Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ustekinumab (przeciwciało monoklonalne anty-IL-12/23p40) u pacjentów z niedoborem adhezji leukocytów typu 1 (LAD1) z patologią zapalną

19 października 2024 zaktualizowane przez: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Stosowanie ustekinumabu (przeciwciało monoklonalne przeciwko IL-12/23p40) u pacjentów z niedoborem adhezji leukocytów typu 1 (LAD1) z patologią zapalną

Tło:

Choroba niedoboru adhezji leukocytów typu 1 (LAD1) wpływa na białe krwinki. To komórki układu odpornościowego. U osób z LAD1 białe krwinki nie komunikują się prawidłowo z resztą ciała. Powoduje to niekontrolowane stany zapalne, szczególnie dziąseł. Osoby z LAD1 mogą zapadać na częste infekcje i mają tendencję do utraty zębów przed osiągnięciem dorosłości. Naukowcy chcą sprawdzić, czy lek o nazwie ustekinumab pomaga ludziom z LAD1.

Cel:

Badanie bezpieczeństwa i tolerancji ustekinumabu w leczeniu zapalenia dziąseł u osób z LAD1.

Kwalifikowalność:

Osoby w wieku 12 65 lat z LAD1

Projekt:

Uczestnicy zostaną przebadani m.in.

  • Historia medyczna
  • Fizyczny egzamin
  • Ustny egzamin
  • Skan klatki piersiowej, brzucha i miednicy pod kątem możliwej infekcji
  • Badania krwi i moczu

Wizyta podstawowa potrwa 2 dni. Uczestnicy będą:

  • Powtórz większość badań przesiewowych
  • Zrób badanie skóry
  • Usuń małe kawałki dziąseł (biopsja)
  • Pobieraj płyny z jamy ustnej
  • Wstrzyknij badany lek pod skórę brzucha, uda lub w inne miejsce na ciele. Będą obserwowani przez co najmniej 2 godziny.

Uczestnicy zostaną poinstruowani, jak śledzić ich samopoczucie i wszelkie skutki uboczne.

Uczestnicy będą mieli jeszcze 4 wizyty w ciągu 40 tygodni. Otrzymają badany lek i powtórzą podstawowe testy.

Uczestnicy mogą mieć do 5 dodatkowych biopsji tkanek.

Uczestnicy będą dzwonić między wizytami, aby omówić ich samopoczucie i skutki uboczne.

Uczestnicy będą mieli ostatnią wizytę 52 tygodnie po linii bazowej. Powtórzą większość testów podstawowych.

Uczestnicy odpowiedzą na pytania dotyczące ich owrzodzeń w jamie ustnej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niedobór adhezji limfocytów typu 1 (LAD1) jest autosomalnym recesywnym zaburzeniem funkcji leukocytów. Zmniejszona ekspresja podjednostki <=2 integryn leukocytów skutkuje nieprawidłową adhezją komórka-komórka i komórkowa macierz pozakomórkowa. Choroba ta charakteryzuje się nawracającymi infekcjami bakteryjnymi, upośledzonym tworzeniem się ran i innymi zaburzeniami funkcji zależnych od zrostów. Ciężki fenotyp może być śmiertelny, ale pacjenci z nawet umiarkowanymi fenotypami są podatni na infekcje i tracą zęby pomimo leczenia.

Ustekinumab jest przeciwciałem monoklonalnym skierowanym przeciwko podjednostce p40 ludzkich interleukin IL-12 i IL-23. Jest zatwierdzony do leczenia łuszczycy plackowatej o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego, czynnego łuszczycowego zapalenia stawów oraz choroby Leśniowskiego-Crohna o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego. Wiążąc wspólną podjednostkę p40 IL-12 i IL-23, ustekinumab wywiera działanie kliniczne poprzez przerwanie szlaków cytokin TH1 i TH17. Wcześniejsze prace w NIH sugerują, że blokada IL-17, która jest silnie wyrażana w dziąsłach osób z LAD1, może zmniejszyć obciążenie bakteryjne i rozwiązać zapalną chorobę dziąseł. Jednego pacjenta leczyliśmy ustekinumabem przez 1 rok; w tym czasie nie miał żadnych poważnych infekcji, a jego zmiany zapalne uległy radykalnemu ustąpieniu. Naszym celem jest zbadanie potencjału ustekinumabu w leczeniu choroby zapalnej LAD1.

Celem tego otwartego badania potwierdzającego słuszność koncepcji jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji ustekinumabu u 10 pacjentów z LAD1. Uczestnicy otrzymają 5 dawek ustekinumabu we wstrzyknięciu podskórnym w ciągu 1 roku. Zostaną one ocenione pod kątem zdarzeń niepożądanych, a także wpływu leku na zmiany zapalne i ekspresję biomarkerów.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

  • KRYTERIA PRZYJĘCIA:
  • Wiek 12-65 lat.
  • Potwierdzony molekularnie i komórkowo LAD1 ze zmianami zapalnymi.
  • Chęć umożliwienia przechowywania próbek biologicznych do przyszłych badań.
  • Gotowość do umożliwienia badań genetycznych próbek krwi.
  • Potrafi wyrazić świadomą zgodę.

  • Uczestnicy, którzy mogą zajść w ciążę lub zapłodnić partnera, muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji podczas czynności seksualnych, które mogą skutkować ciążą. Należy konsekwentnie stosować odpowiednią antykoncepcję, począwszy od badania przesiewowego, aż do ostatniej wizyty w ramach badania. Odpowiednie formy antykoncepcji obejmują:

    1. Wkładka wewnątrzmaciczna lub jej odpowiednik.
    2. Hormonalne środki antykoncepcyjne (np. konsekwentne, terminowe i ciągłe stosowanie pigułek antykoncepcyjnych, plastrów, krążków, implantów lub zastrzyków), które osiągnęły pełną skuteczność przed dawkowaniem.
    3. Metoda podwójnej bariery (np. prezerwatywa męska/żeńska, kapturek lub diafragma plus środek plemnikobójczy).
    4. Być w stabilnym, długotrwałym związku monogamicznym, według oceny głównego badacza (PI), z partnerem, który nie stwarza żadnego potencjalnego ryzyka ciąży, np. przeszedł wazektomię co najmniej 6 miesięcy przed pierwszą dawką badanego środka lub jest tej samej płci co uczestnik.
    5. Po histerektomii i/lub obustronnym podwiązaniu jajowodów lub usunięciu obu jajników.

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

  • Historia choroby nowotworowej (z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego) w ciągu ostatnich 5 lat.
  • Zarażony wirusem HIV.
  • Aktywna niekontrolowana infekcja bakteryjna, wirusowa lub grzybicza.
  • Aktywne lub przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby.
  • Czynna lub utajona nieleczona gruźlica.
  • Otrzymał szczepionkę Bacillus Calmette-Guerin w ciągu ostatniego roku.
  • Otrzymał żywe atenuowane szczepionki w ciągu 15 tygodni przed pierwszą dawką.
  • Alergia na którykolwiek składnik preparatu ustekinumabu.
  • Ciąża lub karmienie piersią.
  • Każdy stan, który w opinii badacza stanowi przeciwwskazanie do udziału w tym badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pojedyncze ramię
leczenia ustekinumabem w zależności od masy ciała
Lek: Ustekinumab
0,75 mg/kg lub 45 lub 90 mg we wstrzyknięciu podskórnym w 5 dawkach (druga dawka 4 tygodnie po pierwszej, kolejne dawki co 12 tygodni).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocenić bezpieczeństwo i tolerancję ustekinumabu w leczeniu pacjentów dotkniętych LAD1 z zapaleniem dziąseł, skóry lub jelit.
Ramy czasowe: 13 miesięcy
zmiana miejscowej ekspresji cytokin dziąsłowych i ekspresji cytokin krwi obwodowej, ocena stanu zapalnego jamy ustnej na podstawie krwawienia z dziąseł w pomiarach sondujących oraz zmiany owrzodzenia jamy ustnej, zmian chorobowych lub zapalenia żołądkowo-jelitowego.
13 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Śledczy

  • Główny śledczy: Beatriz E Marciano, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 lipca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 października 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 października 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 grudnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 grudnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 grudnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 października 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 października 2024

Ostatnia weryfikacja

18 października 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 180022
  • 18-I-0022

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

.Będziemy udostępniać dane dotyczące ludzi wygenerowane w tym badaniu do przyszłych badań w następujący sposób:@@@@@@ (Podsumowanie)Zidentyfikowane dane w Biomedical Translational Research Information System (BTRIS, automatyczne dla działań w CC NIH).@@@@ @@ (Podsumowanie) Dane zdezidentyfikowane lub zidentyfikowane z zatwierdzonymi współpracownikami zewnętrznymi na podstawie odpowiednich umów.@@@@@@ (Podsumowanie)W niektórych przypadkach udostępnianie danych może być skomplikowane lub ograniczone przez zobowiązania umowne lub umowy ze współpracownikami zewnętrznymi, takie jak umowy o współpracy badawczo-rozwojowej, umowy dotyczące badań klinicznych, inne ograniczenia itp.

Ramy czasowe udostępniania IPD

@@@@@@IPD będzie dostępny po zakończeniu badania@@@@@@Ponieważ LAD1 jest rzadkim niedoborem odporności, możemy ponownie ocenić, kiedy IPD i związany z nim plan udostępniania będą dostępne, gdy zbliżamy się do wielkości próby.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dane będą udostępniane za pośrednictwem:@@@@@@ (Podsumowanie)BTRIS (automatycznie dla działań w NIH CC).@@@@@@ (Podsumowanie)Zatwierdzeni zewnętrzni współpracownicy na podstawie odpowiednich indywidualnych umów.@@@@@@ (Podsumowanie)Publikacja i/lub publiczne prezentacje.@@@@@@Dane mogą być udostępniane przed publikacją.@@@@@@The PI i MAI przejrzą i zatwierdzą wnioski.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • SOK ROŚLINNY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ustekinumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Colombia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj