Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter beoordeling van de veiligheid en voorlopige activiteit van eribulinmesylaat bij pediatrische deelnemers met recidiverend/refractair rabdomyosarcoom (RMS), niet-rabdomyosarcoom zacht weefselsarcoom (NRSTS) en Ewing-sarcoom (EWS)

7 september 2022 bijgewerkt door: Eisai Inc.

Een fase 2, multicenter, open-label onderzoek om de veiligheid en voorlopige activiteit van eribulinemesylaat te beoordelen bij pediatrische proefpersonen met recidiverend/refractair rabdomyosarcoom (RMS), niet-rabdomyosarcoom wekedelensarcoom (NRSTS) en Ewing-sarcoom (EWS)

Deze studie zal worden uitgevoerd als een beoordeling van de veiligheid en voorlopige activiteit van eribulinemesylaat bij pediatrische deelnemers met recidiverend/refractair rabdomyosarcoom (RMS), non-rabdomyosarcoom wekedelensarcoom (NRSTS) of Ewing-sarcoom (EWS) om te bepalen of elk cohort rechtvaardigt nader onderzoek.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

23

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Loma Linda, California, Verenigde Staten, 92350
        • Loma Linda University Cancer Center
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Southern California Permanente Medical Group
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital- San Diego
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Nemours / A.I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Nemours Children's Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children - Indiana University
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Verenigde Staten, 50309
        • Blank Children's Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • CS Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08853
        • Rutgers Cancer Institute of NJ
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97227
        • Randall Children's Hospital at Legacy Emanuel
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Health Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Children's Hosptial of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd: ≥12 maanden tot <18 jaar oud op het moment van geïnformeerde toestemming
  • Diagnose: histologisch bevestigd rabdomyosarcoom (RMS), niet-rabdomyosarcoom wekedelensarcoom (NRSTS) (graad 2 of 3), of Ewing-sarcoom (EWS) dat recidiverend of refractair is (gefaalde eerstelijnstherapie)

  • De aanwezigheid van een meetbare ziekte die aan de volgende criteria voldoet:

    • Ten minste 1 laesie van ≥1,0 ​​centimeter (cm) in de langste diameter voor een niet-lymfeklier of ≥1,5 cm in de korte-asdiameter voor een lymfeklier die serieel meetbaar is volgens de Response Evaluation Criteria In Solid Tumors (RECIST) 1.1 met behulp van computertomografie/magnetic resonance imaging (CT/MRI).
    • Laesies die radiotherapie hebben ondergaan, moeten later radiografisch bewijs vertonen van een toename in grootte met ten minste 20% om als doellaesie te worden beschouwd.
  • Therapeutische opties: De huidige ziektetoestand van de deelnemer moet er een zijn waarvoor geen curatieve therapie bekend is of therapie waarvan bewezen is dat deze de overleving verlengt met een aanvaardbare kwaliteit van leven.
  • Prestatieniveau: Prestatiescore ≥50%. Karnofsky (voor deelnemers >16 jaar) of Lansky (voor deelnemers ≤16 jaar). Deelnemers die niet kunnen lopen vanwege verlamming en/of eerdere operaties, maar die in een rolstoel zitten, worden voor de beoordeling van de prestatiescore als ambulant beschouwd.

  • Deelnemers moeten volledig hersteld zijn van de acute toxische effecten van alle eerdere antikankertherapieën en moeten voldoen aan de volgende minimale duur van eerdere antikankergerichte therapie voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel. Als na het vereiste tijdsbestek aan de numerieke geschiktheidscriteria is voldaan, bijvoorbeeld criteria voor bloedtelling, wordt de deelnemer geacht voldoende te zijn hersteld:

