Исследование KRN23 у педиатрических пациентов с Х-сцепленным гипофосфатемическим рахитом/остеомаляцией

Критерии включения:

1）Лично представленное добровольное письменное информированное согласие законно уполномоченного представителя. При необходимости от пациентов следует получить письменное или устное согласие на участие в исследовании.

2) Возраст ≥ 1 и ≤12 лет 3）Пациенты с открытой зоной роста 4）Готовы к самостоятельному введению KRN23 и готовы к самостоятельному введению 5)Диагноз XLH и соответствие любому из следующих требований;

1. фосфат-регулирующий ген с гомологией эндопептидаз на Х-хромосоме (PHEX) мутация либо у пациента, либо у непосредственного члена семьи с соответствующим Х-сцепленным наследованием
2. Уровень интактного FGF23 в сыворотке при скрининге ≥ 30 пг/мл 6) Обнаружение признаков рахита или клинических симптомов 7) Соответствие всем следующим критериям лабораторных тестов, связанных с XLH;

a) P в сыворотке: < 3,0 мг/дл b) Cr в сыворотке: в пределах возрастной нормы c) 25(OH)D в сыворотке: ≥ 16 нг/мл 8) Для пациентов женского пола, достигших менархе с детородным потенциалом; отрицательный тест мочи на беременность при скрининге 9）Для пациентов женского пола с потенциалом деторождения или пациентов мужского пола с репродуктивной способностью; готовность использовать приемлемый метод контрацепции во время участия в исследовании 10） Готовность предоставить доступ к предыдущим медицинским записям для определения права на участие, включая данные визуализирующих тестов, биохимического анализа крови, диагноза, лекарств и хирургического анамнеза 11） Готовность и способность совместно завершить все процедуры исследования, придерживаться графика посещений и следовать инструкциям исследователя, как считает исследователь или вспомогательный исследователь

Критерий исключения:

1）Процентиль роста > 50% на основе возрастных норм Японии при скрининге 2）Использование антацидов гидроксида алюминия, системных кортикостероидов, ацетазоламида и тиазидов в течение 7 дней до скрининга 3）Текущий или предшествующий прием лейпрорелина, трипторелина, гозерелина, или другие препараты, замедляющие половое созревание 4）Использование терапии гормоном роста в течение 12 месяцев до скрининга 5）Использование лекарств для подавления гормона паращитовидной железы в течение 60 дней до скрининга 6）Уровни кальция в сыворотке вне нормальных возрастных пределов 7）Неповрежденная паращитовидная железа уровень гормона (иПТГ) ≥ 163 пг/мл 8）Наличие нефрокальциноза на УЗИ почек 4 степени по следующей шкале: 0 = норма

1. = Слабый гиперэхогенный ободок вокруг пирамид мозгового вещества
2. = Более интенсивный эхогенный ободок со слабым эхом, заполняющим всю пирамиду
3. = Равномерно интенсивные эхо по всей пирамиде
4. = Камнеобразование: одиночный фокус эхосигналов на вершине пирамиды 9) Планируемая или рекомендуемая ортопедическая операция 10) Переливание крови или продуктов крови в течение 60 дней до скрининга 11) Злокачественное заболевание в анамнезе в течение 5 лет до регистрации 12) Анамнез заболевания положительный результат на антитела к вирусу иммунодефицита человека, антиген гепатита В и/или антитела к вирусу гепатита С 13）Предрасположенность к инфекции, или история рецидивирующей инфекции, или известный иммунодефицит 14）Использование любого исследуемого продукта или исследуемого медицинского изделия в течение 4 месяцев до скрининга, или потребность в любом исследуемом агенте до завершения всех запланированных оценок исследования 15）Получение исследуемого агента в исследовании UX023-CL301 16）Использование терапевтического моноклонального антитела, отличного от KRN23, в течение 90 дней до скрининга 17）История аллергических или анафилактических реакций на KRN23, любой из ингредиентов KRN23 или любые другие моноклональные антитела участие в исследовании исследователя или субисследователя

Субъекты, имеющие право на участие в постмаркетинговом клиническом исследовании, должны соответствовать обоим следующим критериям:

1) Лично предоставленное законным представителем добровольное письменное информированное согласие на участие в постмаркетинговом клиническом исследовании. При необходимости от субъектов следует получить письменное или устное согласие на участие в постмаркетинговом клиническом исследовании.