Étude pour évaluer l'innocuité et l'activité préliminaire du mésylate d'éribuline chez les participants pédiatriques atteints de rhabdomyosarcome (RMS) récidivant/réfractaire, de sarcome des tissus mous non rhabdomyosarcome (NRSTS) et de sarcome d'Ewing (EWS)
7 septembre 2022 mis à jour par: Eisai Inc.
Une étude de phase 2, multicentrique et ouverte pour évaluer l'innocuité et l'activité préliminaire du mésylate d'éribuline chez des sujets pédiatriques atteints de rhabdomyosarcome (RMS) récidivant/réfractaire, de sarcome des tissus mous non rhabdomyosarcome (NRSTS) et de sarcome d'Ewing (EWS)
Cette étude sera menée en tant qu'évaluation de l'innocuité et de l'activité préliminaire du mésylate d'éribuline chez les participants pédiatriques atteints de rhabdomyosarcome (RMS) récidivant/réfractaire, de sarcome des tissus mous non rhabdomyosarcome (NRSTS) ou de sarcome d'Ewing (EWS) afin de déterminer si chaque cohorte justifie une enquête plus approfondie.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
23
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Loma Linda, California, États-Unis, 92350
- Loma Linda University Cancer Center
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Southern California Permanente Medical Group
-
Orange, California, États-Unis, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
San Diego, California, États-Unis, 92123
- Rady Children's Hospital- San Diego
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
- Nemours / A.I. duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
- Nemours Children's Clinic
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Riley Hospital for Children - Indiana University
-
-
Iowa
-
Des Moines, Iowa, États-Unis, 50309
- Blank Children's Hospital
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
- Norton Children's Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- CS Mott Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
- University of Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08853
- Rutgers Cancer Institute of Nj
-
-
New York
-
New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, États-Unis, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, États-Unis, 97227
- Randall Children's Hospital at Legacy Emanuel
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, États-Unis, 17822
- Geisinger Medical Center
-
Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
- Penn State Health Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Vanderbilt Ingram Cancer Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75235
- Children's Medical Center
-
Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
- Methodist Children's Hospital of South Texas
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
- Children's Hosptial of The King's Daughters
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Seattle Children's
-
Spokane, Washington, États-Unis, 99204
- Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 an à 18 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Âge : ≥12 mois à <18 ans au moment du consentement éclairé
- Diagnostic : rhabdomyosarcome confirmé histologiquement (RMS), sarcome des tissus mous non rhabdomyosarcome (NRSTS) (grade 2 ou 3) ou sarcome d'Ewing (EWS) en rechute ou réfractaire (échec du traitement de première ligne)
La présence d'une maladie mesurable répondant aux critères suivants :
- Au moins 1 lésion de ≥ 1,0 centimètre (cm) dans le diamètre le plus long pour un ganglion non lymphatique ou ≥ 1,5 cm dans le diamètre de l'axe court pour un ganglion lymphatique qui est mesurable en série selon les critères d'évaluation de la réponse dans les tumeurs solides (RECIST) 1.1 par tomodensitométrie/imagerie par résonance magnétique (CT/IRM).
- Les lésions qui ont subi une radiothérapie doivent montrer des signes radiographiques ultérieurs d'augmentation de taille d'au moins 20 % pour être considérées comme une lésion cible.
- Options thérapeutiques : L'état pathologique actuel du participant doit être un état pour lequel il n'existe aucun traitement curatif connu ou traitement prouvé pour prolonger la survie avec une qualité de vie acceptable.
- Niveau de performance : score de performance ≥ 50 %. Karnofsky (pour les participants >16 ans) ou Lansky (pour les participants ≤16 ans). Les participants qui sont incapables de marcher en raison d'une paralysie et/ou de chirurgies antérieures, mais qui sont en fauteuil roulant, seront considérés comme ambulatoires aux fins de l'évaluation du score de performance.
Les participants doivent avoir complètement récupéré des effets toxiques aigus de tous les traitements anticancéreux antérieurs et doivent respecter la durée minimale suivante d'un traitement anticancéreux antérieur avant l'administration du médicament à l'étude. Si, après le délai requis, les critères d'éligibilité numériques sont remplis, par exemple, les critères de numération globulaire, le participant est considéré comme ayant récupéré de manière adéquate :
- Chimiothérapie cytotoxique ou autre chimiothérapie connue pour être myélosuppressive : ≥ 21 jours après la dernière dose de chimiothérapie cytotoxique ou myélosuppressive (42 jours si nitrosourée antérieure).
- Agents anticancéreux non connus pour être myélosuppresseurs (p. ex., non associés à une réduction du nombre de plaquettes ou du nombre absolu de neutrophiles [ANC]) : ≥ 7 jours après la dernière dose d'agent.
- Les anticorps monoclonaux ≥ 3 demi-vies doivent s'être écoulées depuis la perfusion de la dernière dose d'anticorps (y compris les inhibiteurs de point de contrôle), et la toxicité liée à un traitement antérieur par anticorps doit être récupérée à un grade ≤ 1.
- Facteurs de croissance hématopoïétiques : ≥ 14 jours après la dernière dose d'un facteur de croissance à action prolongée (par exemple, Neulasta) ou 7 jours pour un facteur de croissance à action brève. Pour les agents qui ont des événements indésirables (EI) connus survenus au-delà de 7 jours après l'administration, cette période doit être prolongée au-delà de la période pendant laquelle les EI sont connus pour se produire. La durée de cet intervalle doit être discutée avec le sponsor.
- Interleukines, interférons et cytokines (autres que les facteurs de croissance hématopoïétiques) : ≥ 21 jours après la fin des interleukines, interférons ou cytokines (autres que les facteurs de croissance hématopoïétiques)
- Perfusions de cellules souches (avec ou sans irradiation corporelle totale [TBI]) : ≥ 84 jours
- Greffe allogénique (non autologue) de moelle osseuse ou de cellules souches, ou toute perfusion de cellules souches, y compris la perfusion de lymphocytes du donneur ou la perfusion de rappel : ≥ 84 jours après la perfusion et aucun signe de maladie du greffon contre l'hôte (GVHD)
- Perfusion de cellules souches autologues, y compris perfusion de rappel : ≥ 42 jours
- Thérapie cellulaire : ≥ 42 jours après la fin de tout type de thérapie cellulaire (par exemple, lymphocytes T modifiés, cellules tueuses naturelles, cellules dendritiques, etc.)
- Radiothérapie (XRT)/irradiation par faisceau externe, y compris les protons : ≥ 14 jours après la XRT locale ; ≥ 150 jours après un TBI, une XRT craniospinale ou si une radiothérapie à ≥ 50 % du bassin ; ≥ 42 jours si autre rayonnement BM substantiel
- Traitement radiopharmaceutique (p. ex., anticorps radiomarqué, 131I-métaiodobenzylguanidine) : ≥ 42 jours après un traitement radiopharmaceutique administré par voie systémique.
Fonction adéquate de la moelle osseuse, définie comme :
- ANC ≥1.0 × 10^9/Litre (L)
- Numération plaquettaire ≥ 100 × 10 ^ 9 / L (transfusion indépendante, définie comme ne recevant pas de transfusions de plaquettes dans les 7 jours précédant l'administration du médicament à l'étude)
- Hémoglobine d'au moins 8,0 grammes par décilitre (g/dL) au départ (les transfusions sanguines sont autorisées pendant la période de dépistage pour corriger les valeurs d'hémoglobine inférieures à 8,0 g/dL) Remarque : Comme les transfusions sanguines sont autorisées pour répondre aux critères d'hémoglobine, les participants nécessitant une transfusion ne doit pas être connu pour être réfractaire aux transfusions de globules rouges ou de plaquettes.
Fonction rénale adéquate, définie comme :
- Une créatinine sérique basée sur l'âge/le sexe, dérivée de la formule de Schwartz pour estimer le débit de filtration glomérulaire (DFG)
- Ou clairance de la créatinine ou DFG ≥ 50 millilitres par minute (mL/min)/1,73 mètre carré (m^2) sur la base d'un prélèvement de créatinine urinaire sur 12 ou 24 heures
Fonction hépatique adéquate, définie comme :
- Bilirubine (somme conjuguée + non conjuguée) ≤ 1,5 × limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge
- Alanine aminotransférase (ALT) ≤110 unités par litre (U/L). Aux fins de cette étude, la LSN pour l'ALT est de 45 U/L
- Albumine sérique ≥2 g/dL
- Consentement éclairé : Tous les participants et/ou leurs parents ou représentants légalement autorisés doivent signer un consentement éclairé écrit. L'assentiment, le cas échéant, sera obtenu conformément aux directives institutionnelles. Les participants doivent être disposés à se conformer à tous les aspects du protocole.
Critère d'exclusion:
Grossesse, allaitement, contraception : les femmes qui allaitent ou qui sont enceintes au moment du dépistage ou de l'inclusion (comme documenté par un test positif de bêta-chorionique humain [β-hCG] ou de gonadotrophine chorionique humaine [hCG] avec une sensibilité minimale de 25 unités internationales par litre [ UI/L] ou unités équivalentes de β-hCG [ou hCG]). Une évaluation de base distincte est requise si un test de grossesse de dépistage négatif a été obtenu plus de 72 heures avant la première dose du médicament à l'étude.
- Femmes en âge de procréer (toutes les femmes post-pubères seront considérées comme en âge de procréer, sauf si elles ont une ménopause précoce [aménorrhée pendant au moins 12 mois consécutifs, dans le groupe d'âge approprié et sans autre cause connue ou suspectée] ou ont été stérilisées chirurgicalement [c.-à-d., ligature bilatérale des trompes, hystérectomie totale ou ovariectomie bilatérale, toutes avec chirurgie au moins 1 mois avant l'administration]) qui :
- N'acceptez pas d'utiliser une méthode de contraception hautement efficace pendant toute la période d'étude et pendant 6 mois après l'arrêt du médicament à l'étude, c'est-à-dire :
- Abstinence totale (si c'est leur mode de vie préféré et habituel);
- Un dispositif intra-utérin (DIU) ou un système intra-utérin (IUS);
- Un implant contraceptif;
- Un contraceptif oral (doit être sur une dose stable du même produit contraceptif hormonal oral pendant au moins 4 semaines avant l'administration du médicament à l'étude et pendant la durée de l'étude et pendant 6 mois après l'arrêt du médicament à l'étude ); ou alors
- Ne pas avoir de partenaire vasectomisé avec une azoospermie confirmée.
Pour les sites en dehors de l'Union européenne (UE), il est permis que si une méthode de contraception hautement efficace n'est pas appropriée ou acceptable pour le participant, ou si le participant a commencé/ajusté/modifié le produit/la dose de contraceptif hormonal oral dans les 4 semaines précédant pour étudier l'administration de médicaments, le participant doit accepter d'utiliser une méthode de contraception médicalement acceptable, c'est-à-dire des méthodes de contraception à double barrière telles que des préservatifs plus un diaphragme ou une cape cervicale/voûte avec spermicide.
Les hommes qui n'ont pas eu de vasectomie réussie (azoospermie confirmée) ou si eux et leurs partenaires féminines ne répondent pas aux critères ci-dessus (c'est-à-dire qu'ils ne sont pas en âge de procréer ou pratiquent une contraception très efficace pendant toute la période d'étude ou pendant 3 mois après l'arrêt du médicament à l'étude) . Aucun don de sperme n'est autorisé pendant la période d'étude ou pendant 3 mois après l'arrêt du médicament à l'étude.
- Médicaments concomitants :
- Corticostéroïdes : les participants recevant des corticostéroïdes qui n'ont pas reçu une dose stable ou décroissante de corticostéroïdes pendant au moins 7 jours avant l'administration du médicament à l'étude (sauf lorsqu'il est indiqué pour les métastases du système nerveux central [SNC], alors les participants ne doivent pas avoir reçu de corticostéroïdes pendant au moins 28 jours)
- Agents anticancéreux : participants qui reçoivent actuellement d'autres agents anticancéreux
- Agents anti-GVHD Post-transplantation : participants qui reçoivent de la cyclosporine, du tacrolimus ou d'autres agents pour prévenir la réaction du greffon contre l'hôte après une greffe de moelle osseuse
Inducteurs/inhibiteurs puissants du CYP3A4
- A reçu un traitement antérieur avec du mésylate d'éribuline
- Toute autre tumeur maligne nécessitant un traitement (à l'exception du cancer de la peau autre que le mélanome ou de l'excision complète confirmée histologiquement du carcinome in situ), dans les 2 ans précédant l'administration du médicament à l'étude
- Présente une hypersensibilité à l'éribuline ou à l'un des excipients
- A des antécédents d'hépatite virale (B ou C) démontrée par une sérologie positive (présence d'antigènes) ou a une infection non contrôlée nécessitant un traitement. Les participants ayant des antécédents connus d'hépatite B ou C peuvent être éligibles sous réserve d'un accord avec le sponsor.
- A une neuropathie sensorielle périphérique de grade > 1 ou une neuropathie motrice périphérique de grade > 1 selon l'échelle pédiatrique modifiée ("Balis") des neuropathies périphériques
- Présente une pathologie cardiaque : participants atteints d'insuffisance cardiaque congestive connue, symptomatique ou fraction d'éjection ventriculaire gauche (LV) <50 % ou fraction de raccourcissement <27 %
- Participants atteints du syndrome du QT long congénital, de bradyarythmies ou d'un QTc> 480 millisecondes (msec) sur au moins 2 électrocardiogrammes (ECG) distincts.
- A une maladie du SNC : les participants présentant des métastases cérébrales ou sous-durales ne sont pas éligibles, sauf si les métastases sont asymptomatiques et ne nécessitent pas de traitement ou ont été traitées de manière adéquate par une thérapie locale (par exemple, chirurgie ou radiothérapie) et ont cessé l'utilisation de corticostéroïdes pour cette indication pendant au moins moins 4 semaines avant l'administration du médicament à l'étude. La confirmation de la stabilité radiographique doit être effectuée en comparant le scanner cérébral (CT ou IRM) réalisé pendant la période de dépistage, en utilisant la même modalité d'imagerie, à un scanner cérébral réalisé plus tôt (et après un traitement local, le cas échéant). Les participants doivent être cliniquement stables. Ce n'est pas l'intention de ce protocole de traiter les participants avec des métastases cérébrales actives.
Remarque : L'imagerie du SNC est requise pour confirmer l'admissibilité des participants ayant des antécédents connus de maladie du SNC.
Vous avez subi ou prévoyez de subir les interventions invasives suivantes :
- Intervention chirurgicale majeure ou blessure traumatique importante dans les 28 jours précédant l'administration du médicament à l'étude
- Procédure laparoscopique ou biopsie ouverte dans les 7 jours précédant l'administration du médicament à l'étude
- Le placement de la ligne centrale ou le placement du port sous-cutané n'est pas considéré comme une chirurgie majeure, mais doit être placé au moins 2 jours avant l'administration du médicament à l'étude
- Biopsie au trocart, y compris biopsie de la moelle osseuse, dans les 2 jours précédant l'administration du médicament à l'étude
- Aspiration à l'aiguille fine dans les 3 jours précédant l'administration du médicament à l'étude
- A une maladie concomitante grave qui, de l'avis du ou des investigateurs, pourrait affecter la sécurité du participant ou interférer avec les évaluations de l'étude
- Participants avec le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) connu ; en raison du manque de données de sécurité disponibles pour le traitement à l'éribuline chez les participants infectés par le VIH
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Mésylate d'éribuline 1,4 mg/m^2 : RMS
Les participants pédiatriques atteints de rhabdomyosarcome (RMS) récidivant/réfractaire recevront du mésylate d'éribuline administré par perfusion intraveineuse (IV) les jours 1 et 8 de chaque cycle de 21 jours à une dose de 1,4 milligrammes par mètre carré (mg/m^2).
Les participants poursuivront le traitement de l'étude jusqu'à la progression de la maladie (selon les critères d'évaluation de la réponse dans les tumeurs solides [RECIST] 1.1), une toxicité intolérable ou le retrait du consentement.
|
Perfusion intraveineuse
|
|
Expérimental: Mésylate d'éribuline 1,4 mg/m^2 : NRSTS
Les participants pédiatriques atteints d'un sarcome des tissus mous non rhabdomyosarcome (NRSTS) recevront du mésylate d'éribuline administré en perfusion IV les jours 1 et 8 de chaque cycle de 21 jours à une dose de 1,4 mg/m^2.
Les participants poursuivront le traitement de l'étude jusqu'à la progression de la maladie (selon RECIST 1.1), une toxicité intolérable ou le retrait du consentement.
|
Perfusion intraveineuse
|
|
Expérimental: Mésylate d'éribuline 1,4 mg/m^2 : EWS
Les participants pédiatriques atteints de sarcome d'Ewing (EWS) recevront du mésylate d'éribuline administré en perfusion IV les jours 1 et 8 de chaque cycle de 21 jours à une dose de 1,4 mg/m^2.
Les participants poursuivront le traitement de l'étude jusqu'à la progression de la maladie (selon RECIST 1.1), une toxicité intolérable ou le retrait du consentement.
|
Perfusion intraveineuse
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Pourcentage de participants ayant une réponse objective
Délai: De la date de randomisation jusqu'à la première documentation de la progression de la maladie (MP) ou la date du décès, selon la première éventualité (environ 32 mois)
|
Pourcentage de participants obtenant une meilleure réponse objective de réponse partielle (RP) ou de réponse complète (RC) selon RECIST 1.1, jusqu'à 24 semaines après que tous les participants ont terminé l'évaluation de la réponse.
L'évaluation de la réponse a été déterminée par l'investigateur.
La RC a été définie comme la disparition de toutes les lésions cibles.
Tout ganglion lymphatique pathologique (qu'il soit cible ou non cible) doit avoir une réduction dans le petit axe à moins de (<) 10 millimètres (mm).
La RP a été définie comme une diminution d'au moins 30 % (%) de la somme des diamètres des lésions cibles, en prenant comme référence la somme des diamètres de base.
|
De la date de randomisation jusqu'à la première documentation de la progression de la maladie (MP) ou la date du décès, selon la première éventualité (environ 32 mois)
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Survie sans progression (PFS)
Délai: À partir de la date de la première dose jusqu'à la date de progression de la maladie (MP) ou la date du décès, selon la première éventualité (jusqu'à environ 32 mois)
|
La SSP a été définie comme le temps écoulé entre la date de la première dose et la date de la MP ou la date du décès (selon la première éventualité).
La PD a été définie comme une augmentation d'au moins 20 % de la somme des diamètres des lésions cibles, en prenant comme référence la plus petite somme de l'étude (cela incluait la somme de référence si celle-ci était la plus petite de l'étude).
En plus de l'augmentation relative de 20 %, la somme doit également démontrer une augmentation absolue d'au moins 5 mm.
(Remarque : l'apparition d'une ou plusieurs nouvelles lésions était également considérée comme une progression).
Les données pour ce critère d'évaluation secondaire ont été recueillies et analysées jusqu'à la date d'achèvement primaire (PCD).
Comme il n'y a pas eu d'autres données collectées, les données sont donc rapportées jusqu'à la PCD uniquement.
|
À partir de la date de la première dose jusqu'à la date de progression de la maladie (MP) ou la date du décès, selon la première éventualité (jusqu'à environ 32 mois)
|
|
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) liés au traitement
Délai: De la date d'administration de la première dose jusqu'à 28 jours après la dernière dose, ou jusqu'à la résolution, selon la première éventualité (jusqu'à environ 45 mois)
|
Un EI était tout événement médical indésirable chez un participant ayant reçu un produit expérimental.
Un EIG était tout événement médical fâcheux qui, à n'importe quelle dose : entraînait la mort ; vie en danger; nécessite l'hospitalisation du participant ou la prolongation d'une hospitalisation existante ; a entraîné une invalidité/incapacité persistante ou importante ; était une anomalie congénitale/malformation congénitale (chez l'enfant d'un participant qui a été exposé au médicament à l'étude).
Un événement indésirable survenu pendant le traitement (TEAE) a été défini comme un EI qui apparaît pendant le traitement, ayant été absent au prétraitement (référence) ou (1) réapparaît pendant le traitement, ayant été présent au prétraitement (référence) mais s'est arrêté avant le traitement, ou ( 2) s'aggrave en sévérité pendant le traitement par rapport à l'état de prétraitement, lorsque l'EI est continu.
|
De la date d'administration de la première dose jusqu'à 28 jours après la dernière dose, ou jusqu'à la résolution, selon la première éventualité (jusqu'à environ 45 mois)
|
|
Nombre de participants avec un passage de la ligne de base à la pire après la ligne de base Critères communs de terminologie pour les événements indésirables (CTCAE) Grade en valeur de laboratoire
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à environ 32 mois
|
Les résultats de laboratoire ont été notés à l'aide de la version 4.03 du CTCAE.
Selon le CTCAE, les échelles de grade 1 sont douces ; Les échelles de 2e année sont modérées ; Échelles de grade 3 comme étant graves ou médicalement significatives mais ne mettant pas immédiatement la vie en danger ; Échelles de grade 4 comme conséquences potentiellement mortelles.
Les données pour ce critère secondaire ont été collectées et analysées jusqu'à la PCD.
Comme il n'y a pas eu d'autres données collectées, les données sont donc rapportées jusqu'à la PCD uniquement.
|
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à environ 32 mois
|
|
Nombre de participants présentant un changement cliniquement significatif par rapport aux valeurs initiales des électrocardiogrammes (ECG)
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à environ 32 mois
|
Les données pour ce critère secondaire ont été collectées et analysées jusqu'à la PCD.
Comme il n'y a pas eu d'autres données collectées, les données sont donc rapportées jusqu'à la PCD uniquement.
|
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à environ 32 mois
|
|
Nombre de participants présentant un changement cliniquement significatif par rapport au départ dans les valeurs des signes vitaux
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à environ 32 mois
|
Les données pour ce critère secondaire ont été collectées et analysées jusqu'à la PCD.
Comme il n'y a pas eu d'autres données collectées, les données sont donc rapportées jusqu'à la PCD uniquement.
|
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à environ 32 mois
|
|
Nombre de participants passant de la ligne de base à la pire après la ligne de base pour l'échelle de performance Lansky Play
Délai: Ligne de base jusqu'à environ 32 mois
|
Les activités réduites de la vie quotidienne ont été évaluées à l'aide de l'échelle de performance Lansky Play, où 100 = pleinement actif ; 90=restrictions mineures dans l'activité physique intense ; 80=actif, se fatigue plus vite ; 70=plus grande restriction de jeu, moins de temps passé à jouer ; 60 = haut et autour, jeu actif minimal ; activités plus calmes; 50 = allongé une grande partie de la journée ; pas de jeu actif, tous les jeux et activités tranquilles ; 40=principalement au lit ; activités tranquilles; 30 = alité ; a besoin d'aide même pour jouer tranquillement; 20=dort souvent ; jeu limité à des activités très passives ; 10=ne joue pas ou ne sort pas du lit ; 5=ne répond pas 0=mort.
Les données pour ce critère secondaire ont été collectées et analysées jusqu'à la PCD.
Comme il n'y a pas eu d'autres données collectées, les données sont donc rapportées jusqu'à la PCD uniquement.
|
Ligne de base jusqu'à environ 32 mois
|
|
Nombre de participants avec passage de la ligne de base au pire après la ligne de base pour les scores de statut de performance de Karnofsky
Délai: Ligne de base jusqu'à environ 32 mois
|
L'état de performance de Karnofsky est évalué comme le meilleur et le pire changement de score par rapport à la ligne de base en utilisant les critères de performance de Karnofsky. Le score a classé les participants en fonction de la déficience fonctionnelle.
Plages de 0 à 100, score inférieur, pire survie pour les maladies les plus graves, 100 = normal ; aucune plainte ; aucun signe de maladie ; 90 = capable de poursuivre une activité normale avec effort, signes ou symptômes mineurs de maladie ; 80 = activité normale avec effort ; quelques signes ou symptômes de maladie ; 70 = prend soin de soi ; incapable d'exercer une activité normale ou de faire un travail actif ; 60 = nécessite une assistance occasionnelle, mais capable de subvenir à la plupart de ses besoins personnels ; 50 = nécessite une assistance considérable ; soins médicaux fréquents soins ;40 =handicapé ;nécessite des soins particuliers ; assistance;30=gravement handicapé;hospitalisation indiquée,bien que la mort ne soit pas imminente;20=très malade;hospitalisation; 10 = moribond ; processus fatals s'aggravant progressivement ; 0 = mort. Les données pour ce paramètre ont été recueillies ; analysées jusqu'à la PCD.
Comme aucune autre donnée n'est collectée, les données sont donc rapportées jusqu'à la PCD uniquement.
|
Ligne de base jusqu'à environ 32 mois
|
|
Durée de la réponse (DOR)
Délai: Du jour de la première documentation de la RP ou de la RC au jour de la progression de la maladie ou du décès (jusqu'à environ 32 mois)
|
La DOR était définie comme le temps écoulé entre la première date de RP ou de RC documentée et la date de progression de la maladie ou la date du décès (selon la première éventualité).
La RC a été définie comme la disparition de toutes les lésions cibles.
Tout ganglion lymphatique pathologique (qu'il soit cible ou non cible) doit avoir une réduction dans le petit axe à < 10 mm.
La RP a été définie comme une diminution d'au moins 30 % de la somme des diamètres des lésions cibles, en prenant comme référence la somme des diamètres de base.
La PD a été définie comme une augmentation d'au moins 20 % de la somme des diamètres des lésions cibles, en prenant comme référence la plus petite somme de l'étude (cela incluait la somme de référence si celle-ci était la plus petite de l'étude).
Les données pour ce critère secondaire ont été collectées et analysées jusqu'à la PCD.
Comme il n'y a pas eu d'autres données collectées, les données sont donc rapportées jusqu'à la PCD uniquement.
|
Du jour de la première documentation de la RP ou de la RC au jour de la progression de la maladie ou du décès (jusqu'à environ 32 mois)
|
|
Survie globale (SG)
Délai: Du jour de la première dose au jour du décès, jusqu'à environ 45 mois
|
La SG a été définie comme le temps entre la date de la première dose et la date du décès.
|
Du jour de la première dose au jour du décès, jusqu'à environ 45 mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
17 avril 2018
Achèvement primaire (Réel)
7 janvier 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
21 janvier 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
15 février 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 février 2018
Première publication (Réel)
22 février 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
5 octobre 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
7 septembre 2022
Dernière vérification
1 janvier 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- E7389-G000-223
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
Essais cliniques sur Sarcome d'Ewing
-
IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di BolognaS. Anna HospitalInconnue
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterComplétéSarcome d'Ewing | Sarcome de type EwingÉtats-Unis
-
Sarcoma Alliance for Research through CollaborationComplétéLiposarcome | Sarcome ostéogénique | Sarcome d'Ewing/de type Ewing | Rhabdomyosarcome | Chondrosarcome mésenchymateuxÉtats-Unis
Essais cliniques sur Mésylate d'éribuline
-
Sun Yat-sen UniversityComplétéCancer du sein métastatique HER2 négatifChine
-
Delcath Systems Inc.RecrutementCancer du sein métastatique dans le foieÉtats-Unis, Italie