Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ustekinumabi (Anti-IL-12/23p40 monoklonaalinen vasta-aine) potilailla, joilla on tyypin 1 leukosyyttiadheesion puutos (LAD1), joilla on tulehduspatologia

lauantai 19. lokakuuta 2024 päivittänyt: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Ustekinumabin (Anti-IL-12/23p40 monoklonaalinen vasta-aine) käyttö potilailla, joilla on tyypin 1 leukosyyttiadheesion puutos (LAD1), joilla on tulehduspatologia

Tausta:

Sairaus leukosyyttien adheesion puutos tyyppi 1 (LAD1) vaikuttaa valkosoluihin. Ne ovat immuunijärjestelmän soluja. Ihmisillä, joilla on LAD1, valkosolut eivät kommunikoi kunnolla muun kehon kanssa. Tämä aiheuttaa hallitsematonta tulehdusta erityisesti ikenissä. Ihmiset, joilla on LAD1, voivat saada usein infektioita ja menettää hampaansa ennen aikuisuutta. Tutkijat haluavat nähdä, auttaako ustekinumabi-niminen lääke LAD1-potilaita.

Tavoite:

Tutkia ustekinumabin turvallisuutta ja siedettävyyttä ientulehdusten hoidossa ihmisillä, joilla on LAD1.

Kelpoisuus:

12 65-vuotiaat, joilla on LAD1

Design:

Osallistujat seulotaan:

  • Lääketieteellinen historia
  • Fyysinen koe
  • Suullinen koe
  • Rintakehän, vatsan ja lantion skannaus mahdollisen infektion varalta
  • Veri- ja virtsakokeet

Peruskäynti kestää 2 päivää. Osallistujat:

  • Toista useimmat seulontatestit
  • Tee ihotutkimus
  • Poista pienet palat ikenistä (biopsia)
  • Kerää suunesteet
  • Ota tutkimuslääke ruiskuttamalla ihon alle vatsaan, reiteen tai muualle kehoon. Niitä katsotaan vähintään 2 tuntia.

Osallistujia opastetaan seuraamaan oloaan ja mahdollisia sivuvaikutuksia.

Osallistujat saavat 4 lisäkäyntiä 40 viikon aikana. He saavat tutkimuslääkkeen ja toistavat perustutkimukset.

Osallistujilla voi olla vielä viisi kudosbiopsiaa.

Osallistujille soitetaan vierailujen välillä keskustellakseen heidän olostaan ​​ja sivuvaikutuksista.

Osallistujat saavat viimeisen vierailun 52 viikkoa lähtötilanteen jälkeen. He toistavat useimmat perustestit.

Osallistujat vastaavat kysymyksiinsä suuhaavoistaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Lymfosyyttien adheesion puutostyyppi 1 (LAD1) on leukosyyttien toiminnan autosomaalinen resessiivinen häiriö. Leukosyyttiintegriinien <=2 alayksikön vähentynyt ilmentyminen johtaa epänormaaliin solu-solu- ja solunulkoisen matriisin adheesion. Tälle taudille on tunnusomaista toistuvat bakteeri-infektiot, heikentynyt haavan muodostuminen ja muut tarttumisesta riippuvaisten toimintojen poikkeavuudet. Vaikea fenotyyppi voi olla kohtalokas, mutta potilaat, joilla on kohtalainenkin fenotyyppi, ovat alttiita infektioille ja menettävät hampaansa hoidosta huolimatta.

Ustekinumabi on monoklonaalinen vasta-aine, joka on suunnattu ihmisen interleukiinien IL-12 ja IL-23 p40-alayksikköä vastaan. Se on hyväksytty keskivaikean tai vaikean läiskäpsoriaasin, aktiivisen psoriaattisen niveltulehduksen ja keskivaikean tai vaikean Crohnin taudin hoitoon. Sitomalla IL-12:n ja IL-23:n yhteisen p40-alayksikön ustekinumabilla on kliinisiä vaikutuksia katkaisemalla TH1- ja TH17-sytokiinireitit. Aiempi työ NIH:ssa viittaa siihen, että LAD1-potilaiden ienissä voimakkaasti ilmentyvän IL-17:n salpaus voi vähentää bakteerikuormaa ja ratkaista tulehduksellisen iensairauden. Olemme hoitaneet yhtä potilasta ustekinumabilla vuoden ajan; tänä aikana hänellä ei ollut vakavia infektioita ja hänen tulehdukselliset leesiot paranivat dramaattisesti. Tavoitteenamme on tutkia ustekinumabin mahdollisuuksia LAD1-tulehdussairauden hoitoon.

Tämän avoimen proof-of-concept-tutkimuksen tavoitteena on arvioida ustekinumabin turvallisuutta ja siedettävyyttä 10 potilaalla, joilla on LAD1. Osallistujat saavat 5 annosta ustekinumabia ihonalaisena injektiona vuoden aikana. Niistä arvioidaan haittatapahtumia sekä lääkkeen vaikutusta tulehdusvaurioihin ja biomarkkerien ilmentymiseen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

  • SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:
  • Ikä 12-65 vuotta.
  • Molekyyli- ja sellulaarisesti vahvistettu LAD1 tulehdusvaurioilla.
  • Haluan sallia biologisten näytteiden säilytyksen tulevaa tutkimusta varten.
  • Haluan sallia verinäytteiden geneettisen testauksen.
  • Pystyy antamaan tietoon perustuva suostumus.

  • Osallistujien, jotka voivat tulla raskaaksi tai raskaaksi kumppaninsa, on suostuttava käyttämään riittävää ehkäisyä harjoittaessaan seksiä, joka voi johtaa raskauteen. Riittävää ehkäisyä on käytettävä johdonmukaisesti seulonnasta alkaen ja viimeisen tutkimuskäynnin ajan. Sopivia ehkäisymuotoja ovat seuraavat:

    1. Kohdunsisäinen laite tai vastaava.
    2. Hormonaalinen ehkäisy (esim. jatkuva, oikea-aikainen ja jatkuva ehkäisypillereiden, laastarien, renkaiden, implanttien tai ruiskeiden käyttö), joka on saavuttanut täyden tehon ennen annostelua.
    3. Kaksoisestemenetelmä (esim. miehen/naisen kondomi, korkki tai kalvo plus siittiöiden torjunta-aine).
    4. Päätutkijan arvion mukaan olla vakaassa, pitkäaikaisessa monogaamisessa parisuhteessa kumppanin kanssa, joka ei aiheuta mahdollista raskauden riskiä, ​​esim. jolle on tehty vasektomia vähintään 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimusaineen annosta tai on samaa sukupuolta osallistujan kanssa.
    5. Sinulta on poistettu kohdunpoisto ja/tai molemminpuolinen munanjohdinsidonta tai molemmat munasarjat.

POISTAMISKRITEERIT:

  • Pahanlaatuinen kasvain (paitsi tyvisolusyöpä) viimeisten 5 vuoden aikana.
  • HIV-tartunnan saanut.
  • Aktiivinen hallitsematon bakteeri-, virus- tai sieni-infektio.
  • Aktiivinen tai krooninen virushepatiitti.
  • Aktiivinen tai piilevä hoitamaton tuberkuloosi.
  • Sai Bacillus Calmette-Guerin -rokotteen viimeisen vuoden aikana.
  • Saatu elävät heikennetyt rokotteet 15 viikon sisällä ennen ensimmäistä annosta.
  • Allergia jollekin ustekinumabivalmisteen komponentille.
  • Raskaana oleva tai imettävä.
  • Kaikki olosuhteet, jotka tutkijan mielestä ovat vasta-aiheisia tähän tutkimukseen osallistumiselle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Yksikäsi
ustekinumabilla painon perusteella
Lääke: Ustekinumabi
0,75 mg/kg tai 45 tai 90 mg ihonalaisena injektiona 5 annoksena (toinen annos 4 viikon kuluttua ensimmäisestä, seuraavat annokset 12 viikon välein sen jälkeen).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi ustekinumabin turvallisuutta ja siedettävyyttä hoidettaessa LAD1-potilaita, joilla on tulehdus, kuten ien-, iho- tai suolistotulehdus.
Aikaikkuna: 13 kuukautta
ienten paikallisen sytokiinin ilmentymisen ja perifeerisen veren sytokiinien ilmentymisen muutos, suun tulehduksen arviointi ienverenvuodon kautta mittausmittauksissa ja muutokset suun haavaumissa, leesioissa tai maha-suolikanavan tulehduksessa.
13 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Tutkijat

  • Päätutkija: Beatriz E Marciano, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 2. heinäkuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 16. lokakuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 17. lokakuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 7. joulukuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. joulukuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 8. joulukuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 22. lokakuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 19. lokakuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 18. lokakuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 180022
  • 18-I-0022

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

.Jaamme tässä tutkimuksessa tuotetut ihmistiedot tulevaa tutkimusta varten seuraavasti:@@@@@@ (Summation) Tunnistetut tiedot Biomedical Translational Research Information Systemissä (BTRIS, automaattinen NIH CC:n toimille).@@@@ @@ (Summation) De-identifioidut tai tunnistetut tiedot hyväksyttyjen ulkopuolisten yhteistyökumppaneiden kanssa asianmukaisten sopimusten mukaisesti.@@@@@@ (Summaus) Tiedon jakamista voivat monimutkaistaa tai rajoittaa tietyissä tapauksissa sopimusvelvoitteet tai sopimukset ulkopuolisten yhteistyökumppaneiden kanssa, kuten tutkimus- ja kehitysyhteistyösopimukset, kliinisiä tutkimuksia koskevat sopimukset, muut rajoitukset jne.

IPD-jaon aikakehys

@@@@@@IPD tulee saataville tutkimuksen päätyttyä@@@@@@Koska LAD1 on harvinainen immuunivajaus, saatamme arvioida uudelleen, milloin IPD ja siihen liittyvä jakamissuunnitelma ovat saatavilla, kun lähestymme otoskokoa.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tiedot jaetaan:@@@@@@ (Summation)BTRIS (automaattinen NIH CC:n toiminnassa).@@@@@@ (Summation) Hyväksytty ulkopuolisille yhteistyökumppaneille asianmukaisten yksittäisten sopimusten mukaisesti.@@@@@@ (Summation)Julkaisu ja/tai julkiset esitykset.@@@@@@Data saatetaan jakaa ennen julkaisua.@@@@@@The PI ja MAI tarkistavat ja hyväksyvät pyynnöt.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • MAHLA

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Ustekinumabi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bangladesh

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa