Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nitrogén-monoxid-kiegészítés az ASLD-ben szenvedő betegek neurokognitív funkcióira

2023. február 24. frissítette: Sandesh Chakravarthy Sreenath Nagamani, Baylor College of Medicine

A nitrogén-monoxid-kiegészítés (NO) hatása az arginino-szukcinát-liáz-hiány (ASLD) neurokognitív intézkedéseire

Ez egy étrend-kiegészítőt tartalmazó tanulmány. Az arginino-szukcinát-liáz-hiányban (ASLD) szenvedő betegeket véletlenszerűen besorolják arra, hogy 24 hétig nitrogén-monoxid-tartalmú étrend-kiegészítőt vagy placebót kapjanak, majd átvegyék őket a másik kezelésre 24 hétig. A kutatók felmérik a kiegészítés hatásait az általános megismerés, a memória, a végrehajtó funkciók és a finommotoros működés területén ASLD-ben szenvedő egyénekben.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az arginino-szukcinát-liáz-hiány (ASLD; más néven arginino-borostyánkősav aciduria) a második leggyakoribb karbamidciklus-zavar (UCD), és az összes ureagenesis rendellenesség 15-20%-át teszi ki. Az ASLD-ben szenvedő egyének egyedi klinikai és fiziológiai jellemzőkkel rendelkezhetnek, összehasonlítva más UCD-kkel. Az UCDC tagjai korábbi munkái kimutatták, hogy annak ellenére, hogy a karbamidciklus proximális blokádjával összehasonlítva kevesebb a hyperammonemia epizódja, az ASLD-ben szenvedő egyénekben értelmi és tanulási zavarok alakulhatnak ki. Neurokognitív hiányosságokat figyeltek meg még olyan egyéneknél is, akiknél nincs dokumentált hyperammonemia. Ezen túlmenően a májelégtelenség, beleértve a hepatomegaliát, a májkárosodást, a fibrózist és még az őszinte cirrózist is, valamint az érrendszeri problémákat, például a magas vérnyomást, jól ismertek a betegségben. Az UCDC tagjai korábbi munkái kimutatták az ASL szövet- és molekuláris specifikus szerepét az NO előállításában. Az ASL nemcsak az L-arginin szintéziséhez szükséges, amely az NO szintézisének szubsztrátja, hanem egy olyan komplex szerves tagja is, amely kritikus az NO argininből történő szintéziséhez. Az ASL elvesztése tehát szisztémás és szövetspecifikus NO-hiányokhoz vezethet, amelyek potenciálisan hozzájárulhatnak a komplex fenotípus kialakulásához, beleértve a neurokognitív hiányosságokat is. Egy racionális terápiás lehetőség tehát egy NOS-független NO-kiegészítő alkalmazása lenne.

Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy megállapítsa, hogy egy étrendi NO-kiegészítő, a Neo-ASA javítja-e az általános megismerést, a memóriát, a végrehajtó funkciókat, a finommotoros működést és a figyelmet az ASLD-ben szenvedő egyénekben. Ebben az egyközpontú, kettős-vak, randomizált, placebo-kontrollos, keresztezett vizsgálatban az ASLD-ben szenvedő egyéneket 24 hétig NO étrend-kiegészítőt és 24 hétig placebót tartalmazó gyógyszeres kezelésben részesülnek. A placebóval és a Neo-ASA-val végzett kezelés végén felmérik és összehasonlítják az általános kognitív képességet, a memóriát, a végrehajtó funkciókat és a finommotoros működést.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

16

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Mary A Mullins, RN
  • Telefonszám: 832-822-4263
  • E-mail: mullins@bcm.edu

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Életkor > 6 és <50 év
  2. Az ASLD diagnózisa biokémiai VAGY enzimatikus VAGY genetikai vizsgálattal igazolt
  3. Korábban betartotta a diétát és a kezelést
  4. Negatív terhességi teszt és fogamzásgátló módszer alkalmazásának képessége a vizsgálat teljes időtartama alatt (ha az alany fogamzóképes)
  5. A vizsgálatba bevont férfiaknak (és partnereiknek) törekedniük kell arra, hogy a vizsgálat teljes időtartama alatt elfogadható fogamzásgátlást alkalmazzanak.

Kizárási kritériumok:

  1. A CTCAE szerinti 3. vagy annál magasabb fokozatú klinikai vagy laboratóriumi eltérés (vagy a CTCAE által nem szabályozott állapotok esetén súlyos vagy életveszélyes toxicitás) a beiratkozáskor, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyezteti a biztonságot. (Az aszpartát és alanin aminotranszferázok emelkedett plazmaszintje vagy alacsony szérum káliumszintje nem tekinthető kizárási kritériumnak, mivel ezek az ASLD fenotípusos megnyilvánulásai.)
  2. Neo-ASA-val vagy nitrittel szembeni ismert túlérzékenység
  3. Azok a személyek, akiknek jelenleg más vizsgálati szereket adnak be

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Neo-ASA
Ebben a karban a résztvevő napi kétszer kap egy nitrogén-monoxid-tartalmú pasztillát étrend-kiegészítőként.
Étrend-kiegészítő: Neo-ASA
Nitrogén-oxidot tartalmazó étrend-kiegészítő Neo-ASA nevű cukorka formájában.
Placebo Comparator: Placebo
Ebben a karban a résztvevő napi kétszer kap egy nitrogén-monoxidot nem tartalmazó pasztillát étrend-kiegészítőként.
Étrend-kiegészítő: Placebo
Nitrogén-monoxid mentes étrend-kiegészítő pasztilla formájában, amely a Neo-ASA étrend-kiegészítőre hasonlít.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Delis-Kaplan Executive Function System – Torony alteszt
Időkeret: 24 hét
Változás a pontszámokban a kiindulási értékről a 24 hétre a gyógyszerrel vs placebóval
24 hét
Stanford-Binet – 4. kiadás: Bead Memory és Sentence Memory altesztek
Időkeret: 24 hét
Változás a pontszámokban a kiindulási értékről a 24 hétre a gyógyszerrel vs placebóval
24 hét
Markolat erőssége
Időkeret: 24 hét
Változás a pontszámokban a kiindulási értékről a 24 hétre a gyógyszerrel vs placebóval
24 hét
Hornyolt pegboard
Időkeret: 24 hét
Változás a pontszámokban a kiindulási értékről a 24 hétre a gyógyszerrel vs placebóval
24 hét
Wechsler Intelligence Scale gyerekeknek VAGY Wechsler Felnőtt Intelligencia Skála – 4. kiadás (16 év feletti alanyoknál)
Időkeret: 24 hét
Változás a pontszámokban a kiindulási értékről a 24 hétre a gyógyszerrel vs placebóval
24 hét
Tower of London teszt
Időkeret: 24 hét
Változás a pontszámokban a kiindulási értékről a 24 hétre a gyógyszerrel vs placebóval
24 hét
Conners folyamatos teljesítményteszt – 3. kiadás Conners folyamatos teljesítményteszt – 3. kiadás
Időkeret: 24 hét
Változás a pontszámokban a kiindulási értékről a 24 hétre a gyógyszerrel vs placebóval
24 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Baylor College of Medicine

Együttműködők

Rare Diseases Clinical Research Network
Neogenis Laboratories

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. szeptember 15.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. január 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. január 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. február 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. február 21.

Első közzététel (Tényleges)

2017. február 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2023. február 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. február 24.

Utolsó ellenőrzés

2023. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • H-40143

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az Országos Egészségügyi Intézet (a tanulmány egyik támogatója) politikája szerint a kutatási adatok egy biztonságos, korlátozott hozzáférésű adatbázisba helyezhetők, úgynevezett dbGaP. Az adatok tartalmazni fognak minden genetikai vizsgálati eredményt, valamint egyéb egészségügyi problémákkal kapcsolatos információkat. NEM lesz benne azonosító (nincs név, születési adatok, lakcím, társadalombiztosítási szám stb.). Az ehhez az információhoz való hozzáférést a National Institutes of Health korlátozza. Csak azok az orvosok és tudósok férhetnek hozzá ezekhez az azonosítatlan adatokhoz, akik megkapták az Országos Egészségügyi Intézet jóváhagyását.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Neo-ASA

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Cyprus

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel