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Ustekinumab (anticorpo monoclonale anti-IL-12/23p40) in pazienti con deficit di adesione leucocitaria di tipo 1 (LAD1) con patologia infiammatoria

23 maggio 2024 aggiornato da: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Uso di ustekinumab (anticorpo monoclonale anti-IL-12/23p40) in pazienti con deficit di adesione leucocitaria di tipo 1 (LAD1) con patologia infiammatoria

Sfondo:

La malattia da deficit di adesione leucocitaria di tipo 1 (LAD1) colpisce i globuli bianchi. Quelle sono cellule del sistema immunitario. Nelle persone con LAD1, i globuli bianchi non comunicano correttamente con il resto del corpo. Ciò provoca un'infiammazione incontrollata, in particolare nelle gengive. Le persone con LAD1 possono contrarre frequenti infezioni e tendono a perdere i denti prima dell'età adulta. I ricercatori vogliono vedere se un farmaco chiamato ustekinumab aiuta le persone con LAD1.

Obbiettivo:

Studiare la sicurezza e la tollerabilità di ustekinumab nel trattamento dell'infiammazione gengivale nelle persone con LAD1.

Eleggibilità:

Persone di età compresa tra 12 e 65 anni con LAD1

Progetto:

I partecipanti saranno selezionati con:

  • Storia medica
  • Esame fisico
  • Esame orale
  • Una scansione del torace, dell'addome e del bacino per una possibile infezione
  • Esami del sangue e delle urine

La visita di riferimento richiederà 2 giorni. I partecipanti:

  • Ripetere la maggior parte dei test di screening
  • Sottoponiti a un esame della pelle
  • Avere piccoli pezzi delle loro gengive rimossi (biopsia)
  • Fai raccogliere i fluidi della bocca
  • Ottieni il farmaco in studio iniettato sotto la pelle dell'addome, della coscia o in qualsiasi altra parte del corpo. Saranno sorvegliati per almeno 2 ore.

I partecipanti verranno istruiti sul monitoraggio di come si sentono e di eventuali effetti collaterali.

I partecipanti avranno altre 4 visite in 40 settimane. Riceveranno il farmaco in studio e ripeteranno i test di base.

I partecipanti possono avere fino a 5 biopsie tissutali in più.

I partecipanti saranno chiamati tra una visita e l'altra per discutere di come si sentono e degli effetti collaterali.

I partecipanti avranno una visita finale 52 settimane dopo la linea di base. Ripeteranno la maggior parte dei test di base.

I partecipanti risponderanno alle domande sulle loro ulcere orali.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il deficit di adesione linfocitaria di tipo 1 (LAD1) è una malattia autosomica recessiva della funzione leucocitaria. La diminuzione dell'espressione della subunità <=2 delle integrine leucocitarie determina un'adesione anormale cellula-cellula e cellula-matrice extracellulare. Questa malattia è caratterizzata da infezioni batteriche ricorrenti, ridotta formazione di ferite e altre aberrazioni delle funzioni dipendenti dall'adesione. Il fenotipo grave può essere fatale, ma i pazienti con fenotipi anche moderati sono soggetti a infezioni e perdono i denti nonostante il trattamento.

Ustekinumab è un anticorpo monoclonale diretto contro la subunità p40 delle interleuchine umane IL-12 e IL-23. È approvato per il trattamento della psoriasi a placche da moderata a grave, dell'artrite psoriasica attiva e della malattia di Crohn da moderata a grave. Legandosi alla subunità p40 condivisa di IL-12 e IL-23, ustekinumab esercita effetti clinici attraverso l'interruzione delle vie delle citochine TH1 e TH17. Il lavoro precedente al NIH suggerisce che il blocco di IL-17, che è altamente espresso nella gengiva delle persone con LAD1, può ridurre la carica batterica e risolvere la malattia gengivale infiammatoria. Abbiamo trattato un paziente con ustekinumab per 1 anno; durante questo periodo non ha avuto infezioni gravi e si è verificata una drammatica risoluzione delle sue lesioni infiammatorie. Il nostro obiettivo è esplorare il potenziale di ustekinumab come trattamento per la malattia infiammatoria LAD1.

L'obiettivo di questo studio proof-of-concept in aperto è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ustekinumab in 10 pazienti con LAD1. I partecipanti riceveranno 5 dosi di ustekinumab tramite iniezione sottocutanea nel corso di 1 anno. Saranno valutati gli eventi avversi, nonché l'effetto del farmaco sulle lesioni infiammatorie e l'espressione dei biomarcatori.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • Reclutamento
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Contatto:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Numero di telefono: TTY8664111010 800-411-1222
          • Email: prpl@cc.nih.gov

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

  • CRITERIO DI INCLUSIONE:
  • Età 12-65 anni.
  • LAD1 confermato a livello molecolare e cellulare con lesioni infiammatorie.
  • Disponibilità a consentire la conservazione di campioni biologici per ricerche future.
  • Disposto a consentire test genetici su campioni di sangue.
  • In grado di fornire il consenso informato.

  • I partecipanti che possono rimanere incinti o mettere incinta un partner devono accettare di utilizzare un'adeguata contraccezione quando intraprendono attività sessuali che possono portare a una gravidanza. Deve essere utilizzata costantemente una contraccezione adeguata a partire dallo screening e fino alla visita finale dello studio. Le forme appropriate di contraccezione includono quanto segue:

    1. Dispositivo intrauterino o equivalente.
    2. Contraccettivo ormonale (p. es., uso coerente, tempestivo e continuo di pillola contraccettiva, cerotto, anello, impianto o iniezione) che ha raggiunto la piena efficacia prima della somministrazione.
    3. Un metodo a doppia barriera (p. es., preservativo maschile/femminile, cappuccio o diaframma più spermicida).
    4. Essere in una relazione monogama stabile a lungo termine, secondo la valutazione del ricercatore principale (PI), con un partner che non presenta alcun potenziale rischio di gravidanza, ad esempio, ha subito una vasectomia almeno 6 mesi prima della prima dose dell'agente in studio o è dello stesso sesso del partecipante.
    5. Hanno subito un'isterectomia e/o una legatura bilaterale delle tube o entrambe le ovaie rimosse.

CRITERI DI ESCLUSIONE:

  • Storia di malignità (ad eccezione del carcinoma basocellulare) nei 5 anni precedenti.
  • Infetto da HIV.
  • Infezione batterica, virale o fungina attiva incontrollata.
  • Epatite virale attiva o cronica.
  • Tubercolosi attiva o latente non trattata.
  • Ha ricevuto il vaccino Bacillus Calmette-Guerin nell'ultimo anno.
  • Ricevuti vaccini vivi attenuati entro 15 settimane prima della prima dose.
  • Allergia a qualsiasi componente della formulazione di ustekinumab.
  • Incinta o allattamento.
  • Qualsiasi condizione che, a parere dello sperimentatore, controindica la partecipazione a questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio singolo
trattamento con ustekinumab in base al peso
Droga: Ustekinumab
0,75 mg/kg o 45 o 90 mg tramite iniezione sottocutanea per 5 dosi (seconda dose 4 settimane dopo la prima, dosi successive ogni 12 settimane).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di ustekinumab nel trattamento di pazienti affetti da LAD1 che presentano infiammazioni, come gengive, pelle o intestino.
Lasso di tempo: 13 mesi
alterazione dell'espressione di citochine gengivali locali e dell'espressione di citochine nel sangue periferico, valutazione dell'infiammazione orale tramite sanguinamento gengivale su misurazioni al sondaggio e modifiche all'ulcera orale, lesioni o infiammazione gastrointestinale.
13 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Investigatori

  • Investigatore principale: Beatriz E Marciano, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 luglio 2018

Completamento primario (Stimato)

31 ottobre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

31 ottobre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 dicembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 dicembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

8 dicembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 maggio 2024

Ultimo verificato

22 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 180022
  • 18-I-0022

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

.Condivideremo i dati umani generati in questo studio per la ricerca futura come segue:@@@@@@ (Summation)Dati identificati nel Biomedical Translational Research Information System (BTRIS, automatico per le attività nel NIH CC).@@@@ @@ (Riepilogo)Dati anonimizzati o identificati con collaboratori esterni autorizzati in base ad opportuni accordi.@@@@@@ (Riepilogo) La condivisione dei dati può essere complicata o limitata in alcuni casi da obblighi contrattuali o accordi con collaboratori esterni, come accordi di ricerca e sviluppo cooperativi, accordi di sperimentazione clinica, altre restrizioni, ecc.

Periodo di condivisione IPD

@@@@@@L'IPD sarà disponibile dopo il completamento dello studio@@@@@@Poiché la LAD1 è una deficienza immunitaria rara, potremmo rivalutare quando l'IPD e il piano di condivisione associato saranno disponibili man mano che ci avviciniamo alla dimensione del campione.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I dati saranno condivisi tramite:@@@@@@ (Summation)BTRIS (automatico per le attività nel NIH CC).@@@@@@ (Summation) Collaboratori esterni approvati in base ad opportuni accordi individuali.@@@@@@ (Riassunto)Pubblicazione e/o presentazioni pubbliche.@@@@@@Dati potrebbe essere condiviso prima della pubblicazione.@@@@@@The PI e MAI esamineranno e approveranno le richieste.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • LINFA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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