Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie zur Bewertung der Sicherheit und vorläufigen Aktivität von Eribulinmesylat bei pädiatrischen Teilnehmern mit rezidiviertem/refraktärem Rhabdomyosarkom (RMS), Nicht-Rhabdomyosarkom-Weichteilsarkom (NRSTS) und Ewing-Sarkom (EWS)

7. September 2022 aktualisiert von: Eisai Inc.

Eine multizentrische Open-Label-Studie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit und vorläufigen Aktivität von Eribulinmesylat bei pädiatrischen Patienten mit rezidiviertem/refraktärem Rhabdomyosarkom (RMS), Nicht-Rhabdomyosarkom-Weichteilsarkom (NRSTS) und Ewing-Sarkom (EWS)

Diese Studie wird als Bewertung der Sicherheit und vorläufigen Aktivität von Eribulinmesylat bei pädiatrischen Teilnehmern mit rezidiviertem/refraktärem Rhabdomyosarkom (RMS), Nicht-Rhabdomyosarkom-Weichteilsarkom (NRSTS) oder Ewing-Sarkom (EWS) durchgeführt, um festzustellen, ob jede Kohorte rechtfertigt weitere Untersuchungen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

23

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Loma Linda, California, Vereinigte Staaten, 92350
        • Loma Linda University Cancer Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Southern California Permanente Medical Group
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital- San Diego
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Nemours / A.I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Nemours Children's Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children - Indiana University
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Vereinigte Staaten, 50309
        • Blank Children's Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • CS Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08853
        • Rutgers Cancer Institute of Nj
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97227
        • Randall Children's Hospital at Legacy Emanuel
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Health Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hosptial of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter: ≥ 12 Monate bis < 18 Jahre zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung
  • Diagnose: Histologisch bestätigtes Rhabdomyosarkom (RMS), Nicht-Rhabdomyosarkom-Weichteilsarkom (NRSTS) (Grad 2 oder 3) oder Ewing-Sarkom (EWS), das rezidiviert oder refraktär ist (fehlgeschlagene Erstlinientherapie)

  • Das Vorhandensein einer messbaren Krankheit, die die folgenden Kriterien erfüllt:

    • Mindestens 1 Läsion von ≥ 1,0 Zentimeter (cm) im längsten Durchmesser bei einem Nicht-Lymphknoten oder ≥ 1,5 cm im Kurzachsendurchmesser bei einem Lymphknoten, die gemäß den Response Evaluation Criteria In Solid Tumors (RECIST) seriell messbar ist 1.1 mittels Computertomographie/Magnetresonanztomographie (CT/MRT).
    • Läsionen, die einer Strahlentherapie unterzogen wurden, müssen anschließende röntgenologische Beweise für eine Größenzunahme von mindestens 20 % aufweisen, um als Zielläsion betrachtet zu werden.
  • Therapeutische Optionen: Der aktuelle Krankheitszustand des Teilnehmers muss einer sein, für den es keine bekannte heilende Therapie oder eine Therapie gibt, die nachweislich das Überleben bei akzeptabler Lebensqualität verlängert.
  • Leistungsniveau: Leistungspunktzahl ≥50 %. Karnofsky (für Teilnehmer >16 Jahre) oder Lansky (für Teilnehmer ≤16 Jahre). Teilnehmer, die aufgrund von Lähmungen und/oder früheren Operationen nicht gehen können, aber im Rollstuhl sitzen, werden zum Zweck der Leistungsbewertung als gehfähig betrachtet.

  • Die Teilnehmer müssen sich vollständig von den akuten toxischen Wirkungen aller vorherigen Antikrebstherapien erholt haben und die folgende Mindestdauer der vorherigen Antikrebstherapie vor der Verabreichung des Studienmedikaments erfüllen. Wenn nach dem erforderlichen Zeitrahmen die numerischen Zulassungskriterien erfüllt sind, z. B. Blutbildkriterien, gilt der Teilnehmer als ausreichend genesen:

    • Zytotoxische Chemotherapie oder andere bekanntermaßen myelosuppressive Chemotherapie: ≥21 Tage nach der letzten Dosis einer zytotoxischen oder myelosuppressiven Chemotherapie (42 Tage bei vorheriger Nitrosoharnstoff).
    • Antikrebsmittel, von denen nicht bekannt ist, dass sie myelosuppressiv sind (z. B. nicht verbunden mit verringerter Thrombozytenzahl oder absoluter Neutrophilenzahl [ANC]): ≥ 7 Tage nach der letzten Dosis des Mittels.
    • Monoklonale Antikörper ≥ 3 Halbwertszeiten müssen seit der Infusion der letzten Antikörperdosis (einschließlich Checkpoint-Inhibitoren) verstrichen sein, und die Toxizität im Zusammenhang mit einer vorherigen Antikörpertherapie muss auf Grad ≤ 1 zurückgegangen sein.
    • Hämatopoetische Wachstumsfaktoren: ≥ 14 Tage nach der letzten Dosis eines langwirksamen Wachstumsfaktors (z. B. Neulasta) oder 7 Tage für einen kurzwirksamen Wachstumsfaktor. Bei Wirkstoffen, bei denen bekannte unerwünschte Ereignisse (AEs) länger als 7 Tage nach der Verabreichung auftreten, muss dieser Zeitraum über den Zeitraum hinaus verlängert werden, in dem das Auftreten von UEs bekannt ist. Die Dauer dieses Intervalls ist mit dem Sponsor abzustimmen.
    • Interleukine, Interferone und Zytokine (außer hämatopoetischen Wachstumsfaktoren): ≥21 Tage nach Beendigung der Behandlung mit Interleukinen, Interferonen oder Zytokinen (außer hämatopoetischen Wachstumsfaktoren)
    • Stammzellinfusionen (mit oder ohne Ganzkörperbestrahlung [TBI]): ≥84 Tage
    • Allogene (nicht autologe) Knochenmark- oder Stammzelltransplantation oder jede Stammzellinfusion, einschließlich Spender-Lymphozyten-Infusion oder Boost-Infusion: ≥ 84 Tage nach der Infusion und kein Hinweis auf Graft-versus-Host-Reaktion (GVHD)
    • Autologe Stammzellinfusion einschließlich Boost-Infusion: ≥42 Tage
    • Zelltherapie: ≥42 Tage nach Abschluss jeder Art von Zelltherapie (z. B. modifizierte T-Zellen, natürliche Killerzellen, dendritische Zellen usw.)
    • Strahlentherapie (XRT)/externe Bestrahlung einschließlich Protonen: ≥14 Tage nach lokaler XRT; ≥150 Tage nach SHT, kraniospinaler XRT oder bei Bestrahlung von ≥50 % des Beckens; ≥42 Tage bei anderer erheblicher KM-Strahlung
    • Radiopharmazeutische Therapie (z. B. radioaktiv markierter Antikörper, 131I-Metaiodobenzylguanidin): ≥ 42 Tage nach systemisch verabreichter radiopharmazeutischer Therapie.

  • Angemessene Knochenmarkfunktion, definiert als:

    • ANC ≥1,0 ​​× 10^9/Liter (l)
    • Thrombozytenzahl ≥ 100 × 10 ^ 9 / l (transfusionsunabhängig, definiert als keine Thrombozytentransfusionen innerhalb von 7 Tagen vor der Verabreichung des Studienmedikaments)
    • Hämoglobin mindestens 8,0 Gramm pro Deziliter (g/dl) zu Studienbeginn (Bluttransfusionen sind während des Untersuchungszeitraums erlaubt, um Hämoglobinwerte unter 8,0 g/dl zu korrigieren) Hinweis: Da Bluttransfusionen erlaubt sind, um die Hämoglobinkriterien zu erfüllen, benötigen Teilnehmer eine Transfusion darf nicht als refraktär gegenüber Erythrozyten- oder Thrombozytentransfusionen bekannt sein.

  • Ausreichende Nierenfunktion, definiert als:

    • Ein auf Alter/Geschlecht basierendes Serum-Kreatinin, abgeleitet von der Schwartz-Formel zur Schätzung der glomerulären Filtrationsrate (GFR)
    • Oder Kreatinin-Clearance oder GFR ≥50 Milliliter pro Minute (ml/min)/1,73 Quadratmeter (m^2) basierend auf einer 12- oder 24-Stunden-Urin-Kreatinin-Sammlung

  • Ausreichende Leberfunktion, definiert als:

    • Bilirubin (Summe aus konjugiertem + unkonjugiertem) ≤ 1,5 × altersabhängiger oberer Normalwert (ULN).
    • Alaninaminotransferase (ALT) ≤110 Einheiten pro Liter (U/L). Für die Zwecke dieser Studie beträgt die ULN für ALT 45 U/l
    • Serumalbumin ≥2 g/dl
  • Einverständniserklärung: Alle Teilnehmer und/oder ihre Eltern oder gesetzlichen Vertreter müssen eine schriftliche Einverständniserklärung unterschreiben. Gegebenenfalls wird die Zustimmung gemäß den institutionellen Richtlinien eingeholt. Die Teilnehmer müssen bereit sein, alle Aspekte des Protokolls einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Schwangerschaft, Stillzeit, Empfängnisverhütung: Stillende oder schwangere Frauen beim Screening oder Baseline (wie durch einen positiven Beta-Humanchorion [β-hCG]- oder Human-Choriongonadotropin [hCG]-Test mit einer Mindestsensitivität von 25 Internationalen Einheiten pro Liter dokumentiert [ IU/L] oder äquivalente Einheiten von β-hCG [oder hCG]). Eine separate Bewertung der Baseline ist erforderlich, wenn ein negativer Screening-Schwangerschaftstest mehr als 72 Stunden vor der ersten Dosis des Studienmedikaments durchgeführt wurde.

    • Frauen im gebärfähigen Alter (alle postpubertären Frauen gelten als gebärfähig, es sei denn, sie haben eine frühe Menopause [mindestens 12 aufeinanderfolgende Monate Amenorrhoe in der entsprechenden Altersgruppe und ohne andere bekannte oder vermutete Ursache] oder wurden chirurgisch sterilisiert [d. h. bilaterale Tubenligatur, totale Hysterektomie oder bilaterale Ovarektomie, alle mit Operation mindestens 1 Monat vor der Verabreichung]), die:
    • Stimmen Sie nicht zu, während des gesamten Studienzeitraums und für 6 Monate nach Absetzen des Studienmedikaments eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden, d. h.:
    • Völlige Abstinenz (wenn es ihr bevorzugter und üblicher Lebensstil ist);
    • Ein Intrauterinpessar (IUP) oder Intrauterinsystem (IUS);
    • Ein Verhütungsimplantat;
    • Ein orales Kontrazeptivum (muss für mindestens 4 Wochen vor der Verabreichung des Studienmedikaments und für die Dauer der Studie und für 6 Monate nach Absetzen des Studienmedikaments auf einer stabilen Dosis des gleichen oralen hormonellen Kontrazeptivums sein); oder
    • Keinen vasektomierten Partner mit bestätigter Azoospermie haben.

Für Standorte außerhalb der Europäischen Union (EU) ist es zulässig, wenn eine hochwirksame Verhütungsmethode für die Teilnehmerin nicht geeignet oder akzeptabel ist oder die Teilnehmerin innerhalb von 4 Wochen mit dem oralen hormonalen Kontrazeptivum/der Dosis begonnen/angepasst/geändert hat Um die Verabreichung von Arzneimitteln zu untersuchen, muss der Teilnehmer zustimmen, eine medizinisch akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden, dh doppelte Barrieremethoden der Empfängnisverhütung wie Kondome plus Diaphragma oder Portio-/Gewölbekappe mit Spermizid.

  • Männer, die keine erfolgreiche Vasektomie hatten (bestätigte Azoospermie) oder wenn sie und ihre Partnerinnen die oben genannten Kriterien nicht erfüllen (d. h. nicht gebärfähig sind oder während der Studiendauer oder für 3 Monate nach Absetzen des Studienmedikaments keine hochwirksame Empfängnisverhütung praktizieren) . Während des Studienzeitraums oder für 3 Monate nach Absetzen des Studienmedikaments ist keine Samenspende erlaubt.

    - Begleitmedikation:

  • Kortikosteroide: Teilnehmer, die Kortikosteroide erhalten, die mindestens 7 Tage vor der Verabreichung des Studienmedikaments keine stabile oder abnehmende Kortikosteroiddosis erhalten haben (außer wenn dies für Metastasen des zentralen Nervensystems [ZNS] angezeigt ist, dann dürfen die Teilnehmer mindestens keine Kortikosteroide erhalten haben 28 Tage)
  • Antikrebsmittel: Teilnehmer, die derzeit andere Antikrebsmittel erhalten
  • Anti-GVHD-Mittel Nach der Transplantation: Teilnehmer, die Cyclosporin, Tacrolimus oder andere Mittel erhalten, um eine Graft-versus-Host-Krankheit nach einer Knochenmarktransplantation zu verhindern

  • Starke CYP3A4-Induktoren/-Inhibitoren

    • Vorherige Therapie mit Eribulinmesylat erhalten
    • Jede andere Malignität, die innerhalb von 2 Jahren vor der Verabreichung des Studienmedikaments behandelt werden musste (mit Ausnahme von nicht-melanozytärem Hautkrebs oder histologisch bestätigter vollständiger Exzision des Karzinoms in situ).
    • Überempfindlichkeit gegen Eribulin oder einen der sonstigen Bestandteile hat
    • Hat eine Vorgeschichte von Virushepatitis (B oder C), wie durch positive Serologie (Vorhandensein von Antigenen) nachgewiesen, oder hat eine unkontrollierte Infektion, die eine Behandlung erfordert. Teilnehmer mit einer bekannten Vorgeschichte von Hepatitis B oder C können vorbehaltlich einer Vereinbarung mit dem Sponsor teilnahmeberechtigt sein.
    • Hat eine periphere sensorische Neuropathie > Grad 1 oder eine periphere motorische Neuropathie > Grad 1, die gemäß der modifizierten ("Balis") pädiatrischen Skala für periphere Neuropathien eingestuft ist
    • Hat Herzpathologie: Teilnehmer mit bekannter dekompensierter Herzinsuffizienz, symptomatischer oder linksventrikulärer (LV) Ejektionsfraktion < 50 % oder Verkürzungsfraktion < 27 %
    • Teilnehmer mit angeborenem Long-QT-Syndrom, Bradyarrhythmien oder QTc >480 Millisekunden (ms) auf mindestens 2 separaten Elektrokardiogrammen (EKGs).
    • Hat ZNS-Erkrankung: Teilnehmer mit Hirn- oder subduralen Metastasen sind nicht teilnahmeberechtigt, es sei denn, die Metastasen sind asymptomatisch und erfordern keine Behandlung oder wurden durch eine lokale Therapie (z. B. Operation oder Strahlentherapie) angemessen behandelt und haben die Anwendung von Kortikosteroiden für diese Indikation für at eingestellt mindestens 4 Wochen vor der Verabreichung des Studienmedikaments. Die Bestätigung der röntgenologischen Stabilität muss erfolgen, indem der während des Screening-Zeitraums unter Verwendung derselben Bildgebungsmodalität durchgeführte Gehirnscan (CT oder MRT) mit einem früher durchgeführten Gehirnscan (und ggf. nach lokaler Therapie) verglichen wird. Die Teilnehmer müssen klinisch stabil sein. Es ist nicht die Absicht dieses Protokolls, Teilnehmer mit aktiven Hirnmetastasen zu behandeln.

Hinweis: ZNS-Bildgebung ist erforderlich, um die Eignung von Teilnehmern mit bekannter ZNS-Erkrankung in der Vorgeschichte zu bestätigen.

  • Hatten oder planen die folgenden invasiven Eingriffe:

    • Größerer chirurgischer Eingriff oder signifikante traumatische Verletzung innerhalb von 28 Tagen vor Verabreichung des Studienmedikaments
    • Laparoskopisches Verfahren oder offene Biopsie innerhalb von 7 Tagen vor Verabreichung des Studienmedikaments
    • Die Platzierung einer zentralen Leitung oder eines subkutanen Ports gilt nicht als größere Operation, muss aber mindestens 2 Tage vor der Verabreichung des Studienmedikaments platziert werden
    • Stanzbiopsie, einschließlich Knochenmarkbiopsie, innerhalb von 2 Tagen vor Verabreichung des Studienmedikaments
    • Feinnadelaspiration innerhalb von 3 Tagen vor Verabreichung des Studienmedikaments
  • Hat eine ernsthafte Begleiterkrankung, die nach Ansicht des/der Prüfer die Sicherheit des Teilnehmers beeinträchtigen oder die Studienauswertungen beeinträchtigen könnte
  • Teilnehmer mit bekanntem Human Immunodeficiency Virus (HIV); aufgrund fehlender verfügbarer Sicherheitsdaten für die Eribulin-Therapie bei HIV-infizierten Teilnehmern

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Eribulinmesylat 1,4 mg/m^2: RMS
Pädiatrische Teilnehmer mit rezidiviertem/refraktärem Rhabdomyosarkom (RMS) erhalten Eribulinmesylat als intravenöse (IV) Infusion an den Tagen 1 und 8 jedes 21-tägigen Zyklus in einer Dosis von 1,4 Milligramm pro Quadratmeter (mg/m^2). Die Teilnehmer werden die Studientherapie bis zum Fortschreiten der Krankheit (gemäß Response Evaluation Criteria In Solid Tumors [RECIST] 1.1), unerträglicher Toxizität oder Widerruf der Einwilligung fortsetzen.
Arzneimittel: Eribulinmesylat
Intravenöse Infusion
Experimental: Eribulinmesylat 1,4 mg/m^2: NRSTS
Pädiatrische Teilnehmer mit Nicht-Rhabdomyosarkom-Weichteilsarkom (NRSTS) erhalten Eribulinmesylat als intravenöse Infusion an den Tagen 1 und 8 jedes 21-tägigen Zyklus in einer Dosis von 1,4 mg/m^2. Die Teilnehmer werden die Studientherapie bis zum Fortschreiten der Krankheit (gemäß RECIST 1.1), nicht tolerierbarer Toxizität oder Widerruf der Einwilligung fortsetzen.
Arzneimittel: Eribulinmesylat
Intravenöse Infusion
Experimental: Eribulinmesylat 1,4 mg/m^2: EWS
Pädiatrische Teilnehmer mit Ewing-Sarkom (EWS) erhalten Eribulinmesylat als intravenöse Infusion an den Tagen 1 und 8 jedes 21-tägigen Zyklus in einer Dosis von 1,4 mg/m^2. Die Teilnehmer werden die Studientherapie bis zum Fortschreiten der Krankheit (gemäß RECIST 1.1), nicht tolerierbarer Toxizität oder Widerruf der Einwilligung fortsetzen.
Arzneimittel: Eribulinmesylat
Intravenöse Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit objektiver Antwort
Zeitfenster: Vom Datum der Randomisierung bis zur ersten Dokumentation der Krankheitsprogression (PD) oder des Todesdatums, je nachdem, was zuerst eingetreten ist (ungefähr 32 Monate)
Prozentsatz der Teilnehmer, die bis zu 24 Wochen, nachdem alle Teilnehmer die Bewertung des Ansprechens abgeschlossen haben, ein bestes objektives Ansprechen von partiellem Ansprechen (PR) oder vollständigem Ansprechen (CR) gemäß RECIST 1.1 erreichen. Die Bewertung des Ansprechens wurde vom Prüfarzt bestimmt. CR wurde als das Verschwinden aller Zielläsionen definiert. Alle pathologischen Lymphknoten (ob Ziel- oder Nicht-Ziel) müssen eine Reduktion in der kurzen Achse auf weniger als (<) 10 Millimeter (mm) aufweisen. PR wurde definiert als eine mindestens 30-prozentige (%) Abnahme der Summe der Durchmesser der Zielläsionen, wobei die Basislinien-Summendurchmesser als Referenz genommen wurden.
Vom Datum der Randomisierung bis zur ersten Dokumentation der Krankheitsprogression (PD) oder des Todesdatums, je nachdem, was zuerst eingetreten ist (ungefähr 32 Monate)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Progressionsfreies Überleben (PFS)
Zeitfenster: Ab dem Datum der ersten Dosis bis zum Datum der Krankheitsprogression (PD) oder dem Datum des Todes, je nachdem, was zuerst eingetreten ist (bis zu ungefähr 32 Monaten)
PFS wurde als die Zeit vom Datum der ersten Dosis bis zum Datum der PD oder des Todesdatums (je nachdem, was zuerst eintrat) definiert. PD wurde als mindestens 20 %ige Zunahme der Summe der Durchmesser der Zielläsionen definiert, wobei die kleinste Summe in der Studie als Referenz genommen wurde (dies beinhaltete die Ausgangssumme, falls diese die kleinste in der Studie war). Neben der relativen Steigerung von 20 % muss die Summe auch eine absolute Steigerung von mindestens 5 mm aufweisen. (Anmerkung: Das Auftreten einer oder mehrerer neuer Läsionen wurde ebenfalls als Progression angesehen). Daten für diesen sekundären Endpunkt wurden bis zum primären Abschlussdatum (PCD) gesammelt und analysiert. Da keine weiteren Daten erhoben wurden, werden daher nur Daten bis PCD gemeldet.
Ab dem Datum der ersten Dosis bis zum Datum der Krankheitsprogression (PD) oder dem Datum des Todes, je nachdem, was zuerst eingetreten ist (bis zu ungefähr 32 Monaten)
Anzahl der Teilnehmer mit allen behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Ab dem Datum der Verabreichung der ersten Dosis bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis oder bis zum Abklingen, je nachdem, was zuerst eintrat (bis zu ungefähr 45 Monaten)
Ein AE war ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, dem ein Prüfpräparat verabreicht wurde. Ein SAE war ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das bei jeder Dosis: zum Tod führte; lebensbedrohlich; erfordert einen Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts; zu anhaltender oder erheblicher Behinderung/Unfähigkeit geführt hat; war eine angeborene Anomalie/ein Geburtsfehler (beim Kind eines Teilnehmers, der dem Studienmedikament ausgesetzt war). Ein behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis (TEAE) wurde definiert als ein UE, das während der Behandlung auftritt, bei Vorbehandlung (Ausgangswert) nicht vorhanden war oder (1) während der Behandlung erneut auftritt, bei Vorbehandlung vorhanden war (Ausgangswert), aber vor der Behandlung beendet wurde, oder ( 2) Verschlechterung des Schweregrades während der Behandlung im Vergleich zum Zustand vor der Behandlung, wenn das UE andauert.
Ab dem Datum der Verabreichung der ersten Dosis bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis oder bis zum Abklingen, je nachdem, was zuerst eintrat (bis zu ungefähr 45 Monaten)
Anzahl der Teilnehmer mit einer Verschiebung vom Ausgangswert zum schlechtesten Post-Baseline Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Grad im Laborwert
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu ungefähr 32 Monaten
Die Laborergebnisse wurden mit CTCAE Version 4.03 bewertet. Gemäß CTCAE wird Grad 1 als leicht eingestuft; Grad 2 stuft als moderat ein; Grad 3 stuft als schwerwiegend oder medizinisch signifikant, aber nicht unmittelbar lebensbedrohlich ein; Grad 4 Skalen als lebensbedrohliche Folgen. Daten für diesen sekundären Endpunkt wurden gesammelt und bis zur PCD analysiert. Da keine weiteren Daten erhoben wurden, werden daher nur Daten bis PCD gemeldet.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu ungefähr 32 Monaten
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung der Elektrokardiogramm (EKG)-Werte gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu ungefähr 32 Monaten
Daten für diesen sekundären Endpunkt wurden gesammelt und bis zur PCD analysiert. Da keine weiteren Daten erhoben wurden, werden daher nur Daten bis PCD gemeldet.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu ungefähr 32 Monaten
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung der Vitalfunktionswerte gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu ungefähr 32 Monaten
Daten für diesen sekundären Endpunkt wurden gesammelt und bis zur PCD analysiert. Da keine weiteren Daten erhoben wurden, werden daher nur Daten bis PCD gemeldet.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu ungefähr 32 Monaten
Anzahl der Teilnehmer mit Verschiebung von der Grundlinie zur schlechtesten Post-Grundlinie für die Lansky Play-Performance-Skala
Zeitfenster: Baseline bis zu ungefähr 32 Monaten
Reduzierte Aktivitäten des täglichen Lebens wurden anhand der Lansky Play Performance Scale bewertet, wobei 100 = voll aktiv ist; 90 = geringe Einschränkungen bei körperlicher Anstrengung; 80 = aktiv, wird schneller müde; 70 = stärkere Einschränkung des Spiels, weniger Zeitaufwand für Spielaktivitäten; 60 = hoch und herum, aktives Spiel minimal; ruhigere Aktivitäten; 50 = einen Großteil des Tages herumliegen; kein aktives Spielen, alles ruhiges Spielen und Aktivitäten; 40 = hauptsächlich im Bett; ruhige Aktivitäten; 30 = bettlägerig; braucht Unterstützung auch beim leisen Spielen; 20 = schläft oft; auf sehr passive Aktivitäten beschränktes Spiel; 10=spielt nicht oder steht nicht auf; 5=reagiert nicht 0=tot. Daten für diesen sekundären Endpunkt wurden gesammelt und bis zur PCD analysiert. Da keine weiteren Daten erhoben wurden, werden daher nur Daten bis PCD gemeldet.
Baseline bis zu ungefähr 32 Monaten
Anzahl der Teilnehmer mit Verschiebung von der Baseline zur schlechtesten Post-Baseline für Karnofsky-Leistungsstatus-Scores
Zeitfenster: Baseline bis zu ungefähr 32 Monaten
Der Karnofsky-Leistungsstatus wird anhand der Karnofsky-Leistungskriterien anhand der besten und schlechtesten Score-Änderung gegenüber dem Ausgangswert bewertet. Score-klassifizierte Teilnehmer basierend auf funktioneller Beeinträchtigung. Bereich von 0–100, niedrigere Punktzahl, schlechteste Überlebensrate für die meisten schweren Krankheiten, 100 = normal; keine Beschwerden; kein Anzeichen einer Krankheit; 90 = normale Aktivität mit Anstrengung ausführen können, geringfügige Anzeichen oder Symptome einer Krankheit; 80 = normale Aktivität mit Anstrengung; einige Anzeichen oder Symptome einer Krankheit; 70 = sorgt für sich selbst; unfähig, normalen Aktivitäten nachzugehen oder aktiv zu arbeiten; 60 = benötigt gelegentlich Hilfe, ist aber in der Lage, sich um die meisten persönlichen Bedürfnisse zu kümmern; 50 = benötigt beträchtliche Hilfe; häufig medizinische Versorgung Pflege;40=behindert;erfordert besondere Pflege; Assistenz;30=schwerbehindert;Krankenhausaufenthalt angezeigt,obwohl der Tod nicht unmittelbar bevorsteht;20=sehr krank;Krankenhausaufenthalt; 10 = moribund; fatale Prozesse verschlimmern sich zunehmend; 0 = tot. Daten für diesen Endpunkt wurden gesammelt; bis PCD analysiert. Da keine weiteren Daten erhoben werden, werden daher nur Daten bis PCD gemeldet.
Baseline bis zu ungefähr 32 Monaten
Dauer des Ansprechens (DOR)
Zeitfenster: Vom Tag der Erstdokumentation von PR oder CR bis zum Tag der Krankheitsprogression oder des Todes (bis ca. 32 Monate)
DOR wurde definiert als die Zeit vom ersten Datum der dokumentierten PR oder CR bis zum Datum der Krankheitsprogression oder dem Datum des Todes (je nachdem, was zuerst eintrat). CR wurde als das Verschwinden aller Zielläsionen definiert. Alle pathologischen Lymphknoten (ob Ziel- oder Nicht-Ziel) müssen eine Reduktion in der kurzen Achse auf < 10 mm aufweisen. PR wurde definiert als eine mindestens 30%ige Verringerung der Summe der Durchmesser der Zielläsionen, wobei die Basislinien-Summendurchmesser als Referenz genommen wurden. PD wurde als mindestens 20 %ige Zunahme der Summe der Durchmesser der Zielläsionen definiert, wobei die kleinste Summe in der Studie als Referenz genommen wurde (dies beinhaltete die Ausgangssumme, falls diese die kleinste in der Studie war). Daten für diesen sekundären Endpunkt wurden gesammelt und bis zur PCD analysiert. Da keine weiteren Daten erhoben wurden, werden daher nur Daten bis PCD gemeldet.
Vom Tag der Erstdokumentation von PR oder CR bis zum Tag der Krankheitsprogression oder des Todes (bis ca. 32 Monate)
Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: Vom Tag der ersten Dosis bis zum Todestag bis zu etwa 45 Monaten
Das OS wurde als die Zeit vom Datum der ersten Dosis bis zum Todesdatum definiert.
Vom Tag der ersten Dosis bis zum Todestag bis zu etwa 45 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Eisai Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. April 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

7. Januar 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. Januar 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Februar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Februar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Februar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Oktober 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. September 2022

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • E7389-G000-223

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Ewing-Sarkom

Klinische Studien zur Eribulinmesylat

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Romania

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren