염증성 병리학이 있는 백혈구 부착 결핍 1형(LAD1) 환자의 우스테키누맙(항IL-12/23p40 단클론 항체)
염증성 병리학을 가진 백혈구 부착 결핍 1형(LAD1) 환자에서 우스테키누맙(항-IL-12/23p40 단클론 항체)의 사용
배경:
질병 백혈구 접착 결핍 유형 1(LAD1)은 백혈구에 영향을 미칩니다. 그것들은 면역 체계 세포입니다. LAD1 환자의 경우 백혈구가 신체의 나머지 부분과 제대로 통신하지 못합니다. 이것은 특히 잇몸에서 조절되지 않는 염증을 일으킵니다. LAD1을 가진 사람들은 자주 감염될 수 있으며 성인이 되기 전에 치아를 잃는 경향이 있습니다. 연구자들은 ustekinumab이라는 약물이 LAD1 환자에게 도움이 되는지 확인하기를 원합니다.
목적:
LAD1 환자의 잇몸 염증 치료에 있어 우스테키누맙의 안전성과 내약성을 연구합니다.
적임:
LAD1이 있는 12세 65세의 사람
설계:
참가자는 다음과 같이 선별됩니다.
- 병력
- 신체검사
- 구술 시험
- 감염 가능성에 대한 흉부, 복부 및 골반 스캔
- 혈액 및 소변 검사
기본 방문은 2일이 소요됩니다. 참가자는 다음을 수행합니다.
- 대부분의 선별 검사 반복
- 피부진단을 받다
- 잇몸의 작은 조각을 제거합니다(생검).
- 입안의 액체를 모으십시오
- 복부, 허벅지 또는 신체의 다른 부위의 피부 아래에 연구 약물을 주사하십시오. 그들은 최소 2시간 동안 지켜볼 것입니다.
참가자는 자신의 감정과 부작용을 추적하도록 지시를 받습니다.
참가자는 40주 동안 4번 더 방문하게 됩니다. 그들은 연구 약물을 받고 기본 테스트를 반복합니다.
참가자는 조직 생검을 최대 5회 더 받을 수 있습니다.
참가자들은 방문 사이에 전화를 걸어 그들이 느끼는 것과 부작용에 대해 논의할 것입니다.
참가자는 기준선 이후 52주 후에 최종 방문을 하게 됩니다. 대부분의 기본 테스트를 반복합니다.
참가자는 구강 궤양에 대한 질문에 답변합니다.
연구 개요
상세 설명
림프구 부착 결핍 1형(LAD1)은 백혈구 기능의 상염색체 열성 장애입니다. 백혈구 인테그린의 <=2 서브유닛의 발현 감소는 비정상적인 세포-세포 및 세포외 기질 부착을 초래합니다. 이 질병은 재발성 세균 감염, 손상된 상처 형성 및 접착 의존 기능의 다른 이상을 특징으로 합니다. 중증의 표현형은 치명적일 수 있지만 중등도의 표현형을 가진 환자도 감염되기 쉽고 치료에도 불구하고 치아를 잃습니다.
우스테키누맙은 인간 인터루킨 IL-12 및 IL-23의 p40 서브유닛에 대한 단클론 항체이다. 중등도에서 중증 판상 건선, 활동성 건선성 관절염, 중등도에서 중증 크론병의 치료제로 승인되었습니다. IL-12 및 IL-23의 공유 p40 서브유닛을 결합함으로써 우스테키누맙은 TH1 및 TH17 사이토카인 경로의 중단을 통해 임상 효과를 발휘합니다. NIH의 이전 연구는 LAD1을 가진 사람들의 치은에서 높게 발현되는 IL-17의 차단이 박테리아 부하를 줄이고 염증성 치은 질환을 해결할 수 있음을 시사합니다. 우리는 1년 동안 한 명의 환자를 우스테키누맙으로 치료했습니다. 이 기간 동안 그는 심각한 감염이 없었고 그의 염증성 병변이 극적으로 해결되었습니다. 우리의 목표는 LAD1 염증성 질환의 치료제로서 우스테키누맙의 잠재력을 탐구하는 것입니다.
이 오픈 라벨 개념 증명 연구의 목적은 LAD1 환자 10명을 대상으로 우스테키누맙의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. 참가자는 1년 동안 피하 주사를 통해 5회 용량의 우스테키누맙을 투여받게 됩니다. 그들은 염증성 병변 및 바이오마커 발현에 대한 약물의 효과뿐만 아니라 부작용에 대해 평가될 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
- 포함 기준:
- 12-65세.
- 염증성 병변이 있는 LAD1을 분자 및 세포적으로 확인했습니다.
- 향후 연구를 위해 생물학적 샘플을 보관할 의향이 있습니다.
- 혈액 샘플의 유전자 검사를 기꺼이 허용합니다.
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있습니다.
임신을 하거나 파트너를 임신시킬 수 있는 참가자는 임신으로 이어질 수 있는 성행위에 참여할 때 적절한 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 스크리닝에서 시작하여 최종 연구 방문까지 지속되는 적절한 피임법이 일관되게 사용되어야 합니다. 적절한 피임법에는 다음이 포함됩니다.
- 자궁 내 장치 또는 이에 상응하는 것.
- 투약 전에 완전한 효능에 도달한 호르몬 피임제(예: 피임약, 패치, 링, 임플란트 또는 주사의 일관되고 시기적절하며 지속적인 사용).
- 이중 장벽 방법(예: 남성/여성용 콘돔, 캡 또는 격막 + 살정자제).
- 시험책임자(PI)의 평가에 따라 잠재적인 임신 위험이 없는 파트너와 안정적이고 장기적인 일부일처 관계에 있어야 합니다. 또는 참가자와 동성입니다.
- 자궁절제술 및/또는 양측 난관 결찰술 또는 양쪽 난소 제거 수술을 받은 적이 있습니다.
제외 기준:
- 지난 5년 이내에 악성(기저 세포 암종 제외)의 병력.
- HIV에 감염되었습니다.
- 활성 통제되지 않은 박테리아, 바이러스 또는 진균 감염.
- 활동성 또는 만성 바이러스성 간염.
- 활동성 또는 잠복성 미치료 결핵.
- 작년에 Bacillus Calmette-Guerin 백신을 접종받았습니다.
- 첫 번째 접종 전 15주 이내에 약독화 생백신을 접종받았습니다.
- ustekinumab 제제의 모든 구성 요소에 대한 알레르기.
- 임신 또는 모유 수유.
- 연구자의 의견으로 본 연구 참여를 금하는 모든 상태.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 싱글 암
체중에 따른 우스테키누맙 치료
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0.75 mg/kg 또는 45 또는 90 mg을 5회 피하 주사로 투여합니다(첫 번째 투여 후 4주 후 두 번째 투여, 이후 매 12주마다 후속 투여).
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치은, 피부 또는 장과 같은 염증이 있는 LAD1 영향을 받은 환자를 치료할 때 우스테키누맙의 안전성과 내약성을 평가합니다.
기간: 13개월
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국소 치은 사이토카인 발현 및 말초혈액 사이토카인 발현의 변화 탐침 측정에서 치은 출혈을 통한 구강 염증 평가 및 구강 궤양, 병변 또는 위장관 염증의 변화.
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13개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Beatriz E Marciano, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 계획 설명
IPD 공유 기간
IPD 공유 액세스 기준
IPD 공유 지원 정보 유형
- 수액
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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우스테키누맙에 대한 임상 시험
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