо документально подтвержденной гипераммониемии. Кроме того, при этом расстройстве хорошо известны печеночные аномалии, включая гепатомегалию, повреждение печени, фиброз и даже явный цирроз, а также сосудистые проблемы, такие как гипертония. Предыдущая работа членов UCDC продемонстрировала ткане- и молекулярно-специфическую роль ASL в образовании NO. ASL необходим не только для синтеза L-аргинина, субстрата для синтеза NO, но также является неотъемлемым членом комплекса, имеющего решающее значение для синтеза NO из аргинина. Таким образом, потеря ASL может привести к системному и тканеспецифичному дефициту NO, что потенциально может способствовать сложному фенотипу, включая нейрокогнитивный дефицит. Следовательно, рациональным терапевтическим вариантом было бы использование независимой от NOS добавки NO.

Цель этого исследования - определить, улучшит ли диетическая добавка NO, Neo-ASA, общее познание, память, исполнительные функции, мелкую моторику и внимание у людей с ASLD. В этом одноцентровом, двойном слепом, рандомизированном, плацебо-контролируемом, перекрестном исследовании людям с ASLD будет назначено получать лекарство, не содержащее пищевых добавок, в течение 24 недель и плацебо в течение 24 недель. Общее познание, память, исполнительные функции и мелкую моторику будут оцениваться и сравниваться в конце лечения плацебо и Нео-АСК.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

16

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 50 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст > 6 и < 50 лет
  2. Диагноз ASLD подтвержден биохимическим ИЛИ ферментативным ИЛИ генетическим тестированием
  3. Имеет историю соблюдения диеты и лечения
  4. Отрицательный тест на беременность и способность использовать метод контроля рождаемости на протяжении всего исследования (если субъект имеет детородный потенциал)
  5. Мужчины, участвующие в исследовании (и их партнеры), должны дать согласие на использование приемлемой формы контроля над рождаемостью в течение всего периода исследования.

Критерий исключения:

  1. Клинические или лабораторные отклонения степени 3 или выше по СТСАЕ (или для состояний, не охватываемых СТСАЕ, тяжелая или опасная для жизни токсичность) при включении в исследование, которые, по мнению исследователя, ставят под угрозу безопасность. (Повышенные уровни аспартатной и аланинаминотрансфераз в плазме или низкий уровень калия в сыворотке не будут рассматриваться как критерии исключения, поскольку они являются фенотипическими проявлениями ASLD.)
  2. Известная гиперчувствительность к Neo-ASA или нитриту.
  3. Лица, которым в настоящее время вводят другие исследуемые агенты

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Нео-АСА
Во время этой группы участник будет получать леденцы с оксидом азота в качестве пищевой добавки два раза в день.
Диетическая добавка: Нео-АСА
Биологически активная добавка с оксидом азота в форме таблеток для рассасывания под названием Нео-АСА.
Плацебо Компаратор: Плацебо
Во время этой группы участник будет получать пастилку, не содержащую оксида азота, в качестве пищевой добавки два раза в день.
Диетическая добавка: Плацебо
Биологически активная добавка без оксида азота в форме пастилок по внешнему виду и вкусу напоминает пищевую добавку Нео-АСА.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Система исполнительных функций Delis-Kaplan — подтест Tower
Временное ограничение: 24 недели
Изменение показателей по сравнению с исходным уровнем до 24 недель приема препарата по сравнению с плацебо
24 недели
Стэнфорд-Бине - 4-е издание: субтесты памяти на бусины и памяти предложений
Временное ограничение: 24 недели
Изменение показателей по сравнению с исходным уровнем до 24 недель приема препарата по сравнению с плацебо
24 недели
Сила сцепления
Временное ограничение: 24 недели
Изменение показателей по сравнению с исходным уровнем до 24 недель приема препарата по сравнению с плацебо
24 недели
Рифленая перфорированная панель
Временное ограничение: 24 недели
Изменение показателей по сравнению с исходным уровнем до 24 недель приема препарата по сравнению с плацебо
24 недели
Шкала интеллекта Векслера для детей ИЛИ Шкала интеллекта Векслера для взрослых — 4-е издание (для субъектов старше 16 лет)
Временное ограничение: 24 недели
Изменение показателей по сравнению с исходным уровнем до 24 недель приема препарата по сравнению с плацебо
24 недели
Лондонский Тауэр Тест
Временное ограничение: 24 недели
Изменение показателей по сравнению с исходным уровнем до 24 недель приема препарата по сравнению с плацебо
24 недели
Conners Continuous Performance Test — 3-е издание Conners Continuous Performance Test — 3-е издание
Временное ограничение: 24 недели
Изменение показателей по сравнению с исходным уровнем до 24 недель приема препарата по сравнению с плацебо
24 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Baylor College of Medicine

Соавторы

Rare Diseases Clinical Research Network
Neogenis Laboratories

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 сентября 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 января 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 января 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 февраля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 февраля 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 февраля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

27 февраля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 февраля 2023 г.

Последняя проверка

1 февраля 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • H-40143

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

В соответствии с политикой Национального института здравоохранения (один из спонсоров исследования) данные исследований могут быть помещены в безопасную базу данных с ограниченным доступом, известную как dbGaP. Данные будут включать любые результаты генетических тестов, а также другую информацию о медицинских проблемах. Не будет никаких идентификаторов (без имени, данных о рождении, адресе, номере социального страхования и т. д.). Доступ к этой информации ограничен Национальными институтами здравоохранения. Только врачи и ученые, получившие одобрение Национального института здравоохранения, могут получить доступ к этим деидентифицированным данным.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться