X連鎖低リン血症性くる病/骨軟化症の小児患者におけるKRN23の研究
X連鎖低リン血症性くる病/骨軟化症の小児患者におけるKRN23の有効性と安全性を評価する第3相非盲検試験、および第3相試験から切り替えられたKRN23の市販後試験
市販後調査に切り替える前に:
X連鎖性低リン血症性くる病/骨軟化症(XLH)の小児におけるKRN23の2週間に1回の皮下投与の有効性と安全性を評価すること。
市販後調査に切り替えた後:
治験薬から市販後治験薬に切り替えられたKRN23の、承認された用法・用量における安全性と有効性を、治療を継続した被験者を対象に評価すること
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Okayama、日本
- Okayama Saiseikai General Hospital Outpatient Center
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Kanagwa
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Yokohama、Kanagwa、日本
- Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
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Osaka
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Suita、Osaka、日本
- National University Corporation Osaka University Hospital
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Ōsaka、Osaka、日本
- Osaka Hospital, Japan Community Healthcare Organization (JCHO)
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
1）法的に権限を与えられた代理人による自発的な書面によるインフォームドコンセントを個人的に提出します。必要に応じて、研究に参加するための書面または口頭での同意を患者から取得する必要があります。
2) 1歳以上12歳以下 3) 成長板が開いている患者 4) KRN23の自己投与を行う意思があり、自己投与が可能な患者 5) XLHと診断され、以下のいずれかに該当する;
- X 染色体上のエンドペプチダーゼ (PHEX) 変異に相同性を有するリン酸調節遺伝子が、患者または適切な X 連鎖遺伝を持つ直接血縁家族のメンバーのいずれかである
- スクリーニング時の血清インタクト FGF23 レベルが 30 pg/mL 以上 6) くる病または臨床症状の所見が認められる 7) XLH に関する臨床検査の以下の基準をすべて満たしている。
a）血清 P：＜ 3.0 mg/dL b）血清 Cr：年齢調整基準値内 c）血清 25(OH)D：≧16 ng/mLスクリーニング時の尿妊娠検査が陰性である 9）出産の可能性のある女性患者、または生殖能力のある男性患者の場合。研究に参加している間、許容される避妊方法を使用する意欲 10） 画像検査、血液化学、診断、投薬、および手術歴に関するデータを含む、適格性を判断するための以前の医療記録へのアクセスを提供する意欲 11） 協力して完了する意欲と能力すべての研究手順、訪問スケジュールを順守し、研究者または研究副研究者が考慮した研究者の指示に従う
除外基準:
1）スクリーニング時の年齢調整された日本の基準に基づく身長パーセンタイル> 50％ 2）スクリーニング前7日以内の水酸化アルミニウム制酸剤、全身性コルチコステロイド、アセタゾラミド、およびチアジドの使用 3）リュープロレリン、トリプトレリン、ゴセレリン、または思春期を遅らせることが知られている他の薬物 4）スクリーニング前の12か月以内の成長ホルモン療法の使用 5）スクリーニング前の60日以内の副甲状腺ホルモンを抑制する薬の使用 6）年齢調整された正常範囲外の血清カルシウムレベル 7）無傷の副甲状腺ホルモン (iPTH) レベル ≥ 163 pg/mL 8) 以下のスケールに基づく腎臓超音波グレード 4 での腎石灰化症の存在: 0 = 正常
- = 髄質錐体周囲のかすかな高エコー性の縁
- =エコーがピラミッド全体をかすかに満たす、より強いエコージェニックリム
- = ピラミッド全体で一様に強い反響
- =ストーン形成：ピラミッドの先端にあるエコーの孤立した焦点 9）整形外科手術の計画または推奨 10）スクリーニング前60日以内の血液または血液製剤の輸血 11）登録前5年以内の悪性腫瘍の病歴 12）病歴-ヒト免疫不全ウイルス抗体、B型肝炎抗原および/またはC型肝炎ウイルス抗体が陽性 13）感染の素因、または再発感染または既知の免疫不全の病歴 14）スクリーニング前4か月以内の治験薬または治験医療機器の使用、または15）UX023-CL301 試験で治験薬を受領している 16）スクリーニング前 90 日以内に KRN23 以外の治療用モノクローナル抗体を使用している 17）アレルギー反応またはアナフィラキシー反応の既往歴KRN23、KRN23の成分のいずれか、またはその他のモノクローナル抗体治験責任医師または治験分担医師による研究への言及
市販後臨床試験への登録に適格な被験者は、次の両方の基準を満たす必要があります。
1) 法的に権限を与えられた代理人が、市販後臨床試験に参加するための自発的な書面によるインフォームドコンセントを個人的に提出した。 必要に応じて、市販後臨床試験に参加するための書面または口頭による同意を被験者から取得する必要があります。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：KRN23
被験者は、0週から128週まで2週間ごとにKRN23の皮下注射を受けます
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被験者は、0週から86週まで2週間ごとにKRN23の皮下注射を受けます
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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各有害事象の被験者数
時間枠：128週まで
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128週まで
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各有害事象の被験者の割合
時間枠：128週まで
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128週まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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体温への影響
時間枠：128週まで
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128週まで
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脈拍数への影響
時間枠：128週まで
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128週まで
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呼吸数への影響
時間枠：128週まで
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128週まで
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血圧への影響
時間枠：128週まで
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128週まで
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12誘導心電図への影響
時間枠：128週まで
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128週まで
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腎超音波への影響
時間枠：128週まで
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128週まで
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心電図への影響
時間枠：128週まで
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128週まで
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各試験時点における血清リン濃度
時間枠：128週まで
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128週まで
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各試験時点で 1,25(OH)2D
時間枠：128週まで
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128週まで
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各試験時点でのアルカリホスファターゼ
時間枠：128週まで
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128週まで
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各試験時点での尿リン
時間枠：128週まで
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128週まで
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各試験時点でのリン酸塩の尿細管再吸収
時間枠：128週まで
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128週まで
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各試験時点での TmP/GFR
時間枠：128週まで
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128週まで
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血清リンのベースラインからの変化
時間枠：128週まで
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128週まで
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1,25(OH)2D のベースラインからの変化
時間枠：128週まで
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128週まで
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アルカリホスファターゼのベースラインからの変化
時間枠：128週まで
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128週まで
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尿リンのベースラインからの変化
時間枠：128週まで
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128週まで
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リン酸塩の尿細管再吸収のベースラインからの変化
時間枠：128週まで
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128週まで
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TmP/GFR のベースラインからの変化
時間枠：128週まで
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128週まで
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X線撮影による全体的な変化の印象 (RGI-C) 全体スコアの改善
時間枠：128週まで
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128週まで
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くる病重症度スコア (RSS) 合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：128週まで
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128週まで
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6 分間歩行テストのベースラインからの変化
時間枠：128週まで
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128週まで
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ベースラインからの年齢に対する身長の Z スコアの変化
時間枠：128週まで
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128週まで
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血清KRN23濃度
時間枠：128週まで
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128週まで
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抗KRN23抗体
時間枠：128週まで
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128週まで
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協力者と研究者
スポンサー
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- KRN23-003
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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