Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Ustekinumab (monoklonální protilátka anti-IL-12/23p40) u pacientů s deficitem adheze leukocytů typu 1 (LAD1), kteří mají zánětlivou patologii

19. října 2024 aktualizováno: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Použití ustekinumabu (monoklonální protilátka anti-IL-12/23p40) u pacientů s deficitem adheze leukocytů typu 1 (LAD1), kteří mají zánětlivou patologii

Pozadí:

Onemocnění deficit adheze leukocytů typu 1 (LAD1) postihuje bílé krvinky. To jsou buňky imunitního systému. U lidí s LAD1 bílé krvinky správně nekomunikují se zbytkem těla. To způsobuje nekontrolovaný zánět, zejména v dásních. Lidé s LAD1 mohou dostat časté infekce a mají tendenci ztrácet zuby před dospělostí. Vědci chtějí zjistit, zda lék zvaný ustekinumab pomáhá lidem s LAD1.

Objektivní:

Studovat bezpečnost a snášenlivost ustekinumabu při léčbě zánětu dásní u lidí s LAD1.

Způsobilost:

Lidé ve věku 12 65 let s LAD1

Design:

Účastníci budou promítáni:

  • Zdravotní historie
  • Fyzikální zkouška
  • Ústní zkouška
  • Skenování hrudníku, břicha a pánve na možnou infekci
  • Testy krve a moči

Základní návštěva bude trvat 2 dny. Účastníci budou:

  • Opakujte většinu screeningových testů
  • Udělejte si kožní vyšetření
  • Nechte si odstranit malé kousky dásní (biopsie)
  • Nechte si odebrat ústní tekutiny
  • Nechte si studovaný lék vstříknout pod kůži břicha, stehna nebo jinde na těle. Budou sledováni minimálně 2 hodiny.

Účastníci budou poučeni o sledování toho, jak se cítí, a jakýchkoli vedlejších účincích.

Účastníci budou mít během 40 týdnů ještě 4 návštěvy. Dostanou studovaný lék a zopakují základní testy.

Účastníci mohou mít až 5 dalších biopsií tkáně.

Účastníci budou mezi návštěvami pozváni, aby prodiskutovali, jak se cítí a jaké vedlejší účinky.

Účastníci budou mít poslední návštěvu 52 týdnů po základní linii. Budou opakovat většinu základních testů.

Účastníci budou odpovídat na otázky týkající se jejich vředů v ústech.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Adhezní deficit lymfocytů typu 1 (LAD1) je autozomálně recesivní porucha funkce leukocytů. Snížená exprese <=2 podjednotky leukocytárních integrinů vede k abnormální adhezi buňka-buňka a buněčné extracelulární matrix. Toto onemocnění je charakterizováno recidivujícími bakteriálními infekcemi, poruchou tvorby ran a dalšími aberacemi funkcí závislých na adhezi. Závažný fenotyp může být smrtelný, ale pacienti i se středně těžkými fenotypy jsou náchylní k infekci a navzdory léčbě ztrácejí zuby.

Ustekinumab je monoklonální protilátka namířená proti podjednotce p40 lidských interleukinů IL-12 a IL-23. Je schválen pro léčbu středně těžké až těžké ložiskové psoriázy, aktivní psoriatické artritidy a středně těžké až těžké Crohnovy choroby. Vazbou sdílené p40 podjednotky IL-12 a IL-23 ustekinumab vykazuje klinické účinky přerušením cytokinových drah TH1 a TH17. Předchozí práce na NIH naznačuje, že blokáda IL-17, který je vysoce exprimován v gingivě lidí s LAD1, může snížit bakteriální zátěž a vyřešit zánětlivé onemocnění dásní. Jednoho pacienta jsme léčili ustekinumabem po dobu 1 roku; během této doby neměl žádné vážné infekce a došlo k dramatickému vymizení jeho zánětlivých lézí. Naším cílem je prozkoumat potenciál ustekinumabu jako léčby zánětlivého onemocnění LAD1.

Cílem této otevřené studie typu proof-of-concept je zhodnotit bezpečnost a snášenlivost ustekinumabu u 10 pacientů s LAD1. Účastníci dostanou 5 dávek ustekinumabu formou subkutánní injekce v průběhu 1 roku. Budou hodnoceny na nežádoucí účinky, stejně jako účinek léku na zánětlivé léze a expresi biomarkerů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

  • KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:
  • Věk 12-65 let.
  • Molekulárně a buněčně potvrzená LAD1 se zánětlivými lézemi.
  • Ochotný umožnit skladování biologických vzorků pro budoucí výzkum.
  • Ochotný umožnit genetické testování vzorků krve.
  • Schopnost poskytnout informovaný souhlas.

  • Účastnice, které mohou otěhotnět nebo oplodnit partnerku, musí souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce při sexuálních aktivitách, které mohou vést k těhotenství. Přiměřená antikoncepce musí být používána důsledně počínaje screeningem a trvat až do poslední studijní návštěvy. Mezi vhodné formy antikoncepce patří:

    1. Nitroděložní tělísko nebo ekvivalent.
    2. Hormonální antikoncepce (např. důsledné, včasné a nepřetržité používání antikoncepční pilulky, náplasti, kroužku, implantátu nebo injekce), která dosáhla plné účinnosti před podáním dávky.
    3. Metoda s dvojitou bariérou (např. mužský/ženský kondom, čepice nebo diafragma plus spermicid).
    4. Být ve stabilním, dlouhodobém monogamním vztahu podle posouzení hlavního zkoušejícího (PI) s partnerem, který nepředstavuje žádné potenciální riziko těhotenství, např. podstoupil vazektomii alespoň 6 měsíců před první dávkou studijní látky nebo je stejného pohlaví jako účastník.
    5. Měla hysterektomii a/nebo oboustrannou tubární ligaci nebo byly odstraněny oba vaječníky.

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

  • Anamnéza malignity (kromě bazaliomu) během předchozích 5 let.
  • Nakažený virem HIV.
  • Aktivní nekontrolovaná bakteriální, virová nebo plísňová infekce.
  • Aktivní nebo chronická virová hepatitida.
  • Aktivní nebo latentní neléčená tuberkulóza.
  • Během minulého roku obdržela vakcínu Bacillus Calmette-Guerin.
  • Obdrželi živé atenuované vakcíny během 15 týdnů před první dávkou.
  • Alergie na kteroukoli složku přípravku ustekinumab.
  • Těhotné nebo kojící.
  • Jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího kontraindikuje účast v této studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Jednoručka
léčba ustekinumabem na základě hmotnosti
Lék: Ustekinumab
0,75 mg/kg nebo 45 nebo 90 mg subkutánní injekcí v 5 dávkách (druhá dávka 4 týdny po první, další dávky pak každých 12 týdnů).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte bezpečnost a snášenlivost ustekinumabu při léčbě pacientů postižených LAD1, kteří mají zánět, jako je gingivální, kožní nebo střevní.
Časové okno: 13 měsíců
změna lokální exprese gingiválních cytokinů a exprese cytokinů v periferní krvi, hodnocení orálního zánětu prostřednictvím gingiválního krvácení při sondážních měřeních a změn v ústních vředech, lézích nebo gastrointestinálním zánětu.
13 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Beatriz E Marciano, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. července 2018

Primární dokončení (Aktuální)

16. října 2024

Dokončení studie (Aktuální)

17. října 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. prosince 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. prosince 2017

První zveřejněno (Aktuální)

8. prosince 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. října 2024

Naposledy ověřeno

18. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 180022
  • 18-I-0022

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

.Budeme sdílet lidská data vygenerovaná v této studii pro budoucí výzkum takto:@@@@@@ (Summation)Identifikovaná data v Biomedical Translational Research Information System (BTRIS, automatický pro činnosti v NIH CC).@@@@ @@ (Shrnutí) Zrušte identifikaci nebo identifikaci dat se schválenými externími spolupracovníky podle příslušných dohod.@@@@@@ (Shrnutí) Sdílení dat může být v určitých případech komplikováno nebo omezeno smluvními závazky nebo dohodami s externími spolupracovníky, jako jsou dohody o spolupráci ve výzkumu a vývoji, dohody o klinických studiích, jiná omezení atd.

Časový rámec sdílení IPD

@@@@@@IPD bude k dispozici po dokončení studie.@@@@@@Protože LAD1 je vzácný imunitní deficit, můžeme přehodnotit, kdy bude IPD a související plán sdílení k dispozici, jakmile se přiblížíme velikosti vzorku.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Data budou sdílena prostřednictvím:@@@@@@ (Souhrn)BTRIS (automaticky pro činnosti v NIH CC).@@@@ (Souhrn) Schváleno externími spolupracovníky na základě příslušných individuálních dohod.@@@@@@ (Shrnutí)Publikace a/nebo veřejné prezentace.@@@@@@Data může být před zveřejněním sdíleno.@@@@@@The PI a MAI žádosti přezkoumá a schválí.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • MÍZA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ustekinumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Korea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit