Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Устекинумаб (моноклональное антитело к IL-12/23p40) у пациентов с дефицитом адгезии лейкоцитов 1 типа (LAD1) с воспалительной патологией

19 октября 2024 г. обновлено: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Применение устекинумаба (моноклональное антитело к IL-12/23p40) у пациентов с дефицитом адгезии лейкоцитов 1 типа (LAD1) с воспалительной патологией

Задний план:

Болезнь Дефицит адгезии лейкоцитов 1 типа (LAD1) поражает лейкоциты. Это клетки иммунной системы. У людей с LAD1 лейкоциты не взаимодействуют должным образом с остальным телом. Это вызывает неконтролируемое воспаление, особенно в деснах. Люди с LAD1 могут часто болеть инфекциями и, как правило, теряют зубы до достижения совершеннолетия. Исследователи хотят узнать, помогает ли препарат под названием устекинумаб людям с LAD1.

Задача:

Изучить безопасность и переносимость устекинумаба при лечении воспаления десен у людей с LAD1.

Право на участие:

Люди в возрасте от 12 до 65 лет с LAD1

Дизайн:

Участников будут проверять:

  • История болезни
  • Физический осмотр
  • Устный экзамен
  • Сканирование грудной клетки, брюшной полости и таза на предмет возможной инфекции
  • Анализы крови и мочи

Базовый визит займет 2 дня. Участники будут:

  • Повторите большинство скрининговых тестов
  • Пройти обследование кожи
  • Удаление небольших кусочков десны (биопсия)
  • Соберите ротовую жидкость
  • Введите исследуемый препарат под кожу живота, бедра или другого места на теле. Их будут смотреть не менее 2 часов.

Участники будут проинструктированы о том, как отслеживать самочувствие и любые побочные эффекты.

Участникам предстоит еще 4 визита в течение 40 недель. Они получат исследуемый препарат и повторят базовые тесты.

У участников может быть еще до 5 биопсий тканей.

Участникам будут звонить между посещениями, чтобы обсудить их самочувствие и побочные эффекты.

Участникам предстоит последний визит через 52 недели после исходного уровня. Они будут повторять большинство базовых тестов.

Участники ответят на вопросы о своих язвах во рту.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Дефицит адгезии лимфоцитов 1 типа (LAD1) является аутосомно-рецессивным нарушением функции лейкоцитов. Снижение экспрессии <=2 субъединицы лейкоцитарных интегринов приводит к аномальной межклеточной адгезии и межклеточной межклеточной адгезии. Это заболевание характеризуется рецидивирующими бактериальными инфекциями, нарушением образования ран и другими нарушениями адгезивно-зависимых функций. Тяжелый фенотип может привести к летальному исходу, но пациенты даже с умеренным фенотипом склонны к инфекции и теряют зубы, несмотря на лечение.

Устекинумаб представляет собой моноклональное антитело, направленное против субъединицы p40 интерлейкинов IL-12 и IL-23 человека. Он одобрен для лечения бляшечного псориаза средней и тяжелой степени, активного псориатического артрита и болезни Крона средней и тяжелой степени. Связывая общую субъединицу p40 IL-12 и IL-23, устекинумаб оказывает клиническое действие посредством прерывания путей цитокинов TH1 и TH17. Предыдущая работа в NIH предполагает, что блокада IL-17, который сильно экспрессируется в деснах людей с LAD1, может снизить бактериальную нагрузку и устранить воспалительное заболевание десен. Мы лечили устекинумабом одного пациента в течение 1 года; за это время у него не было серьезных инфекций, и произошло резкое разрешение его воспалительных поражений. Наша цель — изучить потенциал устекинумаба для лечения воспалительного заболевания LAD1.

Целью этого открытого исследования для проверки концепции является оценка безопасности и переносимости устекинумаба у 10 пациентов с LAD1. Участники получат 5 доз устекинумаба посредством подкожной инъекции в течение 1 года. Их будут оценивать на предмет нежелательных явлений, а также влияние препарата на воспалительные поражения и экспрессию биомаркеров.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

6

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

  • КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ:
  • Возраст 12-65 лет.
  • Молекулярно и клеточно подтвержден LAD1 с воспалительными поражениями.
  • Готов разрешить хранение биологических образцов для будущих исследований.
  • Готов разрешить генетическое тестирование образцов крови.
  • Возможность дать информированное согласие.

  • Участники, которые могут забеременеть или оплодотворить партнера, должны согласиться использовать адекватные средства контрацепции при сексуальных действиях, которые могут привести к беременности. Адекватная контрацепция должна использоваться последовательно, начиная со скрининга и до последнего исследовательского визита. Надлежащие формы контрацепции включают следующее:

    1. Внутриматочная спираль или аналог.
    2. Гормональные контрацептивы (например, последовательное, своевременное и продолжительное использование противозачаточных таблеток, пластырей, колец, имплантатов или инъекций), достигшие полной эффективности перед введением дозы.
    3. Метод двойного барьера (например, мужской/женский презерватив, колпачок или диафрагма плюс спермицид).
    4. Состоять в стабильных, длительных моногамных отношениях, согласно оценке главного исследователя (PI), с партнером, который не представляет потенциального риска для беременности, например, подвергшийся вазэктомии по крайней мере за 6 месяцев до первой дозы исследуемого агента. или того же пола, что и участник.
    5. Имели гистерэктомию и/или двустороннюю перевязку маточных труб или удалили оба яичника.

КРИТЕРИЙ ИСКЛЮЧЕНИЯ:

  • Злокачественное заболевание в анамнезе (за исключением базально-клеточного рака) в течение предшествующих 5 лет.
  • Зараженные ВИЧ.
  • Активная неконтролируемая бактериальная, вирусная или грибковая инфекция.
  • Активный или хронический вирусный гепатит.
  • Активный или латентный нелеченный туберкулез.
  • Получила вакцину Bacillus Calmette-Guerin в течение последнего года.
  • Получали живые аттенуированные вакцины в течение 15 недель до первой дозы.
  • Аллергия на любой компонент устекинумаба.
  • Беременные или кормящие грудью.
  • Любое состояние, которое, по мнению исследователя, противопоказывает участие в данном исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Одинарная рука
Лечение устекинумабом в зависимости от веса
Лекарство: Устекинумаб
0,75 мг/кг или 45 или 90 мг путем подкожной инъекции за 5 доз (вторая доза через 4 недели после первой, последующие дозы каждые 12 недель после этого).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оцените безопасность и переносимость устекинумаба при лечении пациентов с поражением LAD1, у которых есть воспаление, такое как десна, кожа или кишечник.
Временное ограничение: 13 месяцев
изменение местной экспрессии цитокинов в деснах и экспрессии цитокинов в периферической крови, оценка воспаления полости рта посредством кровоточивости десен при зондировании и изменений в язву полости рта, поражения или воспаление желудочно-кишечного тракта.
13 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Следователи

  • Главный следователь: Beatriz E Marciano, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

2 июля 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

16 октября 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

17 октября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 декабря 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 декабря 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

8 декабря 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 октября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 октября 2024 г.

Последняя проверка

18 октября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 180022
  • 18-I-0022

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

.Мы будем делиться данными о людях, полученными в этом исследовании, для будущих исследований следующим образом:@@@@@@ (Суммирование)Идентифицированные данные в Информационной системе биомедицинских трансляционных исследований (BTRIS, автоматически для деятельности в NIH CC).@@@@ @@ (Суммирование)Обезличенные или идентифицированные данные с утвержденными внешними сотрудниками по соответствующим соглашениям.@@@@@@ (Сумма) Обмен данными может быть затруднен или ограничен в определенных случаях договорными обязательствами или соглашениями с внешними сотрудниками, такими как соглашения о совместных исследованиях и разработках, соглашения о клинических испытаниях, другие ограничения и т. д.

Сроки обмена IPD

@@@@@@IPD станет доступен после завершения исследования@@@@@@Поскольку LAD1 является редким иммунодефицитом, мы можем пересмотреть вопрос о том, когда будут доступны IPD и связанный с ним план совместного использования, по мере того, как мы приближаемся к размеру выборки.

Критерии совместного доступа к IPD

Данные будут передаваться через:@@@@@@ (Суммирование)BTRIS (автоматически для деятельности в NIH CC).@@@@@@ (Суммирование)Утверждено внешними сотрудниками в соответствии с соответствующими индивидуальными соглашениями.@@@@@@ (Сумма)Публикации и/или публичные презентации.@@@@@@Данные могут быть переданы перед публикацией.@@@@@@ PI и MAI рассмотрят и одобрят запросы.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • САП

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Устекинумаб

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Ireland

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться