Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Etrasimod (APD334) bij deelnemers met primaire biliaire cholangitis

28 februari 2022 bijgewerkt door: Arena Pharmaceuticals

Een open-label, proef-, proof-of-concept-onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van orale etrasimod (APD334) bij patiënten met primaire biliaire cholangitis te evalueren

Het doel van deze open-label pilot-proof of concept-studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van oraal etrasimod (APD334) bij deelnemers met primaire biliaire cholangitis (PBC).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

2

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australië, 4575
        • Sunshine Coast University Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3004
        • Alfred Health
  • Nieuw-Zeeland
      • Christchurch, Nieuw-Zeeland, 8011
        • Christchurch Clinical Studies Trust
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nieuw-Zeeland, 1023
        • Auckland City Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • Gastroenterology and Hepatology, UC Davis Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78215
        • Texas Liver Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • Swedish Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Mannen of vrouwen van 18 tot en met 80 jaar (inclusief) op het moment van screening, met een bevestigde diagnose van primaire biliaire cholangitis (PBC) op basis van ten minste 2 van 3 criteria:

    • Anti-mitochondriale antilichamen (AMA) titer >1:40 op immunofluorescentie of M2 positief door enzyme-linked immunosorbent assay (ELISA) of positieve PBC-specifieke antinucleaire antilichamen (anti-GP210 en/of anti-SP100)
    • Alkalische fosfatase (ALP) >1,5 x bovengrens van normaal (ULN) gedurende ten minste 6 maanden
    • Leverbiopsiebevindingen consistent met PBC
  • Gebruik van ursodeoxycholzuur (UDCA) gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de screening (stabiele dosis gedurende ten minste 3 maanden onmiddellijk voorafgaand aan de screening)
  • Deelnemers moeten bij alle screeningbezoeken ALP >1,5 x ULN maar <10 x ULN, alanineaminotransferase (ALT) en aspartaataminotransferase (AST) <5 x ULN en totaal bilirubine <ULN hebben
  • AST, ALT, ALP en totaal bilirubine moeten 2 waarden hebben met een tussenpoos van minimaal 4 weken die binnen 20% van elkaar liggen

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Chronische leverziekte van een niet-PBC etiologie. PBC-deelnemers met het primaire syndroom van Sjögren (pSS) komen echter wel in aanmerking om te worden ingeschreven.
  • Voorgeschiedenis of bewijs van klinisch significante leverdecompensatie
  • Medische aandoeningen die niet-hepatische verhogingen van ALP kunnen veroorzaken (bijv. de ziekte van Paget)
  • Klinisch significante infecties binnen 6 weken voorafgaand aan de start van de behandeling, of infectie met het hepatitis C-virus op enig moment in het verleden
  • Immunosuppressieve, immunomodulerende of onderzoeksmiddelen binnen 30 dagen vóór aanvang van de behandeling
  • Behandeling met obeticholzuur (OCA) binnen 30 dagen voorafgaand aan Dag 1

Opmerking: er kunnen andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: APD334
APD334 actieve behandeling gedurende 24 weken.
Geneesmiddel: APD334
APD334 actieve behandeling gedurende 24 weken.
Andere namen:
  • etrasimod

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in serum alkalische fosfatase (ALP) concentratie
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
Verlaging van de ALP-concentratie is een surrogaatmarker van langzamere ziekteprogressie.
Basislijn, week 24
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot week 26
De veiligheid werd beoordeeld door bijwerkingen en klinisch relevante veranderingen in vitale functies en klinische laboratoriumresultaten te monitoren.
Tot week 26

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in serum ALP-concentratie
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Verlaging van de ALP-concentratie is een surrogaatmarker van langzamere ziekteprogressie.
Basislijn, week 12
Farmacokinetische parameters van Etrasimod en zijn metabolieten
Tijdsspanne: Tot week 24
Tot week 24

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verkennend - Verandering in volledig bloedbeeld
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24
Basislijn, week 12, week 24
Verkennend - Verandering in incidentie van vermoeidheid zoals beoordeeld door perifere biliaire cholangitis (PBC-40) schaal
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24
Basislijn, week 12, week 24
Verkennend - Verandering in incidentie van pruritus zoals beoordeeld door 5-dimensionale (5-D) jeukschaal
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24
Basislijn, week 12, week 24
Verkennend - Verandering in de uitkomst van de Schirmer-test
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24
Basislijn, week 12, week 24
Verkennend - Verandering in de opbreektijd van de traanfilm
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24
Basislijn, week 12, week 24
Verkennend - Verandering in concentratie van serum Hooggevoelig C-reactief proteïne (hsCRP)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24
Basislijn, week 12, week 24
Verkennend - Verandering in concentratie van serum Alanine Transaminase (ALT)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24
Basislijn, week 12, week 24
Verkennend - Verandering in concentratie van serumaspartaattransaminase (AST)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24
Basislijn, week 12, week 24
Verkennend - Verandering in concentratie van serumgamma-glutamyltransferase (GGT)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24
Basislijn, week 12, week 24
Verkennend - Verandering in concentratie van serum C4
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24
Basislijn, week 12, week 24
Verkennend - Verandering in concentratie van serumimmunoglobuline
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24
Basislijn, week 12, week 24
Verkennend - Verandering in concentratie van serum GP73
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24
Basislijn, week 12, week 24
Verkennend - Verandering in concentratie van serum-anti-mitochondriale antilichamen (AMA)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24
Basislijn, week 12, week 24
Verkennend - Verandering in kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24
Basislijn, week 12, week 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Arena Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 december 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 januari 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 januari 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 mei 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 mei 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 mei 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 maart 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 februari 2022

Laatst geverifieerd

1 februari 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • APD334-010

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Primaire biliaire cholangitis

Klinische onderzoeken op APD334

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ireland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren