En undersøgelse af KRN23 hos pædiatriske patienter med X-bundet hypophosphatæmisk rakitt/osteomalaci

Inklusionskriterier:

1）Personligt indsendt frivilligt skriftligt informeret samtykke fra en juridisk autoriseret repræsentant. Hvis det er relevant, skal der indhentes skriftlig eller mundtlig tilladelse fra patienter til at deltage i undersøgelsen.

2) I alderen ≥ 1 og ≤12 år 3）Patienter, der har åben vækstplade 4）Villige til at udføre en selvadministration af KRN23 og til rådighed til at udføre en selvadministration 5）Diagnose af XLH og opfylde et af følgende;

1. fosfatregulerende gen med homologier til endopeptidaser på X-kromosom (PHEX) mutationen i enten patienten eller i et direkte relateret familiemedlem med passende X-bundet arv
2. Serum intakt FGF23-niveau ved screening ≥ 30 pg/mL 6） Finde tegn på rakitis eller kliniske symptomer 7） Opfylder alle følgende kriterier for laboratorietest relateret til XLH;

a）Serum P: < 3,0 mg/dL b）Serum Cr: Inden for de aldersjusterede normalgrænser c）Serum 25(OH)D: ≥ 16 ng/mL 8） Til kvindelige patienter, der har nået menarche med den fødedygtige alder; en negativ uringraviditetstest ved screening 9）Til kvindelige patienter med potentiale for spredning af børn eller mandlige patienter med reproduktionsevne; villighed til at bruge en acceptabel præventionsmetode, mens du deltager i undersøgelsen 10） Vilje til at give adgang til tidligere lægejournaler for at bestemme berettigelse, herunder data om billeddiagnostiske tests, blodkemi, diagnose, medicin og kirurgisk historie 11） Vilje og evne til at udfylde i samarbejde alle undersøgelsesprocedurer, overhold besøgsplanen og følg investigatorens instruktioner, som vurderet af investigator eller subinvestigator

Ekskluderingskriterier:

1）Højdepercentil > 50 % baseret på aldersjusterede japanske normer ved screening 2）Brug af antacida af aluminiumhydroxid, systemiske kortikosteroider, acetazolamid og thiazider inden for 7 dage før screening 3）Nuværende eller tidligere brug af leuprorelin, triptorelin, goserelin, eller andre lægemidler, der vides at forsinke puberteten 4）Brug af væksthormonbehandling inden for 12 måneder før screening 5）Brug af medicin til at undertrykke parathyreoideahormon inden for 60 dage før screening 6）Serumcalciumniveauer uden for de aldersjusterede normale grænser 7）Intakt parathyroid hormon(iPTH) niveauer ≥ 163 pg/mL 8） Tilstedeværelse af nefrocalcinose på renal ultralyd grad 4 baseret på følgende skala: 0 = Normal

1. = Svag hyperekogen rand omkring marvpyramiderne
2. = Mere intens ekko-rand med ekkoer, der svagt fylder hele pyramiden
3. = Ensartet intense ekkoer gennem hele pyramiden
4. = Stendannelse: ensomt fokus af ekkoer i spidsen af ​​pyramiden 9）Planlagt eller anbefalet ortopædisk kirurgi 10）Blod- eller blodprodukttransfusion inden for 60 dage før screening 11）Malignitetshistorie inden for 5 år før registrering 12）Historie om at være positiv for humant immundefekt virus antistof, hepatitis B antigen og/eller hepatitis C virus antistof 13） Disposition for infektion eller historie med tilbagevendende infektion eller kendt immundefekt 14）Brug af ethvert forsøgsprodukt eller medicinsk medicinsk udstyr inden for 4 måneder før screening, eller krav om ethvert forsøgsmiddel før afslutning af alle planlagte undersøgelsesvurderinger 15）Modtagelse af forsøgsmiddel i UX023-CL301-undersøgelsen 16）Brug af et andet terapeutisk monoklonalt antistof end KRN23 inden for 90 dage før screening 17）Historie om allergiske eller anafylaktiske reaktioner KRN23, enhver af KRN23-ingredienserne eller andre monoklonale antistoffer 18）Enhver, der ellers anses for at være uegnet deltagelse i undersøgelsen af ​​investigator eller sub-investigator

Emner, der er berettiget til at blive tilmeldt den post-marketing kliniske undersøgelse, skal opfylde begge følgende kriterier:

1) Personligt indgivet frivilligt skriftligt informeret samtykke til deltagelse i det kliniske postmarketing-studie af en juridisk autoriseret repræsentant. Hvis det er relevant, skal der indhentes skriftlig eller mundtlig tilladelse fra forsøgspersoner til at deltage i det post-marketing kliniske studie.