Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus eribuliinimesylaatin turvallisuuden ja alustavan aktiivisuuden arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on uusiutunut/refraktorinen rabdomyosarkooma (RMS), ei-rabdomyosarkooma pehmytkudossarkooma (NRSTS) ja Ewing-sarkooma (EWS)

keskiviikko 7. syyskuuta 2022 päivittänyt: Eisai Inc.

Vaihe 2, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan eribuliinimesylaatin turvallisuutta ja alustavaa aktiivisuutta lapsipotilailla, joilla on uusiutunut/refraktorinen rabdomyosarkooma (RMS), ei-rabdomyosarkooma pehmytkudossarkooma (NRSTS) ja Ewing-sarkooma

Tämä tutkimus tehdään eribuliinimesylaatin turvallisuuden ja alustavan aktiivisuuden arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on uusiutunut/refraktorinen rabdomyosarkooma (RMS), ei-rabdomyosarkooma pehmytkudossarkooma (NRSTS) tai Ewing-sarkooma (EWS) sen määrittämiseksi, onko kukin kohortti vaatii lisätutkimuksia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

23

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92350
        • Loma Linda University Cancer Center
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Southern California Permanente Medical Group
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's Hospital- San Diego
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • Nemours / A.I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
        • Nemours Children's Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children - Indiana University
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Yhdysvallat, 50309
        • Blank Children's Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • CS Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08853
        • Rutgers Cancer Institute of Nj
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97227
        • Randall Children's Hospital at Legacy Emanuel
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Penn State Health Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Children's Hosptial of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä: ≥12 kuukaudesta < 18 vuoteen tietoisen suostumuksen ajankohtana
  • Diagnoosi: Histologisesti vahvistettu rabdomyosarkooma (RMS), ei-rabdomyosarkooma pehmytkudossarkooma (NRSTS) (aste 2 tai 3) tai Ewing-sarkooma (EWS), joka on uusiutunut tai refraktaarinen (epäonnistunut etulinjan hoito)

  • Mitattavissa olevan taudin esiintyminen, joka täyttää seuraavat kriteerit:

    • Vähintään 1 leesio, jonka halkaisija on ≥1,0 ​​senttimetriä (cm) pisimmässä halkaisijassa ei-imusolmukkeessa tai ≥1,5 cm lyhyen akselin halkaisijassa imusolmukkeessa, joka on sarjallisesti mitattavissa kiinteiden kasvainten vasteen arviointikriteerien (RECIST) mukaisesti 1.1 käyttäen tietokonetomografiaa/magneettikuvausta (CT/MRI).
    • Sädehoitoa saaneiden leesioiden on osoitettava myöhempiä radiografisia todisteita koon kasvusta vähintään 20 %, jotta niitä voidaan pitää kohdeleesiona.
  • Terapeuttiset vaihtoehdot: Osallistujan nykyisen sairauden tilan on oltava sellainen, jolle ei ole tunnettua parantavaa hoitoa tai hoitoa, jonka on todistettu pidentävän eloonjäämistä hyväksyttävällä elämänlaadulla.
  • Suorituskykytaso: Suorituskykypisteet ≥50 %. Karnofsky (yli 16-vuotiaille osallistujille) tai Lansky (≤16-vuotiaille osallistujille). Osallistujat, jotka eivät pysty kävelemään halvauksen ja/tai aiempien leikkausten vuoksi, mutta jotka ovat pyörätuolissa, katsotaan liikkuvaksi suorituspisteiden arvioimiseksi.

  • Osallistujien on oltava täysin toipuneet kaiken aikaisemman syövänvastaisen hoidon akuuteista toksisista vaikutuksista, ja heidän on täytettävä seuraava vähimmäiskesto aikaisemmasta syövän vastaisesta hoidosta ennen tutkimuslääkkeen antamista. Jos numeeriset kelpoisuuskriteerit, esim. verenkuvakriteerit, täyttyvät vaaditun ajan kuluttua, osallistujan katsotaan toipuneen riittävästi:

    • Sytotoksinen kemoterapia tai muu kemoterapia, jonka tiedetään olevan myelosuppressiivinen: ≥ 21 päivää viimeisen sytotoksisen tai myelosuppressiivisen kemoterapian annoksen jälkeen (42 päivää, jos ennen nitrosoureaa).
    • Syöpälääkkeet, joiden ei tiedetä olevan myelosuppressiivisia (esim. ei liity verihiutaleiden tai absoluuttisen neutrofiilimäärän [ANC] vähenemiseen): ≥7 päivää viimeisen lääkeannoksen jälkeen.
    • Monoklonaalisten vasta-aineiden ≥ 3 puoliintumisajan on oltava kulunut viimeisen vasta-aineannoksen (mukaan lukien tarkistuspisteestäjät) infuusion jälkeen, ja aikaisempaan vasta-ainehoitoon liittyvän toksisuuden on oltava toipunut asteeseen ≤1.
    • Hematopoieettiset kasvutekijät: ≥14 päivää pitkävaikutteisen kasvutekijän (esim. Neulasta) viimeisen annoksen jälkeen tai 7 päivää lyhytvaikutteisen kasvutekijän annoksen jälkeen. Lääkkeillä, joilla on tunnettuja haittavaikutuksia (AE) esiintyy yli 7 päivää annon jälkeen, tätä ajanjaksoa on pidennettävä sen ajan jälkeen, jonka aikana haittavaikutuksia tiedetään esiintyvän. Tämän välin kestosta on sovittava sponsorin kanssa.
    • Interleukiinit, interferonit ja sytokiinit (muut kuin hematopoieettiset kasvutekijät): ≥21 päivää interleukiinien, interferonien tai sytokiinien (muut kuin hematopoieettiset kasvutekijät) lopettamisen jälkeen
    • Kantasoluinfuusiot (koko kehon säteilytyksen kanssa tai ilman sitä [TBI]): ≥84 päivää
    • Allogeeninen (ei-autologinen) luuydin- tai kantasolusiirto tai mikä tahansa kantasoluinfuusio, mukaan lukien luovuttajan lymfosyytti-infuusio tai tehosteinfuusio: ≥ 84 päivää infuusion jälkeen, eikä merkkejä käänteishyljintäsairaudesta (GVHD)
    • Autologinen kantasoluinfuusio, mukaan lukien tehosteinfuusio: ≥42 päivää
    • Soluhoito: ≥ 42 päivää minkä tahansa soluhoidon päättymisen jälkeen (esim. modifioidut T-solut, luonnolliset tappajasolut, dendriittisolut jne.)
    • Sädehoito (XRT)/ulkoinen sädesäteily, mukaan lukien protonit: ≥14 päivää paikallisen XRT:n jälkeen; ≥150 päivää TBI:n, kraniospinaalisen XRT:n jälkeen tai jos säteily on ≥50 % lantiosta; ≥ 42 päivää, jos muuta merkittävää BM-säteilyä
    • Radiofarmaseuttinen hoito (esim. radioleimattu vasta-aine, 131I-metaiodobentsyyliguanidiini): ≥42 päivää systeemisesti annetun radiofarmaseuttisen hoidon jälkeen.

  • Riittävä luuytimen toiminta, joka määritellään seuraavasti:

    • ANC ≥1,0 ​​× 10^9/litra (L)
    • Verihiutaleiden määrä ≥100 × 10^9/l (transfuusiosta riippumaton, määritellään verihiutaleiden siirtoa 7 päivän aikana ennen tutkimuslääkkeen antamista)
    • Hemoglobiini vähintään 8,0 grammaa desilitraa kohden (g/dl) lähtötilanteessa (verensiirrot sallitaan seulontajakson aikana alle 8,0 g/dl hemoglobiiniarvojen korjaamiseksi) Huomautus: Koska verensiirrot voivat täyttää hemoglobiinikriteerit, osallistujat tarvitsevat verensiirron ei saa tietää olevan vastustuskykyinen punasolujen tai verihiutaleiden siirroille.

  • Riittävä munuaisten toiminta, joka määritellään seuraavasti:

    • Ikään/sukupuoleen perustuva seerumin kreatiniini, joka on johdettu glomerulussuodatusnopeuden (GFR) arvioimiseen tarkoitetusta Schwartzin kaavasta
    • Tai kreatiniinipuhdistuma tai GFR ≥50 millilitraa minuutissa (ml/min)/1,73 neliömetriä (m^2) 12 tai 24 tunnin virtsan kreatiniinikeräyksen perusteella

  • Riittävä maksan toiminta, joka määritellään seuraavasti:

    • Bilirubiini (konjugoituneen + konjugoimattoman summa) ≤1,5 ​​× normaalin yläraja (ULN) iän mukaan
    • Alaniiniaminotransferaasi (ALT) ≤110 yksikköä litrassa (U/L). Tätä tutkimusta varten ALT:n ULN on 45 U/L
    • Seerumin albumiini ≥2 g/dl
  • Tietoinen suostumus: Kaikkien osallistujien ja/tai heidän vanhempiensa tai laillisesti valtuutettujen edustajien on allekirjoitettava kirjallinen tietoinen suostumus. Hyväksyntä hankitaan tarvittaessa toimielinten ohjeiden mukaisesti. Osallistujien on oltava valmiita noudattamaan kaikkia pöytäkirjan näkökohtia.

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaus, imetys, ehkäisy: Naiset, jotka imettävät tai raskaana seulonnan tai lähtötilanteen aikana (dokumentoitu positiivisella beeta-ihmisen koriongin [β-hCG] tai ihmisen koriongonadotropiinin [hCG] testillä, jonka herkkyys on vähintään 25 kansainvälistä yksikköä litrassa [ IU/L] tai vastaavat β-hCG-yksiköt [tai hCG]). Erillinen lähtötilanteen arviointi vaaditaan, jos negatiivinen seulontaraskaustesti saatiin yli 72 tuntia ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.

    • Hedelmällisessä iässä olevat naiset (kaikki puberteetin jälkeisiä naisia ​​pidetään hedelmällisessä iässä, paitsi jos heillä on varhaiset vaihdevuodet [menopaussi vähintään 12 peräkkäisen kuukauden ajan, sopivassa ikäryhmässä ja ilman muuta tunnettua tai epäiltyä syytä] tai jos heillä ei ole leikkaussterilisaatiota [eli molemminpuolinen munanjohtimen ligaatio, täydellinen kohdunpoisto tai molemminpuolinen munanpoistoleikkaus, kaikki leikkauksella vähintään 1 kuukausi ennen annostelua]), jotka:
    • Älä suostu käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää koko tutkimusjakson ajan ja 6 kuukauden ajan tutkimuslääkkeen lopettamisen jälkeen, esim.
    • Täydellinen pidättyvyys (jos se on heidän suosikki ja tavallinen elämäntapa);
    • Kohdunsisäinen laite (IUD) tai kohdunsisäinen järjestelmä (IUS);
    • ehkäisy-implantti;
    • Suun kautta otettava ehkäisyvalmiste (on oltava vakaalla annoksella samaa oraalista hormonaalista ehkäisyvalmistetta vähintään 4 viikkoa ennen tutkimuslääkkeen antamista ja tutkimuksen ajan ja 6 kuukautta tutkimuslääkkeen käytön lopettamisen jälkeen); tai
    • Älä käytä vasektomoitua kumppania, jolla on vahvistettu atsoospermia.

Euroopan unionin (EU) ulkopuolisilla sivustoilla on sallittua, että jos erittäin tehokas ehkäisymenetelmä ei ole osallistujalle sopiva tai hyväksyttävä tai osallistuja on aloittanut/säätänyt/vaihtanut suun kautta otettavaa hormonaalista ehkäisyvalmistetta/annosta 4 viikkoa ennen tutkiakseen lääkkeiden antoa, osallistujan on suostuttava käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää, eli kaksinkertaista ehkäisymenetelmää, kuten kondomia ja kalvoa tai kohdunkaulan/holvikorkkia spermisidillä.

  • Miehet, joille ei ole tehty onnistunutta vasektomiaa (vahvistettu atsoospermia) tai jos he ja heidän naiskumppaninsa eivät täytä yllä olevia kriteerejä (eli eivät ole hedelmällisessä iässä tai käyttävät erittäin tehokasta ehkäisyä koko tutkimusjakson ajan tai 3 kuukauden ajan tutkimuslääkkeen lopettamisen jälkeen) . Siittiöiden luovuttamista ei sallita tutkimusjakson aikana tai 3 kuukauteen tutkimuslääkkeen käytön lopettamisen jälkeen.

    - Samanaikaiset lääkkeet:

  • Kortikosteroidit: Osallistujat, jotka saavat kortikosteroideja, jotka eivät ole saaneet vakaata tai alenevaa kortikosteroidiannosta vähintään 7 päivää ennen tutkimuslääkkeen antamista (paitsi silloin, kun keskushermoston [CNS] metastaasit ovat aiheellisia, osallistujat eivät saa olla saaneet kortikosteroideja ainakaan 28 päivää)
  • Syövän vastaiset aineet: osallistujat, jotka saavat tällä hetkellä muita syöpälääkkeitä
  • Anti-GVHD-aineet Transplantation jälkeen: Osallistujat, jotka saavat siklosporiinia, takrolimuusia tai muita aineita luuydinsiirron jälkeisen siirrännäis-isäntätaudin ehkäisemiseksi

  • Vahvat CYP3A4-induktorit/inhibiittorit

    • Sai aiempaa eribuliinimesylaattihoitoa
    • Mikä tahansa muu hoitoa vaativa pahanlaatuinen kasvain (paitsi ei-melanooma-ihosyöpä tai histologisesti vahvistettu karsinooman täydellinen poisto in situ) 2 vuoden sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista
    • On yliherkkä eribuliinille tai jollekin apuaineelle
    • Sinulla on aiempi virushepatiitti (B tai C), mikä on osoitettu positiivisella serologialla (antigeenien läsnäolo) tai hänellä on hallitsematon infektio, joka vaatii hoitoa. Osallistujat, joilla on tiedossa aiempi hepatiitti B tai C, voivat olla kelvollisia odottamaan sopimusta sponsorin kanssa.
    • Hänellä on > asteen 1 perifeerinen sensorinen neuropatia tai > asteen 1 perifeerinen motorinen neuropatia, joka on luokiteltu modifioidun ("Balis") perifeeristen neuropatioiden lasten asteikon mukaan
    • On sydänpatologia: Osallistujat, joilla on tunnettu sydämen vajaatoiminta, oireinen tai vasemman kammion ejektiofraktio < 50 % tai lyhenevä fraktio < 27 %
    • Osallistujat, joilla on synnynnäinen pitkä QT-oireyhtymä, bradyarytmia tai QTc > 480 millisekuntia (ms) vähintään kahdessa erillisessä EKG:ssä.
    • Onko keskushermostosairaus: Osallistujat, joilla on aivo- tai subduraaliset etäpesäkkeet, eivät ole kelvollisia, elleivät etäpesäkkeet ole oireettomia eivätkä vaadi hoitoa tai ovat saaneet riittävästi paikallishoitoa (esim. leikkausta tai sädehoitoa) ja ovat lopettaneet kortikosteroidien käytön tähän käyttöaiheeseen klo. vähintään 4 viikkoa ennen tutkimuslääkkeen antamista. Radiografinen stabiilisuus on varmistettava vertaamalla seulontajakson aikana samaa kuvantamismenetelmää käyttäen tehtyä aivoskannausta (CT tai MRI) aiemmin tehtyyn aivoskannaukseen (ja tarvittaessa paikallishoidon jälkeen). Osallistujien tulee olla kliinisesti stabiileja. Tämän protokollan tarkoituksena ei ole hoitaa osallistujia, joilla on aktiivisia aivometastaaseja.

Huomautus: Keskushermoston kuvantaminen vaaditaan niiden osallistujien kelpoisuuden vahvistamiseksi, joilla on tiedossa keskushermostosairaus.

  • Sinulla on ollut tai aiot saada seuraavat invasiiviset toimenpiteet:

    • Suuri kirurginen toimenpide tai merkittävä traumaattinen vamma 28 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista
    • Laparoskooppinen toimenpide tai avoin biopsia 7 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista
    • Keskilinjan tai ihonalaisen portin sijoittamista ei pidetä suurena leikkauksena, mutta se on sijoitettava vähintään 2 päivää ennen tutkimuslääkkeen antamista
    • Ydinbiopsia, mukaan lukien luuydinbiopsia, 2 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista
    • Imu hienolla neulalla 3 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista
  • Onko hänellä jokin vakava samanaikainen sairaus, joka tutkijan (tutkijien) mielestä voisi vaikuttaa osallistujan turvallisuuteen tai häiritä tutkimuksen arviointeja
  • Osallistujat, joilla on tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV); eribuliinihoidon turvallisuudesta HIV-tartunnan saaneilla potilailla

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Eribuliinimesylaatti 1,4 mg/m2: RMS
Pediatriset osallistujat, joilla on uusiutunut/refraktorinen rabdomyosarkooma (RMS), saavat eribuliinimesylaattia laskimonsisäisenä (IV) infuusiona jokaisen 21 päivän syklin päivinä 1 ja 8 annoksella 1,4 milligrammaa neliömetriä kohti (mg/m^2). Osallistujat jatkavat tutkimushoitoa, kunnes sairaus etenee (kiinteiden kasvainten vasteen arviointikriteerien [RECIST] 1.1 mukaisesti), sietämättömään toksisuuteen tai suostumuksen peruuttamiseen.
Lääke: Eribuliinimesylaatti
Suonensisäinen infuusio
Kokeellinen: Eribuliinimesylaatti 1,4 mg/m22: NRSTS
Pediatriset osallistujat, joilla on ei-rabdomyosarkooma pehmytkudossarkooma (NRSTS), saavat eribuliinimesylaattia laskimonsisäisenä infuusiona jokaisen 21 päivän syklin päivinä 1 ja 8 annoksella 1,4 mg/m2. Osallistujat jatkavat tutkimushoitoa taudin etenemiseen (RECIST 1.1:n mukaan), sietämättömään toksisuuteen tai suostumuksen peruuttamiseen asti.
Lääke: Eribuliinimesylaatti
Suonensisäinen infuusio
Kokeellinen: Eribuliinimesylaatti 1,4 mg/m^2: EWS
Pediatriset osallistujat, joilla on Ewing-sarkooma (EWS), saavat eribuliinimesylaattia laskimonsisäisenä infuusiona kunkin 21 päivän syklin päivinä 1 ja 8 annoksella 1,4 mg/m2. Osallistujat jatkavat tutkimushoitoa taudin etenemiseen (RECIST 1.1:n mukaan), sietämättömään toksisuuteen tai suostumuksen peruuttamiseen asti.
Lääke: Eribuliinimesylaatti
Suonensisäinen infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Objektiivisen vastauksen saaneiden osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Satunnaistamispäivästä taudin etenemisen (PD) tai kuoleman ensimmäiseen dokumentointiin sen mukaan, kumpi tapahtui ensin (noin 32 kuukautta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat parhaan objektiivisen osittaisen vasteen (PR) tai täydellisen vasteen (CR) RECIST 1.1:tä kohti, enintään 24 viikkoa sen jälkeen, kun kaikki osallistujat ovat suorittaneet vastausarvioinnin. Vastauksen arvioinnin päätti tutkija. CR määriteltiin kaikkien kohdevaurioiden katoamiseksi. Kaikissa patologisissa imusolmukkeissa (olipa kohde tai ei-kohde) on oltava lyhyen akselin pieneneminen alle (<) 10 millimetriin (mm). PR määriteltiin vähintään 30 prosentin (%) vähennykseksi kohdeleesioiden halkaisijoiden summassa, kun viitearvoksi pidettiin perustason summahalkaisijat.
Satunnaistamispäivästä taudin etenemisen (PD) tai kuoleman ensimmäiseen dokumentointiin sen mukaan, kumpi tapahtui ensin (noin 32 kuukautta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Progression-free Survival (PFS)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annospäivästä taudin etenemispäivään (PD) tai kuolinpäivään sen mukaan, kumpi tapahtui ensin (noin 32 kuukauteen asti)
PFS määriteltiin ajaksi ensimmäisestä annospäivästä PD:n päivämäärään tai kuolinpäivään (sen mukaan, kumpi tapahtui ensin). PD määriteltiin vähintään 20 %:n lisäykseksi kohdeleesioiden halkaisijoiden summassa, ottaen viitteeksi tutkimuksen pienin summa (tämä sisälsi lähtötason summan, jos se oli tutkimuksen pienin). Suhteellisen 20 %:n lisäyksen lisäksi summan tulee osoittaa myös vähintään 5 mm:n absoluuttinen lisäys. (Huomaa: yhden tai useamman uuden leesion ilmaantumista pidettiin myös etenemisenä). Tämän toissijaisen päätetapahtuman tiedot kerättiin ja analysoitiin ensisijaiseen valmistumispäivään (PCD) asti. Koska muita tietoja ei kerätty, tiedot raportoidaan vain PCD:hen asti.
Ensimmäisestä annospäivästä taudin etenemispäivään (PD) tai kuolinpäivään sen mukaan, kumpi tapahtui ensin (noin 32 kuukauteen asti)
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Ensimmäisen annoksen antopäivästä enintään 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen tai siihen asti, kun tilanne paranee sen mukaan, kumpi tuli ensin (noin 45 kuukauteen asti)
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, jolle annettiin tutkimusvalmistetta. SAE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella: johti kuolemaan; hengenvaarallinen; edellyttää osallistujan sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä; johtanut jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen; oli synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio (tutkimuslääkkeelle altistetun osallistujan lapsella). Hoidon aiheuttama haittatapahtuma (TEAE) määriteltiin haittavaikutukseksi, joka ilmaantuu hoidon aikana, kun se on ollut poissa hoidon aikana (perustila) tai (1) ilmaantuu uudelleen hoidon aikana, on ollut läsnä esikäsittelyssä (perustila), mutta lopetettu ennen hoitoa, tai ( 2) pahenee hoidon aikana verrattuna hoitoa edeltävään tilaan, kun AE on jatkuvaa.
Ensimmäisen annoksen antopäivästä enintään 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen tai siihen asti, kun tilanne paranee sen mukaan, kumpi tuli ensin (noin 45 kuukauteen asti)
Niiden osallistujien määrä, joiden laboratorioarvo on siirtynyt lähtötilanteesta huonoimpaan lähtötilanteen jälkeiseen yhteiseen terminologiakriteeriin haitallisille tapahtumille (CTCAE)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta noin 32 kuukauteen asti
Laboratoriotulokset arvosteltiin käyttämällä CTCAE-versiota 4.03. CTCAE:n mukaan Grade 1 asteikko on lievä; Arvosana 2 asteikolla kohtalainen; Asteikon 3 asteikot vakavana tai lääketieteellisesti merkittävänä, mutta ei välittömästi hengenvaarallisena; Asteikot 4 henkeä uhkaavina seurauksina. Tämän toissijaisen päätetapahtuman tiedot kerättiin ja analysoitiin PCD:hen asti. Koska muita tietoja ei kerätty, tiedot raportoidaan vain PCD:hen asti.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta noin 32 kuukauteen asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos EKG-arvojen lähtötasosta
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta noin 32 kuukauteen asti
Tämän toissijaisen päätetapahtuman tiedot kerättiin ja analysoitiin PCD:hen asti. Koska muita tietoja ei kerätty, tiedot raportoidaan vain PCD:hen asti.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta noin 32 kuukauteen asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos perustasosta elintoimintojen arvoissa
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta noin 32 kuukauteen asti
Tämän toissijaisen päätetapahtuman tiedot kerättiin ja analysoitiin PCD:hen asti. Koska muita tietoja ei kerätty, tiedot raportoidaan vain PCD:hen asti.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta noin 32 kuukauteen asti
Niiden osallistujien määrä, jotka siirtyivät lähtötilanteesta huonoimpaan lähtötilanteen jälkeen Lansky Play -suoritusasteikkoa varten
Aikaikkuna: Perustaso noin 32 kuukauteen asti
Vähentynyttä päivittäistä toimintaa arvioitiin käyttämällä Lansky Play Performance Scalea, jossa 100 = täysin aktiivinen; 90 = vähäiset rajoitukset rasittavassa fyysisessä toiminnassa; 80=aktiivinen, väsyy nopeammin; 70 = suurempi leikkirajoitus, vähemmän leikkiin käytettyä aikaa; 60=ylös ja ympäri, aktiivinen peli minimaalinen; hiljaisempi toiminta; 50 = makaa suuren osan päivästä; ei aktiivista leikkimistä, kaikki hiljainen leikki ja toiminta; 40 = pääasiassa sängyssä; hiljainen toiminta; 30 = sänkyyn sidottu; tarvitsee apua myös hiljaiseen leikkimiseen; 20 = nukkuu usein; leikkiminen on rajoitettu erittäin passiiviseen toimintaan; 10=ei leiki eikä nouse sängystä; 5 = ei reagoi 0 = kuollut. Tämän toissijaisen päätetapahtuman tiedot kerättiin ja analysoitiin PCD:hen asti. Koska muita tietoja ei kerätty, tiedot raportoidaan vain PCD:hen asti.
Perustaso noin 32 kuukauteen asti
Niiden osallistujien määrä, jotka siirtyivät lähtötilanteesta huonoimpaan lähtötilanteen jälkeiseen Karnofskyn suorituskyvyn tilapisteisiin
Aikaikkuna: Perustaso noin 32 kuukauteen asti
Karnofskyn suorituskyvyn tila arvioitiin parhaaksi ja huonommaksi pistemäärän muutokseksi lähtötasosta käyttämällä Karnofskyn suorituskriteereitä. Pisteytys luokiteltujen osallistujien toimintahäiriön perusteella. Vaihtelee 0-100, pienempi pistemäärä, huonoin eloonjäämisaika vakavimpien sairauksien osalta, 100 = normaali; ei valituksia; ei merkkejä sairaudesta; 90 = pystyy jatkamaan normaalia toimintaa ponnistuksella, vähäisiä taudin merkkejä tai oireita; 80 = normaali aktiivisuus ponnistelulla;joitakin taudin oireita hoito;40=vammainen;vaatii erityistä hoitoa; apu;30=vaikeasti vammainen;sairaalahoito on osoitettu, vaikka kuolema ei olekaan välitön;20=erittäin sairas;sairaalahoito; 10 = kuoleva; kuolemaan johtavat prosessit asteittain pahenevat; 0 = kuollut. Tietoja tästä päätepisteestä kerättiin; analysoitiin PCD:hen asti. Koska muita tietoja ei kerätä, tiedot raportoidaan vain PCD:hen asti.
Perustaso noin 32 kuukauteen asti
Vastauksen kesto (DOR)
Aikaikkuna: PR:n tai CR:n ensimmäisen dokumentaation päivästä taudin etenemis- tai kuolemapäivään (noin 32 kuukauteen asti)
DOR määriteltiin ajaksi ensimmäisestä dokumentoidun PR:n tai CR:n päivämäärästä taudin etenemispäivämäärään tai kuolinpäivään (sen mukaan, kumpi tapahtui ensin). CR määriteltiin kaikkien kohdevaurioiden katoamiseksi. Kaikissa patologisissa imusolmukkeissa (olipa kohde tai ei-kohde) on oltava pienentynyt lyhyessä akselissa < 10 mm. PR määriteltiin vähintään 30 %:n vähennykseksi kohdevaurioiden halkaisijoiden summassa, kun vertailuarvona pidettiin perustason summahalkaisijat. PD määriteltiin vähintään 20 %:n lisäykseksi kohdeleesioiden halkaisijoiden summassa, ottaen viitteeksi tutkimuksen pienin summa (tämä sisälsi lähtötason summan, jos se oli tutkimuksen pienin). Tämän toissijaisen päätetapahtuman tiedot kerättiin ja analysoitiin PCD:hen asti. Koska muita tietoja ei kerätty, tiedot raportoidaan vain PCD:hen asti.
PR:n tai CR:n ensimmäisen dokumentaation päivästä taudin etenemis- tai kuolemapäivään (noin 32 kuukauteen asti)
Overall Survival (OS)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta kuolinpäivään, enintään noin 45 kuukautta
OS määriteltiin ajaksi ensimmäisestä annospäivästä kuolemaan.
Ensimmäisestä annoksesta kuolinpäivään, enintään noin 45 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Eisai Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 17. huhtikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 7. tammikuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 21. tammikuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 15. helmikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 15. helmikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 22. helmikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 5. lokakuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. syyskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. tammikuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • E7389-G000-223

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Ewing Sarkooma

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Malaysia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa