KRN23 在 X 连锁低血磷性佝偻病/骨软化症儿科患者中的研究
一项评估 KRN23 在 X 连锁低磷血症性佝偻病/骨软化症儿科患者中疗效和安全性的第 3 期开放标签试验，以及从第 3 期试验转换而来的 KRN23 上市后研究
在切换到上市后研究之前：
评估每 2 周一次皮下注射 KRN23 治疗 X 连锁低血磷性佝偻病/骨软化症 (XLH) 儿童的疗效和安全性。
切换到上市后研究后：
评估 KRN23 的安全性和有效性，该药物从研究产品转换为上市后研究药物，在继续治疗的受试者中以批准的剂量和给药方案
研究概览
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
学习地点
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Okayama、日本
- Okayama Saiseikai General Hospital Outpatient Center
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Kanagwa
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Yokohama、Kanagwa、日本
- Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
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Osaka
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Suita、Osaka、日本
- National University Corporation Osaka University Hospital
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Ōsaka、Osaka、日本
- Osaka Hospital, Japan Community Healthcare Organization (JCHO)
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
1）由合法授权代表亲自提交的自愿书面知情同意书。如果合适，应获得患者的书面或口头同意参与研究。
2）年龄≥1岁且≤12岁 3）生长板开放患者 4）愿意自行服用KRN23并可自行服用 5）诊断为XLH，并满足以下任一条件；
- 患者或具有适当 X 连锁遗传的直接相关家庭成员中与 X 染色体 (PHEX) 突变的内肽酶同源的磷酸盐调节基因
- 筛选时血清完整 FGF23 水平 ≥ 30 pg/mL 6） 发现佝偻病或临床症状的证据 7） 满足以下所有与 XLH 相关的实验室检查标准；
a）血清 P：< 3.0 mg/dL b）血清 Cr：在年龄校正的正常范围内 c）血清 25(OH)D：≥ 16 ng/mL 8）对于已达到月经初潮且具有生育潜力的女性患者；筛查时尿妊娠试验阴性 9）有生育能力的女性患者，或有生育能力的男性患者；参与研究时愿意使用可接受的避孕方法 10） 愿意提供以前的医疗记录以确定资格，包括成像测试、血液化学、诊断、药物治疗和手术史的数据 11） 愿意并有能力合作完成所有研究程序，遵守访问时间表并遵循研究者的指示，经研究者或副研究者考虑
排除标准：
1）身高百分位数 > 50%（基于筛选时年龄调整后的日本标准） 2）筛选前 7 天内使用氢氧化铝抗酸剂、全身性皮质类固醇、乙酰唑胺和噻嗪类药物 3）目前或之前使用过亮丙瑞林、曲普瑞林、戈舍瑞林、或其他已知会延迟青春期的药物 4）筛选前 12 个月内使用过生长激素疗法 5）筛选前 60 天内使用抑制甲状旁腺激素的药物 6）血清钙水平超出年龄调整后的正常范围 7）完整的甲状旁腺激素 (iPTH) 水平 ≥ 163 pg/mL 8）肾脏超声显示肾钙质沉着症基于以下等级 4 级： 0 = 正常
- = 髓质金字塔周围微弱的高回声边缘
- = 更强烈的回声边缘，回声微弱地充满了整个金字塔
- = 整个金字塔内均匀强烈的回声
- = 结石形成：金字塔尖回声的孤立焦点 9）计划或推荐的骨科手术 10）筛查前 60 天内输血或血液制品 11）登记前 5 年内恶性肿瘤病史 12）既往病史人类免疫缺陷病毒抗体、乙型肝炎抗原和/或丙型肝炎病毒抗体阳性 13）感染倾向，或反复感染史或已知免疫缺陷 14）筛选前 4 个月内使用过任何研究产品或研究医疗器械，或在完成所有计划的研究评估之前对任何研究药物的要求 15）在 UX023-CL301 研究中接受研究药物 16）在筛选前 90 天内使用 KRN23 以外的治疗性单克隆抗体 17）过敏或过敏反应史KRN23、任何 KRN23 成分或任何其他单克隆抗体 18）任何其他被认为不适合参加的人研究者或副研究者在研究中的引用
有资格参加上市后临床研究的受试者必须满足以下两项标准：
1) 本人自愿提交书面知情同意书，同意由合法授权代表参加上市后临床研究。 如果合适，应获得受试者的书面或口头同意参与上市后临床研究。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：KRN23
从第 0 周到第 128 周，受试者将每 2 周接受一次 KRN23 皮下注射
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从第 0 周到第 86 周，受试者将每 2 周接受一次 KRN23 皮下注射
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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每个不良事件的受试者数量
大体时间：直到第 128 周
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直到第 128 周
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每个不良事件的受试者百分比
大体时间：直到第 128 周
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直到第 128 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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对体温的影响
大体时间：直到第 128 周
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直到第 128 周
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对脉率的影响
大体时间：直到第 128 周
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直到第 128 周
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对呼吸率的影响
大体时间：直到第 128 周
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直到第 128 周
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对血压的影响
大体时间：直到第 128 周
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直到第 128 周
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对12导联心电图的影响
大体时间：直到第 128 周
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直到第 128 周
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对肾脏超声的影响
大体时间：直到第 128 周
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直到第 128 周
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对超声心动图的影响
大体时间：直到第 128 周
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直到第 128 周
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每个测试时间点的血清磷浓度
大体时间：直到第 128 周
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直到第 128 周
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1,25(OH)2D 在每个测试时间点
大体时间：直到第 128 周
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直到第 128 周
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每个测试时间点的碱性磷酸酶
大体时间：直到第 128 周
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直到第 128 周
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各检测时间点尿磷
大体时间：直到第 128 周
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直到第 128 周
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每个测试时间点的磷酸盐管状重吸收
大体时间：直到第 128 周
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直到第 128 周
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每个测试时间点的 TmP/GFR
大体时间：直到第 128 周
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直到第 128 周
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血清磷相对于基线的变化
大体时间：直到第 128 周
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直到第 128 周
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1,25(OH)2D 相对于基线的变化
大体时间：直到第 128 周
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直到第 128 周
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碱性磷酸酶相对于基线的变化
大体时间：直到第 128 周
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直到第 128 周
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尿磷相对于基线的变化
大体时间：直到第 128 周
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直到第 128 周
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磷酸盐肾小管重吸收相对于基线的变化
大体时间：直到第 128 周
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直到第 128 周
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TmP/GFR 相对于基线的变化
大体时间：直到第 128 周
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直到第 128 周
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放射学总体变化印象 (RGI-C) 总体评分的改善
大体时间：直到第 128 周
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直到第 128 周
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佝偻病严重程度评分 (RSS) 总分相对于基线的变化
大体时间：直到第 128 周
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直到第 128 周
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六分钟步行测试中基线的变化
大体时间：直到第 128 周
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直到第 128 周
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相对于基线的年龄别身高 z 分数的变化
大体时间：直到第 128 周
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直到第 128 周
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血清 KRN23 浓度
大体时间：直到第 128 周
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直到第 128 周
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抗 KRN23 抗体
大体时间：直到第 128 周
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直到第 128 周
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
X连锁低血磷性佝偻病/骨软化症的临床试验
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University Hospital, MontpellierAssociation Xtraordinaire sub-group DDX3X; Genida未知
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ProgenaBiome撤销自闭症谱系障碍 | 自闭症 | 自闭症 | 自闭症，运动不能 | 自闭症；非典型 | 自闭症；精神变态 | 自闭症脆弱综合症 X | 具有高认知能力的自闭症 | 自闭症相关的言语延迟 | 自闭症，易感性，6 | 高功能自闭症谱系障碍 | 自闭症思维 | 自闭症，易感性，X-Linked 6 | 自闭症行为美国
KRN23的临床试验
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.完全的X连锁低磷血症荷兰, 美国, 英国, 法国
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Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd完全的