Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att bedöma säkerhet och preliminär aktivitet av eribulinmesylat hos pediatriska deltagare med återfall/refraktär rhabdomyosarkom (RMS), icke-rhabdomyosarkom mjukvävnadssarkom (NRSTS) och Ewing sarkom (EWS)

7 september 2022 uppdaterad av: Eisai Inc.

En fas 2, multicenter, öppen studie för att bedöma säkerhet och preliminär aktivitet av eribulinmesylat hos pediatriska patienter med återfall/refraktär rabdomyosarkom (RMS), icke-rhabdomyosarkom mjukvävnadssarkom (NRSTS) och Ewingsarkom (EWS)

Denna studie kommer att genomföras som en bedömning av säkerheten och den preliminära aktiviteten av eribulinmesylat hos pediatriska deltagare med återfall/refraktär rabdomyosarkom (RMS), icke-rabdomyosarkom mjukvävnadssarkom (NRSTS) eller Ewing sarkom (EWS) för att avgöra om varje kohort motiverar ytterligare utredning.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

23

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Loma Linda, California, Förenta staterna, 92350
        • Loma Linda University Cancer Center
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Southern California Permanente Medical Group
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Rady Children's Hospital- San Diego
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Förenta staterna, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
        • Nemours / A.I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Nemours Children's Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Riley Hospital for Children - Indiana University
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Förenta staterna, 50309
        • Blank Children's Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • CS Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08853
        • Rutgers Cancer Institute of Nj
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Förenta staterna, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97227
        • Randall Children's Hospital at Legacy Emanuel
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Förenta staterna, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Penn State Health Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Children's Hosptial of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder: ≥12 månader till <18 år vid tidpunkten för informerat samtycke
  • Diagnos: Histologiskt bekräftat rabdomyosarkom (RMS), icke-rabdomyosarkom mjukvävnadssarkom (NRSTS) (grad 2 eller 3), eller Ewing sarkom (EWS) som är recidiverande eller refraktär (misslyckad frontlinjebehandling)

  • Förekomsten av mätbar sjukdom som uppfyller följande kriterier:

    • Minst 1 lesion på ≥1,0 ​​centimeter (cm) i den längsta diametern för en icke-lymfkörtel eller ≥1,5 cm i den korta diametern för en lymfkörtel som är seriellt mätbar enligt Response Evaluation Criteria In Solid Tumors (RECIST) 1.1 använda datortomografi/magnetisk resonanstomografi (CT/MRT).
    • Lesioner som har genomgått strålbehandling måste visa efterföljande radiografiska tecken på ökning i storlek med minst 20 % för att anses vara en målskada.
  • Terapeutiska alternativ: Deltagarens nuvarande sjukdomstillstånd måste vara ett sjukdomstillstånd för vilket det inte finns någon känd botande terapi eller terapi som har visat sig förlänga överlevnaden med en acceptabel livskvalitet.
  • Prestationsnivå: Prestandapoäng ≥50%. Karnofsky (för deltagare >16 år) eller Lansky (för deltagare ≤16 år). Deltagare som inte kan gå på grund av förlamning och/eller tidigare operationer, men som sitter i rullstol, kommer att betraktas som ambulerande i syfte att bedöma prestationspoäng.

  • Deltagarna måste ha återhämtat sig helt från de akuta toxiska effekterna av all tidigare anticancerterapi och måste uppfylla följande minsta varaktighet från tidigare anticancerriktad terapi före administrering av studieläkemedlet. Om, efter den erforderliga tidsramen, de numeriska behörighetskriterierna är uppfyllda, t.ex. blodtalskriterier, anses deltagaren ha återhämtat sig tillräckligt:

    • Cytotoxisk kemoterapi eller annan kemoterapi känd för att vara myelosuppressiv: ≥21 dagar efter den sista dosen av cytotoxisk eller myelosuppressiv kemoterapi (42 dagar om tidigare nitrosourea).
    • Anticancermedel som inte är kända för att vara myelosuppressiva (t.ex. inte associerade med minskat antal blodplättar eller absolut antal neutrofiler [ANC]): ≥7 dagar efter den sista dosen av medlet.
    • Monoklonala antikroppar ≥ 3 halveringstider måste ha förflutit från infusion av den sista dosen antikropp (inklusive checkpoint-hämmare), och toxicitet relaterad till tidigare antikroppsbehandling måste återställas till grad ≤1.
    • Hematopoetiska tillväxtfaktorer: ≥14 dagar efter den sista dosen av en långverkande tillväxtfaktor (t.ex. Neulasta) eller 7 dagar för en kortverkande tillväxtfaktor. För läkemedel som har kända biverkningar (AE) som inträffar mer än 7 dagar efter administrering, måste denna period förlängas utöver den tid under vilken biverkningar är kända för att inträffa. Längden på detta intervall måste diskuteras med sponsorn.
    • Interleukiner, interferoner och cytokiner (andra än hematopoetiska tillväxtfaktorer): ≥21 dagar efter fullbordandet av interleukiner, interferoner eller cytokiner (andra än hematopoetiska tillväxtfaktorer)
    • Stamcellsinfusioner (med eller utan total kroppsbestrålning [TBI]): ≥84 dagar
    • Allogen (icke-autolog) benmärgs- eller stamcellstransplantation, eller någon stamcellsinfusion inklusive donatorlymfocytinfusion eller boostinfusion: ≥84 dagar efter infusion och inga tecken på transplantat-mot-värdsjukdom (GVHD)
    • Autolog stamcellsinfusion inklusive boostinfusion: ≥42 dagar
    • Cellulär terapi: ≥42 dagar efter fullbordandet av någon typ av cellterapi (t.ex. modifierade T-celler, naturliga mördarceller, dendritiska celler, etc)
    • Strålbehandling (XRT)/extern strålbestrålning inklusive protoner: ≥14 dagar efter lokal XRT; ≥150 dagar efter TBI, kraniospinal XRT eller om strålning till ≥50 % av bäckenet; ≥42 dagar om annan betydande BM-strålning
    • Radiofarmaceutisk behandling (t.ex. radioaktivt märkt antikropp, 131I-metajodobensylguanidin): ≥42 dagar efter systemiskt administrerad radiofarmaceutisk behandling.

  • Tillräcklig benmärgsfunktion, definierad som:

    • ANC ≥1,0 ​​× 10^9/liter (L)
    • Trombocytantal ≥100 × 10^9/L (transfusionsoberoende, definierat som att inte få blodplättstransfusioner inom en 7-dagarsperiod före studieläkemedelsadministrering)
    • Hemoglobin minst 8,0 gram per deciliter (g/dL) vid baslinjen (blodtransfusioner är tillåtna under screeningsperioden för att korrigera hemoglobinvärden under 8,0 g/dL) Obs: Eftersom blodtransfusioner tillåts uppfylla hemoglobinkriterierna, behöver deltagare transfusion får inte vara känt för att vara refraktär mot röda blodkroppar eller blodplättstransfusioner.

  • Tillräcklig njurfunktion, definierad som:

    • Ett serumkreatinin baserat på ålder/kön, härlett från Schwartz formel för att uppskatta glomerulär filtrationshastighet (GFR)
    • Eller kreatininclearance eller GFR ≥50 milliliter per minut (mL/min)/1,73 kvadratmeter (m^2) baserat på en 12 eller 24 timmars urinkreatininuppsamling

  • Adekvat leverfunktion, definierad som:

    • Bilirubin (summan av konjugerat + okonjugerat) ≤1,5 ​​× övre normalgräns (ULN) för ålder
    • Alaninaminotransferas (ALT) ≤110 enheter per liter (U/L). För syftet med denna studie är ULN för ALT 45 U/L
    • Serumalbumin ≥2 g/dL
  • Informerat samtycke: Alla deltagare och/eller deras föräldrar eller lagligt auktoriserade representanter måste underteckna ett skriftligt informerat samtycke. Samtycke, när så är lämpligt, kommer att erhållas enligt institutionella riktlinjer. Deltagare måste vara villiga att följa alla aspekter av protokollet.

Exklusions kriterier:

  • Graviditet, amning, preventivmedel: Kvinnor som ammar eller är gravida vid screening eller baseline (vilket dokumenterats genom ett positivt beta-humant koriongonadotropin [β-hCG] eller humant koriongonadotropin [hCG]-test med en minsta känslighet på 25 internationella enheter per liter [ IU/L] eller motsvarande enheter av β-hCG [eller hCG]). En separat baslinjebedömning krävs om ett negativt screeninggraviditetstest erhölls mer än 72 timmar före den första dosen av studieläkemedlet.

    • Kvinnor i fertil ålder (alla kvinnor efter puberteten kommer att anses vara i fertil ålder om de inte har tidig klimakteriet [amenorroisk under minst 12 månader i följd, i lämplig åldersgrupp och utan annan känd eller misstänkt orsak] eller har steriliserats kirurgiskt [dvs. bilateral tubal ligering, total hysterektomi eller bilateral ooforektomi, alla med operation minst 1 månad före dosering]) som:
    • Gå inte med på att använda en mycket effektiv preventivmetod under hela studieperioden och under 6 månader efter att studieläkemedlet avbrutits, dvs.
    • Total abstinens (om det är deras föredragna och vanliga livsstil);
    • En intrauterin enhet (IUD) eller intrauterint system (IUS);
    • Ett preventivmedelsimplantat;
    • Ett oralt preventivmedel (måste vara på en stabil dos av samma orala hormonella preventivmedel i minst 4 veckor före dosering med studieläkemedlet och under studiens varaktighet och i 6 månader efter att studieläkemedlet avbrutits); eller
    • Ha inte en vasektomerad partner med bekräftad azoospermi.

För webbplatser utanför Europeiska unionen (EU) är det tillåtet att om en mycket effektiv preventivmetod inte är lämplig eller acceptabel för deltagaren, eller om deltagaren har påbörjat/justerat/ändrat oralt hormonellt preventivmedel/dos inom 4 veckor innan för att studera läkemedelsadministrering måste deltagaren gå med på att använda en medicinskt godtagbar preventivmetod, dvs dubbelbarriärpreventivmedel såsom kondomer plus diafragma eller cervikal/valvhatt med spermiedödande medel.

  • Hanar som inte har genomgått en framgångsrik vasektomi (bekräftad azoospermi) eller om de och deras kvinnliga partner inte uppfyller kriterierna ovan (dvs. inte är i fertil ålder eller utövar mycket effektiv preventivmedel under studieperioden eller i 3 månader efter att studieläkemedlet avbrutits) . Ingen spermiedonation är tillåten under studieperioden eller under 3 månader efter att studieläkemedlet avbrutits.

    - Samtidig medicinering:

  • Kortikosteroider: Deltagare som får kortikosteroider som inte har varit på en stabil eller minskande dos av kortikosteroider i minst 7 dagar före studieläkemedlets administrering (förutom när det är indicerat för metastaser i centrala nervsystemet [CNS], då får deltagarna inte ha fått kortikosteroider under minst 28 dagar)
  • Anticancermedel: deltagare som för närvarande får andra anticancermedel
  • Anti-GVHD-medel efter transplantation: deltagare som får ciklosporin, takrolimus eller andra medel för att förhindra transplantat-mot-värd-sjukdom efter benmärgstransplantation

  • Starka CYP3A4-inducerare/hämmare

    • Fick tidigare behandling med eribulinmesylat
    • Alla andra maligniteter som krävde behandling (förutom icke-melanom hudcancer, eller histologiskt bekräftad fullständig excision av karcinom in situ), inom 2 år före administrering av studieläkemedlet
    • Har överkänslighet mot eribulin eller något av hjälpämnena
    • Har en tidigare historia av viral hepatit (B eller C) som visat sig genom positiv serologi (närvaro av antigener) eller har en okontrollerad infektion som kräver behandling. Deltagare med en känd tidigare historia av hepatit B eller C kan vara berättigade i avvaktan på överenskommelse med sponsorn.
    • Har > grad 1 perifer sensorisk neuropati eller > grad 1 perifer motorneuropati graderad enligt den modifierade ("Balis") pediatriska skalan av perifera neuropatier
    • Har hjärtpatologi: deltagare med känd kongestiv hjärtsvikt, symtomatisk eller vänsterkammars (LV) ejektionsfraktion <50 % eller förkortningsfraktion <27 %
    • Deltagare med medfött långt QT-syndrom, bradyarytmier eller QTc >480 millisekunder (ms) på minst 2 separata elektrokardiogram (EKG).
    • Har CNS-sjukdom: Deltagare med hjärn- eller subdurala metastaser är inte berättigade om inte metastaserna är asymtomatiska och inte kräver behandling eller har behandlats adekvat med lokal terapi (t.ex. kirurgi eller strålbehandling) och har avbrutit användningen av kortikosteroider för denna indikation för kl. minst 4 veckor före administrering av studieläkemedlet. Bekräftelse av radiografisk stabilitet måste göras genom att jämföra hjärnskanningen (CT eller MRI) som utfördes under screeningsperioden, med samma avbildningsmodalitet, med en hjärnskanning utförd tidigare (och efter lokal terapi där så är tillämpligt). Deltagarna måste vara kliniskt stabila. Det är inte avsikten med detta protokoll att behandla deltagare med aktiva hjärnmetastaser.

Obs: CNS-avbildning krävs för att bekräfta kvalificering för deltagare med en känd historia av CNS-sjukdom.

  • Har haft eller planerar att ha följande invasiva ingrepp:

    • Större kirurgiska ingrepp eller betydande traumatisk skada inom 28 dagar före administrering av studieläkemedlet
    • Laparoskopisk procedur eller öppen biopsi inom 7 dagar före administrering av studieläkemedlet
    • Centrallinjeplacering eller subkutan portplacering anses inte vara större operation utan måste placeras minst 2 dagar före studieläkemedlets administrering
    • Kärnbiopsi, inklusive benmärgsbiopsi, inom 2 dagar före administrering av studieläkemedlet
    • Finnålaspirera inom 3 dagar före studieläkemedlets administrering
  • Har någon allvarlig samtidig sjukdom som enligt utredarens(erna) åsikt kan påverka deltagarens säkerhet eller störa studiebedömningarna
  • Deltagare med känt humant immunbristvirus (HIV); på grund av brist på tillgängliga säkerhetsdata för eribulinbehandling hos HIV-infekterade deltagare

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Eribulinmesylat 1,4 mg/m^2: RMS
Pediatriska deltagare med recidiverande/refraktärt rabdomyosarkom (RMS) kommer att få eribulinmesylat administrerat som en intravenös (IV) infusion på dag 1 och 8 i varje 21-dagarscykel i en dos av 1,4 milligram per kvadratmeter (mg/m^2). Deltagarna kommer att fortsätta studieterapin tills sjukdomen fortskrider (per Response Evaluation Criteria In Solid Tumors [RECIST] 1.1), oacceptabel toxicitet eller återkallande av samtycke.
Läkemedel: Eribulinmesylat
Intravenös infusion
Experimentell: Eribulinmesylat 1,4 mg/m^2: NRSTS
Pediatriska deltagare med icke-rabdomyosarkom mjukvävnadssarkom (NRSTS) kommer att få eribulinmesylat administrerat som en IV-infusion på dag 1 och 8 i varje 21-dagarscykel i en dos på 1,4 mg/m^2. Deltagarna kommer att fortsätta studieterapin tills sjukdomen fortskrider (enligt RECIST 1.1), oacceptabel toxicitet eller återkallande av samtycke.
Läkemedel: Eribulinmesylat
Intravenös infusion
Experimentell: Eribulinmesylat 1,4 mg/m^2: EWS
Pediatriska deltagare med Ewing sarkom (EWS) kommer att få eribulinmesylat administrerat som en IV-infusion på dag 1 och 8 i varje 21-dagars cykel i en dos på 1,4 mg/m^2. Deltagarna kommer att fortsätta studieterapin tills sjukdomen fortskrider (enligt RECIST 1.1), oacceptabel toxicitet eller återkallande av samtycke.
Läkemedel: Eribulinmesylat
Intravenös infusion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med objektiv respons
Tidsram: Från datum för randomisering till första dokumentation av sjukdomsprogression (PD) eller dödsdatum, beroende på vilket som inträffade först (ungefär 32 månader)
Andel deltagare som uppnår bästa objektiva svar av partiellt svar (PR) eller fullständigt svar (CR) per RECIST 1.1, med upp till 24 veckor efter att alla deltagare har slutfört svarsbedömningen. Svarsbedömningen fastställdes av utredaren. CR definierades som försvinnandet av alla målskador. Alla patologiska lymfkörtlar (oavsett om det är mål eller icke-mål) måste ha en reduktion i den korta axeln till mindre än (<) 10 millimeter (mm). PR definierades som en minskning med minst 30 procent (%) av summan av diametrar för målskador, med baslinjesummadiametrarna som referens.
Från datum för randomisering till första dokumentation av sjukdomsprogression (PD) eller dödsdatum, beroende på vilket som inträffade först (ungefär 32 månader)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Progressionsfri överlevnad (PFS)
Tidsram: Från tiden från första dosdatum till datum för sjukdomsprogression (PD) eller dödsdatum, beroende på vilket som inträffade först (upp till cirka 32 månader)
PFS definierades som tiden från första dosdatum till datum för PD eller dödsdatum (beroende på vilket som inträffade först). PD definierades som en ökning på minst 20 % av summan av diametrar för målskador, med den minsta summan i studien som referens (detta inkluderade baslinjesumman om det var den minsta i studien). Utöver den relativa ökningen på 20 % måste summan även visa en absolut ökning på minst 5 mm. (Obs: uppkomsten av en eller flera nya lesioner ansågs också som progression). Data för detta sekundära effektmått samlades in och analyserades fram till det primära slutdatumet (PCD). Eftersom inga ytterligare data samlades in, rapporteras därför data endast till PCD.
Från tiden från första dosdatum till datum för sjukdomsprogression (PD) eller dödsdatum, beroende på vilket som inträffade först (upp till cirka 32 månader)
Antal deltagare med eventuella behandlingsuppkomna biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från datum för administrering av den första dosen upp till 28 dagar efter den sista dosen, eller tills upplösningen, beroende på vilket som inträffade först (upp till cirka 45 månader)
En AE var varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administrerades med en prövningsprodukt. En SAE var vilken som helst ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst: resulterade i döden; livshotande; kräver deltagares sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse; resulterade i bestående eller betydande funktionshinder/oförmåga; var en medfödd anomali/födelsedefekt (hos barnet till en deltagare som exponerades för studieläkemedlet). En behandlingsutlöst biverkning (TEAE) definierades som en biverkning som uppstår under behandlingen, efter att ha varit frånvarande vid förbehandling (baslinje) eller (1) återkommer under behandlingen, har varit närvarande vid förbehandling (baslinje) men avbrutits före behandling, eller ( 2) förvärras i svårighetsgrad under behandling i förhållande till förbehandlingstillståndet, när AE är kontinuerlig.
Från datum för administrering av den första dosen upp till 28 dagar efter den sista dosen, eller tills upplösningen, beroende på vilket som inträffade först (upp till cirka 45 månader)
Antal deltagare med en övergång från baslinje till sämst post-baseline Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Betyg i laboratorievärde
Tidsram: Från första dosen av studieläkemedlet upp till cirka 32 månader
Laboratorieresultaten graderades med CTCAE version 4.03. Enligt CTCAE, Grad 1 skalar som Mild; Grad 2 skalor som Moderat; Grad 3-skalor som allvarliga eller medicinskt signifikanta men inte omedelbart livshotande; Grad 4-skalor som livsfarliga konsekvenser. Data för denna sekundära endpoint samlades in och analyserades upp till PCD. Eftersom inga ytterligare data samlades in, rapporteras därför data endast till PCD.
Från första dosen av studieläkemedlet upp till cirka 32 månader
Antal deltagare med kliniskt signifikant förändring från baslinjen i elektrokardiogramvärden (EKG)
Tidsram: Från första dosen av studieläkemedlet upp till cirka 32 månader
Data för denna sekundära endpoint samlades in och analyserades upp till PCD. Eftersom inga ytterligare data samlades in, rapporteras därför data endast till PCD.
Från första dosen av studieläkemedlet upp till cirka 32 månader
Antal deltagare med kliniskt signifikant förändring från baslinjen i värden för vitala tecken
Tidsram: Från första dosen av studieläkemedlet upp till cirka 32 månader
Data för denna sekundära endpoint samlades in och analyserades upp till PCD. Eftersom inga ytterligare data samlades in, rapporteras därför data endast till PCD.
Från första dosen av studieläkemedlet upp till cirka 32 månader
Antal deltagare med skift från baslinje till sämst efter baslinje för Lansky Play-prestandaskala
Tidsram: Baslinje upp till cirka 32 månader
Reducerade aktiviteter i det dagliga livet utvärderades med Lansky Play Performance Scale, där 100 = fullt aktiv; 90=mindre restriktioner i ansträngande fysisk aktivitet; 80=aktiv, tröttnar snabbare; 70=större begränsning av lek, mindre tid spenderad på lekaktivitet; 60=upp och runt, aktivt spel minimalt; tystare aktiviteter; 50=ligger en stor del av dagen; ingen aktiv lek, all lugn lek och aktiviteter; 40=huvudsakligen i sängen; tysta aktiviteter; 30=sängbunden; behöver hjälp även för tyst lek; 20=sover ofta; lek begränsad till mycket passiva aktiviteter; 10=leker inte eller går upp ur sängen; 5=svarar inte 0=död. Data för denna sekundära endpoint samlades in och analyserades upp till PCD. Eftersom inga ytterligare data samlades in, rapporteras därför data endast till PCD.
Baslinje upp till cirka 32 månader
Antal deltagare med skift från baslinje till sämst post-baslinje för Karnofskys prestationsstatusresultat
Tidsram: Baslinje upp till cirka 32 månader
Karnofskys prestationsstatus bedöms som bästa och sämsta poängförändring från baslinjen med hjälp av Karnofskys prestationskriterier. Poäng klassificerade deltagare baserat på funktionsnedsättning. Spänner från 0-100, lägre poäng, sämsta överlevnad för de flesta allvarliga sjukdomar, 100=normalt;inga klagomål;inga tecken på sjukdom;90=kan fortsätta normal aktivitet med ansträngning, smärre tecken eller symtom på sjukdom;80=normal aktivitet med ansträngning;några tecken eller symtom på sjukdom;70= bryr sig om sig själv; oförmögen att bedriva normal aktivitet eller utföra aktivt arbete;60=kräver hjälp då och då, men kan ta hand om de flesta personliga behov;50=behöver avsevärd assistans; frekvent medicinsk vård;40=handikappad;kräver särskild vård; assistans;30=svårt handikappad;sjukhusinläggning indikerad,även om döden inte är nära förestående;20=mycket sjuk;sjukhusinläggning; 10=döende;dödliga processer som successivt förvärras;0=döda. Data för denna endpoint samlades in;analyserades upp till PCD. Eftersom inga ytterligare data samlas in, rapporteras därför data endast till PCD.
Baslinje upp till cirka 32 månader
Duration of Response (DOR)
Tidsram: Från dagen för första dokumentation av PR eller CR till dagen för sjukdomsprogression eller död (upp till cirka 32 månader)
DOR definierades som tiden från det första datumet för dokumenterad PR eller CR till datumet för sjukdomsprogression eller dödsdatum (beroende på vilket som inträffade först). CR definierades som försvinnandet av alla målskador. Alla patologiska lymfkörtlar (oavsett om det är mål eller icke-mål) måste ha en reduktion i den korta axeln till <10 mm. PR definierades som minst 30 % minskning av summan av diametrar för målskador, med baslinjesummadiametrarna som referens. PD definierades som en ökning på minst 20 % av summan av diametrar för målskador, med den minsta summan i studien som referens (detta inkluderade baslinjesumman om det var den minsta i studien). Data för denna sekundära endpoint samlades in och analyserades upp till PCD. Eftersom inga ytterligare data samlades in, rapporteras därför data endast till PCD.
Från dagen för första dokumentation av PR eller CR till dagen för sjukdomsprogression eller död (upp till cirka 32 månader)
Total överlevnad (OS)
Tidsram: Från dagen för den första dosen till dödsdagen, upp till cirka 45 månader
OS definierades som tiden från första dosdatum till dödsdatum.
Från dagen för den första dosen till dödsdagen, upp till cirka 45 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Eisai Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 april 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

7 januari 2021

Avslutad studie (Faktisk)

21 januari 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 februari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 februari 2018

Första postat (Faktisk)

22 februari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 oktober 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 september 2022

Senast verifierad

1 januari 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • E7389-G000-223

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ewing Sarkom

Kliniska prövningar på Eribulinmesylat

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ghana

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera