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ASLD 환자의 신경인지 기능에 대한 산화질소 보충

2023년 2월 24일 업데이트: Sandesh Chakravarthy Sreenath Nagamani, Baylor College of Medicine

Argininosuccinate Lyase 결핍증(ASLD)의 신경인지 측정에 대한 산화질소(NO) 보충의 효과

이것은 건강 보조 식품과 관련된 연구입니다. 아르기니노숙신산 분해효소 결핍증(ASLD) 환자는 24주 동안 산화질소 식이 보충제 또는 위약을 받도록 무작위로 배정된 다음 24주 동안 다른 치료를 받기 위해 교차됩니다. 조사관은 ASLD가 있는 개인의 일반 인지, 기억, 집행 기능 및 미세한 운동 기능 영역에서 보충제의 효과를 평가할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

아르기니노석신산 분해효소 결핍증(ASLD; 아르기니노석신산뇨증으로도 알려져 있음)은 두 번째로 흔한 요소 순환 장애(UCD)이며 모든 요소 생성 장애의 15-20%를 차지합니다. ASLD를 가진 개인은 다른 UCD와 비교할 때 독특한 임상 및 생리학적 특성을 가질 수 있습니다. UCDC 구성원의 이전 작업에 따르면 요소 주기의 근위 차단이 있는 사람에 비해 고암모니아혈증 에피소드가 적음에도 불구하고 ASLD가 있는 개인은 지적 및 학습 장애가 발생할 수 있습니다. 문서화된 고암모니아혈증이 없는 개인에서도 신경인지 결함이 관찰되었습니다. 또한, 간 비대, 간 손상, 섬유증, 심지어 솔직한 간경화를 포함한 간 이상과 고혈압과 같은 혈관 문제가 이 장애에서 잘 알려져 있습니다. UCDC 구성원의 이전 작업은 NO 생성에서 ASL의 조직 및 분자 특정 역할을 입증했습니다. ASL은 NO 합성을 위한 기질인 L-아르기닌 합성에 필요할 뿐만 아니라 아르기닌으로부터 NO 합성에 중요한 복합체의 통합 구성원이기도 ​​합니다. 따라서 ASL의 손실은 전신 및 조직 특이적인 NO 결핍으로 이어질 수 있으며, 이는 잠재적으로 신경인지 결손을 포함한 복잡한 표현형에 기여할 수 있습니다. 따라서 합리적인 치료 옵션은 NOS 독립적인 NO 보충제를 사용하는 것입니다.

이 연구의 목적은 식이 산화질소 보충제인 Neo-ASA가 ASLD 환자의 일반 인지, 기억력, 집행 기능, 미세 운동 기능 및 주의력을 향상시킬 수 있는지 여부를 결정하는 것입니다. 이 단일 센터 시험, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 교차 연구에서 ASLD 환자는 24주 동안 식이 보충제가 포함되지 않은 약물을 투여받고 24주 동안 위약을 투여받도록 지정됩니다. 일반 인지, 기억력, 실행 기능 및 미세 운동 기능을 평가하고 위약 및 Neo-ASA로 치료 종료 시 비교할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

16

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Baylor College of Medicine

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 6세 이상 50세 미만
  2. 생화학적 또는 효소적 또는 유전자 검사로 확인된 ASLD 진단
  3. 식이 요법 및 치료를 준수한 이력이 있습니다.
  4. 음성 임신 테스트 및 전체 연구 기간 동안 피임 방법을 사용할 수 있는 능력(피험자가 가임 가능성이 있는 경우)
  5. 연구에 등록하는 남성(및 파트너)은 전체 연구 기간 동안 허용 가능한 형태의 피임법을 사용하기로 동의해야 합니다.

제외 기준:

  1. 등록 시 CTCAE에 따른 3등급 이상의 임상 또는 검사실 이상(또는 CTCAE에 포함되지 않는 상태의 경우, 중증 또는 생명을 위협하는 독성)으로 연구자의 관점에서 안전성이 손상됨. (aspartate 및 alanine aminotransferases의 상승된 혈장 수치 또는 낮은 혈청 칼륨은 ASLD의 표현형 징후이므로 제외 기준으로 간주되지 않습니다.)
  2. Neo-ASA 또는 아질산염에 대해 알려진 과민성
  3. 현재 다른 연구용 물질을 투여받고 있는 개인

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 네오ASA
이 팔 동안 참가자는 하루에 두 번 식이 보충제로 산화질소가 포함된 마름모꼴을 받게 됩니다.
건강 보조 식품: 네오ASA
Neo-ASA라고 하는 마름모꼴 형태의 산화질소가 포함된 식이 보충제.
위약 비교기: 위약
이 팔 동안 참가자는 하루에 두 번 식이 보충제로 산화질소를 포함하지 않는 마름모꼴을 받게 됩니다.
건강 보조 식품: 위약
식이보충제 Neo-ASA처럼 보이고 맛이 좋은 마름모꼴 형태의 산화질소가 없는 식이보충제

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Delis-Kaplan 실행 기능 시스템 - 타워 하위 검사
기간: 24주
약물 대 위약으로 기준선에서 24주까지의 점수 변화
24주
Stanford-Binet - 4판: 비드 메모리 및 문장 메모리 하위 테스트
기간: 24주
약물 대 위약으로 기준선에서 24주까지의 점수 변화
24주
그립 강도
기간: 24주
약물 대 위약으로 기준선에서 24주까지의 점수 변화
24주
홈이 있는 페그보드
기간: 24주
약물 대 위약으로 기준선에서 24주까지의 점수 변화
24주
Wechsler Intelligence Scale for Children OR Wechsler Adult Intelligence Scale - 4th Edition(대상 > 16세)
기간: 24주
약물 대 위약으로 기준선에서 24주까지의 점수 변화
24주
런던 타워 테스트
기간: 24주
약물 대 위약으로 기준선에서 24주까지의 점수 변화
24주
코너스 연속 성능 테스트 - 3판 코너스 연속 성능 테스트 - 3판
기간: 24주
약물 대 위약으로 기준선에서 24주까지의 점수 변화
24주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Baylor College of Medicine

협력자

Rare Diseases Clinical Research Network
Neogenis Laboratories

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 9월 15일

기본 완료 (실제)

2023년 1월 31일

연구 완료 (실제)

2023년 1월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 2월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 2월 21일

처음 게시됨 (실제)

2017년 2월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2023년 2월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 2월 24일

마지막으로 확인됨

2023년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • H-40143

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예

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National Institutes of Health(연구 후원자 중 하나)의 정책에 따라 연구 데이터는 dbGaP로 알려진 안전하고 액세스가 제한된 데이터베이스에 저장될 수 있습니다. 데이터에는 모든 유전자 검사 결과와 의학적 문제에 대한 기타 정보가 포함됩니다. 식별자가 포함되지 않습니다(이름, 출생 데이터, 주소, 주민등록번호 등 없음). 이 정보에 대한 액세스는 National Institutes of Health에 의해 제한됩니다. National Institutes of Health의 승인을 받은 의사와 과학자만 이 비식별 데이터에 액세스할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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