Etrasimod (APD334) 在原发性胆汁性胆管炎参与者中的安全性、耐受性和有效性
2022年2月28日 更新者：Arena Pharmaceuticals
一项开放标签、试点、概念验证研究，以评估口服依曲莫德 (APD334) 在原发性胆汁性胆管炎患者中的安全性、耐受性和疗效
这项开放标签、试点、概念验证研究的目的是评估口服依曲莫德 (APD334) 在原发性胆汁性胆管炎 (PBC) 参与者中的安全性、耐受性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
2
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Christchurch、新西兰、8011
- Christchurch Clinical Studies Trust
-
-
Auckland
-
Grafton、Auckland、新西兰、1023
- Auckland City Hospital
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown、New South Wales、澳大利亚、2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
Queensland
-
Birtinya、Queensland、澳大利亚、4575
- Sunshine Coast University Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne、Victoria、澳大利亚、3004
- Alfred Health
-
-
-
-
California
-
Sacramento、California、美国、95817
- Gastroenterology and Hepatology, UC Davis Medical Center
-
-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77030
- Baylor College of Medicine
-
San Antonio、Texas、美国、78215
- Texas Liver Institute
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98104
- Swedish Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 80年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
筛选时年龄为 18 至 80 岁（含）的男性或女性，根据 3 项标准中的至少 2 项确诊为原发性胆汁性胆管炎 (PBC)：
- 免疫荧光抗线粒体抗体 (AMA) 滴度 >1:40 或酶联免疫吸附试验 (ELISA) 检测 M2 阳性或 PBC 特异性抗核抗体阳性（抗 GP210 和/或抗 SP100）
- 碱性磷酸酶 (ALP) >1.5 x 正常值上限 (ULN) 至少 6 个月
- 肝活检结果与 PBC 一致
- 筛选前使用熊去氧胆酸 (UDCA) 至少 6 个月（筛选前稳定剂量至少 3 个月）
- 在所有筛选访视中，参与者的 ALP 必须 >1.5 x ULN 但 <10 x ULN，丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 和天冬氨酸氨基转移酶 (AST) <5 x ULN，总胆红素 <ULN
- AST、ALT、ALP 和总胆红素必须有 2 个值至少相隔 4 周且彼此相差在 20% 以内
关键排除标准：
- 非 PBC 病因的慢性肝病。 但是，伴有原发性干燥综合征 (pSS) 的 PBC 参与者有资格参加。
- 有临床意义的肝脏失代偿的病史或证据
- 可能导致非肝脏 ALP 升高的医疗状况（例如佩吉特氏病）
- 治疗开始前 6 周内有临床意义的感染，或过去任何时候感染过丙型肝炎病毒
- 治疗开始前 30 天内使用免疫抑制、免疫调节或研究药物
- 第 1 天前 30 天内接受奥贝胆酸 (OCA) 治疗
注意：其他协议定义的包含/排除标准可能适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：APD334
APD334积极治疗24周。
|
APD334积极治疗24周。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
血清碱性磷酸酶 (ALP) 浓度的变化
大体时间：基线，第 24 周
|
ALP 浓度的降低是疾病进展较慢的替代标志。
|
基线，第 24 周
|
|
出现不良事件的参与者人数
大体时间：直到第 26 周
|
通过监测不良事件以及生命体征和临床实验室结果的临床相关变化来评估安全性。
|
直到第 26 周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
血清 ALP 浓度的变化
大体时间：基线，第 12 周
|
ALP 浓度的降低是疾病进展较慢的替代标志。
|
基线，第 12 周
|
|
依曲莫德及其代谢物的药代动力学参数
大体时间：直到第 24 周
|
直到第 24 周
|
其他结果措施
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
探索性 - 全血细胞计数的变化
大体时间：基线、第 12 周、第 24 周
|
基线、第 12 周、第 24 周
|
|
探索性 - 通过外周胆道胆管炎 (PBC-40) 量表评估疲劳发生率的变化
大体时间：基线、第 12 周、第 24 周
|
基线、第 12 周、第 24 周
|
|
探索性——通过 5 维 (5-D) 瘙痒量表评估的瘙痒发生率变化
大体时间：基线、第 12 周、第 24 周
|
基线、第 12 周、第 24 周
|
|
探索性 - Schirmer 测试结果的变化
大体时间：基线、第 12 周、第 24 周
|
基线、第 12 周、第 24 周
|
|
探索性 - 泪膜破裂时间的变化
大体时间：基线、第 12 周、第 24 周
|
基线、第 12 周、第 24 周
|
|
探索性 - 血清高敏 C 反应蛋白 (hsCRP) 浓度的变化
大体时间：基线、第 12 周、第 24 周
|
基线、第 12 周、第 24 周
|
|
探索性 - 血清丙氨酸转氨酶 (ALT) 浓度的变化
大体时间：基线、第 12 周、第 24 周
|
基线、第 12 周、第 24 周
|
|
探索性 - 血清天冬氨酸转氨酶 (AST) 浓度的变化
大体时间：基线、第 12 周、第 24 周
|
基线、第 12 周、第 24 周
|
|
探索性 - 血清γ-谷氨酰转移酶 (GGT) 浓度的变化
大体时间：基线、第 12 周、第 24 周
|
基线、第 12 周、第 24 周
|
|
探索性 - 血清 C4 浓度的变化
大体时间：基线、第 12 周、第 24 周
|
基线、第 12 周、第 24 周
|
|
探索性 - 血清免疫球蛋白浓度的变化
大体时间：基线、第 12 周、第 24 周
|
基线、第 12 周、第 24 周
|
|
探索性 - 血清 GP73 浓度的变化
大体时间：基线、第 12 周、第 24 周
|
基线、第 12 周、第 24 周
|
|
探索性 - 血清抗线粒体抗体 (AMA) 浓度的变化
大体时间：基线、第 12 周、第 24 周
|
基线、第 12 周、第 24 周
|
|
探索 - 生活质量的变化
大体时间：基线、第 12 周、第 24 周
|
基线、第 12 周、第 24 周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年12月29日
初级完成 (实际的)
2019年1月31日
研究完成 (实际的)
2019年1月31日
研究注册日期
首次提交
2017年5月11日
首先提交符合 QC 标准的
2017年5月15日
首次发布 (实际的)
2017年5月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年3月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年2月28日
最后验证
2022年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
APD334的临床试验
-
PfizerArena is a wholly owned subsidiary of Pfizer招聘中
-
Arena Pharmaceuticals终止
-
PfizerArena is a wholly owned subsidiary of Pfizer招聘中溃疡性结肠炎波兰, 日本, 乔治亚州, 爱沙尼亚, 美国, 捷克语, 澳大利亚, 大韩民国, 立陶宛, 意大利, 匈牙利, 火鸡, 西班牙, 罗马尼亚, 塞尔维亚, 德国, 法国, 保加利亚, 奥地利, 白俄罗斯, 加拿大, 克罗地亚, 丹麦, 以色列, 拉脱维亚, 黎巴嫩, 葡萄牙, 俄罗斯联邦, 斯洛伐克, 南非, 乌克兰, 英国, 墨西哥, 印度, 摩尔多瓦共和国, 泰国, 阿根廷, 比利时, 智利
-
Arena Pharmaceuticals完全的溃疡性结肠炎美国, 西班牙, 以色列, 荷兰, 澳大利亚, 大韩民国, 捷克语, 意大利, 俄罗斯联邦, 克罗地亚, 葡萄牙, 塞尔维亚, 白俄罗斯, 加拿大, 乔治亚州, 匈牙利, 乌克兰, 德国, 波兰, 比利时, 火鸡, 日本, 泰国, 印度, 哥伦比亚, 爱沙尼亚, 瑞士, 罗马尼亚, 黎巴嫩, 智利, 南非, 斯洛伐克, 墨西哥, 英国, 保加利亚, 阿根廷, 奥地利, 丹麦, 法国, 立陶宛, 摩尔多瓦共和国
-
Arena Pharmaceuticals完全的溃疡性结肠炎以色列, 西班牙, 美国, 澳大利亚, 丹麦, 大韩民国, 捷克语, 俄罗斯联邦, 克罗地亚, 葡萄牙, 塞尔维亚, 台湾, 加拿大, 保加利亚, 白俄罗斯, 乔治亚州, 匈牙利, 意大利, 拉脱维亚, 荷兰, 乌克兰, 德国, 波兰, 比利时, 火鸡, 泰国, 爱沙尼亚, 罗马尼亚, 智利, 印度, 奥地利, 南非, 斯洛伐克, 墨西哥, 阿根廷, 法国, 立陶宛, 摩尔多瓦共和国, 黎巴嫩, 英国
-
PfizerArena is a wholly owned subsidiary of Pfizer招聘中克罗恩病美国, 大韩民国, 荷兰, 哥伦比亚, 以色列, 意大利, 黎巴嫩, 墨西哥, 波兰, 西班牙, 火鸡, 澳大利亚, 乔治亚州, 捷克语, 比利时, 德国, 南非, 希腊, 俄罗斯联邦, 英国, 克罗地亚, 塞尔维亚, 丹麦, 埃及, 立陶宛, 匈牙利, 日本, 马来西亚, 波斯尼亚和黑塞哥维那, 阿根廷, 瑞士, 法国, 白俄罗斯, 保加利亚, 葡萄牙, 斯洛伐克, 奥地利, 加拿大, 智利, 爱尔兰, 摩尔多瓦共和国, 挪威, 菲律宾, 波多黎各, 罗马尼亚, 乌克兰, 印度
-
PfizerArena is a wholly owned subsidiary of Pfizer完全的
-
PfizerArena is a wholly owned subsidiary of Pfizer完全的
-
Arena Pharmaceuticals完全的溃疡性结肠炎美国, 澳大利亚, 奥地利, 比利时, 保加利亚, 加拿大, 捷克语, 法国, 德国, 匈牙利, 以色列, 大韩民国, 拉脱维亚, 立陶宛, 新西兰, 波兰, 罗马尼亚, 俄罗斯联邦, 西班牙, 乌克兰, 英国