En studie av KRN23 hos pediatriske pasienter med X-koblet hypofosfatemisk rakitt/osteomalacia

Inklusjonskriterier:

1）Personlig innsendt frivillig skriftlig informert samtykke fra en lovlig autorisert representant. Hvis det er aktuelt, bør skriftlig eller muntlig samtykke til å delta i studien innhentes fra pasienter.

2) I alderen ≥ 1 og ≤12 år 3) Pasienter som har åpen vekstplate 4）Villige til å utføre en selvadministrering av KRN23 og tilgjengelige for å utføre en selvadministrering 5）Diagnose av XLH, og møte noen av følgende;

1. fosfatregulerende gen med homologier til endopeptidaser på X-kromosom (PHEX) mutasjon hos enten pasienten eller i et direkte relatert familiemedlem med passende X-koblet arv
2. Serum intakt FGF23-nivå ved screening ≥ 30 pg/mL 6） Finne bevis på rakitt eller kliniske symptomer 7） Oppfyller alle følgende kriterier for laboratorietest relatert til XLH;

a）Serum P: < 3,0 mg/dL b）Serum Cr: Innenfor de aldersjusterte normalgrensene c）Serum 25(OH)D: ≥ 16 ng/mL 8） For kvinnelige pasienter som har nådd menarche med fruktbarhet; en negativ uringraviditetstest ved screening 9）For kvinnelige pasienter med barnebaringpotensiale, eller mannlige pasienter med reproduksjonsevne; vilje til å bruke en akseptabel prevensjonsmetode mens du deltar i studien 10） Vilje til å gi tilgang til tidligere medisinske journaler for å fastslå kvalifisering, inkludert data om bildediagnostikk, blodkjemi, diagnose, medisinering og kirurgisk historie 11） Vilje og evne til å fullføre i samarbeid alle studieprosedyrer, følg besøksplanen og følg etterforskerens instruksjoner, som vurderes av etterforskeren eller underetterforskeren

Ekskluderingskriterier:

1） Høydepersentil > 50 % basert på aldersjusterte japanske normer ved screening 2）Bruk av antacida av aluminiumhydroksid, systemiske kortikosteroider, acetazolamid og tiazider innen 7 dager før screening 3）Nåværende eller tidligere bruk av leuprorelin, triptorelin, goserelin, goserelin, eller andre medikamenter som er kjent for å forsinke puberteten 4）Bruk av veksthormonbehandling innen 12 måneder før screening 5）Bruk av medisiner for å undertrykke paratyreoideahormon innen 60 dager før screening 6）Serumkalsiumnivåer utenfor de aldersjusterte normale grensene 7）Intakt biskjoldbruskkjertel hormon(iPTH)-nivåer ≥ 163 pg/ml 8）Tilstedeværelse av nefrokalsinose på renal ultralyd grad 4 basert på følgende skala: 0 = Normal

1. = Svak hyperekogen kant rundt margpyramidene
2. = Mer intens ekko-kant med ekko som svakt fyller hele pyramiden
3. = Ensartet intense ekko gjennom hele pyramiden
4. = Steindannelse: ensomt fokus av ekko på spissen av pyramiden 9）Planlagt eller anbefalt ortopedisk kirurgi 10） Blod- eller blodprodukttransfusjon innen 60 dager før screening 11）Malignitetshistorie innen 5 år før registrering 12）Historie om å være positiv for humant immunsviktvirusantistoff, hepatitt B-antigen og/eller hepatitt C-virusantistoff 13）Predisposisjon for infeksjon, eller historie med tilbakevendende infeksjon eller kjent immunsvikt 14）Bruk av ethvert undersøkelsesprodukt eller medisinsk utstyr innen 4 måneder før screening, eller krav til ethvert undersøkelsesmiddel før fullføring av alle planlagte studievurderinger 15）Motta undersøkelsesmiddel i UX023-CL301-studien 16）Bruk av et annet terapeutisk monoklonalt antistoff enn KRN23 innen 90 dager før screening 17）Historie om allergiske eller anafylaktiske reaksjoner mot KRN23, noen av KRN23-ingrediensene eller andre monoklonale antistoffer 18）Alle som ellers anses som uegnet deltakelse i studien av etterforskeren eller underetterforskeren

Emner som er kvalifisert for registrering i den kliniske studien etter markedsføring, må oppfylle begge følgende kriterier:

1) Personlig innsendt frivillig skriftlig informert samtykke til å delta i den kliniske studien etter markedsføring av en lovlig autorisert representant. Hvis det er aktuelt, bør skriftlig eller muntlig samtykke til å delta i den kliniske studien etter markedsføring innhentes fra forsøkspersoner.