Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Etrasimodin (APD334) turvallisuus, siedettävyys ja tehokkuus potilailla, joilla on primaarinen sapen kolangiitti

maanantai 28. helmikuuta 2022 päivittänyt: Arena Pharmaceuticals

Avoin, pilotti-, käsitetodistetutkimus oraalisen etrasimodin (APD334) turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on primaarinen sappikolangiitti

Tämän avoimen pilottitutkimuksen tarkoituksena on arvioida oraalisen etrasimodin (APD334) turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa potilailla, joilla on primaarinen biliaarinen kolangiitti (PBC).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

2

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australia, 4575
        • Sunshine Coast University Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Alfred Health
  • Uusi Seelanti
      • Christchurch, Uusi Seelanti, 8011
        • Christchurch Clinical Studies Trust
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Uusi Seelanti, 1023
        • Auckland City Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • Gastroenterology and Hepatology, UC Davis Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78215
        • Texas Liver Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
        • Swedish Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Miehet tai naiset, jotka ovat 18–80-vuotiaita (mukaan lukien) seulonnan aikaan ja joilla on vahvistettu primaarinen sappikolangiitti (PBC) -diagnoosi, joka perustuu vähintään kahteen kolmesta kriteeristä:

    • Anti-mitokondriaaliset vasta-aineet (AMA) tiitteri >1:40 immunofluoresenssissa tai M2-positiivinen entsyymi-immunosorbenttimäärityksellä (ELISA) tai positiiviset PBC-spesifiset antinukleaariset vasta-aineet (anti-GP210 ja/tai anti-SP100)
    • Alkalinen fosfataasi (ALP) > 1,5 x normaalin yläraja (ULN) vähintään 6 kuukauden ajan
    • Maksabiopsialöydökset ovat PBC:n mukaisia
  • Ursodeoksikoolihapon (UDCA) käyttö vähintään 6 kuukauden ajan ennen seulontaa (vakaa annos vähintään 3 kuukautta välittömästi ennen seulontaa)
  • Osallistujilla tulee olla ALP > 1,5 x ULN mutta < 10 x ULN, alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasi (AST) < 5 x ULN ja kokonaisbilirubiini < ULN kaikilla seulontakäynneillä
  • AST:lla, ALT:lla, ALP:llä ja kokonaisbilirubiinilla on oltava kaksi arvoa vähintään 4 viikon välein ja jotka ovat 20 %:n sisällä toisistaan

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Krooninen maksasairaus, jonka etiologia ei ole PBC. PBC-osallistujat, joilla on primaarinen Sjögrenin oireyhtymä (pSS), voivat kuitenkin ilmoittautua mukaan.
  • Anamnees tai näyttöä kliinisesti merkittävästä maksan vajaatoiminnasta
  • Lääketieteelliset sairaudet, jotka voivat aiheuttaa ei-maksasta ALP:n nousua (esim. Pagetin tauti)
  • Kliinisesti merkittävät infektiot 6 viikon sisällä ennen hoidon aloittamista tai hepatiitti C -virusinfektio milloin tahansa aiemmin
  • Immunosuppressiiviset, immunomoduloivat tai tutkimusaineet 30 päivän kuluessa ennen hoidon aloittamista
  • Hoito obetikolihapolla (OCA) 30 päivän sisällä ennen päivää 1

Huomautus: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: APD334
APD334 aktiivinen hoito 24 viikon ajan.
Lääke: APD334
APD334 aktiivinen hoito 24 viikon ajan.
Muut nimet:
  • etrasimod

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos seerumin alkalisen fosfataasin (ALP) pitoisuudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
ALP-pitoisuuden aleneminen on sairauden hitaamman etenemisen korvikemerkki.
Lähtötilanne, viikko 24
Haitallisia tapahtumia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Viikolle 26 asti
Turvallisuus arvioitiin seuraamalla haittatapahtumia ja kliinisesti merkittäviä muutoksia elintoimintoissa ja kliinisissä laboratoriotuloksissa.
Viikolle 26 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos seerumin ALP-pitoisuudessa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
ALP-pitoisuuden aleneminen on sairauden hitaamman etenemisen korvikemerkki.
Perustaso, viikko 12
Etrasimodin ja sen aineenvaihduntatuotteiden farmakokineettiset parametrit
Aikaikkuna: Viikolle 24 asti
Viikolle 24 asti

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Tutkiva - muutos täydellisessä verenkuvassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24
Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24
Tutkiva – Väsymysten esiintyvyyden muutos perifeerisen sapen kolangiitin (PBC-40) asteikolla arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24
Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24
Tutkiva - Muutos kutinan esiintyvyydestä 5-ulotteisella (5-D) kutinaasteikolla arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24
Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24
Tutkiva - muutos Schirmer-testin tuloksessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24
Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24
Tutkiva - Muutos kyynelkalvon hajoamisajassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24
Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24
Tutkiva - Muutos seerumin korkean herkkyyden C-reaktiivisen proteiinin (hsCRP) pitoisuudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24
Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24
Tutkiva – seerumin alaniinitransaminaasipitoisuuden (ALT) muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24
Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24
Tutkiva – seerumin aspartaattitransaminaasi (AST) -pitoisuuden muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24
Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24
Tutkiva – Seerumin gammaglutamyylitransferaasin (GGT) pitoisuuden muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24
Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24
Tutkiva - Seerumin pitoisuuden muutos C4
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24
Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24
Tutkiva - Seerumin immunoglobuliinin pitoisuuden muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24
Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24
Tutkiva - Seerumin GP73:n pitoisuuden muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24
Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24
Tutkiva – seerumin anti-mitokondriaalisten vasta-aineiden (AMA) pitoisuuden muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24
Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24
Tutkiva – elämänlaadun muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24
Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Arena Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 29. joulukuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 31. tammikuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 31. tammikuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 11. toukokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 15. toukokuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 16. toukokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 24. maaliskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 28. helmikuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. helmikuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • APD334-010

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Primaarinen sapen kolangiitti

Kliiniset tutkimukset APD334

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bahamas

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa