A KRN23 vizsgálata X-hez kapcsolódó hipofoszfatémiás angolkórban/csonteomalaciában szenvedő gyermek betegeknél

Bevételi kritériumok:

1) Egy jogilag meghatalmazott képviselő személyesen benyújtott, önkéntes írásos, tájékozott hozzájárulása. Adott esetben a betegektől írásos vagy szóbeli hozzájárulást kell kérni a vizsgálatban való részvételhez.

2) ≥ 1 és ≤12 éves korú 3) nyitott növekedési lemezzel rendelkező betegek 4) Hajlandóak a KRN23 önbeadására, és készek önbeadásra. 5) XLH diagnózisa, és megfelel a következők bármelyikének;

1. foszfátszabályozó gén, amely homológ az X kromoszóma (PHEX) mutációjában lévő endopeptidázokkal akár a páciensben, akár a megfelelő X-hez kötött öröklődésű családtagban
2. A szérum érintetlen FGF23 szintje a szűréskor ≥ 30 pg/mL 6） Angolkór vagy klinikai tünetek bizonyítékának feltárása 7） Az XLH-val kapcsolatos laboratóriumi vizsgálatok alábbi kritériumainak teljesítése;

a) Szérum P: < 3,0 mg/dL b) Szérum Cr: az életkorhoz igazított normál határokon belül c) Szérum 25(OH)D: ≥ 16 ng/mL 8) Nőbetegek számára, akik elérték a menstruációt, és fogamzóképes korban; negatív vizelet terhességi teszt a szűréskor 9）Tehetetlenné váló nőbetegek vagy reproduktív képességű férfibetegek esetében; hajlandóság elfogadható fogamzásgátlási módszer alkalmazására a vizsgálatban való részvétel során 10) Hajlandóság hozzáférést biztosítani a korábbi orvosi feljegyzésekhez a jogosultság megállapítása érdekében, beleértve a képalkotó vizsgálatokra, a vérkémiai adatokra, a diagnózisra, a gyógyszeres kezelésre és a műtéti előzményekre vonatkozó adatokat is minden vizsgálati eljárás során tartsa be a látogatási ütemtervet, és kövesse a vizsgáló utasításait, ahogyan azt a vizsgáló vagy a vizsgálati alvizsgáló figyelembe vette

Kizárási kritériumok:

1) A testmagasság százaléka > 50% az életkorhoz igazított japán normák alapján a szűréskor 2) Alumínium-hidroxid savkötők, szisztémás kortikoszteroidok, acetazolamid és tiazidok alkalmazása a szűrést megelőző 7 napon belül 3) Leuprorelin, triptorelin, goserelin jelenlegi vagy korábbi használata vagy egyéb, ismerten késleltető gyógyszerek 4) Növekedési hormon terápia alkalmazása a szűrést megelőző 12 hónapon belül 5) Mellékpajzsmirigyhormon szuppresszív gyógyszeres kezelés a szűrést megelőző 60 napon belül 6) A szérum kalciumszintje az életkorhoz igazított normál határokon kívül. 7) Ép mellékpajzsmirigy hormon(iPTH) szint ≥ 163 pg/mL 8）A nephrocalcinosis jelenléte a vese ultrahangon 4. fokozat a következő skála alapján: 0 = Normál

1. = Halvány hiperechogén perem a velős piramisok körül
2. = Intenzívebb visszhangos perem, visszhangokkal, amelyek halványan kitöltik az egész piramist
3. = Egyenletesen intenzív visszhangok az egész piramisban
4. = Kőképződés: a visszhangok magányos fókusza a piramis csúcsán 9) Tervezett vagy javasolt ortopédiai műtét 10) Vér- vagy vérkészítmény transzfúzió a szűrést megelőző 60 napon belül 11) Rosszindulatú daganat a kórelőzménye a regisztrációt megelőző 5 éven belül 12) A kórtörténet pozitív humán immunhiány vírus ellenanyagra, hepatitis B antigénre és/vagy hepatitis C vírus ellenanyagra 13）Fertőzésre való hajlam, vagy visszatérő fertőzés vagy ismert immunhiány kórtörténetében 14）Bármely vizsgálati készítmény vagy vizsgálati orvostechnikai eszköz használata a szűrést megelőző 4 hónapon belül, vagy az összes tervezett vizsgálati értékelés befejezése előtt bármely vizsgált szerre vonatkozó követelmény 15) Vizsgálati szer adása az UX023-CL301 vizsgálatban 16) A KRN23-tól eltérő terápiás monoklonális antitest alkalmazása a szűrést megelőző 90 napon belül 17) A kórtörténetben előfordult allergiás vagy anafilaxiás reakció KRN23, a KRN23 bármely összetevője vagy bármely más monoklonális antitest 18） Bárki, aki egyébként nem megfelelő rész a vizsgáló vagy az alvizsgáló által a vizsgálatban való részvételre

A forgalomba hozatalt követő klinikai vizsgálatban részt vevő alanyoknak meg kell felelniük mindkét alábbi kritériumnak:

1) Személyesen benyújtott önkéntes írásos beleegyezése a forgalomba hozatalt követő klinikai vizsgálatban való részvételhez egy törvényes képviselő által. Adott esetben az alanyoktól írásos vagy szóbeli hozzájárulást kell kérni a forgalomba hozatalt követő klinikai vizsgálatban való részvételhez.