Badanie KRN23 u pacjentów pediatrycznych z krzywicą hipofosfatemiczną sprzężoną z chromosomem X/osteomalacją

Kryteria przyjęcia:

1）Osobiście złożona dobrowolna pisemna świadoma zgoda przez prawnie upoważnionego przedstawiciela. W stosownych przypadkach należy uzyskać pisemną lub ustną zgodę na udział w badaniu od pacjentów.

2) Wiek ≥ 1 i ≤12 lat 3) Pacjenci z otwartą płytką wzrostową 4) Chętni do samodzielnego podania KRN23 i zdolni do samodzielnego podania 5) Diagnoza XLH i spełnienie któregokolwiek z poniższych warunków;

1. gen regulujący fosforany z homologią do mutacji endopeptydaz na chromosomie X (PHEX) u pacjenta lub bezpośrednio spokrewnionego członka rodziny z odpowiednim dziedziczeniem sprzężonym z chromosomem X
2. Stężenie nienaruszonego FGF23 w surowicy podczas badania przesiewowego ≥ 30 pg/ml 6) Stwierdzenie objawów krzywicy lub objawów klinicznych 7) Spełnienie wszystkich poniższych kryteriów badania laboratoryjnego związanego z XLH;

a) P w surowicy: < 3,0 mg/dl b) Cr w surowicy: w granicach normy dostosowanej do wieku c) Stężenie 25(OH) D w surowicy: ≥ 16 ng/mL 8) Dla pacjentek, które osiągnęły pierwszą miesiączkę i mogą zajść w ciążę; negatywny wynik testu ciążowego z moczu podczas badania przesiewowego 9）Dla pacjentek mogących rodzić dzieci lub pacjentów płci męskiej zdolnych do reprodukcji; gotowość do stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji podczas udziału w badaniu 10) Chęć udostępnienia wcześniejszej dokumentacji medycznej w celu określenia uprawnień, w tym danych dotyczących badań obrazowych, biochemii krwi, diagnozy, leków i historii operacji 11) Chęć i zdolność do wspólnego ukończenia wszystkie procedury badawcze, przestrzegać harmonogramu wizyt i postępować zgodnie z instrukcjami badacza, które uznali badacz lub badacz pomocniczy

Kryteria wyłączenia:

1) percentyl wzrostu > 50% w oparciu o normy japońskie dostosowane do wieku podczas badania przesiewowego 2) stosowanie leków zobojętniających kwas żołądkowy na bazie wodorotlenku glinu, ogólnoustrojowych kortykosteroidów, acetazolamidu i tiazydów w ciągu 7 dni przed badaniem przesiewowym 3) obecne lub wcześniejsze stosowanie leuproreliny, tryptoreliny, gosereliny, lub inne leki, o których wiadomo, że opóźniają dojrzewanie płciowe 4) Stosowanie terapii hormonem wzrostu w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym 5) Stosowanie leków zmniejszających wydzielanie parathormonu w ciągu 60 dni przed badaniem przesiewowym 6) Poziom wapnia w surowicy poza normą dostosowaną do wieku 7) Nienaruszona przytarczyca poziom hormonu (iPTH) ≥ 163 pg/ml 8) Obecność wapnicy nerek w badaniu ultrasonograficznym nerek 4. stopnia na podstawie następującej skali: 0 = prawidłowa

1. = Słaby obwód hiperechogeniczny wokół piramid rdzenia kręgowego
2. = Bardziej intensywna obwódka echogeniczna z echami słabo wypełniającymi całą piramidę
3. = Równomiernie intensywne echa w całej piramidzie
4. = Powstawanie kamienia: pojedyncze ognisko echa na szczycie piramidy 9) Planowana lub zalecana operacja ortopedyczna 10) Transfuzja krwi lub produktów krwiopochodnych w ciągu 60 dni przed badaniem przesiewowym 11) Historia choroby nowotworowej w ciągu 5 lat przed rejestracją 12) Historia bycia pozytywny wynik na obecność przeciwciał przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności, antygen wirusa zapalenia wątroby typu B i/lub przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C 13) predyspozycje do infekcji lub historia nawracających infekcji lub stwierdzony niedobór odporności 14) stosowanie jakiegokolwiek badanego produktu lub badanego wyrobu medycznego w ciągu 4 miesięcy przed badaniem przesiewowym, lub wymagania dotyczące jakiegokolwiek badanego czynnika przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań 15) Przyjmowanie badanego czynnika w badaniu UX023-CL301 16) Stosowanie terapeutycznego przeciwciała monoklonalnego innego niż KRN23 w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym 17) Historia reakcji alergicznych lub anafilaktycznych na KRN23, którykolwiek ze składników KRN23 lub jakiekolwiek inne przeciwciała monoklonalne w badaniu przez badacza lub badacza pomocniczego

Osoby kwalifikujące się do włączenia do badania klinicznego po wprowadzeniu do obrotu muszą spełniać oba poniższe kryteria:

1) Osobiście złożona dobrowolna pisemna świadoma zgoda na udział w porejestracyjnym badaniu klinicznym przez ustawowo upoważnionego przedstawiciela. W stosownych przypadkach należy uzyskać pisemną lub ustną zgodę uczestników na udział w badaniu klinicznym po wprowadzeniu do obrotu.