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Stickstoffoxid-Supplementierung auf neurokognitive Funktionen bei Patienten mit ASLD

24. Februar 2023 aktualisiert von: Sandesh Chakravarthy Sreenath Nagamani, Baylor College of Medicine

Wirkung einer Stickstoffoxid (NO)-Supplementierung auf neurokognitive Maßnahmen bei Argininosuccinat-Lyase-Mangel (ASLD)

Dies ist eine Studie mit einem Nahrungsergänzungsmittel. Patienten mit Argininosuccinat-Lyase-Mangel (ASLD) werden nach dem Zufallsprinzip 24 Wochen lang entweder einem Nahrungsergänzungsmittel mit Stickstoffmonoxid oder einem Placebo zugeteilt und dann 24 Wochen lang auf die andere Behandlung umgestellt. Die Ermittler werden die Wirkungen des Nahrungsergänzungsmittels in den Bereichen allgemeine Kognition, Gedächtnis, exekutive Funktionen und Feinmotorik bei Personen mit ASLD bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Argininosuccinat-Lyase-Mangel (ASLD; auch bekannt als Argininosuccinat-Azidurie) ist die zweithäufigste Harnstoffzyklusstörung (UCD) und macht 15–20 % aller Störungen der Uregenese aus. Personen mit ASLD können im Vergleich zu anderen UCDs einzigartige klinische und physiologische Merkmale aufweisen. Frühere Arbeiten der Mitglieder der UCDC haben gezeigt, dass Personen mit ASLD trotz weniger Hyperammonämie-Episoden im Vergleich zu denen mit proximaler Blockade des Harnstoffzyklus geistige und Lernschwierigkeiten entwickeln können. Selbst bei Personen ohne dokumentierte Hyperammonämie wurden neurokognitive Defizite beobachtet. Darüber hinaus sind Leberanomalien wie Hepatomegalie, Leberschädigung, Fibrose und sogar offene Zirrhose sowie vaskuläre Probleme wie Bluthochdruck bei dieser Erkrankung bekannt. Frühere Arbeiten der Mitglieder des UCDC haben eine gewebe- und molekularspezifische Rolle für ASL bei der Erzeugung von NO gezeigt. ASL wird nicht nur für die Synthese von L-Arginin, dem Substrat für die Synthese von NO, benötigt, sondern ist auch ein integraler Bestandteil eines Komplexes, der für die Synthese von NO aus Arginin entscheidend ist. Der Verlust von ASL kann daher zu systemischen und gewebespezifischen NO-Defiziten führen, die möglicherweise zu dem komplexen Phänotyp einschließlich der neurokognitiven Defizite beitragen könnten. Eine sinnvolle therapeutische Option wäre daher der Einsatz eines NOS-unabhängigen NO-Supplements.

Der Zweck dieser Studie ist es, festzustellen, ob eine diätetische NO-Ergänzung, Neo-ASA, die allgemeine Kognition, das Gedächtnis, die exekutiven Funktionen, die Feinmotorik und die Aufmerksamkeit bei Personen mit ASLD verbessern würde. In dieser monozentrischen, doppelblinden, randomisierten, Placebo-kontrollierten Crossover-Studie erhalten Personen mit ASLD 24 Wochen lang ein Medikament, das kein Nahrungsergänzungsmittel enthält, und 24 Wochen lang ein Placebo. Am Ende der Behandlung mit Placebo und Neo-ASA werden die allgemeine Kognition, das Gedächtnis, die Exekutivfunktion und die Feinmotorik bewertet und verglichen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

16

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 50 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter > 6 und < 50 Jahre
  2. Diagnose von ASLD bestätigt durch biochemische ODER enzymatische ODER Gentests
  3. Hat eine Geschichte der Einhaltung von Diät und Behandlung
  4. Negativer Schwangerschaftstest und Fähigkeit zur Anwendung der Verhütungsmethode für die gesamte Dauer der Studie (wenn das Subjekt gebärfähig ist)
  5. Männer, die an der Studie teilnehmen (und ihre Partner), sollten sich dafür einsetzen, während der gesamten Dauer der Studie eine akzeptable Form der Empfängnisverhütung anzuwenden

Ausschlusskriterien:

  1. Klinische oder Laboranomalien von Grad 3 oder höher gemäß dem CTCAE (oder für Erkrankungen, die nicht vom CTCAE abgedeckt sind, eine schwere oder lebensbedrohliche Toxizität) bei der Aufnahme, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit gefährden. (Erhöhte Plasmaspiegel von Aspartat- und Alanin-Aminotransferasen oder niedriges Serumkalium gelten nicht als Ausschlusskriterien, da dies phänotypische Manifestationen von ASLD sind.)
  2. Bekannte Überempfindlichkeit gegen Neo-ASA oder Nitrit
  3. Personen, denen derzeit andere Prüfsubstanzen verabreicht werden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Neo-ASA
In diesem Arm erhält der Teilnehmer zweimal täglich eine Lutschtablette mit Stickstoffmonoxid als Nahrungsergänzungsmittel.
Nahrungsergänzungsmittel: Neo-ASA
Nahrungsergänzungsmittel mit Stickstoffmonoxid in Form einer Lutschtablette namens Neo-ASA.
Placebo-Komparator: Placebo
In diesem Arm erhält der Teilnehmer zweimal täglich eine Lutschtablette ohne Stickstoffmonoxid als Nahrungsergänzungsmittel.
Nahrungsergänzungsmittel: Placebo
Stickoxidfreies Nahrungsergänzungsmittel in Form einer Lutschtablette in Aussehen und Geschmack wie das Nahrungsergänzungsmittel Neo-ASA

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Delis-Kaplan Exekutivfunktionssystem – Tower-Untertest
Zeitfenster: 24 Wochen
Veränderung der Ergebnisse vom Ausgangswert bis zu 24 Wochen mit Medikament vs. Placebo
24 Wochen
Stanford-Binet - 4. Auflage: Subtests Bead Memory und Sentence Memory
Zeitfenster: 24 Wochen
Veränderung der Ergebnisse vom Ausgangswert bis zu 24 Wochen mit Medikament vs. Placebo
24 Wochen
Griffstärke
Zeitfenster: 24 Wochen
Veränderung der Ergebnisse vom Ausgangswert bis zu 24 Wochen mit Medikament vs. Placebo
24 Wochen
Gerillte Stiftplatte
Zeitfenster: 24 Wochen
Veränderung der Ergebnisse vom Ausgangswert bis zu 24 Wochen mit Medikament vs. Placebo
24 Wochen
Wechsler-Intelligenzskala für Kinder ODER Wechsler-Intelligenzskala für Erwachsene – 4. Ausgabe (bei Personen > 16 Jahre)
Zeitfenster: 24 Wochen
Veränderung der Ergebnisse vom Ausgangswert bis zu 24 Wochen mit Medikament vs. Placebo
24 Wochen
Tower of London-Test
Zeitfenster: 24 Wochen
Veränderung der Ergebnisse vom Ausgangswert bis zu 24 Wochen mit Medikament vs. Placebo
24 Wochen
Conners Kontinuierlicher Leistungstest - 3. Ausgabe Conners Kontinuierlicher Leistungstest - 3. Ausgabe
Zeitfenster: 24 Wochen
Veränderung der Ergebnisse vom Ausgangswert bis zu 24 Wochen mit Medikament vs. Placebo
24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Mitarbeiter

Rare Diseases Clinical Research Network
Neogenis Laboratories

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. September 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Januar 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Januar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Februar 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Februar 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Februar 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

27. Februar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Februar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • H-40143

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Gemäß der Richtlinie der National Institutes of Health (einer der Studiensponsoren) können Forschungsdaten in eine sichere Datenbank mit beschränktem Zugriff, bekannt als dbGaP, gestellt werden. Die Daten umfassen alle genetischen Testergebnisse sowie andere Informationen über medizinische Probleme. Es werden KEINE Identifikatoren aufgenommen (kein Name, Geburtsdatum, Adresse, Sozialversicherungsnummer etc.). Der Zugriff auf diese Informationen wird durch die National Institutes of Health eingeschränkt. Nur Ärzte und Wissenschaftler, die eine Genehmigung der National Institutes of Health erhalten, können auf diese anonymisierten Daten zugreifen.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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