    • Cytotoxische chemotherapie of andere chemotherapie waarvan bekend is dat deze myelosuppressief is: ≥21 dagen na de laatste dosis cytotoxische of myelosuppressieve chemotherapie (42 dagen indien eerder nitroso-ureum).
    • Middelen tegen kanker waarvan niet bekend is dat ze myelosuppressief zijn (bijv. niet geassocieerd met een verlaagd aantal bloedplaatjes of het absolute aantal neutrofielen [ANC]): ≥7 dagen na de laatste dosis van het middel.
    • Monoklonale antilichamen ≥ 3 halfwaardetijden moeten zijn verstreken na infusie van de laatste dosis antilichaam (inclusief checkpoint-remmers), en toxiciteit gerelateerd aan eerdere antilichaamtherapie moet zijn hersteld tot graad ≤1.
    • Hematopoietische groeifactoren: ≥14 dagen na de laatste dosis van een langwerkende groeifactor (bijv. Neulasta) of 7 dagen voor een kortwerkende groeifactor. Voor middelen waarvan bekend is dat bijwerkingen (AE's) optreden na 7 dagen na toediening, moet deze periode worden verlengd tot na de tijd waarin bekend is dat bijwerkingen optreden. De duur van dit interval moet met de sponsor worden besproken.
    • Interleukinen, interferonen en cytokines (anders dan hematopoëtische groeifactoren): ≥21 dagen na voltooiing van interleukinen, interferonen of cytokines (anders dan hematopoëtische groeifactoren)
    • Stamcelinfusies (met of zonder totale lichaamsbestraling [TBI]): ≥84 dagen
    • Allogene (niet-autologe) beenmerg- of stamceltransplantatie, of elke stamcelinfusie inclusief donorlymfocyteninfusie of boostinfusie: ≥84 dagen na infusie en geen bewijs van graft-versus-hostziekte (GVHD)
    • Autologe stamcelinfusie inclusief boost-infusie: ≥42 dagen
    • Cellulaire therapie: ≥42 dagen na voltooiing van elk type cellulaire therapie (bijv. Gemodificeerde T-cellen, natuurlijke killercellen, dendritische cellen, enz.)
    • Bestralingstherapie (XRT)/externe bestraling inclusief protonen: ≥14 dagen na lokale XRT; ≥150 dagen na TBI, craniospinale XRT of bij bestraling tot ≥50% van het bekken; ≥42 dagen indien andere substantiële BM-straling
    • Radiofarmaceutische therapie (bijv. radioactief gemerkt antilichaam, 131I-metaiodobenzylguanidine): ≥42 dagen na systemisch toegediende radiofarmaceutische therapie.

  • Adequate beenmergfunctie, gedefinieerd als:

    • ANC ≥1,0 ​​× 10^9/Liter (L)
    • Aantal bloedplaatjes ≥100 × 10^9/L (onafhankelijk van transfusie, gedefinieerd als het niet ontvangen van bloedplaatjestransfusies binnen een periode van 7 dagen voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel)
    • Hemoglobine ten minste 8,0 gram per deciliter (g/dl) bij baseline (bloedtransfusies zijn toegestaan ​​tijdens de screeningperiode om hemoglobinewaarden van minder dan 8,0 g/dl te corrigeren) Opmerking: Aangezien bloedtransfusies zijn toegestaan ​​om aan de hemoglobinecriteria te voldoen, mag niet bekend zijn dat het ongevoelig is voor transfusies van rode bloedcellen of bloedplaatjes.

  • Adequate nierfunctie, gedefinieerd als:

    • Een serumcreatinine op basis van leeftijd/geslacht, afgeleid van de formule van Schwartz voor het schatten van de glomerulaire filtratiesnelheid (GFR)
    • Of creatinineklaring of GFR ≥50 milliliter per minuut (ml/min)/1,73 vierkante meter (m^2) op basis van een creatininecollectie van 12 of 24 uur

  • Adequate leverfunctie, gedefinieerd als:

    • Bilirubine (som van geconjugeerd + ongeconjugeerd) ≤1,5 ​​× bovengrens van normaal (ULN) voor leeftijd
    • Alanine-aminotransferase (ALT) ≤110 eenheden per liter (U/L). Voor het doel van deze studie is de ULN voor ALT 45 U/L
    • Serumalbumine ≥2 g/dL
  • Geïnformeerde toestemming: Alle deelnemers en/of hun ouders of wettelijk gemachtigde vertegenwoordigers moeten een schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekenen. Instemming, indien van toepassing, zal worden verkregen volgens de richtlijnen van de instelling. Deelnemers moeten bereid zijn om alle aspecten van het protocol na te leven.

Uitsluitingscriteria:

  • Zwangerschap, borstvoeding, anticonceptie: vrouwen die borstvoeding geven of zwanger zijn bij screening of baseline (zoals gedocumenteerd door een positieve bèta-humaan chorion [β-hCG] of humaan choriongonadotrofine [hCG]-test met een minimale gevoeligheid van 25 internationale eenheden per liter [ IU/L] of gelijkwaardige eenheden van β-hCG [of hCG]). Een afzonderlijke nulmeting is vereist als een negatieve zwangerschapstest meer dan 72 uur vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel is verkregen.

    • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (alle postpuberale vrouwen worden beschouwd als in de vruchtbare leeftijd tenzij ze een vroege menopauze hebben [amenorroe gedurende ten minste 12 opeenvolgende maanden, in de juiste leeftijdsgroep, en zonder andere bekende of vermoedelijke oorzaak] of chirurgisch zijn gesteriliseerd [d.w.z. bilaterale afbinding van de eileiders, totale hysterectomie of bilaterale ovariëctomie, alle met een operatie ten minste 1 maand vóór toediening]) die:
    • Ga niet akkoord met het gebruik van een zeer effectieve anticonceptiemethode gedurende de gehele studieperiode en gedurende 6 maanden na stopzetting van het studiegeneesmiddel, dwz:
    • Totale onthouding (als het hun favoriete en gebruikelijke levensstijl is);
    • Een intra-uterien apparaat (IUD) of intra-uterien systeem (IUS);
    • Een anticonceptie-implantaat;
    • Een oraal anticonceptivum (moet een stabiele dosis van hetzelfde orale hormonale anticonceptiemiddel hebben gedurende ten minste 4 weken vóór toediening van het onderzoeksgeneesmiddel en voor de duur van het onderzoek en gedurende 6 maanden na stopzetting van het studiegeneesmiddel); of
    • Heb geen gesteriliseerde partner met bevestigde azoöspermie.

Voor locaties buiten de Europese Unie (EU) is het toegestaan ​​dat als een zeer effectieve anticonceptiemethode niet geschikt of acceptabel is voor de deelnemer, of de deelnemer binnen 4 weken voorafgaand is begonnen met oraal hormonaal anticonceptiemiddel/dosis/dosis heeft aangepast/gewijzigd. om medicijntoediening te bestuderen, moet de deelnemer akkoord gaan met het gebruik van een medisch aanvaardbare anticonceptiemethode, dwz anticonceptiemethoden met dubbele barrière zoals condooms plus pessarium of cervix-/gewelfkapje met zaaddodend middel.

  • Mannen die geen succesvolle vasectomie hebben gehad (bevestigde azoöspermie) of als zij en hun vrouwelijke partners niet aan de bovenstaande criteria voldoen (dwz niet zwanger kunnen worden of zeer effectieve anticonceptie toepassen gedurende de onderzoeksperiode of gedurende 3 maanden na stopzetting van het studiegeneesmiddel) . Spermadonatie is niet toegestaan ​​tijdens de studieperiode of gedurende 3 maanden na stopzetting van de studiemedicatie.

    - Gelijktijdige medicatie:

  • Corticosteroïden: Deelnemers die corticosteroïden krijgen en die niet op een stabiele of afnemende dosis corticosteroïden zijn geweest gedurende ten minste 7 dagen voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel (behalve wanneer geïndiceerd voor metastasen van het centrale zenuwstelsel [CZS], dan mogen deelnemers gedurende ten minste 28 dagen)
  • Middelen tegen kanker: deelnemers die momenteel andere middelen tegen kanker krijgen
  • Anti-GVHD-middelen Post-transplantatie: deelnemers die ciclosporine, tacrolimus of andere middelen krijgen om graft-versus-hostziekte na beenmergtransplantatie te voorkomen

  • Sterke CYP3A4-inductoren/remmers

    • Kreeg eerdere therapie met eribulinemesylaat
    • Elke andere maligniteit waarvoor behandeling nodig was (behalve niet-melanome huidkanker, of histologisch bevestigde volledige excisie van carcinoom in situ), binnen 2 jaar voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
    • Overgevoelig is voor eribuline of voor één van de hulpstoffen
    • Heeft een voorgeschiedenis van virale hepatitis (B of C) zoals aangetoond door positieve serologie (aanwezigheid van antigenen) of heeft een ongecontroleerde infectie die behandeling vereist. Deelnemers met een bekende voorgeschiedenis van hepatitis B of C kunnen in aanmerking komen in afwachting van overeenstemming met de sponsor.
    • Heeft > Graad 1 perifere sensorische neuropathie of > Graad 1 perifere motorische neuropathie ingedeeld volgens de Modified ("Balis") Pediatrische Schaal van Perifere Neuropathieën
    • Heeft cardiale pathologie: deelnemers met bekend congestief hartfalen, symptomatische of linkerventrikel (LV) ejectiefractie <50% of verkortingsfractie <27%
    • Deelnemers met aangeboren lang QT-syndroom, bradyaritmieën of QTc >480 milliseconde (msec) op ten minste 2 afzonderlijke elektrocardiogrammen (ECG's).
    • Heeft een CZS-aandoening: deelnemers met hersenmetastasen of subdurale metastasen komen niet in aanmerking, tenzij de metastasen asymptomatisch zijn en geen behandeling nodig hebben of adequaat zijn behandeld door lokale therapie (bijv. Chirurgie of radiotherapie) en het gebruik van corticosteroïden voor deze indicatie hebben gestaakt voor ten minste 4 weken voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel. De radiografische stabiliteit moet worden bevestigd door de tijdens de screeningperiode uitgevoerde hersenscan (CT of MRI) met dezelfde beeldvormende modaliteit te vergelijken met een eerder uitgevoerde hersenscan (en indien van toepassing na lokale therapie). Deelnemers moeten klinisch stabiel zijn. Het is niet de bedoeling van dit protocol om deelnemers met actieve hersenmetastasen te behandelen.

Opmerking: CZS-beeldvorming is vereist om te bevestigen dat deelnemers in aanmerking komen met een bekende voorgeschiedenis van CZS-ziekte.

  • De volgende invasieve procedures hebben gehad of zijn van plan om deze te ondergaan:

    • Grote chirurgische ingreep of significant traumatisch letsel binnen 28 dagen voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
    • Laparoscopische procedure of open biopsie binnen 7 dagen voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
    • Plaatsing van een centrale lijn of plaatsing van een subcutane poort wordt niet als een grote operatie beschouwd, maar moet ten minste 2 dagen voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel worden geplaatst
    • Kernbiopsie, inclusief beenmergbiopsie, binnen 2 dagen voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
    • Aspireer met een fijne naald binnen 3 dagen voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
  • Heeft een ernstige bijkomende ziekte die naar de mening van de onderzoeker(s) de veiligheid van de deelnemer kan aantasten of de onderzoeksbeoordelingen kan verstoren
  • Deelnemers met bekend humaan immunodeficiëntievirus (HIV); vanwege een gebrek aan beschikbare veiligheidsgegevens voor eribuline-therapie bij met HIV geïnfecteerde deelnemers

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Eribulin-mesylaat 1,4 mg/m^2: RMS
Pediatrische deelnemers met recidiverend/refractair rabdomyosarcoom (RMS) zullen eribulinemesylaat toegediend krijgen als een intraveneuze (IV) infusie op dag 1 en 8 van elke cyclus van 21 dagen in een dosis van 1,4 milligram per vierkante meter (mg/m^2). Deelnemers zullen de studietherapie voortzetten tot progressie van de ziekte (volgens Response Evaluation Criteria In Solid Tumors [RECIST] 1.1), ondraaglijke toxiciteit of intrekking van toestemming.
Geneesmiddel: Eribuline-mesylaat
Intraveneuze infusie
Experimenteel: Eribulinmesylaat 1,4 mg/m^2: NRSTS
Pediatrische deelnemers met niet-rhabdomyosarcoom wekedelensarcoom (NRSTS) zullen eribulinemesylaat toegediend krijgen als een IV-infusie op dag 1 en 8 van elke cyclus van 21 dagen in een dosis van 1,4 mg/m^2. Deelnemers zullen de studietherapie voortzetten tot progressie van de ziekte (volgens RECIST 1.1), ondraaglijke toxiciteit of intrekking van toestemming.
Geneesmiddel: Eribuline-mesylaat
Intraveneuze infusie
Experimenteel: Eribulinmesylaat 1,4 mg/m^2: EWS
Pediatrische deelnemers met Ewing-sarcoom (EWS) krijgen eribulinemesylaat toegediend als een IV-infusie op dag 1 en 8 van elke cyclus van 21 dagen in een dosis van 1,4 mg/m^2. Deelnemers zullen de studietherapie voortzetten tot progressie van de ziekte (volgens RECIST 1.1), ondraaglijke toxiciteit of intrekking van toestemming.
Geneesmiddel: Eribuline-mesylaat
Intraveneuze infusie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met objectieve respons
Tijdsspanne: Vanaf de datum van randomisatie tot de eerste documentatie van ziekteprogressie (PD) of de datum van overlijden, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed (ongeveer 32 maanden)
Percentage deelnemers dat een best objectieve respons bereikt van gedeeltelijke respons (PR) of volledige respons (CR) volgens RECIST 1.1, tot 24 weken nadat alle deelnemers de responsbeoordeling hebben voltooid. De beoordeling van de respons werd bepaald door de onderzoeker. CR werd gedefinieerd als het verdwijnen van alle doellaesies. Alle pathologische lymfeklieren (doelwit of niet-doelwit) moeten een reductie in de korte as hebben gehad tot minder dan (<) 10 millimeter (mm). PR werd gedefinieerd als een afname van ten minste 30 procent (%) in de som van de diameters van de doellaesies, met als referentie de somdiameters van de basislijn.
Vanaf de datum van randomisatie tot de eerste documentatie van ziekteprogressie (PD) of de datum van overlijden, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed (ongeveer 32 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Progressievrije overleving (PFS)
Tijdsspanne: Vanaf de tijd vanaf de datum van de eerste dosis tot de datum van ziekteprogressie (PD) of de datum van overlijden, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed (tot ongeveer 32 maanden)
PFS werd gedefinieerd als de tijd vanaf de datum van de eerste dosis tot de datum van PD of de datum van overlijden (afhankelijk van wat zich het eerst voordeed). PD werd gedefinieerd als een toename van ten minste 20% in de som van de diameters van doellaesies, waarbij de kleinste som van het onderzoek als referentie werd genomen (dit omvatte het basisbedrag als dat het kleinste van het onderzoek was). Naast de relatieve toename van 20% moet de som ook een absolute toename van minimaal 5 mm aantonen. (Opmerking: het verschijnen van een of meer nieuwe laesies werd ook als progressie beschouwd). Gegevens voor dit secundaire eindpunt werden verzameld en geanalyseerd tot aan de primaire voltooiingsdatum (PCD). Aangezien er geen verdere gegevens zijn verzameld, worden de gegevens daarom alleen tot PCD gerapporteerd.
Vanaf de tijd vanaf de datum van de eerste dosis tot de datum van ziekteprogressie (PD) of de datum van overlijden, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed (tot ongeveer 32 maanden)
Aantal deelnemers met eventuele tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (AE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf de datum van toediening van de eerste dosis tot 28 dagen na de laatste dosis, of tot herstel, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed (tot ongeveer 45 maanden)
Een AE was een ongewenst medisch voorval bij een deelnemer die een onderzoeksproduct kreeg toegediend. Een SAE was elke ongewenste medische gebeurtenis die bij welke dosis dan ook: resulteerde in de dood; levensbedreigend; ziekenhuisopname van de deelnemer of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist; resulteerde in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid; een aangeboren afwijking/geboorteafwijking was (bij het kind van een deelnemer die werd blootgesteld aan het onderzoeksgeneesmiddel). Een tijdens de behandeling optredende bijwerking (TEAE) werd gedefinieerd als een bijwerking die opduikt tijdens de behandeling, afwezig was bij de voorbehandeling (baseline) of (1) opnieuw opduikt tijdens de behandeling, aanwezig was bij de voorbehandeling (baseline) maar stopte vóór de behandeling, of ( 2) verslechtert in ernst tijdens de behandeling ten opzichte van de toestand vóór de behandeling, wanneer de AE ​​continu is.
Vanaf de datum van toediening van de eerste dosis tot 28 dagen na de laatste dosis, of tot herstel, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed (tot ongeveer 45 maanden)
Aantal deelnemers met een verschuiving van baseline naar slechtste post-baseline Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Graad in laboratoriumwaarde
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot ongeveer 32 maanden
Laboratoriumresultaten werden beoordeeld met behulp van CTCAE versie 4.03. Volgens CTCAE schaalt Graad 1 als Mild; Graad 2 schaalt als matig; Graad 3 schaalt als ernstig of medisch significant maar niet onmiddellijk levensbedreigend; Graad 4 schalen als levensbedreigende gevolgen. Gegevens voor dit secundaire eindpunt werden verzameld en geanalyseerd tot aan de PCD. Aangezien er geen verdere gegevens zijn verzameld, worden de gegevens daarom alleen tot PCD gerapporteerd.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot ongeveer 32 maanden
Aantal deelnemers met klinisch significante verandering ten opzichte van baseline in elektrocardiogram (ECG) waarden
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot ongeveer 32 maanden
Gegevens voor dit secundaire eindpunt werden verzameld en geanalyseerd tot aan de PCD. Aangezien er geen verdere gegevens zijn verzameld, worden de gegevens daarom alleen tot PCD gerapporteerd.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot ongeveer 32 maanden
Aantal deelnemers met klinisch significante verandering ten opzichte van baseline in waarden voor vitale functies
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot ongeveer 32 maanden
Gegevens voor dit secundaire eindpunt werden verzameld en geanalyseerd tot aan de PCD. Aangezien er geen verdere gegevens zijn verzameld, worden de gegevens daarom alleen tot PCD gerapporteerd.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot ongeveer 32 maanden
Aantal deelnemers met verschuiving van baseline naar slechtste post-baseline voor Lansky Play-prestatieschaal
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer 32 maanden
Verminderde dagelijkse activiteiten werden beoordeeld met behulp van de Lansky Play Performance Scale, waarbij 100=volledig actief; 90=kleine beperkingen in zware fysieke activiteit; 80=actief, wordt sneller moe; 70=grotere spelbeperking, minder tijd besteed aan spelactiviteit; 60=up and around, actief spel minimaal; stillere activiteiten; 50=een groot deel van de dag rondslingeren; geen actief spel, allemaal rustig spel en activiteiten; 40=voornamelijk in bed; rustige activiteiten; 30=bedlegerig; heeft hulp nodig, zelfs voor rustig spelen; 20=slaapt vaak; beperkt spelen tot zeer passieve activiteiten; 10=speelt niet en komt niet uit bed; 5=reageert niet 0=dood. Gegevens voor dit secundaire eindpunt werden verzameld en geanalyseerd tot aan de PCD. Aangezien er geen verdere gegevens zijn verzameld, worden de gegevens daarom alleen tot PCD gerapporteerd.
Basislijn tot ongeveer 32 maanden
Aantal deelnemers met verschuiving van baseline naar slechtste post-baseline voor Karnofsky Performance Status Scores
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer 32 maanden
Karnofsky-prestatiestatus beoordeeld als beste en slechtste scoreverandering ten opzichte van baseline met behulp van Karnofsky-prestatiecriteria.Score geclassificeerde deelnemers op basis van functionele beperkingen. Bereik van 0-100, lagere score, slechtste overleving voor de meest ernstige ziekten, 100=normaal;geen klachten;geen tekenen van ziekte;90=in staat normale activiteit uit te oefenen met inspanning, lichte tekenen of symptomen van ziekte;80=normale activiteit met inspanning;enkele tekenen of symptomen van ziekte;70=zorgt voor zichzelf;niet in staat normale bezigheden uit te oefenen of actief werk te doen;60=heeft af en toe hulp nodig, maar kan in de meeste persoonlijke behoeften voorzien;50=heeft veel hulp nodig;frequente medische hulp care;40=gehandicapt;heeft speciale zorg nodig; hulpverlening;30=ernstig gehandicapt;opname in het ziekenhuis geïndiceerd, hoewel de dood niet op handen is;20=ernstig ziek;opname in het ziekenhuis; 10=stervend;fatale processen worden geleidelijk erger;0=dood.Er zijn gegevens voor dit eindpunt verzameld;geanalyseerd tot PCD. Aangezien er geen verdere gegevens worden verzameld, worden de gegevens daarom alleen tot PCD gerapporteerd.
Basislijn tot ongeveer 32 maanden
Responsduur (DOR)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste documentatie van PR of CR tot de dag van ziekteprogressie of overlijden (tot ongeveer 32 maanden)
DOR werd gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste datum van gedocumenteerde PR of CR tot de datum van ziekteprogressie of de datum van overlijden (afhankelijk van wat zich het eerst voordeed). CR werd gedefinieerd als het verdwijnen van alle doellaesies. Alle pathologische lymfeklieren (doelwit of niet-doelwit) moeten een reductie in de korte as hebben tot <10 mm. PR werd gedefinieerd als een afname van ten minste 30% in de som van de diameters van de doellaesies, met als referentie de somdiameters van de basislijn. PD werd gedefinieerd als een toename van ten minste 20% in de som van de diameters van doellaesies, waarbij de kleinste som van het onderzoek als referentie werd genomen (dit omvatte het basisbedrag als dat het kleinste van het onderzoek was). Gegevens voor dit secundaire eindpunt werden verzameld en geanalyseerd tot aan de PCD. Aangezien er geen verdere gegevens zijn verzameld, worden de gegevens daarom alleen tot PCD gerapporteerd.
Vanaf de eerste documentatie van PR of CR tot de dag van ziekteprogressie of overlijden (tot ongeveer 32 maanden)
Algehele overleving (OS)
Tijdsspanne: Vanaf de dag van de eerste dosis tot de dag van overlijden, tot ongeveer 45 maanden
OS werd gedefinieerd als de tijd vanaf de datum van de eerste dosis tot de datum van overlijden.
Vanaf de dag van de eerste dosis tot de dag van overlijden, tot ongeveer 45 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Eisai Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 april 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

7 januari 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 januari 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 februari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 februari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 februari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 oktober 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 september 2022

Laatst geverifieerd

1 januari 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • E7389-G000-223

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ewing-sarcoom

Klinische onderzoeken op Eribuline-mesylaat

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Australia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren