Исследование по оценке безопасности и предварительной активности эрибулина мезилата у детей с рецидивирующей/рефрактерной рабдомиосаркомой (RMS), нерабдомиосаркомной саркомой мягких тканей (NRSTS) и саркомой Юинга (EWS)
7 сентября 2022 г. обновлено: Eisai Inc.
Многоцентровое открытое исследование фазы 2 по оценке безопасности и предварительной активности эрибулина мезилата у детей с рецидивирующей/рефрактерной рабдомиосаркомой (РМС), нерабдомиосаркомной саркомой мягких тканей (NRSTS) и саркомой Юинга (EWS)
Это исследование будет проводиться для оценки безопасности и предварительной активности эрибулина мезилата у детей с рецидивирующей/рефрактерной рабдомиосаркомой (РМС), нерабдомиосаркомной саркомой мягких тканей (НРСТ) или саркомой Юинга (СРП), чтобы определить, будет ли каждая когорта требует дальнейшего расследования.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
23
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Loma Linda, California, Соединенные Штаты, 92350
- Loma Linda University Cancer Center
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Southern California Permanente Medical Group
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
- Rady Children's Hospital- San Diego
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Соединенные Штаты, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
- Nemours / A.I. duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
- Nemours Children's Clinic
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Riley Hospital for Children - Indiana University
-
-
Iowa
-
Des Moines, Iowa, Соединенные Штаты, 50309
- Blank Children's Hospital
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
- Norton Children's Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- CS Mott Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- University of Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08853
- Rutgers Cancer Institute of Nj
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97227
- Randall Children's Hospital at Legacy Emanuel
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17822
- Geisinger Medical Center
-
Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
- Penn State Health Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
- Vanderbilt Ingram Cancer Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
- Children's Medical Center
-
Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
- Methodist Children's Hospital of South Texas
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
- Children's Hosptial of The King's Daughters
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Seattle Children's
-
Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99204
- Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 год до 18 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Возраст: от ≥12 месяцев до <18 лет на момент информированного согласия
- Диагноз: гистологически подтвержденная рабдомиосаркома (RMS), нерабдомиосаркомная саркома мягких тканей (NRSTS) (степень 2 или 3) или саркома Юинга (EWS), рецидивирующая или рефрактерная (неэффективная терапия первой линии)
Наличие измеримого заболевания, отвечающего следующим критериям:
- Не менее 1 очага ≥1,0 сантиметра (см) в наибольшем диаметре для нелимфатического узла или ≥1,5 см в диаметре по короткой оси для лимфатического узла, который можно измерить серийно в соответствии с критериями оценки ответа при солидных опухолях (RECIST) 1.1 с помощью компьютерной томографии/магнитно-резонансной томографии (КТ/МРТ).
- Поражения, подвергшиеся лучевой терапии, должны показать последующее рентгенографическое подтверждение увеличения размера не менее чем на 20%, чтобы считаться целевым поражением.
- Терапевтические варианты: Текущее болезненное состояние участника должно быть таким, для которого не существует известной лечебной терапии или терапии, которая, как доказано, продлевает выживаемость с приемлемым качеством жизни.
- Уровень производительности: Оценка производительности ≥50%. Карновски (для участников старше 16 лет) или Лански (для участников младше 16 лет). Участники, которые не могут ходить из-за паралича и/или предыдущих операций, но находятся в инвалидной коляске, будут считаться амбулаторными для целей оценки результатов.
Участники должны полностью оправиться от острых токсических эффектов всей предыдущей противоопухолевой терапии и должны пройти следующую минимальную продолжительность предшествующей направленной противоопухолевой терапии до введения исследуемого препарата. Если по истечении требуемого периода времени числовые критерии приемлемости соблюдены, например, критерии анализа крови, считается, что участник выздоровел адекватно:
- Цитотоксическая химиотерапия или другая химиотерапия, которая, как известно, является миелосупрессивной: ≥21 дня после последней дозы цитотоксической или миелосупрессивной химиотерапии (42 дня, если до введения нитромочевины).
- Противораковые препараты, не обладающие миелосупрессивным действием (например, не связанные со снижением количества тромбоцитов или абсолютного количества нейтрофилов [АНК]): ≥7 дней после последней дозы препарата.
- Моноклональные антитела должны иметь период полураспада ≥ 3 с момента введения последней дозы антитела (включая ингибиторы контрольных точек), а токсичность, связанная с предшествующей терапией антителами, должна быть восстановлена до степени ≤1.
- Гемопоэтические факторы роста: ≥14 дней после последней дозы фактора роста длительного действия (например, Neulasta) или 7 дней для фактора роста короткого действия. Для агентов, для которых известны нежелательные явления (НЯ), возникающие в течение более 7 дней после введения, этот период должен быть продлен за время, в течение которого известно о возникновении НЯ. Продолжительность этого интервала необходимо обсудить со спонсором.
- Интерлейкины, интерфероны и цитокины (кроме гемопоэтических факторов роста): ≥21 дня после завершения интерлейкинов, интерферонов или цитокинов (кроме гемопоэтических факторов роста)
- Инфузии стволовых клеток (с или без тотального облучения тела [ЧМТ]): ≥84 дней
- Аллогенная (неаутологическая) трансплантация костного мозга или стволовых клеток, или любая инфузия стволовых клеток, включая инфузию донорских лимфоцитов или бустерная инфузия: ≥84 дней после инфузии и отсутствие признаков реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ)
- Инфузия аутологичных стволовых клеток, включая бустерную инфузию: ≥42 дней
- Клеточная терапия: ≥42 дней после завершения любого типа клеточной терапии (например, модифицированные Т-клетки, натуральные клетки-киллеры, дендритные клетки и т. д.)
- Лучевая терапия (XRT)/Внешнее лучевое облучение, включая протоны: ≥14 дней после локальной XRT; ≥150 дней после ЧМТ, краниоспинальной XRT или при облучении ≥50% таза; ≥42 дней, если другое существенное излучение ГМ
- Радиофармацевтическая терапия (например, антитела с радиоактивной меткой, 131I-метайодбензилгуанидин): ≥42 дней после системного применения радиофармацевтической терапии.
Адекватная функция костного мозга, определяемая как:
- ANC ≥1,0 × 10 ^ 9 / литр (л)
- Количество тромбоцитов ≥100 × 10 ^ 9 / л (независимо от переливания, определяется как отсутствие переливания тромбоцитов в течение 7-дневного периода до введения исследуемого препарата)
- Гемоглобин не менее 8,0 граммов на децилитр (г/дл) на исходном уровне (переливание крови разрешено в период скрининга для корректировки значений гемоглобина ниже 8,0 г/дл) не должно быть известно, что он невосприимчив к переливаниям эритроцитов или тромбоцитов.
Адекватная функция почек, определяемая как:
- Креатинин сыворотки в зависимости от возраста/пола, полученный из формулы Шварца для оценки скорости клубочковой фильтрации (СКФ)
- Или клиренс креатинина, или СКФ ≥50 миллилитров в минуту (мл/мин)/1,73 квадратных метра (м^2) на основе данных о креатинине в моче за 12 или 24 часа.
Адекватная функция печени, определяемая как:
- Билирубин (сумма конъюгированного + неконъюгированного) ≤1,5 × верхняя граница нормы (ВГН) для данного возраста
- Аланинаминотрансфераза (АЛТ) ≤110 единиц на литр (Ед/л). Для целей данного исследования ВГН для АЛТ составляет 45 ЕД/л.
- Сывороточный альбумин ≥2 г/дл
- Информированное согласие: все участники и/или их родители или законные представители должны подписать письменное информированное согласие. Согласие, когда это уместно, будет получено в соответствии с руководящими принципами учреждения. Участники должны быть готовы соблюдать все аспекты протокола.
Критерий исключения:
Беременность, кормление грудью, контрацепция: женщины, кормящие грудью, или беременные при скрининге или на исходном уровне (что подтверждено положительным тестом на бета-человеческий хорион [β-ХГЧ] или хорионический гонадотропин человека [ХГЧ] с минимальной чувствительностью 25 международных единиц на литр [ МЕ/л] или эквивалентные единицы β-ХГЧ [или ХГЧ]). Отдельная исходная оценка требуется, если отрицательный скрининг-тест на беременность был получен более чем за 72 часа до приема первой дозы исследуемого препарата.
- Женщины детородного возраста (все женщины в постпубертатном периоде считаются способными к деторождению, если только у них не наступила ранняя менопауза [аменорея в течение не менее 12 месяцев подряд, в соответствующей возрастной группе и без другой известной или предполагаемой причины] или если они не были стерилизованы хирургическим путем. [т.е. двусторонняя перевязка маточных труб, тотальная гистерэктомия или двусторонняя овариэктомия, все с хирургическим вмешательством не менее чем за 1 месяц до введения дозы]), которые:
- Не соглашайтесь на использование высокоэффективного метода контрацепции в течение всего периода исследования и в течение 6 месяцев после прекращения приема исследуемого препарата, а именно:
- Полное воздержание (если это их предпочтительный и обычный образ жизни);
- Внутриматочная спираль (ВМС) или внутриматочная система (ВМС);
- Противозачаточный имплантат;
- Оральные контрацептивы (необходимо принимать стабильную дозу одного и того же перорального гормонального контрацептива в течение как минимум 4 недель до приема исследуемого препарата, а также в течение всего периода исследования и в течение 6 месяцев после прекращения приема исследуемого препарата); или же
- Не иметь партнера, подвергшегося вазэктомии, с подтвержденной азооспермией.
Для сайтов за пределами Европейского Союза (ЕС) допустимо, что если высокоэффективный метод контрацепции не подходит или неприемлем для участника, или участник начал/откорректировал/изменил оральный гормональный контрацептив/дозу в течение 4 недель до для изучения приема лекарств, тогда участник должен согласиться использовать приемлемый с медицинской точки зрения метод контрацепции, т. е. методы контрацепции с двойным барьером, такие как презервативы плюс диафрагма или цервикальный/сводчатый колпачок со спермицидом.
Мужчины, у которых не было успешной вазэктомии (подтвержденная азооспермия) или если они и их партнерши не соответствуют вышеуказанным критериям (т. е. не имеют детородного потенциала или не практикуют высокоэффективную контрацепцию в течение всего периода исследования или в течение 3 месяцев после прекращения приема исследуемого препарата) . Донорство спермы не допускается в течение периода исследования или в течение 3 месяцев после прекращения приема исследуемого препарата.
- Сопутствующие препараты:
- Кортикостероиды: участники, получающие кортикостероиды, которые не получали стабильную или снижающуюся дозу кортикостероидов в течение по крайней мере 7 дней до введения исследуемого препарата (за исключением случаев, когда показано метастазирование в центральную нервную систему [ЦНС], тогда участники не должны получать кортикостероиды в течение по крайней мере 28 дней)
- Противораковые агенты: участники, которые в настоящее время получают другие противораковые агенты.
- Агенты против РТПХ после трансплантации: участники, получающие циклоспорин, такролимус или другие агенты для предотвращения реакции «трансплантат против хозяина» после трансплантации костного мозга.
Сильные индукторы/ингибиторы CYP3A4
- Получал предшествующую терапию эрибулина мезилатом
- Любое другое злокачественное новообразование, требующее лечения (за исключением немеланомного рака кожи или гистологически подтвержденного полного иссечения карциномы in situ), в течение 2 лет до введения исследуемого препарата.
- Имеет повышенную чувствительность к эрибулину или любому из вспомогательных веществ.
- Имеет в анамнезе вирусный гепатит (В или С), подтвержденный положительной серологией (наличие антигенов), или имеет неконтролируемую инфекцию, требующую лечения. Участники с известной предшествующей историей гепатита B или C могут иметь право на участие в ожидании соглашения со спонсором.
- Имеет периферическую сенсорную невропатию > 1 степени или периферическую моторную невропатию > 1 степени по модифицированной педиатрической шкале периферических невропатий («Balis»).
- Имеет сердечную патологию: участники с известной застойной сердечной недостаточностью, симптоматической фракцией выброса левого желудочка (ЛЖ) <50% или фракцией укорочения <27%
- Участники с врожденным синдромом удлиненного интервала QT, брадиаритмиями или QTc> 480 миллисекунд (мс) по крайней мере на 2 отдельных электрокардиограммах (ЭКГ).
- Имеет заболевание ЦНС: участники с метастазами в головной мозг или субдуральные метастазы не имеют права, если метастазы не являются бессимптомными и не требуют лечения или адекватно лечились местной терапией (например, хирургическим вмешательством или лучевой терапией) и прекратили использование кортикостероидов по этому показанию в течение минимум за 4 недели до введения исследуемого препарата. Подтверждение радиографической стабильности должно быть выполнено путем сравнения сканирования головного мозга (КТ или МРТ), выполненного в период скрининга с использованием того же метода визуализации, со сканированием головного мозга, выполненным ранее (и после местной терапии, где это применимо). Участники должны быть клинически стабильны. Этот протокол не предназначен для лечения участников с активными метастазами в головной мозг.
Примечание: визуализация ЦНС необходима для подтверждения права на участие участников с известными заболеваниями ЦНС в анамнезе.
Были или планируются следующие инвазивные процедуры:
- Обширное хирургическое вмешательство или серьезное травматическое повреждение в течение 28 дней до введения исследуемого препарата
- Лапароскопическая процедура или открытая биопсия в течение 7 дней до введения исследуемого препарата
- Установка центрального катетера или установка подкожного порта не считается серьезной операцией, но должна быть установлена как минимум за 2 дня до введения исследуемого препарата.
- Пункционная биопсия, включая биопсию костного мозга, в течение 2 дней до введения исследуемого препарата.
- Тонкоигольная аспирация в течение 3 дней до введения исследуемого препарата
- Имеет какое-либо серьезное сопутствующее заболевание, которое, по мнению исследователя (исследователей), может повлиять на безопасность участника или помешать оценке исследования.
- Участники с известным вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ); из-за отсутствия доступных данных о безопасности терапии эрибулином у ВИЧ-инфицированных участников
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Эрибулина мезилат 1,4 мг/м^2: среднеквадратичное значение
Педиатрические участники с рецидивирующей/рефрактерной рабдомиосаркомой (РРС) будут получать эрибулина мезилат в виде внутривенной (в/в) инфузии в дни 1 и 8 каждого 21-дневного цикла в дозе 1,4 мг на квадратный метр (мг/м^2).
Участники будут продолжать исследуемую терапию до прогрессирования заболевания (в соответствии с Критериями оценки ответа при солидных опухолях [RECIST] 1.1), непереносимой токсичности или отзыва согласия.
|
Внутривенное вливание
|
|
Экспериментальный: Эрибулина мезилат 1,4 мг/м^2: NRSTS
Педиатрические участники с нерабдомиосаркомной саркомой мягких тканей (NRSTS) будут получать эрибулина мезилат, вводимый в виде внутривенной инфузии в дни 1 и 8 каждого 21-дневного цикла в дозе 1,4 мг/м^2.
Участники будут продолжать исследуемую терапию до прогрессирования заболевания (согласно RECIST 1.1), непереносимой токсичности или отзыва согласия.
|
Внутривенное вливание
|
|
Экспериментальный: Эрибулина мезилат 1,4 мг/м^2: EWS
Педиатрические участники с саркомой Юинга (EWS) будут получать эрибулин мезилат, вводимый в виде внутривенной инфузии в дни 1 и 8 каждого 21-дневного цикла в дозе 1,4 мг/м^2.
Участники будут продолжать исследуемую терапию до прогрессирования заболевания (согласно RECIST 1.1), непереносимой токсичности или отзыва согласия.
|
Внутривенное вливание
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент участников с объективным ответом
Временное ограничение: С даты рандомизации до первой регистрации прогрессирования заболевания (PD) или даты смерти, в зависимости от того, что наступило раньше (примерно 32 месяца).
|
Процент участников, достигших наилучшего объективного ответа частичного ответа (PR) или полного ответа (CR) в соответствии с RECIST 1.1 в течение 24 недель после того, как все участники завершили оценку ответа.
Оценка ответа определялась исследователем.
CR определяли как исчезновение всех поражений-мишеней.
Любые патологические лимфатические узлы (будь то целевые или нецелевые) должны иметь уменьшение по короткой оси до менее (<) 10 миллиметров (мм).
PR определяли как уменьшение суммы диаметров целевых поражений не менее чем на 30 процентов (%), принимая в качестве эталона исходные суммарные диаметры.
|
С даты рандомизации до первой регистрации прогрессирования заболевания (PD) или даты смерти, в зависимости от того, что наступило раньше (примерно 32 месяца).
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Выживание без прогресса (PFS)
Временное ограничение: Со времени от даты первой дозы до даты прогрессирования заболевания (PD) или даты смерти, в зависимости от того, что наступило раньше (приблизительно до 32 месяцев)
|
ВБП определяли как время от даты введения первой дозы до даты ПД или даты смерти (в зависимости от того, что наступило раньше).
PD определяли как увеличение суммы диаметров пораженных участков не менее чем на 20%, принимая за эталон наименьшую сумму в исследовании (включая исходную сумму, если она была наименьшей в исследовании).
Помимо относительного увеличения на 20 %, сумма также должна демонстрировать абсолютное увеличение не менее чем на 5 мм.
(Примечание: появление одного или нескольких новых поражений также считалось прогрессированием).
Данные для этой вторичной конечной точки были собраны и проанализированы до даты первичного завершения (PCD).
Поскольку дальнейшие данные не собирались, поэтому данные сообщаются только до PCD.
|
Со времени от даты первой дозы до даты прогрессирования заболевания (PD) или даты смерти, в зависимости от того, что наступило раньше (приблизительно до 32 месяцев)
|
|
Количество участников с любыми нежелательными явлениями (НЯ), возникшими при лечении, и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: С даты введения первой дозы до 28 дней после последней дозы или до разрешения, в зависимости от того, что наступит раньше (примерно до 45 месяцев).
|
НЯ представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление у участника, которому вводили исследуемый продукт.
СНЯ — это любое неблагоприятное медицинское происшествие, которое при любой дозе: привело к смерти; угрожающий жизни; требует госпитализации участника или продления существующей госпитализации; привело к стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности; была врожденная аномалия/врожденный дефект (у ребенка участника, подвергшегося воздействию исследуемого препарата).
Побочное явление, возникшее во время лечения (TEAE), определялось как НЯ, которое возникло во время лечения, отсутствовало до лечения (исходный уровень) или (1) возникло повторно во время лечения, присутствовало до лечения (исходный уровень), но прекратилось до лечения, или ( 2) ухудшается по степени тяжести во время лечения по сравнению с состоянием до лечения, когда НЯ является непрерывным.
|
С даты введения первой дозы до 28 дней после последней дозы или до разрешения, в зависимости от того, что наступит раньше (примерно до 45 месяцев).
|
|
Количество участников со сдвигом от исходного уровня к наихудшему после исходного уровня Общие терминологические критерии нежелательных явлений (CTCAE) Степень лабораторного значения
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата примерно до 32 месяцев
|
Лабораторные результаты были оценены с использованием CTCAE версии 4.03.
Согласно CTCAE, степень 1 оценивается как легкая; Оценка 2 оценивается как умеренная; Степень 3 оценивается как тяжелая или значимая с медицинской точки зрения, но не угрожающая жизни; 4 степень оценивается как опасные для жизни последствия.
Данные для этой вторичной конечной точки были собраны и проанализированы вплоть до PCD.
Поскольку дальнейшие данные не собирались, поэтому данные сообщаются только до PCD.
|
От первой дозы исследуемого препарата примерно до 32 месяцев
|
|
Количество участников с клинически значимым изменением значений электрокардиограммы (ЭКГ) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата примерно до 32 месяцев
|
Данные для этой вторичной конечной точки были собраны и проанализированы вплоть до PCD.
Поскольку дальнейшие данные не собирались, поэтому данные сообщаются только до PCD.
|
От первой дозы исследуемого препарата примерно до 32 месяцев
|
|
Количество участников с клинически значимым изменением основных показателей жизнедеятельности по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата примерно до 32 месяцев
|
Данные для этой вторичной конечной точки были собраны и проанализированы вплоть до PCD.
Поскольку дальнейшие данные не собирались, поэтому данные сообщаются только до PCD.
|
От первой дозы исследуемого препарата примерно до 32 месяцев
|
|
Количество участников со сдвигом от исходного уровня к худшему после исходного уровня по шкале игровой производительности Лански
Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 32 месяцев
|
Снижение активности в повседневной жизни оценивали с использованием шкалы Лански, где 100 = полная активность; 90 = незначительные ограничения в напряженной физической активности; 80 = активен, быстрее устает; 70 = большее ограничение игры, меньше времени, затрачиваемого на игровую активность; 60=вверх и вниз, активная игра минимальна; более спокойная деятельность; 50 = лежать без дела большую часть дня; никаких активных игр, только тихие игры и занятия; 40 = в основном в постели; тихая деятельность; 30 = прикован к постели; нуждается в помощи даже для спокойной игры; 20 = часто спит; игра ограничена очень пассивной деятельностью; 10 = не играет и не встает с постели; 5=не отвечает 0=не работает.
Данные для этой вторичной конечной точки были собраны и проанализированы вплоть до PCD.
Поскольку дальнейшие данные не собирались, поэтому данные сообщаются только до PCD.
|
Исходный уровень примерно до 32 месяцев
|
|
Количество участников со сдвигом от исходного уровня к наихудшему после исходного уровня для оценок состояния работоспособности по Карновски
Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 32 месяцев
|
Статус работоспособности Карновского оценивается как изменение наилучшего и худшего балла по сравнению с исходным уровнем с использованием критериев эффективности Карновски. Оценка участников классифицируется на основе функционального нарушения.
Диапазоны от 0 до 100, более низкий балл, наихудшая выживаемость при большинстве серьезных заболеваний, 100 = норма; жалоб нет; признаков заболевания нет; 90 = способность вести обычную деятельность с усилием, незначительные признаки или симптомы заболевания; 80 = нормальная активность с усилием; некоторые признаки или симптомы болезни; 70 = заботится о себе; не может вести обычную деятельность или выполнять активную работу; 60 = нуждается в периодической помощи, но способен удовлетворить большинство личных потребностей; 50 = нуждается в существенной помощи; частые медицинские осмотры. уход;40=инвалид;требует особого ухода; помощь;30=тяжелая инвалидность;показана госпитализация, хотя смерть не является неизбежной;20=очень болен;госпитализация; 10 = умирание; фатальные процессы прогрессивно ухудшаются; 0 = смерть. Данные для этой конечной точки были собраны; проанализированы до PCD.
Поскольку дальнейшие данные не собираются, поэтому данные сообщаются только до PCD.
|
Исходный уровень примерно до 32 месяцев
|
|
Продолжительность ответа (DOR)
Временное ограничение: Со дня первой регистрации PR или CR до дня прогрессирования заболевания или смерти (приблизительно до 32 месяцев)
|
DOR определяли как время от первой даты документированного PR или CR до даты прогрессирования заболевания или даты смерти (в зависимости от того, что наступило раньше).
CR определяли как исчезновение всех поражений-мишеней.
Любые патологические лимфатические узлы (как целевые, так и нецелевые) должны иметь уменьшение по короткой оси до <10 мм.
PR определяли как уменьшение суммы диаметров целевых поражений не менее чем на 30%, принимая за основу исходные суммарные диаметры.
PD определяли как увеличение суммы диаметров пораженных участков не менее чем на 20%, принимая за эталон наименьшую сумму в исследовании (включая исходную сумму, если она была наименьшей в исследовании).
Данные для этой вторичной конечной точки были собраны и проанализированы вплоть до PCD.
Поскольку дальнейшие данные не собирались, поэтому данные сообщаются только до PCD.
|
Со дня первой регистрации PR или CR до дня прогрессирования заболевания или смерти (приблизительно до 32 месяцев)
|
|
Общая выживаемость (ОС)
Временное ограничение: Со дня первой дозы до дня смерти примерно до 45 месяцев
|
ОВ определяли как время от даты введения первой дозы до даты смерти.
|
Со дня первой дозы до дня смерти примерно до 45 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
17 апреля 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
7 января 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
21 января 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 февраля 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 февраля 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
22 февраля 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
5 октября 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 сентября 2022 г.
Последняя проверка
1 января 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- E7389-G000-223
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Эрибулина мезилат
-
Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.QPS Holdings LLCОтозван
-
Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.QPS Holdings LLCОтозван