Une étude de KRN23 chez des patients pédiatriques atteints de rachitisme hypophosphatémique lié à l'X/ostéomalacie

Critère d'intégration:

1） Consentement éclairé écrit volontaire personnellement soumis par un représentant légalement autorisé. Le cas échéant, un consentement écrit ou verbal pour participer à l'étude doit être obtenu des patients.

2) Âgés ≥ 1 et ≤ 12 ans 3）Patients qui ont une plaque de croissance ouverte 4）Disposés à effectuer une auto-administration de KRN23 et disponibles pour effectuer une auto-administration 5）Diagnostic de XLH et répondant à l'un des critères suivants ;

1. gène régulateur du phosphate avec des homologies aux endopeptidases sur la mutation du chromosome X (PHEX) chez le patient ou chez un membre de la famille directement apparenté avec un héritage lié à l'X approprié
2. Niveau sérique intact de FGF23 lors du dépistage ≥ 30 pg/mL 6） Trouver des preuves de rachitisme ou de symptômes cliniques 7） Répondre à tous les critères suivants pour les tests de laboratoire liés à la XLH ;

a）P sérique : < 3,0 mg/dL b）Cr sérique : dans les limites normales ajustées à l'âge c）Sérum 25(OH)D : ≥ 16 ng/mL un test de grossesse urinaire négatif lors du dépistage volonté d'utiliser une méthode de contraception acceptable tout en participant à l'étude 10） Volonté de donner accès aux dossiers médicaux antérieurs pour déterminer l'éligibilité, y compris les données sur les tests d'imagerie, la chimie du sang, le diagnostic, les médicaments et les antécédents chirurgicaux 11） Volonté et capacité à compléter en coopération toutes les procédures de l'étude, respectez le calendrier des visites et suivez les instructions de l'investigateur, telles qu'envisagées par l'investigateur ou le sous-investigateur

Critère d'exclusion:

1）Percentile de taille > 50 % basé sur les normes japonaises ajustées en fonction de l'âge lors du dépistage 2）Utilisation d'antiacides à base d'hydroxyde d'aluminium, de corticostéroïdes systémiques, d'acétazolamide et de thiazides dans les 7 jours précédant le dépistage 3）Utilisation actuelle ou antérieure de leuproréline, triptoréline, goséréline, ou d'autres médicaments connus pour retarder la puberté 4）Utilisation d'un traitement par hormone de croissance dans les 12 mois précédant le dépistage 5）Utilisation de médicaments pour supprimer l'hormone parathyroïdienne dans les 60 jours précédant le dépistage 6）Taux de calcium sérique en dehors des limites normales ajustées en fonction de l'âge 7）Parathyroïde intacte taux d'hormones (iPTH) ≥ 163 pg/mL 8）Présence de néphrocalcinose à l'échographie rénale de grade 4 selon l'échelle suivante : 0 = Normal

1. = Bord hyperéchogène léger autour des pyramides médullaires
2. = Bord échogène plus intense avec des échos remplissant faiblement toute la pyramide
3. = Échos uniformément intenses dans toute la pyramide
4. = Formation de calculs : foyer solitaire d'échos à la pointe de la pyramide 9) Chirurgie orthopédique planifiée ou recommandée 10) Transfusion de sang ou de produits sanguins dans les 60 jours précédant le dépistage 11) Antécédents de malignité dans les 5 ans précédant l'enregistrement 12) Antécédents d'être positif pour l'anticorps du virus de l'immunodéficience humaine, l'antigène de l'hépatite B et/ou l'anticorps du virus de l'hépatite C exigence pour tout agent expérimental avant l'achèvement de toutes les évaluations d'étude prévues 15）Agent expérimental reçu dans l'étude UX023-CL301 16）Utilisation d'un anticorps monoclonal thérapeutique autre que KRN23 dans les 90 jours précédant le dépistage 17）Antécédents de réactions allergiques ou anaphylactiques à KRN23, l'un des ingrédients de KRN23 ou tout autre anticorps monoclonal participation à l'étude par l'investigateur ou le sous-investigateur

Les sujets éligibles à l'inscription à l'étude clinique post-commercialisation doivent répondre aux deux critères suivants :

1) Consentement éclairé écrit volontaire personnellement soumis pour participer à l'étude clinique post-commercialisation par un représentant légalement autorisé. Le cas échéant, un consentement écrit ou verbal pour participer à l'étude clinique post-commercialisation doit être obtenu des sujets.