Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, snášenlivost a účinnost etrasimodu (APD334) u účastníků s primární biliární cholangitidou

28. února 2022 aktualizováno: Arena Pharmaceuticals

Otevřená, pilotní studie důkazu konceptu k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti perorálního etrasimodu (APD334) u pacientů s primární biliární cholangitidou

Účelem této otevřené, pilotní studie proof of concept je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinnost perorálního etrasimodu (APD334) u účastníků s primární biliární cholangitidou (PBC).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

2

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Austrálie, 4575
        • Sunshine Coast University Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • Alfred Health
  • Nový Zéland
      • Christchurch, Nový Zéland, 8011
        • Christchurch Clinical Studies Trust
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nový Zéland, 1023
        • Auckland City Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Gastroenterology and Hepatology, UC Davis Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78215
        • Texas Liver Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
        • Swedish Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy ve věku 18 až 80 let (včetně) v době screeningu s potvrzenou diagnózou primární biliární cholangitidy (PBC) na základě alespoň 2 ze 3 kritérií:

    • Titr antimitochondriálních protilátek (AMA) >1:40 na imunofluorescenci nebo M2 pozitivní pomocí enzymatického imunosorbentního testu (ELISA) nebo pozitivní PBC-specifické antinukleární protilátky (anti-GP210 a/nebo anti-SP100)
    • Alkalická fosfatáza (ALP) > 1,5 x horní hranice normálu (ULN) po dobu nejméně 6 měsíců
    • Nálezy jaterní biopsie v souladu s PBC
  • Užívání kyseliny ursodeoxycholové (UDCA) po dobu alespoň 6 měsíců před screeningem (stabilní dávka po dobu alespoň 3 měsíců bezprostředně před screeningem)
  • Účastníci musí mít ALP >1,5 x ULN, ale <10 x ULN, alaninaminotransferázu (ALT) a aspartátaminotransferázu (AST) <5 x ULN a celkový bilirubin <ULN, při všech screeningových návštěvách
  • AST, ALT, ALP a celkový bilirubin musí mít 2 hodnoty s odstupem alespoň 4 týdnů, které se od sebe liší o 20 %.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Chronické onemocnění jater non-PBC etiologie. Nicméně účastníci PBC doprovázení primárním Sjögrenovým syndromem (pSS) mohou být zařazeni.
  • Anamnéza nebo důkaz klinicky významné jaterní dekompenzace
  • Zdravotní stavy, které mohou způsobit nehepatální zvýšení ALP (např. Pagetova choroba)
  • Klinicky významné infekce během 6 týdnů před zahájením léčby nebo infekce virem hepatitidy C kdykoli v minulosti
  • Imunosupresivní, imunomodulační nebo zkoumaná činidla do 30 dnů před zahájením léčby
  • Léčba kyselinou obecholovou (OCA) během 30 dnů před 1. dnem

Poznámka: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: APD334
Aktivní léčba APD334 po dobu 24 týdnů.
Lék: APD334
Aktivní léčba APD334 po dobu 24 týdnů.
Ostatní jména:
  • etrasimod

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna koncentrace alkalické fosfatázy (ALP) v séru
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Snížení koncentrace ALP je zástupným markerem pomalejší progrese onemocnění.
Výchozí stav, týden 24
Počet účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: Až do týdne 26
Bezpečnost byla hodnocena sledováním nežádoucích účinků a klinicky relevantních změn vitálních funkcí a klinických laboratorních výsledků.
Až do týdne 26

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna koncentrace ALP v séru
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Snížení koncentrace ALP je zástupným markerem pomalejší progrese onemocnění.
Výchozí stav, týden 12
Farmakokinetické parametry etrasimodu a jeho metabolitů
Časové okno: Až do 24. týdne
Až do 24. týdne

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Průzkumná – změna celkového krevního obrazu
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24
Výchozí stav, týden 12, týden 24
Průzkumná – změna ve výskytu únavy podle stupnice periferní biliární cholangitida (PBC-40)
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24
Výchozí stav, týden 12, týden 24
Průzkumná – změna ve výskytu svědění podle hodnocení 5-dimenzí (5-D) stupnice svědění
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24
Výchozí stav, týden 12, týden 24
Průzkumná – změna ve výsledku Schirmerova testu
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24
Výchozí stav, týden 12, týden 24
Průzkumná – změna doby rozpadu slzného filmu
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24
Výchozí stav, týden 12, týden 24
Průzkumná – změna koncentrace sérového vysoce citlivého C-reaktivního proteinu (hsCRP)
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24
Výchozí stav, týden 12, týden 24
Průzkumná - Změna koncentrace sérové ​​alanintransaminázy (ALT)
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24
Výchozí stav, týden 12, týden 24
Průzkumný – Změna koncentrace sérové ​​aspartáttransaminázy (AST)
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24
Výchozí stav, týden 12, týden 24
Průzkumná - Změna koncentrace sérové ​​gama-glutamyltransferázy (GGT)
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24
Výchozí stav, týden 12, týden 24
Průzkumná - Změna koncentrace séra C4
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24
Výchozí stav, týden 12, týden 24
Průzkumná - Změna koncentrace sérového imunoglobulinu
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24
Výchozí stav, týden 12, týden 24
Průzkumná - Změna koncentrace séra GP73
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24
Výchozí stav, týden 12, týden 24
Průzkumná - Změna koncentrace sérových antimitochondriálních protilátek (AMA)
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24
Výchozí stav, týden 12, týden 24
Průzkumná – změna kvality života
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24
Výchozí stav, týden 12, týden 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Arena Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. prosince 2017

Primární dokončení (Aktuální)

31. ledna 2019

Dokončení studie (Aktuální)

31. ledna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. května 2017

První zveřejněno (Aktuální)

16. května 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. března 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. února 2022

Naposledy ověřeno

1. února 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • APD334-010

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na APD334

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Japan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit