소아 X연관 저인산혈증 구루병/골연화증 환자에서 KRN23에 대한 연구

포함 기준:

1) 법적 권한을 위임받은 대리인이 개인적으로 제출한 자발적인 서면 동의. 적절한 경우 연구 참여에 대한 서면 또는 구두 동의를 환자로부터 받아야 합니다.

2) 1세 이상 12세 이하 3) 성장판이 열려 있는 자 4) KRN23 자가투여 의향이 있고 자가투여가 가능한 자 5) XLH로 진단되고 다음 중 어느 하나에 해당하는 자

1. 적절한 X-연관 유전을 가진 환자 또는 직계 가족 구성원의 X 염색체(PHEX) 돌연변이에 있는 엔도펩티다아제와 상동성이 있는 인산염 조절 유전자
2. 스크리닝 시 혈청 온전한 FGF23 수준 ≥ 30 pg/mL 6) 구루병 또는 임상 증상의 증거 발견 7) XLH 관련 실험실 테스트에 대한 다음 기준을 모두 충족;

a) 혈청 P: < 3.0 mg/dL b) 혈청 Cr: 연령 조정 정상 한계 이내 c) 혈청 25(OH)D: ≥ 16 ng/mL 8) 초경에 도달하여 가임기에 이른 여성 환자의 경우; 스크리닝 시 소변 임신 검사 음성 9）임신 가능성이 있는 여성 환자 또는 생식 능력이 있는 남성 환자의 경우; 연구에 참여하는 동안 허용 가능한 피임 방법을 사용하려는 의지 10) 영상 검사, 혈액 화학, 진단, 투약 및 수술 기록에 대한 데이터를 포함하여 적격성을 결정하기 위해 이전 의료 기록에 대한 액세스를 제공하려는 의지 11) 협력하여 완료할 의지와 능력 모든 연구 절차는 조사자 또는 하위 조사자가 고려한 대로 방문 일정을 준수하고 조사자의 지시를 따릅니다.

제외 기준:

1) 스크리닝 시 연령 조정된 일본 표준을 기준으로 신장 백분위 > 50% 2) 스크리닝 전 7일 이내에 수산화알루미늄 제산제, 전신 코르티코스테로이드, 아세타졸아미드 및 티아지드를 사용함 3) 류프로렐린, 트립토렐린, 고세렐린, 또는 기타 사춘기를 지연시키는 것으로 알려진 약물 4) 선별검사 전 12개월 이내에 성장 호르몬 요법을 사용한 경우 5) 선별검사 전 60일 이내에 부갑상선 호르몬을 억제하는 약물을 사용한 경우 6) 혈청 칼슘 수치가 연령 조정 정상 한계를 초과한 경우 7) 온전한 부갑상선 호르몬(iPTH) 수치 ≥ 163 pg/mL 8) 신장 초음파 4등급에서 신장 석회화의 존재는 다음 척도에 기초합니다: 0 = 정상

1. = 골수 피라미드 주변의 희미한 고에코 발생 테두리
2. = 에코가 전체 피라미드를 희미하게 채우는 더 강렬한 에코 발생 림
3. = 피라미드 전체에 걸쳐 균일하게 강렬한 에코
4. = 결석 형성: 피라미드 끝에서 메아리의 단독 초점 9) 정형외과 수술을 계획했거나 권장한 경우 10) 스크리닝 전 60일 이내에 혈액 또는 혈액 제품 수혈을 받은 경우 11) 등록 전 5년 이내에 악성 종양의 병력이 있는 경우 12) 발생한 병력이 있는 경우 인간 면역결핍 바이러스 항체, B형 간염 항원 및/또는 C형 간염 바이러스 항체 양성 13) 감염 소인이 있거나, 재발성 감염 또는 알려진 면역결핍 병력이 있는 경우 14) 스크리닝 전 4개월 이내에 임상시험용 제품 또는 임상시험용 의료기기를 사용한 경우, 또는 15) UX023-CL301 연구에서 시험약을 투여받은 자 16) 스크리닝 전 90일 이내에 KRN23 이외의 치료용 단클론항체를 사용한 자 17) KRN23에 대한 알레르기 또는 아나필락시스 반응의 병력 KRN23, KRN23 성분 또는 기타 단클론항체 조사자 또는 하위 조사자에 의한 연구에서의 인용

시판 후 임상 연구에 등록할 수 있는 피험자는 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.

1) 법적 권한을 위임받은 대리인이 시판 후 임상 연구에 참여하기 위해 자발적으로 서면 동의서를 직접 제출했습니다. 적절한 경우, 대상자로부터 시판 후 임상 연구 참여에 대한 서면 또는 구두 동의를 얻어야 합니다.