Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány az eribulin-mezilát biztonságosságának és előzetes aktivitásának felmérésére kiújult/refrakter rabdomiosarkómában (RMS), nem rhabdomyosarcomás lágyszöveti szarkómában (NRSTS) és Ewing-szarkómában (EWS) szenvedő gyermekeknél

2022. szeptember 7. frissítette: Eisai Inc.

2. fázisú, többközpontú, nyílt vizsgálat az eribulin-mezilát biztonságosságának és előzetes aktivitásának felmérésére relapszusos/refrakter rabdomiosarkómában (RMS), nem rhabdomyosarcomás lágyszöveti szarkómában (NRSTS) és Ewing Sarcomában szenvedő gyermekeknél

Ezt a vizsgálatot az eribulin-mezilát biztonságosságának és előzetes aktivitásának értékeléseként végzik relapszusban/refrakter rhabdomyosarcomában (RMS), nem rhabdomyosarcomás lágyrész-szarkómában (NRSTS) vagy Ewing-szarkómában (EWS) szenvedő gyermekgyógyászati ​​résztvevőknél annak meghatározására, hogy az egyes kohorszok további vizsgálatot indokol.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

23

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Loma Linda, California, Egyesült Államok, 92350
        • Loma Linda University Cancer Center
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Southern California Permanente Medical Group
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • Rady Children's Hospital- San Diego
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Egyesült Államok, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
        • Nemours / A.I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
        • Nemours Children's Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Riley Hospital for Children - Indiana University
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Egyesült Államok, 50309
        • Blank Children's Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • CS Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08853
        • Rutgers Cancer Institute of Nj
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97227
        • Randall Children's Hospital at Legacy Emanuel
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • Penn State Health Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
        • Children's Hosptial of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's
      • Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Életkor: ≥12 hónap és <18 év a tájékozott beleegyezés időpontjában
  • Diagnózis: Szövettanilag igazolt rhabdomyosarcoma (RMS), nem rhabdomyosarcoma lágyszöveti szarkóma (NRSTS) (2. vagy 3. fokozat) vagy Ewing-szarkóma (EWS), amely visszaesett vagy refrakter (sikertelen frontvonali terápia)

  • A következő kritériumoknak megfelelő mérhető betegség jelenléte:

    • Legalább 1 ≥1,0 ​​centiméteres (cm) lézió a leghosszabb átmérőben nem nyirokcsomó esetén, vagy ≥1,5 cm-es lézió a rövid tengely átmérőjében egy nyirokcsomó esetében, amely sorozatosan mérhető a szilárd daganatok válaszértékelési kritériumai (RECIST) szerint 1.1 számítógépes tomográfia/mágneses rezonancia képalkotás (CT/MRI) segítségével.
    • A sugárkezelésen átesett lézióknak legalább 20%-os méretnövekedést kell mutatniuk a későbbi radiográfiai bizonyítékoknak ahhoz, hogy célléziónak minősüljenek.
  • Terápiás lehetőségek: A résztvevő jelenlegi betegségállapotának olyannak kell lennie, amelyre nincs ismert gyógyító terápia vagy olyan terápia, amely bizonyítottan meghosszabbítja a túlélést elfogadható életminőség mellett.
  • Teljesítményszint: Teljesítmény pontszám ≥50%. Karnofsky (16 évesnél idősebb résztvevők számára) vagy Lansky (16 évesnél fiatalabb résztvevők számára). Azok a résztvevők, akik bénulás és/vagy korábbi műtétek miatt nem tudnak járni, de kerekesszékben ülnek, járóbetegnek minősülnek a teljesítménypontszám értékelése céljából.

  • A résztvevőknek teljesen felépülniük kell az összes korábbi rákellenes terápia akut toxikus hatásaiból, és a vizsgálati gyógyszer beadása előtt teljesíteniük kell az alábbi minimális időtartamot a korábbi rákellenes kezelés során. Ha az előírt időkeret elteltével teljesülnek a számszerű alkalmassági kritériumok, pl. a vérkép-kritériumok, akkor a résztvevőt megfelelően felépültnek kell tekinteni:

    • Citotoxikus kemoterápia vagy egyéb, ismerten myelosuppresszív kemoterápia: ≥21 nappal a citotoxikus vagy mieloszuppresszív kemoterápia utolsó adagja után (42 nappal, ha korábban nitrozoureát kapott).
    • Nem ismert mieloszuppresszív rákellenes szerek (pl. nem társul csökkent thrombocytaszámmal vagy abszolút neutrofilszámmal [ANC]): ≥7 nappal a szer utolsó adagja után.
    • A monoklonális antitestek ≥ 3 felezési idejének el kell telnie az utolsó antitest adag infúziója óta (beleértve az ellenőrzőpont-inhibitorokat is), és a korábbi antitest-kezeléssel kapcsolatos toxicitást ≤1-es fokozatra kell helyreállítani.
    • Hematopoietikus növekedési faktorok: ≥14 nappal a hosszú hatású növekedési faktor (pl. Neulasta) utolsó adagja után, vagy 7 nappal egy rövid hatású növekedési faktor esetén. Azoknál a szereknél, amelyeknél ismert nemkívánatos események (AE) fordulnak elő a beadást követő 7 napon túl, ezt az időszakot meg kell hosszabbítani azon az időn túl, amely alatt a nemkívánatos események előfordulása ismert. Ennek az intervallumnak az időtartamát meg kell beszélni a szponzorral.
    • Interleukinok, interferonok és citokinek (a vérképző növekedési faktorok kivételével): ≥21 nappal az interleukinok, interferonok vagy citokinek (a hematopoietikus növekedési faktorok kivételével) befejezése után
    • Őssejt-infúziók (teljes test besugárzással vagy anélkül [TBI]): ≥84 nap
    • Allogén (nem autológ) csontvelő- vagy őssejt-transzplantáció, vagy bármilyen őssejt-infúzió, beleértve a donor limfocita infúziót vagy az emlékeztető infúziót: ≥84 nappal az infúzió után, és nincs bizonyíték a graft versus host betegségre (GVHD)
    • Autológ őssejt-infúzió, beleértve az emlékeztető infúziót: ≥42 nap
    • Sejtterápia: ≥42 nappal bármely típusú sejtterápia befejezése után (pl. módosított T-sejtek, természetes gyilkos sejtek, dendritikus sejtek stb.)
    • Sugárterápia (XRT)/Külső sugaras besugárzás, beleértve a protonokat: ≥14 nappal a helyi XRT után; ≥150 nappal a TBI, craniospinalis XRT vagy a medence ≥50%-ának besugárzása után; ≥42 nap egyéb jelentős BM-sugárzás esetén
    • Radiofarmakon terápia (pl. radioaktívan jelölt antitest, 131I-metaiodobenzilguanidin): ≥42 nappal a szisztémásan alkalmazott radiofarmakon terápia után.

  • Megfelelő csontvelő-funkció, a következőképpen definiálva:

    • ANC ≥1,0 ​​× 10^9/liter (L)
    • Thrombocytaszám ≥100 × 10^9/l (transzfúziótól független, úgy definiálják, hogy nem kapnak vérlemezke-transzfúziót a vizsgált gyógyszer beadását megelőző 7 napon belül)
    • Hemoglobinszint legalább 8,0 gramm deciliterenként (g/dl) az alapvonalon (vérátömlesztés megengedett a szűrési időszakban a 8,0 g/dl-nél kisebb hemoglobinszint korrigálása érdekében) Megjegyzés: Mivel a vérátömlesztés megengedett, hogy megfeleljen a hemoglobin kritériumoknak, a transzfúziót igénylő résztvevők nem lehet tudni, hogy ellenáll a vörösvérsejt- vagy vérlemezke-transzfúziónak.

  • Megfelelő vesefunkció, a következőképpen definiálva:

    • A szérum kreatinin kor/nem alapján, a glomeruláris filtrációs ráta (GFR) becslésére szolgáló Schwartz-képletből származik.
    • Vagy kreatinin-clearance vagy GFR ≥50 milliliter/perc (mL/perc)/1,73 négyzetméter (m^2) 12 vagy 24 órás vizelet kreatiningyűjtés alapján

  • Megfelelő májfunkció, a következőképpen definiálva:

    • Bilirubin (konjugált + nem konjugált értékek összege) ≤1,5 ​​× a normál felső határ (ULN) az életkor szerint
    • Alanin-aminotranszferáz (ALT) ≤110 egység literenként (U/L). Ebben a vizsgálatban az ALT ULN értéke 45 U/L
    • Szérum albumin ≥2 g/dl
  • Tájékoztatott beleegyezés: Minden résztvevőnek és/vagy szüleinek vagy törvényes képviselőjének írásos beleegyező nyilatkozatot kell aláírnia. A hozzájárulást adott esetben az intézményi iránymutatások szerint kell megszerezni. A résztvevőknek hajlandónak kell lenniük a protokoll minden szempontjának megfelelni.

Kizárási kritériumok:

  • Terhesség, szoptatás, fogamzásgátlás: szoptató vagy terhes nők a szűrés vagy a kiindulási állapot idején (pozitív béta-humán chorion-[β-hCG] vagy humán koriongonadotropin [hCG] teszttel, legalább 25 nemzetközi egység literenkénti érzékenységgel. IU/L] vagy ezzel egyenértékű β-hCG [vagy hCG] egység). Külön kiindulási értékelésre van szükség, ha negatív szűrési terhességi tesztet kaptak több mint 72 órával a vizsgálati gyógyszer első adagja előtt.

    • Fogamzóképes nők (minden posztpubertás nő fogamzóképesnek minősül, kivéve, ha korai menopauza van [amenorrhoeás legalább 12 hónapig, a megfelelő korcsoportban, és egyéb ismert vagy gyanított ok nélkül], vagy műtéti úton sterilizálták őket [azaz kétoldali petevezeték lekötés, teljes méheltávolítás vagy kétoldali petefészek-eltávolítás, mindegyik műtéttel az adagolás előtt legalább 1 hónappal]), akik:
    • Ne járuljon hozzá egy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszer alkalmazásához a vizsgálat teljes időtartama alatt és a vizsgált gyógyszer abbahagyását követő 6 hónapig, azaz:
    • Teljes absztinencia (ha ez az általuk kedvelt és szokásos életmód);
    • Egy méhen belüli eszköz (IUD) vagy intrauterin rendszer (IUS);
    • Fogamzásgátló implantátum;
    • Orális fogamzásgátló (ugyanolyan orális hormonális fogamzásgátló készítmény stabil adagját kell szednie legalább 4 hétig a vizsgálati gyógyszer beadása előtt és a vizsgálat időtartama alatt, valamint a vizsgálati gyógyszer abbahagyása után 6 hónapig); vagy
    • Ne legyen vazektomizált partnere megerősített azoospermiával.

Az Európai Unión (EU) kívüli oldalakon megengedhető, hogy ha egy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszer nem megfelelő vagy nem elfogadható a résztvevő számára, vagy a résztvevő az orális hormonális fogamzásgátló készítményt/adagját az azt megelőző 4 héten belül elkezdte/módosította/változtatta. a gyógyszeradagolás tanulmányozására, akkor a résztvevőnek bele kell egyeznie egy orvosilag elfogadható fogamzásgátlási módszer alkalmazásába, azaz a kettős korlátos fogamzásgátlási módszerekbe, mint például az óvszer plusz rekeszizom vagy méhnyak/boltozat sapka spermiciddel.

  • Férfiak, akiknél nem esett át sikeres vazektómia (megerősített azoospermia), vagy ha ők és női partnereik nem felelnek meg a fenti kritériumoknak (azaz nem fogamzóképes korúak, vagy nagyon hatékony fogamzásgátlást alkalmaznak a vizsgálati időszak alatt vagy a vizsgált gyógyszer abbahagyása után 3 hónapig) . A sperma adományozása nem megengedett a vizsgálati időszak alatt vagy a vizsgált gyógyszer abbahagyása után 3 hónapig.

    - Egyidejűleg szedett gyógyszerek:

  • Kortikoszteroidok: Kortikoszteroidokat kapó résztvevők, akik a vizsgált gyógyszer beadása előtt legalább 7 napig nem kaptak stabil vagy csökkenő dózisú kortikoszteroidot (kivéve, ha a központi idegrendszeri [CNS] áttétek miatt javallott, akkor a résztvevők nem kaphatnak kortikoszteroidot legalább 7 napig 28 nap)
  • Rákellenes szerek: a résztvevők, akik jelenleg más rákellenes szereket kapnak
  • Anti-GVHD szerek Transzplantáció után: Azok a résztvevők, akik ciklosporint, takrolimuszt vagy más szereket kapnak a csontvelő-átültetés utáni graft versus-host betegség megelőzésére

  • Erős CYP3A4 induktorok/inhibitorok

    • Korábban eribulin-mezilátot kapott
    • Bármilyen más rosszindulatú daganat, amely kezelést igényel (kivéve a nem melanómás bőrrákot vagy a szövettanilag igazolt, teljes in situ karcinóma kimetszését) a vizsgált gyógyszer beadását megelőző 2 éven belül
    • Túlérzékeny az eribulinra vagy a készítmény bármely segédanyagára
    • A kórelőzményében vírusos hepatitis (B vagy C) szerepel, amint azt pozitív szerológia (antigének jelenléte) igazolta, vagy kezelést igénylő, kontrollálatlan fertőzése van. Azok a résztvevők, akiknek a kórtörténetében ismert volt hepatitis B vagy C, jogosultak lehetnek a szponzorral kötött megállapodásig.
    • 1. fokozatú perifériás szenzoros neuropátiája vagy > 1. fokozatú perifériás motoros neuropátiája van, a perifériás neuropátiák módosított ("Balis") gyermekgyógyászati ​​skálája szerint osztályozva
    • Szívpatológiája van: ismert pangásos szívelégtelenségben szenvedő résztvevők, akiknek tüneti vagy bal kamrai (LV) ejekciós frakciója <50% vagy rövidülő frakciója <27%
    • Veleszületett hosszú QT-szindrómával, bradyarrhythmiával vagy 480 msec-nél nagyobb QTc-vel rendelkező résztvevők legalább 2 külön elektrokardiogramon (EKG).
    • Központi idegrendszeri betegségben szenved: Az agyi vagy szubdurális metasztázisokkal rendelkező résztvevők nem jogosultak, kivéve, ha a metasztázisok tünetmentesek és nem igényelnek kezelést, vagy megfelelően kezelték helyi terápiával (pl. műtét vagy sugárterápia), és abbahagyták a kortikoszteroidok alkalmazását erre az indikációra. legalább 4 héttel a vizsgált gyógyszer beadása előtt. A radiográfiás stabilitás megerősítését úgy kell elvégezni, hogy összehasonlítják a Szűrési periódus alatt, ugyanazzal a képalkotó módszerrel végzett agyvizsgálatot (CT vagy MRI) a korábban (és adott esetben helyi terápia után) végzett agyvizsgálattal. A résztvevőknek klinikailag stabilnak kell lenniük. Ennek a protokollnak nem célja az aktív agyi metasztázisokkal rendelkező résztvevők kezelése.

Megjegyzés: Központi idegrendszeri képalkotás szükséges annak igazolására, hogy alkalmasak-e azokra a résztvevőkre, akiknek ismert központi idegrendszeri betegségük van.

  • Az alábbi invazív beavatkozásokon volt vagy tervezi ezeket:

    • Súlyos műtéti beavatkozás vagy jelentős traumás sérülés a vizsgált gyógyszer beadását megelőző 28 napon belül
    • Laparoszkópos eljárás vagy nyílt biopszia a vizsgált gyógyszer beadása előtt 7 napon belül
    • A centrális vezeték elhelyezése vagy a bőr alatti port elhelyezése nem számít jelentős műtétnek, de legalább 2 nappal a vizsgálati gyógyszer beadása előtt el kell helyezni
    • Magbiopszia, beleértve a csontvelő-biopsziát, a vizsgált gyógyszer beadása előtt 2 napon belül
    • Finom tűvel szívja fel a vizsgálati gyógyszer beadása előtt 3 napon belül
  • Bármilyen súlyos kísérő betegsége van, amely a vizsgáló(k) véleménye szerint befolyásolhatja a résztvevő biztonságát vagy befolyásolhatja a vizsgálat értékelését
  • Ismert humán immundeficiencia vírusban (HIV) szenvedő résztvevők; a HIV-fertőzött résztvevők eribulin-kezelésére vonatkozó biztonságossági adatok hiánya miatt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Eribulin-mezilát 1,4 mg/m2: RMS
A relapszusos/refrakter rhabdomyosarcomában (RMS) szenvedő gyermekgyógyászati ​​résztvevők intravénás (IV) infúzióban kapnak eribulin-mezilátot minden 21 napos ciklus 1. és 8. napján, 1,4 milligramm négyzetméterenként (mg/m22). A résztvevők a vizsgálati terápiát a betegség progressziójáig (a válasz értékelési kritériumai szilárd daganatokban [RECIST] 1.1), elviselhetetlen toxicitásig vagy a beleegyezés visszavonásáig folytatják.
Drog: Eribulin-mezilát
Intravénás infúzió
Kísérleti: Eribulin-mezilát 1,4 mg/m^2: NRSTS
A nem rhabdomyosarcoma lágyszöveti szarkómában (NRSTS) szenvedő gyermekgyógyászati ​​résztvevők eribulin-mezilátot kapnak IV infúzió formájában minden 21 napos ciklus 1. és 8. napján 1,4 mg/m2 dózisban. A résztvevők a vizsgálati terápiát a betegség progressziójáig (a RECIST 1.1 szerint), az elviselhetetlen toxicitásig vagy a beleegyezés visszavonásáig folytatják.
Drog: Eribulin-mezilát
Intravénás infúzió
Kísérleti: Eribulin-mezilát 1,4 mg/m^2: EWS
Az Ewing-szarkómában (EWS) szenvedő gyermekgyógyászati ​​résztvevők eribulin-mezilátot kapnak intravénás infúzió formájában minden 21 napos ciklus 1. és 8. napján 1,4 mg/m2 dózisban. A résztvevők a vizsgálati terápiát a betegség progressziójáig (a RECIST 1.1 szerint), az elviselhetetlen toxicitásig vagy a beleegyezés visszavonásáig folytatják.
Drog: Eribulin-mezilát
Intravénás infúzió

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az objektív választ adó résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A véletlen besorolás időpontjától a betegség progressziójának (PD) vagy a halál időpontjának első dokumentálásáig, attól függően, hogy melyik következett be előbb (körülbelül 32 hónap)
Azon résztvevők százalékos aránya, akik RECIST 1.1-enként a legjobb objektív választ (PR) vagy teljes választ (CR) értek el, legfeljebb 24 héttel azután, hogy az összes résztvevő befejezte a válaszértékelést. A válasz értékelését a vizsgáló határozta meg. A CR-t az összes céllézió eltűnéseként határozták meg. Bármely kóros nyirokcsomónak (legyen szó célpontról vagy nem célpontról) a rövid tengelyben (<) 10 milliméter (mm) alá kell csökkennie. A PR-t a célléziók átmérőinek összegének legalább 30 százalékos (%) csökkenéseként határoztuk meg, referenciaként az alapvonal-összeg átmérőket tekintve.
A véletlen besorolás időpontjától a betegség progressziójának (PD) vagy a halál időpontjának első dokumentálásáig, attól függően, hogy melyik következett be előbb (körülbelül 32 hónap)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Progressziómentes túlélés (PFS)
Időkeret: Az első adagtól a betegség progressziójának (PD) vagy a halál időpontjáig tartó időtől, attól függően, hogy melyik következett be előbb (legfeljebb 32 hónapig)
A PFS-t úgy határozták meg, mint az első adagolás dátumától a PD időpontjáig vagy a halál dátumáig eltelt időt (amelyik előbb következett be). A PD-t úgy határozták meg, mint a célléziók átmérőjének összegének legalább 20%-os növekedését, referenciaként a legkisebb összeget tekintve a vizsgálat során (ez tartalmazza az alapösszeget is, ha ez volt a legkisebb a vizsgálat során). A 20%-os relatív növekedés mellett az összegnek legalább 5 mm-es abszolút növekedést is kell mutatnia. (Megjegyzés: egy vagy több új elváltozás megjelenése is progressziónak minősült). Erre a másodlagos végpontra vonatkozó adatokat gyűjtöttük és elemeztük az elsődleges befejezési dátumig (PCD). Mivel további adatgyűjtés nem történt, ezért az adatokat csak a PCD-ig közöljük.
Az első adagtól a betegség progressziójának (PD) vagy a halál időpontjáig tartó időtől, attól függően, hogy melyik következett be előbb (legfeljebb 32 hónapig)
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) résztvevőinek száma
Időkeret: Az első adag beadásától számítva 28 nappal az utolsó adag után, vagy a gyógyulásig, attól függően, hogy melyik következett be előbb (legfeljebb 45 hónapig)
Az AE bármely nemkívánatos orvosi eseménynek minősült a résztvevőnél, aki vizsgálati készítményt kapott. A SAE minden olyan nemkívánatos orvosi esemény volt, amely bármely dózis esetén: halált eredményezett; életveszélyes; a résztvevők kórházi kezelését vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását igényli; tartós vagy jelentős rokkantságot/rokkantságot eredményezett; veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség volt (olyan résztvevő gyermekében, akit a vizsgálati gyógyszerrel kezeltek). A kezelés során felmerülő nemkívánatos esemény (TEAE) olyan nemkívánatos eseményként definiálható, amely a kezelés során jelentkezik, hiányzik a kezelés előtt (kiindulási állapot) vagy (1) újra jelentkezik a kezelés során, jelen volt a kezelés előtt (alapállapot), de a kezelés előtt abbahagyta, vagy ( 2) súlyosbodik a kezelés során a kezelés előtti állapothoz képest, amikor az AE folyamatos.
Az első adag beadásától számítva 28 nappal az utolsó adag után, vagy a gyógyulásig, attól függően, hogy melyik következett be előbb (legfeljebb 45 hónapig)
Azon résztvevők száma, akik a kiindulási értékről a legrosszabb kiindulási állapot utáni közös terminológiai kritériumok (CTCAE) laboratóriumi értékre való besorolásával érkeztek
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától körülbelül 32 hónapig
A laboratóriumi eredményeket a CTCAE 4.03-as verziójával osztályozták. A CTCAE szerint az 1. fokozat enyhe; 2. fokozat mérsékelt; 3. fokozatú, súlyos vagy orvosilag jelentős, de nem azonnal életveszélyes skálák; 4. fokozatú skálák, mint életveszélyes következmények. Erre a másodlagos végpontra vonatkozó adatokat gyűjtöttük és elemeztük a PCD-ig. Mivel további adatgyűjtés nem történt, ezért az adatokat csak a PCD-ig közöljük.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától körülbelül 32 hónapig
Azon résztvevők száma, akiknél az elektrokardiogram (EKG) értékei klinikailag szignifikánsan megváltoztak a kiindulási értékhez képest
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától körülbelül 32 hónapig
Erre a másodlagos végpontra vonatkozó adatokat gyűjtöttük és elemeztük a PCD-ig. Mivel további adatgyűjtés nem történt, ezért az adatokat csak a PCD-ig közöljük.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától körülbelül 32 hónapig
Azon résztvevők száma, akiknél klinikailag szignifikánsan megváltozott az életjelek értéke a kiindulási értékhez képest
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától körülbelül 32 hónapig
Erre a másodlagos végpontra vonatkozó adatokat gyűjtöttük és elemeztük a PCD-ig. Mivel további adatgyűjtés nem történt, ezért az adatokat csak a PCD-ig közöljük.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától körülbelül 32 hónapig
Azon résztvevők száma, akik az alapvonalról a legrosszabb utáni alapvonalra váltottak a Lansky Play teljesítményskálához
Időkeret: Kiindulási állapot körülbelül 32 hónapig
A napi életvitel csökkentett aktivitását a Lansky Play Performance Scale segítségével értékelték, ahol 100 = teljesen aktív; 90=kisebb korlátozások a megerőltető fizikai tevékenységben; 80=aktív, hamarabb elfárad; 70=nagyobb játékkorlátozás, kevesebb játéktevékenységgel töltött idő; 60=fel és körül, aktív játék minimális; csendesebb tevékenységek; 50=fekvés a nap nagy részében; nincs aktív játék, minden csendes játék és tevékenység; 40=főleg az ágyban; csendes tevékenységek; 30=ágyhoz kötött; segítségre van szüksége még a csendes játékhoz is; 20=gyakran alszik; a játék nagyon passzív tevékenységekre korlátozódik; 10=nem játszik és nem kel fel az ágyból; 5=nem reagál 0=halott. Erre a másodlagos végpontra vonatkozó adatokat gyűjtöttük és elemeztük a PCD-ig. Mivel további adatgyűjtés nem történt, ezért az adatokat csak a PCD-ig közöljük.
Kiindulási állapot körülbelül 32 hónapig
Azon résztvevők száma, akik eltolódtak az alapvonalról a legrosszabb utáni alapvonalra a Karnofsky-teljesítmény státusz pontszámaihoz
Időkeret: Kiindulási állapot körülbelül 32 hónapig
A Karnofsky-teljesítmény státuszát a kiindulási értékhez képest a legjobb és legrosszabb pontszám változásaként értékelték a Karnofsky-teljesítménykritériumok alapján. A besorolt ​​résztvevőket a funkcionális károsodás alapján értékelték. 0 és 100 közötti tartomány, alacsonyabb pontszám, legrosszabb túlélés a legtöbb súlyos betegségnél, 100 = normális; nincs panasz; nincs betegségre utaló jel; 90 = erőfeszítéssel képes normális tevékenységet folytatni, a betegség kisebb jelei vagy tünetei; 80 = normál aktivitás erőfeszítéssel;a betegség bizonyos jelei vagy tünetei;70=magáról gondoskodik;nem képes normális tevékenységet folytatni vagy aktív munkát végezni;60=alkalmankénti segítségre van szüksége, de a legtöbb személyes szükségletét képes ellátni;50=jelentős segítségre van szüksége;gyakori orvosi ellátás ellátás;40=fogyatékos;különös gondozást igényel; segítségnyújtás;30=súlyosan fogyatékos;kórházi kezelés jelezve,bár a halál nem fenyeget;20=nagyon beteg;kórházi ellátás; 10=halál;halálos folyamatok fokozatosan romlanak;0=halott.Erre a végpontra vonatkozó adatokat gyűjtöttük;PCD-ig elemezték. Mivel nem gyűjtenek további adatokat, ezért az adatokat csak a PCD-ig jelentik.
Kiindulási állapot körülbelül 32 hónapig
A válasz időtartama (DOR)
Időkeret: A PR vagy CR első dokumentálásának napjától a betegség progressziójának vagy halálának napjáig (kb. 32 hónapig)
A DOR-t úgy határozták meg, mint a dokumentált PR vagy CR első dátumától a betegség progressziójának vagy a halál időpontjáig (amelyik előbb bekövetkezett) eltelt időt. A CR-t az összes céllézió eltűnéseként határozták meg. Bármely kóros nyirokcsomó (akár cél, akár nem célpont) rövid tengelyének 10 mm-nél kisebbre kell csökkennie. A PR-t a célléziók átmérőinek összegének legalább 30%-os csökkenéseként határozták meg, referenciaként az alapvonal-összeg átmérőket tekintve. A PD-t úgy határozták meg, mint a célléziók átmérőjének összegének legalább 20%-os növekedését, referenciaként a legkisebb összeget tekintve a vizsgálat során (ez tartalmazza az alapösszeget is, ha ez volt a legkisebb a vizsgálat során). Erre a másodlagos végpontra vonatkozó adatokat gyűjtöttük és elemeztük a PCD-ig. Mivel további adatgyűjtés nem történt, ezért az adatokat csak a PCD-ig közöljük.
A PR vagy CR első dokumentálásának napjától a betegség progressziójának vagy halálának napjáig (kb. 32 hónapig)
Teljes túlélés (OS)
Időkeret: Az első adag napjától a halál napjáig, körülbelül 45 hónapig
Az OS-t úgy határozták meg, mint az első adag dátumától a halál dátumáig eltelt időt.
Az első adag napjától a halál napjáig, körülbelül 45 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Eisai Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. április 17.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. január 7.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. január 21.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. február 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. február 15.

Első közzététel (Tényleges)

2018. február 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. október 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. szeptember 7.

Utolsó ellenőrzés

2022. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • E7389-G000-223

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Ewing szarkóma

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Belgium

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel