Az etrasimod (APD334) biztonságossága, tolerálhatósága és hatékonysága elsődleges epeúti cholangitisben szenvedő betegeknél
2022. február 28. frissítette: Arena Pharmaceuticals
Nyílt elrendezésű, kísérleti, elméleti bizonyítási tanulmány az orális etraszimod (APD334) biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére elsődleges biliáris cholangitisben szenvedő betegeknél
Ennek a nyílt elrendezésű, kísérleti, bizonyítási koncepció vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje az orális etraszimod (APD334) biztonságosságát, tolerálhatóságát és hatékonyságát primer biliaris cholangitisben (PBC) szenvedő résztvevőknél.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
2
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Ausztrália, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
Queensland
-
Birtinya, Queensland, Ausztrália, 4575
- Sunshine Coast University Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3004
- Alfred Health
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- Gastroenterology and Hepatology, UC Davis Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Baylor College of Medicine
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78215
- Texas Liver Institute
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98104
- Swedish Medical Center
-
-
-
-
-
Christchurch, Új Zéland, 8011
- Christchurch Clinical Studies Trust
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, Új Zéland, 1023
- Auckland City Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
Férfiak vagy nők 18 és 80 év közötti (beleértve) a szűrés időpontjában, akiknél a 3 közül legalább 2 kritérium alapján megerősített primer biliáris cholangitis (PBC) diagnózisa van:
- Az anti-mitokondriális antitestek (AMA) titere >1:40 immunfluoreszcencián vagy M2 pozitív enzimhez kötött immunszorbens vizsgálattal (ELISA) vagy pozitív PBC-specifikus antinukleáris antitestek (anti-GP210 és/vagy anti-SP100)
- Alkáli foszfatáz (ALP) > 1,5-szerese a normál felső határának (ULN) legalább 6 hónapig
- A májbiopsziás leletek összhangban vannak a PBC-vel
- Ursodeoxycholic sav (UDCA) alkalmazása legalább 6 hónapig a szűrést megelőzően (stabil dózis legalább 3 hónapig közvetlenül a szűrés előtt)
- A résztvevőknek az ALP-értéknek >1,5x ULN, de <10x ULN-nek, az alanin aminotranszferáznak (ALT) és az aszpartát-aminotranszferáznak (AST) <5x ULN-nek, valamint a teljes bilirubinszintnek <ULN-nek kell lennie minden szűrővizsgálaton.
- Az AST, ALT, ALP és az összbilirubin 2 értékének legalább 4 hetes különbséggel kell rendelkeznie, amelyek 20%-on belül vannak
Főbb kizárási kritériumok:
- Nem PBC etiológiájú krónikus májbetegség. Az elsődleges Sjögren-szindrómában (pSS) szenvedő PBC résztvevők azonban jogosultak a felvételre.
- Klinikailag jelentős májdekompenzáció anamnézisében vagy bizonyítékaiban
- Egészségügyi állapotok, amelyek az ALP nem májból származó növekedését okozhatják (pl. Paget-kór)
- Klinikailag jelentős fertőzések a kezelés megkezdése előtt 6 héten belül, vagy hepatitis C vírusfertőzés a múltban bármikor
- Immunszuppresszív, immunmoduláló vagy vizsgálati szerek a kezelés megkezdése előtt 30 napon belül
- Kezelés obetikolsavval (OCA) az 1. napot megelőző 30 napon belül
Megjegyzés: A protokollban meghatározott egyéb felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: APD334
APD334 aktív kezelés 24 hétig.
|
APD334 aktív kezelés 24 hétig.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A szérum alkalikus foszfatáz (ALP) koncentrációjának változása
Időkeret: Alapállapot, 24. hét
|
Az ALP-koncentráció csökkenése a betegség lassabb progressziójának helyettesítő markere.
|
Alapállapot, 24. hét
|
|
Nemkívánatos eseményekkel járó résztvevők száma
Időkeret: 26 hétig
|
A biztonságosságot a nemkívánatos események és a létfontosságú jelek klinikailag jelentős változásainak és a klinikai laboratóriumi eredmények megfigyelésével értékelték.
|
26 hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a szérum ALP-koncentrációjában
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
Az ALP-koncentráció csökkenése a betegség lassabb progressziójának helyettesítő markere.
|
Alapállapot, 12. hét
|
|
Az etraszimod és metabolitjai farmakokinetikai paraméterei
Időkeret: 24 hétig
|
24 hétig
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Feltáró – A teljes vérkép változása
Időkeret: Alapállapot, 12. hét, 24. hét
|
Alapállapot, 12. hét, 24. hét
|
|
Feltáró – A fáradtság előfordulási gyakoriságának változása a perifériás biliáris cholangitis (PBC-40) skála alapján
Időkeret: Alapállapot, 12. hét, 24. hét
|
Alapállapot, 12. hét, 24. hét
|
|
Feltáró – A viszketés előfordulási gyakoriságának változása az 5-dimenziós (5-D) viszketési skála alapján
Időkeret: Alapállapot, 12. hét, 24. hét
|
Alapállapot, 12. hét, 24. hét
|
|
Feltáró – változás a Schirmer-teszt eredményében
Időkeret: Alapállapot, 12. hét, 24. hét
|
Alapállapot, 12. hét, 24. hét
|
|
Feltáró – Változás a könnyfilm felszakítási idején
Időkeret: Alapállapot, 12. hét, 24. hét
|
Alapállapot, 12. hét, 24. hét
|
|
Feltáró – A szérum nagy érzékenységű C-reaktív fehérje (hsCRP) koncentrációjának változása
Időkeret: Alapállapot, 12. hét, 24. hét
|
Alapállapot, 12. hét, 24. hét
|
|
Feltáró – A szérum alanin transzamináz (ALT) koncentrációjának változása
Időkeret: Alapállapot, 12. hét, 24. hét
|
Alapállapot, 12. hét, 24. hét
|
|
Feltáró – A szérum aszpartát transzamináz (AST) koncentrációjának változása
Időkeret: Alapállapot, 12. hét, 24. hét
|
Alapállapot, 12. hét, 24. hét
|
|
Feltáró – A szérum gamma-glutamil transzferáz (GGT) koncentrációjának változása
Időkeret: Alapállapot, 12. hét, 24. hét
|
Alapállapot, 12. hét, 24. hét
|
|
Feltáró – A szérum koncentrációjának változása C4
Időkeret: Alapállapot, 12. hét, 24. hét
|
Alapállapot, 12. hét, 24. hét
|
|
Feltáró – A szérum immunglobulin koncentrációjának változása
Időkeret: Alapállapot, 12. hét, 24. hét
|
Alapállapot, 12. hét, 24. hét
|
|
Feltáró – A GP73 szérum koncentrációjának változása
Időkeret: Alapállapot, 12. hét, 24. hét
|
Alapállapot, 12. hét, 24. hét
|
|
Feltáró – A szérum anti-mitokondriális antitestek (AMA) koncentrációjának változása
Időkeret: Alapállapot, 12. hét, 24. hét
|
Alapállapot, 12. hét, 24. hét
|
|
Feltáró – Az életminőség változása
Időkeret: Alapállapot, 12. hét, 24. hét
|
Alapállapot, 12. hét, 24. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. december 29.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2019. január 31.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2019. január 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. május 11.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. május 15.
Első közzététel (Tényleges)
2017. május 16.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. március 24.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. február 28.
Utolsó ellenőrzés
2022. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- APD334-010
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .