Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i wstępną aktywność mesylanu erybuliny u uczestników pediatrycznych z nawracającym/opornym na leczenie mięsakiem prążkowanokomórkowym (RMS), mięsakiem tkanek miękkich niebędącym mięśniakomięsakiem prążkowanokomórkowym (NRSTS) i mięsakiem Ewinga (EWS)

7 września 2022 zaktualizowane przez: Eisai Inc.

Wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 2 w celu oceny bezpieczeństwa i wstępnej aktywności mesylanu erybuliny u pacjentów pediatrycznych z nawracającym/opornym na leczenie mięsakiem prążkowanokomórkowym (RMS), mięsakiem tkanek miękkich niebędącym mięśniakomięsakiem prążkowanokomórkowym (NRSTS) i mięsakiem Ewinga (EWS)

Badanie to zostanie przeprowadzone jako ocena bezpieczeństwa i wstępnej aktywności mesylanu erybuliny u uczestników pediatrycznych z nawracającym/opornym na leczenie mięsakiem prążkowanokomórkowym (RMS), mięsakiem tkanek miękkich niebędącym mięśniakomięsakiem prążkowanokomórkowym (NRSTS) lub mięsakiem Ewinga (EWS) w celu ustalenia, czy każda kohorta uzasadnia dalsze badanie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

23

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92350
        • Loma Linda University Cancer Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Southern California Permanente Medical Group
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital- San Diego
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Nemours / A.I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Nemours Children's Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children - Indiana University
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Stany Zjednoczone, 50309
        • Blank Children's Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • CS Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08853
        • Rutgers Cancer Institute of Nj
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97227
        • Randall Children's Hospital at Legacy Emanuel
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Health Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hosptial of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek: od ≥12 miesięcy do <18 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody
  • Rozpoznanie: Potwierdzony histologicznie mięśniakomięsak prążkowanokomórkowy (RMS), mięsak tkanek miękkich niebędący mięśniakomięsakiem prążkowanokomórkowym (NRSTS) (stopień 2 lub 3) lub mięsak Ewinga (EWS), który jest nawrotowy lub oporny (nieudana terapia pierwszego rzutu)

  • Obecność mierzalnej choroby spełniającej następujące kryteria:

    • Co najmniej 1 zmiana o średnicy ≥1,0 ​​cm (cm) w najdłuższej średnicy w przypadku węzła innego niż węzeł chłonny lub ≥1,5 cm w osi krótkiej w przypadku węzła chłonnego, którą można zmierzyć seryjnie zgodnie z kryteriami oceny odpowiedzi w guzach litych (RECIST) 1.1 przy użyciu tomografii komputerowej/rezonansu magnetycznego (CT/MRI).
    • Zmiany, które zostały poddane radioterapii, muszą wykazywać późniejszy radiograficzny dowód zwiększenia rozmiaru o co najmniej 20%, aby można je było uznać za zmianę docelową.
  • Możliwości terapeutyczne: Obecny stan chorobowy uczestnika musi należeć do takiego, w przypadku którego nie istnieje znana terapia lecznicza lub terapia, której udowodniono, że przedłuża przeżycie przy akceptowalnej jakości życia.
  • Poziom wydajności: Wynik wydajności ≥50%. Karnofsky (dla uczestników w wieku >16 lat) lub Lansky (dla uczestników w wieku ≤16 lat). Uczestnicy, którzy nie są w stanie chodzić z powodu paraliżu i/lub wcześniejszych operacji, ale poruszają się na wózku inwalidzkim, zostaną uznani za poruszających się na potrzeby oceny wyników.

  • Uczestnicy muszą być w pełni wyleczeni z ostrych skutków toksycznych wszystkich wcześniejszych terapii przeciwnowotworowych i muszą przestrzegać następującego minimalnego czasu trwania wcześniejszej terapii ukierunkowanej na raka przed podaniem badanego leku. Jeśli po upływie wymaganego czasu spełnione zostaną liczbowe kryteria kwalifikacyjne, np. kryteria morfologii krwi, uznaje się, że uczestnik wyzdrowiał odpowiednio:

    • Chemioterapia cytotoksyczna lub inna chemioterapia o znanym działaniu mielosupresyjnym: ≥21 dni po ostatniej dawce chemioterapii cytotoksycznej lub mielosupresyjnej (42 dni w przypadku wcześniejszego podania nitrozomocznika).
    • Leki przeciwnowotworowe, o których nie wiadomo, że mają działanie mielosupresyjne (np. niezwiązane ze zmniejszoną liczbą płytek krwi lub bezwzględną liczbą neutrofilów [ANC]): ≥7 dni po ostatniej dawce leku.
    • Przeciwciała monoklonalne o okresie półtrwania ≥ 3 muszą upłynąć od wlewu ostatniej dawki przeciwciała (w tym inhibitorów punktów kontrolnych), a stopień toksyczności związany z wcześniejszą terapią przeciwciałami musi zostać cofnięty do stopnia ≤1.
    • Hematopoetyczne czynniki wzrostu: ≥14 dni po ostatniej dawce długo działającego czynnika wzrostu (np. Neulasta) lub 7 dni w przypadku krótko działającego czynnika wzrostu. W przypadku środków, w przypadku których znane są zdarzenia niepożądane (AE) występujące po upływie 7 dni od podania, okres ten musi zostać przedłużony poza czas, w którym wiadomo, że wystąpiły zdarzenia niepożądane. Czas trwania tej przerwy należy omówić ze sponsorem.
    • Interleukiny, interferony i cytokiny (inne niż hematopoetyczne czynniki wzrostu): ≥21 dni po zakończeniu podawania interleukin, interferonów lub cytokin (innych niż hematopoetyczne czynniki wzrostu)
    • Infuzje komórek macierzystych (z lub bez napromieniania całego ciała [TBI]): ≥ 84 dni
    • Allogeniczny (nieautologiczny) przeszczep szpiku kostnego lub komórek macierzystych lub dowolna infuzja komórek macierzystych, w tym infuzja limfocytów dawcy lub infuzja przypominająca: ≥ 84 dni po infuzji i brak objawów choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD)
    • Infuzja autologicznych komórek macierzystych, w tym infuzja przypominająca: ≥42 dni
    • Terapia komórkowa: ≥42 dni po zakończeniu dowolnego rodzaju terapii komórkowej (np. zmodyfikowane limfocyty T, komórki NK, komórki dendrytyczne itp.)
    • Radioterapia (XRT)/napromienianie wiązkami zewnętrznymi, w tym protonami: ≥14 dni po miejscowym XRT; ≥150 dni po TBI, czaszkowo-rdzeniowym XRT lub w przypadku napromieniania do ≥50% miednicy; ≥42 dni w przypadku innego znacznego promieniowania BM
    • Terapia radiofarmaceutyczna (np. znakowane radioaktywnie przeciwciało, 131I-metajodobenzyloguanidyna): ≥42 dni po ogólnoustrojowej terapii radiofarmaceutycznej.

  • Odpowiednia czynność szpiku kostnego, zdefiniowana jako:

    • ANC ≥1,0 ​​× 10^9/litr (L)
    • Liczba płytek krwi ≥100 × 10^9/l (niezależna od transfuzji, zdefiniowana jako brak transfuzji płytek krwi w okresie 7 dni przed podaniem badanego leku)
    • Hemoglobina co najmniej 8,0 gramów na decylitr (g/dl) na początku badania (transfuzje krwi są dozwolone w okresie przesiewowym w celu skorygowania wartości hemoglobiny poniżej 8,0 g/dl) Uwaga: Ponieważ transfuzje krwi są dozwolone, aby spełnić kryteria dotyczące hemoglobiny, uczestnicy wymagający transfuzji nie może być stwierdzona oporność na transfuzje krwinek czerwonych lub płytek krwi.

  • Odpowiednia czynność nerek, zdefiniowana jako:

    • Stężenie kreatyniny w surowicy na podstawie wieku/płci, wyprowadzone ze wzoru Schwartza do szacowania wskaźnika przesączania kłębuszkowego (GFR)
    • Lub klirens kreatyniny lub GFR ≥50 mililitrów na minutę (ml/min)/1,73 metra kwadratowego (m^2) w oparciu o zbiór kreatyniny w moczu z 12 lub 24 godzin

  • Odpowiednia czynność wątroby, zdefiniowana jako:

    • Bilirubina (suma skoniugowanej + nieskoniugowanej) ≤1,5 ​​× górna granica normy (GGN) dla wieku
    • Aminotransferaza alaninowa (ALT) ≤110 jednostek na litr (U/L). Na potrzeby tego badania GGN dla ALT wynosi 45 U/l
    • Albumina surowicy ≥2 g/dl
  • Świadoma zgoda: Wszyscy uczestnicy i/lub ich rodzice lub prawnie upoważnieni przedstawiciele muszą podpisać pisemną świadomą zgodę. W stosownych przypadkach zgoda zostanie uzyskana zgodnie z wytycznymi instytucji. Uczestnicy muszą być gotowi do przestrzegania wszystkich aspektów protokołu.

Kryteria wyłączenia:

  • Ciąża, karmienie piersią, antykoncepcja: Kobiety karmiące piersią lub kobiety w ciąży podczas badania przesiewowego lub w punkcie wyjściowym (co udokumentowano dodatnim wynikiem testu beta-ludzkiej kosmówkowej [β-hCG] lub ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej [hCG] o minimalnej czułości 25 jednostek międzynarodowych na litr [ IU/l] lub równoważne jednostki β-hCG [lub hCG]). Oddzielna ocena wyjściowa jest wymagana, jeśli negatywny przesiewowy test ciążowy uzyskano ponad 72 godziny przed pierwszą dawką badanego leku.

    • Kobiety w wieku rozrodczym (wszystkie kobiety po okresie dojrzewania zostaną uznane za zdolne do zajścia w ciążę, chyba że mają wczesną menopauzę [brak miesiączki przez co najmniej 12 kolejnych miesięcy, w odpowiedniej grupie wiekowej i bez innej znanej lub podejrzewanej przyczyny] lub zostały wysterylizowane chirurgicznie [tj. obustronne podwiązanie jajowodów, całkowita histerektomia lub obustronne wycięcie jajników, wszystkie z zabiegiem chirurgicznym co najmniej 1 miesiąc przed dawkowaniem]), które:
    • Nie zgadzaj się na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji przez cały okres badania i przez 6 miesięcy po odstawieniu badanego leku, tj.:
    • Całkowita abstynencja (jeśli jest to ich preferowany i zwykły tryb życia);
    • Wkładka wewnątrzmaciczna (IUD) lub system wewnątrzmaciczny (IUS);
    • Implant antykoncepcyjny;
    • doustny środek antykoncepcyjny (należy stosować stałą dawkę tego samego doustnego środka antykoncepcyjnego przez co najmniej 4 tygodnie przed podaniem badanego leku i przez cały czas trwania badania oraz przez 6 miesięcy po odstawieniu badanego leku); lub
    • Nie miej partnera po wazektomii z potwierdzoną azoospermią.

W przypadku witryn poza Unią Europejską (UE) dopuszczalne jest, aby wysoce skuteczna metoda antykoncepcji nie była odpowiednia lub akceptowalna dla uczestnika lub uczestnik rozpoczął/dostosował/zmienił doustny hormonalny środek antykoncepcyjny/dawkę w ciągu 4 tygodni przed aby zbadać podawanie leku, uczestnik musi wyrazić zgodę na stosowanie medycznie akceptowalnej metody antykoncepcji, tj. metod antykoncepcji z podwójną barierą, takich jak prezerwatywy z diafragmą lub kapturek dopochwowy ze środkiem plemnikobójczym.

  • Mężczyźni, którzy nie przeszli skutecznej wazektomii (potwierdzona azoospermia) lub jeśli oni i ich partnerki nie spełniają powyższych kryteriów (tj. nie mogą zajść w ciążę ani nie stosują wysoce skutecznej antykoncepcji przez cały okres badania lub przez 3 miesiące po odstawieniu badanego leku) . Oddawanie nasienia nie jest dozwolone w okresie badania ani przez 3 miesiące po odstawieniu badanego leku.

    - Leki towarzyszące:

  • Kortykosteroidy: Uczestnicy otrzymujący kortykosteroidy, którzy nie przyjmowali kortykosteroidów w stałej lub zmniejszającej się dawce przez co najmniej 7 dni przed podaniem badanego leku (z wyjątkiem przypadków, gdy wskazane było przerzuty do ośrodkowego układu nerwowego [OUN], wówczas uczestnicy nie mogli otrzymywać kortykosteroidów przez co najmniej 28 dni)
  • Środki przeciwnowotworowe: uczestnicy, którzy obecnie otrzymują inne środki przeciwnowotworowe
  • Leki przeciw GVHD Po przeszczepie: Uczestnicy, którzy otrzymują cyklosporynę, takrolimus lub inne leki w celu zapobiegania chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi po przeszczepie szpiku kostnego

  • Silne induktory/inhibitory CYP3A4

    • Otrzymał wcześniejszą terapię mesylanem erybuliny
    • Każdy inny nowotwór wymagający leczenia (z wyjątkiem nieczerniakowego raka skóry lub histologicznie potwierdzonego całkowitego wycięcia raka in situ) w ciągu 2 lat przed podaniem badanego leku
    • Ma nadwrażliwość na erybulinę lub którąkolwiek substancję pomocniczą
    • Ma wcześniejszą historię wirusowego zapalenia wątroby (B lub C), co wykazano dodatnim wynikiem badań serologicznych (obecność antygenów) lub ma niekontrolowaną infekcję wymagającą leczenia. Uczestnicy ze znaną wcześniejszą historią wirusowego zapalenia wątroby typu B lub C mogą kwalifikować się do czasu uzgodnienia ze sponsorem.
    • Ma obwodową neuropatię czuciową stopnia 1 lub obwodową neuropatię ruchową stopnia 1 sklasyfikowaną zgodnie ze Zmodyfikowaną ("Balis") Pediatryczną Skalą Neuropatii Obwodowych
    • Ma patologię serca: Uczestnicy ze stwierdzoną zastoinową niewydolnością serca, objawową lub frakcją wyrzutową lewej komory (LV) <50% lub frakcją skracającą <27%
    • Uczestnicy z wrodzonym zespołem wydłużonego odstępu QT, bradyarytmiami lub odstępem QTc >480 milisekund (ms) na co najmniej 2 oddzielnych elektrokardiogramach (EKG).
    • Ma chorobę OUN: Uczestnicy z przerzutami do mózgu lub podtwardówkowymi nie kwalifikują się, chyba że przerzuty są bezobjawowe i nie wymagają leczenia lub zostali odpowiednio leczeni miejscowo (np. chirurgicznie lub radioterapią) i zaprzestali stosowania kortykosteroidów w tym wskazaniu przez co najmniej co najmniej 4 tygodnie przed podaniem badanego leku. Potwierdzenie stabilności radiologicznej należy przeprowadzić poprzez porównanie skanu mózgu (CT lub MRI) wykonanego w okresie przesiewowym, przy użyciu tej samej metody obrazowania, ze skanem mózgu wykonanym wcześniej (i po zastosowaniu terapii miejscowej, jeśli ma to zastosowanie). Uczestnicy muszą być stabilni klinicznie. Celem tego protokołu nie jest leczenie uczestników z aktywnymi przerzutami do mózgu.

Uwaga: obrazowanie OUN jest wymagane w celu potwierdzenia kwalifikacji uczestników ze znaną historią chorób OUN.

  • Miałeś lub planujesz mieć następujące inwazyjne procedury:

    • Poważny zabieg chirurgiczny lub znaczny uraz urazowy w ciągu 28 dni przed podaniem badanego leku
    • Procedura laparoskopowa lub otwarta biopsja w ciągu 7 dni przed podaniem badanego leku
    • Umieszczenie wkłucia centralnego lub umieszczenia portu podskórnego nie jest uważane za poważną operację, ale musi zostać umieszczone co najmniej 2 dni przed podaniem badanego leku
    • Biopsja rdzeniowa, w tym biopsja szpiku kostnego, w ciągu 2 dni przed podaniem badanego leku
    • Aspirat cienkoigłowy w ciągu 3 dni przed podaniem badanego leku
  • Czy współistniejąca poważna choroba, która w opinii badacza (badaczy) mogłaby wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika lub zakłócić ocenę badania
  • Uczestnicy ze znanym ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV); ze względu na brak dostępnych danych dotyczących bezpieczeństwa stosowania erybuliny u uczestników zakażonych wirusem HIV

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Mesylan erybuliny 1,4 mg/m^2: RMS
Uczestnicy pediatryczni z nawracającym/opornym mięśniakomięsakiem prążkowanokomórkowym (RMS) otrzymają mesylan erybuliny podawany we wlewie dożylnym (IV) w dniach 1. i 8. każdego 21-dniowego cyklu w dawce 1,4 miligrama na metr kwadratowy (mg/m^2). Uczestnicy będą kontynuować badaną terapię do czasu wystąpienia progresji choroby (zgodnie z kryteriami oceny odpowiedzi w guzach litych [RECIST] 1.1), wystąpienia nietolerowanej toksyczności lub wycofania zgody.
Lek: Mesylan erybuliny
Infuzja dożylna
Eksperymentalny: Mesylan erybuliny 1,4 mg/m^2: NRSTS
Uczestnicy pediatryczni z mięsakiem tkanek miękkich niebędącym mięśniakomięsakiem prążkowanokomórkowym (NRSTS) otrzymają mesylan erybuliny podawany we wlewie dożylnym w dniach 1. i 8. każdego 21-dniowego cyklu w dawce 1,4 mg/m2. Uczestnicy będą kontynuować badaną terapię do czasu progresji choroby (zgodnie z RECIST 1.1), nietolerowanej toksyczności lub wycofania zgody.
Lek: Mesylan erybuliny
Infuzja dożylna
Eksperymentalny: Mesylan erybuliny 1,4 mg/m^2: EWS
Uczestnicy pediatryczni z mięsakiem Ewinga (EWS) otrzymają mesylan erybuliny podawany we wlewie dożylnym w dniach 1 i 8 każdego 21-dniowego cyklu w dawce 1,4 mg/m2. Uczestnicy będą kontynuować badaną terapię do czasu progresji choroby (zgodnie z RECIST 1.1), nietolerowanej toksyczności lub wycofania zgody.
Lek: Mesylan erybuliny
Infuzja dożylna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent uczestników z obiektywną odpowiedzią
Ramy czasowe: Od daty randomizacji do pierwszego udokumentowania progresji choroby (PD) lub daty zgonu, w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej (około 32 miesiące)
Odsetek uczestników, którzy uzyskali najlepszą obiektywną odpowiedź częściową (PR) lub całkowitą odpowiedź (CR) zgodnie z RECIST 1.1, do 24 tygodni po zakończeniu oceny odpowiedzi przez wszystkich uczestników. Ocena odpowiedzi została ustalona przez badacza. CR zdefiniowano jako zniknięcie wszystkich docelowych zmian chorobowych. Wszelkie patologiczne węzły chłonne (zarówno docelowe, jak i niedocelowe) muszą mieć zmniejszenie w osi krótkiej do mniej niż (<) 10 milimetrów (mm). PR zdefiniowano jako co najmniej 30-procentowy (%) spadek sumy średnic docelowych zmian chorobowych, biorąc jako punkt odniesienia sumę średnic wyjściowych.
Od daty randomizacji do pierwszego udokumentowania progresji choroby (PD) lub daty zgonu, w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej (około 32 miesiące)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżycie bez progresji choroby (PFS)
Ramy czasowe: Od czasu od daty podania pierwszej dawki do daty progresji choroby (PD) lub daty zgonu, w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej (do około 32 miesięcy)
PFS zdefiniowano jako czas od daty pierwszej dawki do daty PD lub daty zgonu (w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej). PD zdefiniowano jako co najmniej 20% wzrost sumy średnic docelowych zmian chorobowych, przyjmując jako odniesienie najmniejszą sumę w badaniu (obejmowało to sumę wyjściową, jeśli była najmniejsza w badaniu). Oprócz względnego wzrostu o 20%, suma musi również wykazywać bezwzględny wzrost o co najmniej 5 mm. (Uwaga: pojawienie się jednej lub więcej nowych zmian również uznano za progresję). Dane dotyczące tego drugorzędowego punktu końcowego zostały zebrane i przeanalizowane do pierwotnej daty ukończenia (PCD). Ponieważ nie zebrano dalszych danych, dane są zgłaszane tylko do PCD.
Od czasu od daty podania pierwszej dawki do daty progresji choroby (PD) lub daty zgonu, w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej (do około 32 miesięcy)
Liczba uczestników z jakimikolwiek zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od daty podania pierwszej dawki do 28 dni po ostatniej dawce lub do ustąpienia objawów, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (do około 45 miesięcy)
AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, któremu podano badany produkt. SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce: spowodowało śmierć; zagrażający życiu; wymaga hospitalizacji uczestnika lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji; spowodował trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niezdolność; była wadą wrodzoną/wadą wrodzoną (u dziecka uczestnika, który był narażony na badany lek). Zdarzenie niepożądane związane z leczeniem (TEAE) zdefiniowano jako AE, które pojawiło się podczas leczenia, nie występowało przed leczeniem (linia wyjściowa) lub (1) pojawia się ponownie podczas leczenia, występowało podczas leczenia wstępnego (linia wyjściowa), ale ustało przed leczeniem lub ( 2) nasilenie pogarsza się podczas leczenia w stosunku do stanu przed leczeniem, gdy AE jest ciągłe.
Od daty podania pierwszej dawki do 28 dni po ostatniej dawce lub do ustąpienia objawów, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (do około 45 miesięcy)
Liczba uczestników z przesunięciem od stanu wyjściowego do najgorszego po okresie wyjściowym Wspólne kryteria terminologiczne dotyczące zdarzeń niepożądanych (CTCAE) Stopień wartości laboratoryjnej
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do około 32 miesięcy
Wyniki laboratoryjne zostały ocenione przy użyciu CTCAE wersja 4.03. Zgodnie z CTCAE, Stopień 1 skaluje się jako Łagodny; Skale stopnia 2 jako umiarkowane; Stopień 3 w skali jako ciężki lub istotny medycznie, ale nie zagrażający bezpośrednio życiu; Skale stopnia 4 jako konsekwencje zagrażające życiu. Dane dotyczące tego drugorzędowego punktu końcowego zostały zebrane i przeanalizowane aż do PCD. Ponieważ nie zebrano dalszych danych, dane są zgłaszane tylko do PCD.
Od pierwszej dawki badanego leku do około 32 miesięcy
Liczba uczestników z klinicznie istotną zmianą wartości elektrokardiogramu (EKG) w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do około 32 miesięcy
Dane dotyczące tego drugorzędowego punktu końcowego zostały zebrane i przeanalizowane aż do PCD. Ponieważ nie zebrano dalszych danych, dane są zgłaszane tylko do PCD.
Od pierwszej dawki badanego leku do około 32 miesięcy
Liczba uczestników z klinicznie istotną zmianą wartości parametrów życiowych w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do około 32 miesięcy
Dane dotyczące tego drugorzędowego punktu końcowego zostały zebrane i przeanalizowane aż do PCD. Ponieważ nie zebrano dalszych danych, dane są zgłaszane tylko do PCD.
Od pierwszej dawki badanego leku do około 32 miesięcy
Liczba uczestników z przesunięciem od linii podstawowej do najgorszej po linii bazowej dla skali Lansky Play-performance
Ramy czasowe: Linia bazowa do około 32 miesięcy
Ograniczoną aktywność w życiu codziennym oceniono za pomocą Skali Wydajności Zabawy Lansky'ego, gdzie 100 = pełna aktywność; 90=niewielkie ograniczenia w forsownej aktywności fizycznej; 80=aktywny, szybciej się męczy; 70 = większe ograniczenie zabawy, mniej czasu spędzonego na zabawie; 60 = w górę iw kółko, minimalna aktywna gra; spokojniejsze zajęcia; 50 = leżenie przez większą część dnia; brak aktywnej zabawy, wszystkie spokojne zabawy i zajęcia; 40=głównie w łóżku; ciche zajęcia; 30=przykuty do łóżka; potrzebuje pomocy nawet przy spokojnej zabawie; 20=często śpi; zabawa ograniczona do bardzo pasywnych czynności; 10=nie bawi się i nie wstaje z łóżka; 5=brak odpowiedzi 0=martwy. Dane dotyczące tego drugorzędowego punktu końcowego zostały zebrane i przeanalizowane aż do PCD. Ponieważ nie zebrano dalszych danych, dane są zgłaszane tylko do PCD.
Linia bazowa do około 32 miesięcy
Liczba uczestników, u których nastąpiła zmiana od stanu początkowego do najgorszego po okresie wyjściowym dla wyników stanu sprawności według Karnofsky'ego
Ramy czasowe: Linia bazowa do około 32 miesięcy
Status sprawności Karnofsky'ego oceniany jako najlepsza i najgorsza zmiana wyniku od wartości wyjściowej przy użyciu kryteriów wydajności Karnofsky'ego. Oceń sklasyfikowanych uczestników na podstawie upośledzenia funkcjonalnego. Zakres od 0 do 100, niższy wynik, najgorsze przeżycie w przypadku najpoważniejszych chorób, 100 = normalny; brak skarg; brak oznak choroby; 90 = zdolność do wykonywania normalnej aktywności z wysiłkiem, drobne oznaki lub objawy choroby; 80 = normalna aktywność z wysiłkiem; niektóre oznaki lub objawy choroby;70= dba o siebie;niezdolny do wykonywania normalnej aktywności lub wykonywania aktywnej pracy;60=wymaga okazjonalnej pomocy, ale jest w stanie zaspokoić większość osobistych potrzeb;50=wymaga znacznej pomocy;częste wizyty lekarskie care;40=niepełnosprawny;wymaga specjalnej opieki; pomoc;30=znacznie niepełnosprawny;wskazana hospitalizacja, chociaż śmierć nie jest nieuchronna;20=bardzo chory;hospitalizacja; 10=konający;procesy śmiertelne stopniowo się pogarszające;0=martwy.Dane dla tego punktu końcowego zostały zebrane;przeanalizowane aż do PCD. Ponieważ nie gromadzono dalszych danych, dane są zgłaszane tylko do PCD.
Linia bazowa do około 32 miesięcy
Czas trwania odpowiedzi (DOR)
Ramy czasowe: Od dnia pierwszego udokumentowania PR lub CR do dnia progresji choroby lub zgonu (do około 32 miesięcy)
DOR zdefiniowano jako czas od pierwszej daty udokumentowanego PR lub CR do daty progresji choroby lub daty zgonu (w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej). CR zdefiniowano jako zniknięcie wszystkich docelowych zmian chorobowych. Wszelkie patologiczne węzły chłonne (zarówno docelowe, jak i niedocelowe) muszą mieć zmniejszenie w osi krótkiej do <10 mm. PR zdefiniowano jako co najmniej 30% zmniejszenie sumy średnic docelowych zmian chorobowych, biorąc jako punkt odniesienia sumę średnic wyjściowych. PD zdefiniowano jako co najmniej 20% wzrost sumy średnic docelowych zmian chorobowych, przyjmując jako odniesienie najmniejszą sumę w badaniu (obejmowało to sumę wyjściową, jeśli była najmniejsza w badaniu). Dane dotyczące tego drugorzędowego punktu końcowego zostały zebrane i przeanalizowane aż do PCD. Ponieważ nie zebrano dalszych danych, dane są zgłaszane tylko do PCD.
Od dnia pierwszego udokumentowania PR lub CR do dnia progresji choroby lub zgonu (do około 32 miesięcy)
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Od dnia podania pierwszej dawki do dnia zgonu, do około 45 miesięcy
OS zdefiniowano jako czas od daty podania pierwszej dawki do daty zgonu.
Od dnia podania pierwszej dawki do dnia zgonu, do około 45 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Eisai Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 kwietnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 stycznia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 stycznia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 lutego 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 lutego 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 lutego 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 października 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 września 2022

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • E7389-G000-223

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mięsak Ewinga

Badania kliniczne na Mesylan erybuliny

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Liberia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj