En studie av KRN23 hos pediatriska patienter med X-länkad hypofosfatemisk rakitt/osteomalaci

Inklusionskriterier:

1）Personligt inlämnat frivilligt skriftligt informerat samtycke av en juridiskt auktoriserad representant. Om så är lämpligt ska skriftligt eller muntligt samtycke för att delta i studien erhållas från patienter.

2) Åldern ≥ 1 och ≤12 år 3）Patienter som har öppen tillväxtplatta 4）Villliga att utföra en självadministrering av KRN23 och tillgängliga för att utföra en självadministration 5）Diagnos av XLH och uppfylla något av följande;

1. fosfatreglerande gen med homologier till endopeptidaser på X-kromosommutationen (PHEX) hos antingen patienten eller i en direkt relaterad familjemedlem med lämplig X-länkad arv
2. Serum intakt FGF23-nivå vid screening ≥ 30 pg/ml 6） Hitta tecken på rakitis eller kliniska symtom 7） Uppfyller alla följande kriterier för laboratorietest relaterat till XLH;

a）Serum P: < 3,0 mg/dL b）Serum Cr: Inom de åldersjusterade normalgränserna c）Serum 25(OH)D: ≥ 16 ng/mL 8） För kvinnliga patienter som har nått menarken med fertilitet; ett negativt uringraviditetstest vid screening 9）För kvinnliga patienter med barnbar potential eller manliga patienter med reproduktionsförmåga; villighet att använda en godtagbar preventivmetod när du deltar i studien 10） Villighet att ge tillgång till tidigare medicinska journaler för att fastställa behörighet inklusive data om bildundersökningar, blodkemi, diagnos, medicinering och kirurgisk historia 11） Vilja och förmåga att samarbeta slutföra alla studieprocedurer, följ besöksschemat och följ utredarens instruktioner enligt utredarens eller underutredarens bedömning

Exklusions kriterier:

1）Höjdpercentil > 50 % baserat på åldersjusterade japanska normer vid screening 2）Användning av antacida med aluminiumhydroxid, systemiska kortikosteroider, acetazolamid och tiazider inom 7 dagar före screening 3）Nuvarande eller tidigare användning av leuprorelin, triptorelin, goserelin, eller andra läkemedel som är kända för att fördröja puberteten 4）Användning av tillväxthormonbehandling inom 12 månader före screening 5）Användning av medicin för att undertrycka bisköldkörtelhormon inom 60 dagar före screening 6）Serumkalciumnivåer utanför de åldersjusterade normala gränserna 7）Intakt bisköldkörtel hormon(iPTH) nivåer ≥ 163 pg/mL 8）Närvaro av nefrokalcinos på renal ultraljud grad 4 baserat på följande skala: 0 = Normal

1. = Svag hyperekogen kant runt märgpyramiderna
2. = Mer intensiv ekogen kant med ekon som svagt fyller hela pyramiden
3. = Jämnt intensiva ekon genom hela pyramiden
4. = Stenbildning: ensamt fokus av ekon i spetsen av pyramiden 9）Planerad eller rekommenderad ortopedisk kirurgi 10）Transfusion av blod eller blodprodukter inom 60 dagar före screening 11）Historik om malignitet inom 5 år före registrering 12）Historik för att vara positiv för antikropp mot humant immunbristvirus, hepatit B-antigen och/eller hepatit C-virusantikropp 13） Predisposition för infektion, eller historia av återkommande infektion eller känd immunbrist 14）Användning av någon prövningsprodukt eller medicinsk utrustning inom 4 månader före screening, eller krav på något prövningsmedel innan alla schemalagda studiebedömningar slutförs 15）Mottagning av prövningsmedel i UX023-CL301-studien 16）Användning av en annan terapeutisk monoklonal antikropp än KRN23 inom 90 dagar före screening 17）Historik om allergiska eller anafylaktiska reaktioner mot KRN23, någon av KRN23-ingredienserna, eller andra monoklonala antikroppar 18）Någon som annars anses vara olämplig deltagande i studien av utredaren eller delutredaren

Ämnen som är kvalificerade för registrering i den kliniska studien efter marknadsföring måste uppfylla båda följande kriterier:

1) Personligt inlämnat frivilligt skriftligt informerat samtycke att delta i den kliniska studien efter marknadsföring av en lagligt auktoriserad representant. Om så är lämpligt ska skriftligt eller muntligt samtycke för att delta i den kliniska studien efter marknadsföring erhållas från försökspersoner.