Безопасность, переносимость и эффективность этразимода (APD334) у участников с первичным билиарным холангитом
28 февраля 2022 г. обновлено: Arena Pharmaceuticals
Открытое пилотное исследование для подтверждения концепции по оценке безопасности, переносимости и эффективности перорального этрасимода (APD334) у пациентов с первичным билиарным холангитом
Целью этого открытого экспериментального исследования для подтверждения концепции является оценка безопасности, переносимости и эффективности перорального этразимода (APD334) у участников с первичным билиарным холангитом (ПБХ).
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
2
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
Queensland
-
Birtinya, Queensland, Австралия, 4575
- Sunshine Coast University Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Австралия, 3004
- Alfred Health
-
-
-
-
-
Christchurch, Новая Зеландия, 8011
- Christchurch Clinical Studies Trust
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, Новая Зеландия, 1023
- Auckland City Hospital
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- Gastroenterology and Hepatology, UC Davis Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Baylor College of Medicine
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78215
- Texas Liver Institute
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98104
- Swedish Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 80 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Ключевые критерии включения:
Мужчины или женщины в возрасте от 18 до 80 лет (включительно) на момент скрининга с подтвержденным диагнозом первичного билиарного холангита (ПБХ) на основании как минимум 2 из 3 критериев:
- Титр антимитохондриальных антител (АМА) >1:40 при иммунофлуоресценции или М2 положительный по данным твердофазного иммуноферментного анализа (ИФА) или положительные антинуклеарные антитела, специфичные для ПБЦ (анти-GP210 и/или анти-SP100)
- Щелочная фосфатаза (ЩФ) > 1,5 x верхняя граница нормы (ВГН) не менее 6 месяцев
- Данные биопсии печени соответствуют ПБЦ
- Использование урсодезоксихолевой кислоты (УДХК) в течение как минимум 6 месяцев до скрининга (стабильная доза в течение как минимум 3 месяцев непосредственно перед скринингом)
- Участники должны иметь ЩФ >1,5 x ВГН, но <10 x ВГН, аланинаминотрансферазу (АЛТ) и аспартатаминотрансферазу (АСТ) <5 x ВГН и общий билирубин <ВГН на всех посещениях скрининга.
- АСТ, АЛТ, ЩФ и общий билирубин должны иметь 2 значения с интервалом не менее 4 недель, которые находятся в пределах 20% друг от друга.
Ключевые критерии исключения:
- Хронические заболевания печени не-ПБЦ этиологии. Тем не менее, участники ПБХ, сопровождающиеся первичным синдромом Шегрена (ПСШ), имеют право на участие.
- История или признаки клинически значимой печеночной декомпенсации
- Медицинские состояния, которые могут вызвать непеченочное повышение ЩФ (например, болезнь Педжета)
- Клинически значимые инфекции в течение 6 недель до начала лечения или инфицирование вирусом гепатита С в любое время в прошлом.
- Иммунодепрессанты, иммуномодуляторы или исследуемые препараты в течение 30 дней до начала лечения
- Лечение обетихолевой кислотой (ОКА) в течение 30 дней до 1-го дня
Примечание. Могут применяться другие определенные протоколом критерии включения/исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: АПД334
Активное лечение APD334 в течение 24 недель.
|
Активное лечение APD334 в течение 24 недель.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение концентрации сывороточной щелочной фосфатазы (ЩФ)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
|
Снижение концентрации ЩФ является суррогатным маркером более медленного прогрессирования заболевания.
|
Исходный уровень, неделя 24
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: До 26 недели
|
Безопасность оценивали путем наблюдения за нежелательными явлениями и клинически значимыми изменениями основных показателей жизнедеятельности и результатов клинических лабораторных исследований.
|
До 26 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение концентрации ALP в сыворотке
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12
|
Снижение концентрации ЩФ является суррогатным маркером более медленного прогрессирования заболевания.
|
Исходный уровень, неделя 12
|
|
Фармакокинетические параметры этразимода и его метаболитов
Временное ограничение: До 24 недели
|
До 24 недели
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Исследовательский - изменение общего анализа крови
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
|
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
|
|
Исследовательский - изменение частоты утомления по шкале периферического билиарного холангита (PBC-40)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
|
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
|
|
Исследовательский - изменение частоты зуда по оценке с помощью 5-мерной (5-D) шкалы зуда
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
|
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
|
|
Исследовательский - изменение результатов теста Ширмера
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
|
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
|
|
Исследовательский – изменение времени разрыва слезной пленки
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
|
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
|
|
Исследовательский - изменение концентрации высокочувствительного С-реактивного белка в сыворотке крови (hsCRP)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
|
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
|
|
Исследовательский - изменение концентрации сывороточной аланинтрансаминазы (АЛТ)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
|
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
|
|
Исследовательский - изменение концентрации аспартаттрансаминазы в сыворотке (АСТ)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
|
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
|
|
Исследовательский - изменение концентрации сывороточной гамма-глутамилтрансферазы (GGT)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
|
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
|
|
Исследовательский - изменение концентрации сывороточного C4
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
|
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
|
|
Исследовательский - изменение концентрации сывороточного иммуноглобулина
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
|
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
|
|
Исследовательский - изменение концентрации сыворотки GP73
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
|
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
|
|
Исследовательский - изменение концентрации сывороточных антимитохондриальных антител (АМА)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
|
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
|
|
Исследовательский — изменение качества жизни
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
|
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
29 декабря 2017 г.
Первичное завершение (Действительный)
31 января 2019 г.
Завершение исследования (Действительный)
31 января 2019 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 мая 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 мая 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
16 мая 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
24 марта 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 февраля 2022 г.
Последняя проверка
1 февраля 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- APD334-010
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .